アピテグロマブ-ONYXの以前の試験を完了したSMA患者におけるアピテグロマブの長期的な安全性と有効性 (ONYX)
2026年8月28日 更新者：Scholar Rock, Inc.
以前にアピテグロマブの治験を完了したタイプ 2 およびタイプ 3 脊髄性筋萎縮症の患者におけるアピテグロマブの長期的な安全性と有効性を評価する非盲検、多施設、延長試験
ONYX 試験は、TOPAZ または SAPPHIRE を完了した 2 型および 3 型 SMA 患者におけるアピテグロマブの長期的な安全性と有効性を評価する非盲検、多施設共同、延長試験です。
調査の概要
状態
積極的、募集していない
介入・治療
研究の種類
介入
入学 (実際)
238
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
- Phoenix Childrens Hospital
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92037
- UCSD Altman Clinical and Translational Research
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Stanford Neuroscience Health Center
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Orlando、Florida、アメリカ、32827
- Nemours Biomedical Research
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Lurie Children's Hospital of Chicago
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa
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Kansas
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Fairway、Kansas、アメリカ、66205
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
- Helen DeVos Children's Hospital
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Minnesota
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Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
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Missouri
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St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University Medical Campus
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center
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North Carolina
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Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
- Wake Forest University School of Medicine
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43215
- Nationwide Children's Hospital
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75207
- University of Texas Southwestern - Pediatric Neurology
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
- University of Utah
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Virginia
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Newport News、Virginia、アメリカ、23606
- Children's Specialty Group PLLC (Children's Hospital of The King's Daughters)
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98115
- Seattle Children's Hospital
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
- University of Wisconsin Hospital
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Leeds、イギリス、LS1 3EX
- Leeds Children's Hospital Clinical Research
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London、イギリス、WC1N 1EH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Oxford、イギリス、OX3 0ER
- University of Oxford
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Genova、イタリア、16147
- Istituto Giannina Gaslini, Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative
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Messina、イタリア、98125
- UOC NEUROLOGIA E MALATTIE NEUROMUSCOLARI A.O.U Policlinico G. Martino
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Milan、イタリア、20133
- Carlo Besta Neurological Research Institute
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Milan、イタリア、20162
- NeuroMuscular Omnicentre
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Roma、イタリア、106
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
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Utrecht、オランダ、3508
- UMC Utrecht
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Barcelona、スペイン、08950
- Hospital Sant Joan de Deau
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Valencia、スペイン、46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
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Bonn、ドイツ、53127
- Universitätskinderklinik Bonn, Abteilung für Neuropädiatrie und SPZ
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Essen、ドイツ、45147
- Universitätsklinikum Essen
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Freiburg im Breisgau、ドイツ、79106
- Universitatsklinikum Freiburg
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Munchen, Bayern、ドイツ、80337
- Klinikum der Universitat Munchen, Dr. von Haunersches Kinderspital, Abteilung fur Kinderneurologie und Entwicklungsneurologie
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Lille、フランス、59037
- CHRU de Lille - Hpital Jeanne de Flandre
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Paris、フランス、75012
- Hopital Trousseau - I-Motion
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Toulouse、フランス、31059
- CHU Toulouse Hopital des Enfants
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Ghent、ベルギー、9000
- UZ Gent
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Leuven、ベルギー、3000
- UZ Leuven
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Liège、ベルギー、4000
- CHR Citadelle
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Gdansk、ポーランド、80-211
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Poznan、ポーランド、60-355
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Poznaniu, Oddział Kliniczny Neurologii Dzieci i Młodzieży
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Warsaw、ポーランド、04-730
- Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 患者は、第 2 相 TOPAZ (SRK-015-002 試験) 試験または第 3 相 SAPPHIRE (SRK-015-003 試験) 試験を完了しています。 (TOPAZの場合、完了は延長期間CのVisit EC14の完了、またはトライアル終了時点でのTOPAZへの参加と定義されます。 SAPPHIRE の場合、完了とは、Visit 14 の完了、またはトライアル終了時の SAPPHIRE への参加と定義されます)
- 推定余命はベースラインから2年以上（1日目）
- -試験とは関係のない理由で患者が配置した末梢IVまたは長期IVアクセス装置を使用して、治験薬の注入を受け、血液サンプルを提供できる
- -治験実施施設への移動、すべての治験手順の完了、および治験訪問を含む、プロトコルの要件を順守できる
- -出産の可能性のある女性は、ベースラインで妊娠検査が陰性でなければならず、少なくとも1つの許容される避妊方法を使用することに同意する必要があります 試験全体およびアピテグロマブの最後の投与後20週間
除外基準:
- -フィーダー試験中に患者が研究治療を永久に中止した（すなわち、TOPAZまたはSAPPHIRE）
- -過去6か月間安定していなかった栄養状態であり、治験を通じて安定しているとは予想されない、または胃/経鼻胃栄養チューブの医学的必要性。治験責任医師が評価したように、大部分の栄養がこの経路で与えられている場合
- -患者は現在、TOPAZまたはSAPPHIRE以外の治験薬試験に登録されています
- -重度の過敏反応またはSMN標的療法に対する不耐性の既往歴
- -重度の過敏反応またはアピテグロマブに対する不耐性の既往歴
- -投薬前の2週間で毎日16時間以上の慢性的な昼間の非侵襲的換気サポートの使用、またはそのような日中の人工呼吸器サポートを慢性的に受けることが予想される
- -TOPAZまたはSAPPHIREへの患者の最後の訪問時に患者の健康を妨げる急性または併存状態（活動性の全身感染、急性治療の必要性、または何らかの理由による入院観察を含む）。 状態の解消後、他のすべての適格基準を満たしていれば、患者は試験に登録できます。
- 妊娠中または授乳中
- -治験責任医師の意見では、安全性またはコンプライアンスを損なう可能性があるその他の状態または臨床的に重要な検査結果またはECG値は、患者が試験を正常に完了することを妨げるか、結果の解釈を妨げます
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：治療期間
タイプ2およびタイプ3 SMAの2歳以上の患者は、104週間の治療期間中、静脈内（IV）注入により4週間ごとにアピテグロマブ20 mg / kgを受け取ります
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アピテグロマブ (SRK-015) は、研究中の完全ヒト免疫グロブリン G4 モノクローナル抗体であり、ミオスタチン、プロおよび潜在ミオスタチンのヒト プロフォーム (すなわち、不活性前駆体フォーム) に高い親和性で特異的に結合し、ミオスタチンの活性化を阻害します。筋肉の成長と強さの調節因子。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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2 型および 3 型 SMA 患者におけるアピテグロマブの長期的な安全性と忍容性を評価する
時間枠：最長6年
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重症度別のTEAEおよびSAEの発生率
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最長6年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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事前に指定された時点での運動機能転帰測定値の変化を評価することにより、アピテグロマブの長期有効性を評価します
時間枠：最長6年
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事前に指定された時点での Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) 合計スコア (外来患者を除く)
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最長6年
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事前に指定された時点での運動機能転帰測定値の変化を評価することにより、アピテグロマブの長期有効性を評価します
時間枠：最長6年
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事前に指定された時点での修正された上肢モジュール (RULM) 合計スコア (外来患者を除く)
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最長6年
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事前に指定された時点での運動機能転帰測定値の変化を評価することにより、アピテグロマブの長期有効性を評価します
時間枠：最長6年
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事前に指定された時点で達成された世界保健機関（WHO）の運動発達マイルストーンの数（外来患者を除く）
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最長6年
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事前に指定された時点での運動機能転帰測定値の変化を評価することにより、アピテグロマブの長期有効性を評価します
時間枠：最長6年
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修正されたハマースミス スケール (RHS) の合計スコア
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最長6年
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事前に指定された時点での運動機能転帰測定値の変化を評価することにより、アピテグロマブの長期有効性を評価します
時間枠：最長6年
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6分間歩行テストの結果
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最長6年
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事前に指定された時点での運動機能転帰測定値の変化を評価することにより、アピテグロマブの長期有効性を評価します
時間枠：最長6年
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30 秒のシットトゥスタンド
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最長6年
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アピテグロマブの免疫原性をさらに評価する
時間枠：最長6年
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血液サンプルの血清中のアピテグロマブに対する抗薬物抗体（ADA）の有無
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最長6年
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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アピテグロマブの PK をさらに特徴付ける
時間枠：最長6年
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事前に指定された時点での血液サンプルからの血清中のアピテグロマブ濃度
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最長6年
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ApiteGromabの薬力学（PD）効果をさらに評価します
時間枠：最大6年
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事前に指定された時点での血液サンプル中の総潜在筋膜濃度
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最大6年
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患者/介護者が報告された障害と疲労性に対するApitegromabの効果をさらに評価する。
時間枠：最大6年
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事前に指定された時点での障害在庫コンピューター適応テスト（PEDI-CAT）の小児評価
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最大6年
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患者/介護者が報告された障害と疲労性に対するApitegromabの効果をさらに評価する。
時間枠：最大6年
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事前に指定された時点での患者が報告した結果測定情報システム（PROMIS）疲労アンケート
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最大6年
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患者/介護者が報告された障害と疲労性に対するApitegromabの効果をさらに評価する。
時間枠：最大6年
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事前に指定された時点での神経筋疾患（ACEND）の介護者の経験の評価
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最大6年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年4月17日
一次修了 (推定)
2026年11月1日
研究の完了 (推定)
2029年5月2日
試験登録日
最初に提出
2022年11月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年11月15日
最初の投稿 (実際)
2022年11月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月28日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SRK-015-004
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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