Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pediatric Lupus Nephritis Mycophenolate Mofetil (PLUMM) -tutkimus (PLUMM)

torstai 10. syyskuuta 2026 päivittänyt: Hermine Brunner, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Mykofenolaattimofetiilin farmakokineettisesti ohjatun annostelun tehokkuus ja turvallisuus lasten proliferatiivisen lupusnefriitin hoitoon – kaksoissokkoutettu lumekontrolloitu kliininen tutkimus

Tutkimus on yhden vuoden 2-osainen kaksoissokkoutettu lumekontrolloitu 2-haarainen kliininen tutkimus. Hoitovarret ovat (1) MMF-annostelu kehon pinta-alaa kohti (MMFBSA; 600 mg/m2 kehon pinta-ala annosta kohti noin 12 tunnin välein) ja (2) farmakokineettisesti ohjattu MMF:n tarkkuusannostelu (MMFPK; MMF annostellaan kahdesti päivässä saavuttaa MPA:n pitoisuus-aikakäyrän (AUC0-12h) alapuolella >60-70 mg*h/l. Tutkimuksen tavoitteena on määrittää MMFPK:n turvallisuus ja tehokkuus verrattuna MMFBSA:han proliferatiivisen LN:n hoidossa 8–<18-vuotiailla koehenkilöillä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Koehenkilöt satunnaistetaan 1:1 saamaan sokkohoitoa MMFPK:lla tai MMFBSA:lla enintään 53 viikon ajan. Ensisijainen päätetapahtuma, LN:n kliininen remissio, mitataan osan 1 lopussa viikolla 26. MMFBSA-ryhmän koehenkilöt, joilla on vain osittainen munuaisvaste (PRR) osan 1 lopussa, saavat äskettäin MMFPK:n, kun he tulevat tutkimuksen osaan 2 (viikko 26 - 53). Koehenkilöt, joilla on täydellinen munuaisvaste (CRR) osan 1 lopussa, jatkavat samaa MMF:n (MMFBSA tai MMFPK) annostusohjelmaa osassa 2 kuin tutkimuksen osassa 1. Koehenkilöt, jotka kuuluvat MMFPK-ryhmään, joilla on PRR osan 1 lopussa, siirtyvät osaan 2 ja jatkavat MMFPK-ryhmässä.

Koehenkilöt, jotka eivät ole LN-vastaamattomia osan 1 loppuun mennessä viikolla 26, katsotaan hoidon epäonnistuneiksi ja ne lopetetaan tutkimusinterventiosta. Kaikki koehenkilöt, joille tutkimusinterventio lopetetaan tehon tai turvallisuuden vuoksi, saavat LN-hoitoa ja seurantaa hoitavan lääkärin päätöksen mukaisesti. Näitä koehenkilöitä pyydetään kuitenkin osallistumaan opintovierailuille viikoilla 26 ja 53/Opintojen lopussa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

105

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Angela Sr CRC
  • Puhelinnumero: 513-803-2118
  • Sähköposti: plumm@cchmc.org

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94518
        • Rekrytointi
        • University of California, San Francisco
        • Ottaa yhteyttä:
          • Zilan Clinical Research Coordinator
          • Puhelinnumero: (415) 353-1301
          • Sähköposti: zilan.zheng@ucsf.edu
        • Päätutkija:
          • Emily von Scheven, M.D., M.A.S.
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital Colorado
        • Päätutkija:
          • Katharine Moore, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Rekrytointi
        • Emory Children's Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Larry Greenbaum, MD, MPH
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60614
        • Rekrytointi
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Päätutkija:
          • Pooja Patel, DO
        • Ottaa yhteyttä:
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
        • Rekrytointi
        • University of Chicago Medicine- Comer Children's
        • Ottaa yhteyttä:
          • Melissa Director Pediatric Clinical Trials Office
          • Puhelinnumero: 773-702-2927
          • Sähköposti: mmarx@bsd.uchicago.edu
        • Päätutkija:
          • Coughi Edens, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Rekrytointi
        • Washington University in St. Louis School of Medicine
        • Ottaa yhteyttä:
          • Joseph Clinical Research Coordinator
          • Puhelinnumero: 314-747-1349
          • Sähköposti: dumayas@wustl.com
        • Päätutkija:
          • Brian Stotter, MD
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
        • Rekrytointi
        • Hackensack University Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Anna Carmela Gironella, MD
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10021
        • Rekrytointi
        • Hospital for Special Surgery
        • Päätutkija:
          • Karen Onel, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10467
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital at Montefiore
        • Päätutkija:
          • Dawn Wahezi, MD
        • Päätutkija:
          • Beatrice Goilav, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • Rekrytointi
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Päätutkija:
          • Eveline Wu, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Laura Cannon, MD
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44307
        • Rekrytointi
        • Akron Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Kathryn Cook, DO
        • Ottaa yhteyttä:
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45223
        • Rekrytointi
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Päätutkija:
          • Hermine I Brunner, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • Rekrytointi
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Päätutkija:
          • R. Ezequiel Borgia, M.D M.S
        • Ottaa yhteyttä:
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Rekrytointi
        • Nationwide Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Stacy Ardoin, M.D., M.S.
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Rekrytointi
        • Medical University of South Carolina
        • Ottaa yhteyttä:
          • Susannnah Program Coordinator
          • Puhelinnumero: 843-792-8317
          • Sähköposti: wakefies@musc.edu
        • Päätutkija:
          • Natasha Ruth, M.D., M.S.
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • Baylor College of Medicine Pediatric Immunology Allergy Rheumatology
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Marietta DeGuzman, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • Rekrytointi
        • University of Utah
        • Päätutkija:
          • Aimee Hersh, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Rekrytointi
        • Seattle Children's Hospital/University of Washington
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Kristen Hayward, MD, MS
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Rekrytointi
        • Children's Wisconsin/Medical College of Wisconsin
        • Ottaa yhteyttä:
          • Nathan Clinical Research Coordinator
          • Puhelinnumero: 414-266-5662
          • Sähköposti: njsimon@mcw.edu
        • Päätutkija:
          • Ellen Cody, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

8 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 8–< 18-vuotiaat mies tai nainen;
  2. Täytyy täyttää SLE:n luokituskriteerit American College of Rheumatologyn (ACR)/European League Against Rheumatism 1-3:n kriteerien mukaisesti (liite 0);
  3. Äskettäin diagnosoitu proliferatiivinen LN International Society of Nephrology/Renal Pathology Societyn mukaan perustuen munuaisbiopsiaan, joka tehtiin 60 päivää ennen tutkimukseen ilmoittautumista; Koehenkilöillä on saatettu aiemmin diagnosoida muita LN-luokkia. Tutkimukseen sisällyttämistä varten munuaisbiopsia on tulkittava joksikin seuraavista luokista: luokka 3, luokka 3/5, luokka 4 tai luokka 4/5.
  4. SLEDAI munuaisalueen pistemäärä > 0;
  5. LN:n hoito kahdesti päivässä MMF:llä hoitavan lääkärin päätöksen mukaisesti. Seulontajakson aikana koehenkilö ottaa MMF:ää hoitavan lääkärin määräämällä tavalla vähintään 4 päivän ajan (tai 8 annosta).
  6. Kohde sietää MMF:ää hoitavan lääkärin lausunnon mukaisesti;
  7. Pystyy nielemään MMF-tabletteja ja -kapseleita;
  8. Potilaita voidaan hoitaa hydroksiklorokiinilla. Hydroksiklorokiinin sallittu annos ei saa ylittää 5 mg/kg/vrk, ja lääkityksen on oltava aloitettu vähintään 1 viikko ennen peruskäyntiä;
  9. Belimumabilla hoidettavilla potilailla on oltava vakaa annos 3 kuukautta ennen lähtötilannekäyntiä;
  10. Tutkittavat, jotka haluavat ja pystyvät noudattamaan suunniteltuja käyntejä, hoitosuunnitelmaa, laboratoriotutkimuksia ja muita tutkimusmenettelyjä;
  11. Todisteet henkilökohtaisesti allekirjoitetusta ja päivätystä tietoisen suostumuksen asiakirjasta ja suostumusasiakirjasta (tarvittaessa), jotka osoittavat, että tutkittavalle ja laillisesti hyväksyttävälle edustajalle/vanhemmille/lailliselle huoltajalle on tiedotettu kaikista tutkimuksen asiaankuuluvista näkökohdista.
  12. Vanhemmalla tai laillisella huoltajalla on oltava saatavilla älypuhelin, joka tukee PLUMM-älypuhelinsovellusta.
  13. On kyettävä täyttämään opintokyselyt englanniksi tai espanjaksi

Poissulkemiskriteerit:

  1. Todettu tai todettu kyvyttömyys noudattaa tutkimusprotokollaa;
  2. Yliherkkyys MMF:lle tai jollekin lääkevalmisteen aineosalle;
  3. Ominaisuuksien esiintyminen (SLE:stä tai muusta kroonisesta sairaudesta), jotka a priori viittaavat siihen, että koehenkilö hyötyy muista hoidoista kuin tutkimusprotokollassa ehdotetuista tai sallituista; Näitä sairauden piirteitä ovat, mutta eivät rajoitu niihin, vaikea, etenevä tai hallitsematon maksa-, hematologinen, maha-suolikanavan, metabolinen, endokriininen, keuhko-, sydän- tai neurologinen sairaus.
  4. Aiempi munuaissairaus LN:n lisäksi tai ennen SLE:n diagnoosia;
  5. Munuaiskorvaushoidon tarve 2 viikon sisällä lähtötilanteesta. Koehenkilöt ovat saattaneet tarvita lyhytaikaista munuaiskorvaushoitoa ennen lähtötilannetta esimerkiksi edeltävän akuutin munuaisvaurion vuoksi.

  6. Infektiot:

    1. Hoitamaton piilevä tai aktiivinen tuberkuloosi (TB);
    2. Hoitoa vaativat krooniset infektiot;
    3. Kohde, jonka tiedetään olevan infektoitunut ihmisen immuunikatoviruksella (HIV), hepatiitti B:llä tai hepatiitti C:llä;
    4. Mikä tahansa infektio, joka vaatii sairaalahoitoa, parenteraalista mikrobihoitoa tai jonka tutkija on arvioinut opportunistiksi neljän viikon sisällä ennen lähtötilannekäyntiä;
    5. Kaikki hoidetut infektiot 2 viikon sisällä lähtötilanteesta;
    6. Infektoituneen nivelproteesi historia, jossa proteesi on edelleen paikallaan;

  7. Veren dyskrasiat, mukaan lukien:

    1. Hemoglobiini <8,5 g/dl tai hematokriitti <22 %;
    2. Valkosolujen määrä <2,6 x 109/l;
    3. Neutrofiilien määrä <1,2 x 109/l;
    4. Verihiutaleiden määrä <100 x 109/l;
    5. Lymfosyyttien määrä <0,5 x 109/l.
  8. Arvioitu glomerulussuodatusnopeus [GFR] <40 ml/min/1,73 m2 laskettuna muunnetulla Schwartzin yhtälöllä5 (katso liite 4);
  9. aspartaattiaminotransferaasi (AST) tai alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 1,5 kertaa normaalin yläraja;
  10. Rokotettu tai altistunut elävälle tai heikennetylle rokotteelle 4 viikon aikana ennen peruskäyntiä;
  11. Lymfoproliferatiivisiin häiriöihin viittaavat aiemmat tai nykyiset oireet (esim. Epstein Barr -virukseen [EBV] liittyvä lymfoproliferatiivinen häiriö, lymfooma, leukemia, myeloproliferatiiviset sairaudet tai multippeli myelooma);
  12. Nykyinen pahanlaatuinen kasvain tai anamneesissa mikä tahansa pahanlaatuinen kasvain, lukuun ottamatta riittävästi käsiteltyä tai leikattua tyvisolu- tai okasolusyöpää tai kohdunkaulan syöpää in situ;
  13. Äskettäin (4 viikon sisällä ennen peruskäyntiä) merkittävä trauma tai suuri leikkaus;
  14. Farmaseuttisia ominaisuuksia omaavien yrttilisien käyttö on lopetettava vähintään 4 viikkoa ennen peruskäyntiä, ellei kasviperäisten lääkkeiden farmakokineettisten ja farmakodynaamisten vaikutusten kestosta ole saatavilla riittävästi tietoa, jotta voidaan määrittää lyhyempi tai pidempi huuhtoutumisaika (esim. 5 puoliintumisaikaa). ).
  15. Suun kautta tai suonensisäisesti annettava syklofosfamidi on lopetettava 12 viikkoa ennen peruskäyntiä
  16. Rituksimabi tai muut selektiiviset B-lymfosyyttejä vähentävät aineet: Hoito on keskeytettävä 6 kuukauden ajaksi ennen lähtötilannetta tai CD19/20+-arvojen on oltava normaaleja FACS-analyysin mukaan;
  17. Liitteessä 3 lueteltujen kiellettyjen reseptilääkkeiden käyttö määritetyn ajan kuluessa ennen peruskäyntiä
  18. Osallistuminen muihin tutkimuksiin, joihin liittyy tutkimuslääke(itä) 4 viikon tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan, kumpi on pidempi) sisällä ennen peruskäyntiä ja/tai tutkimukseen osallistumisen aikana; Tutkimusbiologisille aineille altistumisesta tulee keskustella sponsorin kanssa.
  19. Raskaana olevat naiset; imettävät naiset; miespuoliset koehenkilöt, joiden kumppanit ovat tällä hetkellä raskaana; miespuoliset koehenkilöt, jotka pystyvät synnyttämään lapsia, ja hedelmällisessä iässä olevat naishenkilöt, jotka eivät halua tai kykene käyttämään kahta erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tai ovat pidättyväisiä (ks. kohta 4.4) tutkimuksen ajan;
  20. Muu vakava akuutti tai krooninen lääketieteellinen tai psykiatrinen tila tai laboratoriopoikkeavuus, joka voi lisätä tutkimukseen osallistumiseen tai tutkimustuotteen antamiseen liittyvää riskiä tai häiritä tutkimustulosten tulkintaa ja tekisi tutkijan harkinnan mukaan tutkittavasta sopimattoman pääsyn tähän tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: MMFBSA
MMF annosteltu kehon pinta-alan mukaan
Lääke: Mykofenolaattimofetiili
MMF:ää annosteltiin 600 mg/m2 kehon pinta-alaa annosta kohti noin 12 tunnin välein
Muut nimet:
  • MMF annosteltuna kehon pinta-alaa kohti
Lääke: Mykofenolaattimofetiili
MMF-annos kahdesti vuorokaudessa, jotta saavutetaan MPA:n pitoisuus-aikakäyrän alle (AUC 0-12h) >=60-70 mg*h/l
Muut nimet:
  • MMF annosteltiin farmakokineettisesti
Kokeellinen: MMFPK
MMF annosteltu farmakokineettisesti ohjatun tarkkuusannostuksen mukaisesti
Lääke: Mykofenolaattimofetiili
MMF:ää annosteltiin 600 mg/m2 kehon pinta-alaa annosta kohti noin 12 tunnin välein
Muut nimet:
  • MMF annosteltuna kehon pinta-alaa kohti
Lääke: Mykofenolaattimofetiili
MMF-annos kahdesti vuorokaudessa, jotta saavutetaan MPA:n pitoisuus-aikakäyrän alle (AUC 0-12h) >=60-70 mg*h/l
Muut nimet:
  • MMF annosteltiin farmakokineettisesti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vertaa MMFPK-hoidon tehokkuutta MMFBSA-hoidon tehoon
Aikaikkuna: 26 viikkoa
niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, jotka saavuttivat LN:n (PRR) ainakin osittaisen remission mukautettujen ACR/EULAR-kriteerien mukaisesti viikolla 26
26 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Yhteistyökumppanit

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
Genentech, Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: Hermine I Brunner, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 7. kesäkuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. tammikuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. tammikuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 9. syyskuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 9. syyskuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 13. syyskuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 14. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 10. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ML42264
  • 1R01AR079124-01A1 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Sponsori täyttää sitoumuksensa julkistaa kliinisten tutkimusten tulokset julkaisemalla tutkimusten tulokset osoitteessa ClinicalTrials.gov, tai EudraCT ja/tai www.cincinnatichildrens.com ja muut julkiset rekisterit sovellettavien paikallisten lakien/määräysten mukaisesti.

Kaikissa tapauksissa Sponsori raportoi tutkimustulokset tutkimuksen tuloksesta riippumatta. Perustulokset pyritään raportoimaan vuoden kuluessa kokeen päättymisestä. Tulokset julkaistaan ​​osoitteessa www.clinicaltrials.gov/.

Kaikkien tutkimukseen liittyvien julkaisujen osalta laitos ja tutkijat noudattavat tunnustettuja julkaisuja ja kirjoittajaa koskevia eettisiä standardeja, mukaan lukien Biolääketieteellisiin lehtiin lähetettäviä käsikirjoituksia koskevien yhtenäisten vaatimusten osio II - "Eettiset näkökohdat tutkimuksen suorittamisessa ja raportoinnissa". ://www.icmje.org/index.html#authorship.

Tulosten julkaisemista valvomaan perustetaan julkaisutoimikunta.

IPD-jaon aikakehys

vuoden sisällä

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

tulokset ovat yleisön saatavilla

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa