Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie toczniowego zapalenia nerek u dzieci z mykofenolanem mofetylu (PLUMM). (PLUMM)

10 września 2026 zaktualizowane przez: Hermine Brunner, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Skuteczność i bezpieczeństwo farmakokinetycznego dawkowania mykofenolanu mofetylu w leczeniu pediatrycznego proliferacyjnego toczniowego zapalenia nerek – badanie kliniczne z podwójnie ślepą próbą i kontrolą placebo

Badanie jest dwuramiennym badaniem klinicznym z podwójnie ślepą próbą, trwającym 1 rok i kontrolowanym placebo. Ramiona leczenia to (1) MMF dawkowane zgodnie z powierzchnią ciała (MMFBSA; 600 mg/m2 powierzchni ciała na dawkę co około 12 godzin) oraz (2) precyzyjne dawkowanie MMF według zaleceń farmakokinetycznych (MMFPK; MMF podawane dwa razy dziennie do osiągnąć pole pod krzywą stężenie-czas (AUC0-12h) MPA >60-70 mg*h/L. Celem badania jest określenie bezpieczeństwa i skuteczności MMFPK w porównaniu z MMFBSA w leczeniu proliferacyjnego LN u osób w wieku od 8 do <18 lat.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjenci zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej zaślepione leczenie MMFPK lub MMFBSA przez okres do 53 tygodni. Pierwszorzędowy punkt końcowy, remisję kliniczną LN, mierzono na końcu Części 1 w 26. tygodniu. Pacjenci z ramienia MMFBSA, u których na koniec części 1 wystąpiła tylko częściowa odpowiedź nerek (PRR) otrzymają MMFPK po rozpoczęciu części 2 badania (tydzień 26-53). Pacjenci z całkowitą odpowiedzią nerkową (CRR) na koniec części 1 będą kontynuować ten sam schemat dawkowania MMF (MMFBSA lub MMFPK) w części 2, jaki podano w części 1 badania. Pacjenci w ramieniu MMFPK z PRR na końcu Części 1 przejdą do Części 2 i będą kontynuować w ramieniu MMFPK.

Pacjenci, którzy nie uzyskali odpowiedzi na LN do końca części 1 w 26. tygodniu, zostaną uznani za niepowodzeń leczenia i wycofani z udziału w badaniu. Wszyscy pacjenci, którzy zostali przerwani w badaniu ze względu na skuteczność lub bezpieczeństwo, otrzymają leczenie i monitorowanie LN zgodnie z decyzją lekarza prowadzącego. Osoby te zostaną jednak poproszone o udział w wizytach studyjnych w 26. i 53. tygodniu/zakończenie badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

105

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Angela Sr CRC
  • Numer telefonu: 513-803-2118
  • E-mail: plumm@cchmc.org

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94518
        • Rekrutacyjny
        • University of California, San Francisco
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Emily von Scheven, M.D., M.A.S.
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Colorado
        • Główny śledczy:
          • Katharine Moore, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Rekrutacyjny
        • Emory Children's Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Larry Greenbaum, MD, MPH
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60614
        • Rekrutacyjny
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Główny śledczy:
          • Pooja Patel, DO
        • Kontakt:
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • Rekrutacyjny
        • University of Chicago Medicine- Comer Children's
        • Kontakt:
          • Melissa Director Pediatric Clinical Trials Office
          • Numer telefonu: 773-702-2927
          • E-mail: mmarx@bsd.uchicago.edu
        • Główny śledczy:
          • Coughi Edens, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • Washington University in St. Louis School of Medicine
        • Kontakt:
          • Joseph Clinical Research Coordinator
          • Numer telefonu: 314-747-1349
          • E-mail: dumayas@wustl.com
        • Główny śledczy:
          • Brian Stotter, MD
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Rekrutacyjny
        • Hackensack University Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Anna Carmela Gironella, MD
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Rekrutacyjny
        • Hospital for Special Surgery
        • Główny śledczy:
          • Karen Onel, MD
        • Kontakt:
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital at Montefiore
        • Główny śledczy:
          • Dawn Wahezi, MD
        • Główny śledczy:
          • Beatrice Goilav, MD
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • Rekrutacyjny
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Główny śledczy:
          • Eveline Wu, MD
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Laura Cannon, MD
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44307
        • Rekrutacyjny
        • Akron Children's Hospital
        • Główny śledczy:
          • Kathryn Cook, DO
        • Kontakt:
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45223
        • Rekrutacyjny
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Hermine I Brunner, MD
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Rekrutacyjny
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Główny śledczy:
          • R. Ezequiel Borgia, M.D M.S
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Rekrutacyjny
        • Nationwide Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Stacy Ardoin, M.D., M.S.
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Rekrutacyjny
        • Medical University of South Carolina
        • Kontakt:
          • Susannnah Program Coordinator
          • Numer telefonu: 843-792-8317
          • E-mail: wakefies@musc.edu
        • Główny śledczy:
          • Natasha Ruth, M.D., M.S.
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Baylor College of Medicine Pediatric Immunology Allergy Rheumatology
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Marietta DeGuzman, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • Rekrutacyjny
        • University of Utah
        • Główny śledczy:
          • Aimee Hersh, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Rekrutacyjny
        • Seattle Children's Hospital/University of Washington
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kristen Hayward, MD, MS
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Rekrutacyjny
        • Children's Wisconsin/Medical College of Wisconsin
        • Kontakt:
          • Nathan Clinical Research Coordinator
          • Numer telefonu: 414-266-5662
          • E-mail: njsimon@mcw.edu
        • Główny śledczy:
          • Ellen Cody, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 lat do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyzna lub kobieta w wieku od 8 do < 18 lat;
  2. Musi spełniać Kryteria Klasyfikacyjne dla SLE zgodnie z kryteriami Amerykańskiego Kolegium Reumatologii (ACR)/Europejskiej Ligi Przeciwko Reumatyzmowi 1-3 (Załącznik 0);
  3. Nowo zdiagnozowany proliferacyjny LN zgodnie z zaleceniami Międzynarodowego Towarzystwa Nefrologii/Patologii Nerek na podstawie biopsji nerki wykonanej w ciągu 60 dni przed włączeniem do badania; Pacjenci mogli być wcześniej zdiagnozowani z innymi klasami LN. W celu włączenia do badania biopsja nerki musi zostać ponownie zinterpretowana jako jedna z następujących klas: klasa 3, klasa 3/5, klasa 4 lub klasa 4/5.
  4. Wynik w domenie nerkowej SLEDAI > 0;
  5. Leczenie LN MMF 2 razy dziennie zgodnie z decyzją lekarza prowadzącego. W okresie badań przesiewowych osobnik będzie przyjmował MMF zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego przez co najmniej 4 dni (lub 8 dawek).
  6. podmiot toleruje MMF zgodnie z opinią lekarza prowadzącego;
  7. Potrafi połykać tabletki i kapsułki MMF;
  8. Osobników można leczyć hydroksychlorochiną. Dopuszczalna dawka hydroksychlorochiny nie może przekraczać 5 mg/kg/dobę, a leczenie należy rozpocząć co najmniej 1 tydzień przed wizytą wyjściową;
  9. Osoby leczone belimumabem muszą przyjmować stabilną dawkę 3 miesiące przed wizytą wyjściową;
  10. Osoby, które chcą i są w stanie przestrzegać zaplanowanych wizyt, planu leczenia, badań laboratoryjnych i innych procedur badawczych;
  11. Dowód w postaci własnoręcznie podpisanego i opatrzonego datą dokumentu świadomej zgody i dokumentu zgody (odpowiednio) wskazującego, że uczestnik i prawnie akceptowany przedstawiciel/rodzic/opiekun prawny zostali poinformowani o wszystkich istotnych aspektach badania.
  12. Rodzic lub opiekun prawny musi dysponować smartfonem, który obsługuje aplikację PLUMM na smartfon.
  13. Musi być w stanie wypełnić kwestionariusze badawcze w języku angielskim lub hiszpańskim

Kryteria wyłączenia:

  1. Postrzegana lub stwierdzona niezdolność do przestrzegania protokołu badania;
  2. Nadwrażliwość na MMF lub którykolwiek składnik produktu leczniczego;
  3. Obecność cech (z SLE lub innej choroby przewlekłej), które a priori sugerują, że pacjent odnosi korzyści z innych terapii niż te sugerowane lub dozwolone w protokole badania; Te cechy choroby obejmują, ale nie wyłącznie, ciężką, postępującą lub niekontrolowaną chorobę wątroby, hematologiczną, żołądkowo-jelitową, metaboliczną, endokrynologiczną, płucną, sercową lub neurologiczną.
  4. Historia innej choroby nerek poza LN lub przed rozpoznaniem SLE;
  5. Konieczność leczenia nerkozastępczego w ciągu 2 tygodni od wizyty początkowej. Pacjenci mogli wymagać krótkotrwałej terapii nerkozastępczej przed punktem wyjściowym, na przykład z powodu wcześniejszego ostrego uszkodzenia nerek.

  6. Infekcje:

    1. Nieleczona utajona lub aktywna gruźlica (TB);
    2. Przewlekłe infekcje wymagające leczenia;
    3. Osobnik, o którym wiadomo, że jest zakażony ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV), zapaleniem wątroby typu B lub zapaleniem wątroby typu C;
    4. Każda infekcja wymagająca hospitalizacji, pozajelitowej terapii przeciwbakteryjnej lub uznana przez badacza za oportunistyczną w ciągu 4 tygodni przed wizytą wyjściową;
    5. Wszelkie leczone infekcje w ciągu 2 tygodni od wizyty początkowej;
    6. Historia zainfekowanej protezy stawu z protezą wciąż in situ;

  7. Dyskrazje krwi, w tym:

    1. Hemoglobina <8,5 g/dl lub hematokryt <22%;
    2. Liczba białych krwinek <2,6 x 109/l;
    3. liczba neutrofili <1,2 x 109/l;
    4. liczba płytek krwi <100 x 109/l;
    5. Liczba limfocytów <0,5 x 109/l.
  8. Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego [GFR] <40 ml/min/1,73 m2 obliczone przy użyciu zmodyfikowanego równania Schwartza5 (patrz Załącznik 4);
  9. Aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) lub aminotransferaza alaninowa (ALT) >1,5 razy powyżej górnej granicy normy;
  10. Zaszczepione lub narażone na działanie żywej lub atenuowanej szczepionki w ciągu 4 tygodni przed wizytą wyjściową;
  11. Historia lub obecne objawy sugerujące zaburzenia limfoproliferacyjne (np. zaburzenie limfoproliferacyjne związane z wirusem Epsteina-Barra [EBV], chłoniak, białaczka, zaburzenia mieloproliferacyjne lub szpiczak mnogi);
  12. Obecna choroba nowotworowa lub jakakolwiek choroba nowotworowa w wywiadzie, z wyjątkiem odpowiednio leczonego lub usuniętego raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego lub raka szyjki macicy in situ;
  13. Niedawny (w ciągu 4 tygodni przed wizytą wyjściową) poważny uraz lub poważna operacja;
  14. Suplementy ziołowe o właściwościach farmaceutycznych należy odstawić co najmniej 4 tygodnie przed wizytą wyjściową, chyba że dostępne są wystarczające dane dotyczące czasu trwania działania farmakokinetycznego i farmakodynamicznego leku ziołowego, aby można było określić krótszy lub dłuższy okres wymywania (np. 5 okresów półtrwania) ).
  15. Cyklofosfamid podawany doustnie lub dożylnie należy odstawić na 12 tygodni przed wizytą wyjściową
  16. Rytuksymab lub inne środki selektywnie zmniejszające liczbę limfocytów B: należy je odstawić na 6 miesięcy przed wizytą wyjściową lub liczba komórek CD19/20+ musi być prawidłowa w analizie FACS;
  17. Stosowanie zabronionych leków na receptę wymienionych w Załączniku 3 w określonych ramach czasowych przed wizytą wyjściową
  18. Uczestnictwo w innych badaniach obejmujących badane leki w ciągu 4 tygodni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy) przed wizytą wyjściową i/lub podczas udziału w badaniu; Ekspozycję na badane leki biologiczne należy omówić ze sponsorem.
  19. Kobiety w ciąży; kobiety karmiące piersią; osobników płci męskiej z partnerkami obecnie w ciąży; mężczyzn zdolnych do spłodzenia dzieci i kobiet w wieku rozrodczym, które nie chcą lub nie mogą stosować dwóch wysoce skutecznych metod antykoncepcji lub zachowują abstynencję (patrz punkt 4.4.) w czasie trwania badania;
  20. Inny ciężki ostry lub przewlekły stan medyczny lub psychiatryczny lub nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, które mogą zwiększać ryzyko związane z udziałem w badaniu lub podawaniem produktu badanego lub mogą zakłócać interpretację wyników badania i, w ocenie badacza, czynią uczestnika nieodpowiednim do włączenia w to badanie.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: MMFBSA
Dawkowanie MMF na powierzchnię ciała
Lek: Mykofenolan mofetylu
MMF dawkował 600 mg/m2 powierzchni ciała na dawkę co około 12 godzin
Inne nazwy:
  • Dawka MMF na powierzchnię ciała
Lek: Mykofenolan mofetylu
MMF podawany dwa razy dziennie w celu uzyskania pola powierzchni pod krzywą zależności stężenia od czasu (AUC 0-12h) dla MPA >=60-70 mg*h/l
Inne nazwy:
  • MMF dozowany farmakokinetycznie
Eksperymentalny: MMFPK
MMF dawkowany zgodnie z farmakokinetycznie kontrolowanym precyzyjnym dawkowaniem
Lek: Mykofenolan mofetylu
MMF dawkował 600 mg/m2 powierzchni ciała na dawkę co około 12 godzin
Inne nazwy:
  • Dawka MMF na powierzchnię ciała
Lek: Mykofenolan mofetylu
MMF podawany dwa razy dziennie w celu uzyskania pola powierzchni pod krzywą zależności stężenia od czasu (AUC 0-12h) dla MPA >=60-70 mg*h/l
Inne nazwy:
  • MMF dozowany farmakokinetycznie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Porównanie skuteczności terapii MMFPK ze skutecznością terapii MMFBSA
Ramy czasowe: 26 tydzień
odsetek pacjentów, którzy osiągnęli przynajmniej częściową remisję LN (PRR) zgodnie z dostosowanymi kryteriami ACR/EULAR w 26. tygodniu
26 tydzień

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Współpracownicy

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
Genentech, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Hermine I Brunner, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 czerwca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 stycznia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 września 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 września 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 września 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ML42264
  • 1R01AR079124-01A1 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Sponsor wypełnia swoje zobowiązanie do publicznego ujawnienia wyników badań klinicznych poprzez zamieszczenie wyników badań na stronie ClinicalTrials.gov, lub EudraCT i/lub www.cincinnatichildrens.com oraz inne rejestry publiczne zgodnie z obowiązującymi przepisami lokalnymi.

We wszystkich przypadkach wyniki badań są zgłaszane przez Sponsora niezależnie od wyniku badania. Dołożymy wszelkich starań, aby przedstawić podstawowe wyniki w ciągu 1 roku od zakończenia badania. Wyniki zostaną opublikowane na stronie www.clinicaltrials.gov/.

W przypadku wszystkich publikacji związanych z badaniem instytucja i badacze będą przestrzegać uznanych standardów etycznych dotyczących publikacji i autorstwa, w tym Sekcji II — „Względy etyczne w prowadzeniu i raportowaniu badań” w Ujednoliconych wymaganiach dotyczących manuskryptów przesyłanych do czasopism biomedycznych, http ://www.icmje.org/index.html#authorship.

Powołany zostanie Komitet ds. Publikacji, który będzie nadzorował publikację wyników.

Ramy czasowe udostępniania IPD

w ciągu roku za

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

wyniki są ogólnodostępne

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj