Długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność Apitegromabu u pacjentów z SMA, którzy ukończyli poprzednie badania Apitegromab-ONYX (ONYX)
28 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Scholar Rock, Inc.
Otwarte, wieloośrodkowe, rozszerzone badanie mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności Apitegromabu u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni typu 2 i 3, którzy ukończyli poprzednie badania badawcze Apitegromabu
Badanie ONYX jest otwartym, wieloośrodkowym badaniem rozszerzonym, które ocenia długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność Apitegromabu u pacjentów z SMA typu 2 i 3, którzy ukończyli badanie TOPAZ lub SAPPHIRE.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
238
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Ghent, Belgia, 9000
- UZ Gent
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven
-
Liège, Belgia, 4000
- CHR Citadelle
-
-
-
-
-
Lille, Francja, 59037
- CHRU de Lille - Hpital Jeanne de Flandre
-
Paris, Francja, 75012
- Hopital Trousseau - I-Motion
-
Toulouse, Francja, 31059
- CHU Toulouse Hopital des Enfants
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08950
- Hospital Sant Joan de Deau
-
Valencia, Hiszpania, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
-
Utrecht, Holandia, 3508
- UMC Utrecht
-
-
-
-
-
Bonn, Niemcy, 53127
- Universitätskinderklinik Bonn, Abteilung für Neuropädiatrie und SPZ
-
Essen, Niemcy, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
Freiburg im Breisgau, Niemcy, 79106
- Universitatsklinikum Freiburg
-
Munchen, Bayern, Niemcy, 80337
- Klinikum der Universitat Munchen, Dr. von Haunersches Kinderspital, Abteilung fur Kinderneurologie und Entwicklungsneurologie
-
-
-
-
-
Gdansk, Polska, 80-211
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Poznan, Polska, 60-355
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Poznaniu, Oddział Kliniczny Neurologii Dzieci i Młodzieży
-
Warsaw, Polska, 04-730
- Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
- Phoenix Childrens Hospital
-
-
California
-
La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
- UCSD Altman Clinical and Translational Research
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
- Stanford Neuroscience Health Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
- Nemours Biomedical Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Stany Zjednoczone, 66205
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University Medical Campus
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
- Wake Forest University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43215
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75207
- University of Texas Southwestern - Pediatric Neurology
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Newport News, Virginia, Stany Zjednoczone, 23606
- Children's Specialty Group PLLC (Children's Hospital of The King's Daughters)
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98115
- Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
- University of Wisconsin Hospital
-
-
-
-
-
Genova, Włochy, 16147
- Istituto Giannina Gaslini, Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative
-
Messina, Włochy, 98125
- UOC NEUROLOGIA E MALATTIE NEUROMUSCOLARI A.O.U Policlinico G. Martino
-
Milan, Włochy, 20133
- Carlo Besta Neurological Research Institute
-
Milan, Włochy, 20162
- NeuroMuscular Omnicentre
-
Roma, Włochy, 106
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
-
-
-
-
-
Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS1 3EX
- Leeds Children's Hospital Clinical Research
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 1EH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 0ER
- University of Oxford
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci ukończyli badanie fazy 2 TOPAZ (badanie SRK-015-002) lub badanie fazy 3 SAPPHIRE (badanie SRK-015-003). (Dla TOPAZ ukończone oznacza ukończenie Wizyty EC14 w Przedłużeniu Okresu C lub udział w TOPAZ w momencie zakończenia okresu próbnego. W przypadku SAPPHIRE ukończenie oznacza ukończenie Wizyty 14 lub uczestnictwo w SAPPHIRE w momencie zakończenia okresu próbnego)
- Szacunkowa oczekiwana długość życia >2 lata od wartości początkowej (dzień 1)
- Możliwość otrzymywania infuzji badanego leku i dostarczania próbek krwi za pomocą urządzenia do obwodowego dostępu dożylnego lub urządzenia do długoterminowego dostępu dożylnego, które pacjent założył z powodów niezależnych od badania
- Zdolność do przestrzegania wymagań protokołu, w tym podróży do miejsca badania i ukończenia wszystkich procedur badania i wizyt próbnych
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego na początku badania i wyrazić zgodę na stosowanie co najmniej 1 akceptowalnej metody antykoncepcji w trakcie badania i przez 20 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki apitegromabu
Kryteria wyłączenia:
- Pacjent trwale odstawił badany lek podczas badania uzupełniającego (tj. TOPAZ lub SAPPHIRE)
- Stan odżywienia, który nie był stabilny w ciągu ostatnich 6 miesięcy i nie przewiduje się, że będzie stabilny w trakcie badania lub konieczność medyczna zastosowania sondy do karmienia żołądkowego/nosowo-żołądkowego, gdzie większość pokarmów jest podawana tą drogą, według oceny Badacza
- Pacjent jest obecnie włączony do dowolnego badania eksperymentalnego leku innego niż TOPAZ lub SAPPHIRE
- Wcześniejsza historia ciężkiej reakcji nadwrażliwości lub nietolerancji na terapie ukierunkowane na SMN
- Wcześniejsza ciężka reakcja nadwrażliwości lub nietolerancja na apitegromab w wywiadzie
- Stosowanie przewlekłego wspomagania wentylacji nieinwazyjnej w ciągu dnia przez >16 godzin dziennie w ciągu 2 tygodni przed podaniem dawki lub przewidywane regularne otrzymywanie takiego wspomagania respiratorem w ciągu dnia przez cały okres badania
- Jakikolwiek ostry lub współistniejący stan wpływający na samopoczucie pacjenta podczas ostatniej wizyty pacjenta w TOPAZ lub SAPPHIRE (w tym czynna infekcja ogólnoustrojowa, konieczność leczenia doraźnego lub obserwacja szpitalna z jakiegokolwiek powodu). Po ustąpieniu stanu pacjent może zostać włączony do badania, jeśli spełnia wszystkie pozostałe kryteria kwalifikacyjne.
- Ciąża lub karmienie piersią
- Każdy inny stan lub klinicznie istotny wynik laboratoryjny lub wartość EKG, które w opinii Badacza mogą zagrozić bezpieczeństwu lub zgodności, uniemożliwiłyby pacjentowi pomyślne ukończenie badania lub zakłóciłyby interpretację wyników
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Okres leczenia
Pacjenci w wieku ≥2 lat z SMA typu 2 i 3 będą otrzymywać apitegromab w dawce 20 mg/kg mc. co 4 tygodnie we wlewie dożylnym (IV) przez 104-tygodniowy okres leczenia
|
Apitegromab (SRK-015) jest eksperymentalnym, w pełni ludzkim przeciwciałem monoklonalnym G4 immunoglobuliny, które specyficznie wiąże się z ludzkimi proformami (tj. nieaktywnymi formami prekursorowymi) miostatyny, pro- i utajonej miostatyny, z wysokim regulator wzrostu i siły mięśni.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji apitegromabu u pacjentów z SMA typu 2 i 3
Ramy czasowe: Do 6 lat
|
Częstość występowania TEAE i SAE według ciężkości
|
Do 6 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Oceń długoterminową skuteczność apitegromabu, oceniając zmiany wskaźników wyników funkcji motorycznych we wcześniej określonych punktach czasowych
Ramy czasowe: Do 6 lat
|
Całkowity wynik w skali Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) we wcześniej określonych punktach czasowych (z wyłączeniem pacjentów ambulatoryjnych)
|
Do 6 lat
|
|
Oceń długoterminową skuteczność apitegromabu, oceniając zmiany wskaźników wyników funkcji motorycznych we wcześniej określonych punktach czasowych
Ramy czasowe: Do 6 lat
|
Całkowity wynik poprawionego modułu kończyny górnej (RULM) we wcześniej określonych punktach czasowych (z wyłączeniem pacjentów ambulatoryjnych)
|
Do 6 lat
|
|
Oceń długoterminową skuteczność apitegromabu, oceniając zmiany wskaźników wyników funkcji motorycznych we wcześniej określonych punktach czasowych
Ramy czasowe: Do 6 lat
|
Liczba kamieni milowych rozwoju motorycznego Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) osiągniętych w określonych punktach czasowych (z wyłączeniem pacjentów ambulatoryjnych)
|
Do 6 lat
|
|
Oceń długoterminową skuteczność apitegromabu, oceniając zmiany wskaźników wyników funkcji motorycznych we wcześniej określonych punktach czasowych
Ramy czasowe: Do 6 lat
|
Całkowity wynik poprawionej skali Hammersmitha (RHS).
|
Do 6 lat
|
|
Oceń długoterminową skuteczność apitegromabu, oceniając zmiany wskaźników wyników funkcji motorycznych we wcześniej określonych punktach czasowych
Ramy czasowe: Do 6 lat
|
Wyniki 6-minutowego testu marszu
|
Do 6 lat
|
|
Oceń długoterminową skuteczność apitegromabu, oceniając zmiany wskaźników wyników funkcji motorycznych we wcześniej określonych punktach czasowych
Ramy czasowe: Do 6 lat
|
30-sekundowa pozycja z pozycji siedzącej do stojącej
|
Do 6 lat
|
|
Dalsza ocena immunogenności apitegromabu
Ramy czasowe: Do 6 lat
|
Obecność lub brak przeciwciała antylekowego (ADA) przeciwko apitegromabowi w surowicy z próbek krwi
|
Do 6 lat
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Scharakteryzuj dalej farmakokinetykę apitegromabu
Ramy czasowe: Do 6 lat
|
Stężenia Apitegromabu w surowicy z próbek krwi w określonych punktach czasowych
|
Do 6 lat
|
|
Dalej ocenić wpływ apitegromab farmakodynamiczny (PD)
Ramy czasowe: Do 6 lat
|
Całkowite utajone stężenie miostatyny w próbkach krwi w określonych punktach czasowych
|
Do 6 lat
|
|
W celu dalszej oceny wpływu APITEGROMAB na niepełnosprawność zgłaszaną przez pacjenta/opiekuna i zmęczenie.
Ramy czasowe: Do 6 lat
|
Ocena pediatryczna testu adaptacyjnego Inwentaryzacji Inwentaryzacji niepełnosprawności (PEDI-CAT) w określonych punktach czasowych
|
Do 6 lat
|
|
W celu dalszej oceny wpływu APITEGROMAB na niepełnosprawność zgłaszaną przez pacjenta/opiekuna i zmęczenie.
Ramy czasowe: Do 6 lat
|
Zgłoszone przez pacjenta Wyniki System informacji o pomiarze (PROMIS) Zmęczenie w określonych punktach czasowych
|
Do 6 lat
|
|
W celu dalszej oceny wpływu APITEGROMAB na niepełnosprawność zgłaszaną przez pacjenta/opiekuna i zmęczenie.
Ramy czasowe: Do 6 lat
|
Ocena doświadczenia opiekuna z chorobą nerwowo -mięśniową (ACEND) w określonych punktach czasowych
|
Do 6 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
17 kwietnia 2023
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 listopada 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
2 maja 2029
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
7 listopada 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
15 listopada 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
25 listopada 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
1 września 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
28 sierpnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Objawy neurologiczne
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Stany patologiczne, anatomiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby neurodegeneracyjne
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Choroby rdzenia kręgowego
- Choroba neuronu ruchowego
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Stany patologiczne, oznaki i objawy
- Objawy i symptomy
- Zanik
- Zanik mięśni
- Zanik mięśni, kręgosłup
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Rdzeniowe zaniki mięśniowe wieku dziecięcego
- Manifestacje nerwowo-mięśniowe
- apiteGromab
Inne numery identyfikacyjne badania
- SRK-015-004
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .