이전 Apitegromab-ONYX 임상시험을 완료한 SMA 환자에서 Apitegromab의 장기 안전성 및 유효성 (ONYX)
2024년 5월 3일 업데이트: Scholar Rock, Inc.
이전 아피테그로맙 조사 시험을 완료한 제2형 및 제3형 척수근위축 환자를 대상으로 아피테그로맙의 장기 안전성 및 효능을 평가하기 위한 공개, 다기관, 연장 시험
ONYX 연구는 TOPAZ 또는 SAPPHIRE를 완료한 제2형 및 제3형 SMA 환자를 대상으로 아피테그로맙의 장기적인 안전성과 효능을 평가하는 공개 라벨, 다기관, 확장 연구입니다.
연구 개요
상태
모집하지 않고 적극적으로
개입 / 치료
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
260
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Utrecht, 네덜란드, 3508
- UMC Utrecht
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Essen, 독일, 45147
- Universitätsklinikum Essen
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Freiburg, 독일, 79106
- Universitätsklinikum Freiburg
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85016
- Phoenix Childrens Hospital
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California
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La Jolla, California, 미국, 92037
- UCSD Altman Clinical and Translational Research
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Stanford Neuroscience Health Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Orlando, Florida, 미국, 32827
- Nemours Biomedical Research
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Lurie Children's Hospital of Chicago
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa
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Kansas
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Fairway, Kansas, 미국, 66205
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns HopkinsHospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, 미국, 55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University Medical Campus
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
- Wake Forest University School of Medicine
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43215
- Nationwide Children's Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75207
- University of Texas Southwestern - Pediatric Neurology
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
- University of Utah
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Virginia
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Newport News, Virginia, 미국, 23606
- Children's Specialty Group PLLC (Children's Hospital of The King's Daughters)
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98115
- Seattle Children's Hospital
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Gent, 벨기에, 9000
- UZ Gent
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Leuven, 벨기에, 3000
- UZ Leuven
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Liege, 벨기에, 4000
- CHR Citadelle
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Barcelona, 스페인, 08950
- Hospital Sant Joan de Deau
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Valencia, 스페인, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
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Leeds, 영국, LS1 3EX
- Leeds Children's Hospital Clinical Research
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Milano, 이탈리아, 20162
- NeuroMuscular Omnicentre
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Milano, 이탈리아, 20133
- Carlo Besta Neurological Research Institute
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Roma, 이탈리아, 106
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
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Gdańsk, 폴란드, 80-211
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Poznań, 폴란드, 60-355
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Poznaniu, Oddział Kliniczny Neurologii Dzieci i Młodzieży
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Warsaw, 폴란드, 04-730
- Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
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Lille, 프랑스, 59037
- CHRU de Lille - Hpital Jeanne de Flandre
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Paris, 프랑스, 75012
- Hopital Trousseau - I-Motion
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Toulouse, 프랑스, 31059
- CHU Toulouse Hopital des Enfants
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
7개월 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 환자들은 2상 TOPAZ(SRK-015-002 연구) 시험 또는 3상 SAPPHIRE(SRK-015-003 연구) 시험을 완료했습니다. (TOPAZ의 경우 완료는 연장 기간 C에 EC14 방문을 완료하거나 평가판 종료 시 TOPAZ에 참여하는 것으로 정의됩니다. SAPPHIRE의 경우 완료는 평가판 종료 시점에 방문 14 완료 또는 SAPPHIRE 참여로 정의됩니다.)
- 예상 수명 > 기준선(1일차)으로부터 2년 초과
- 환자가 임상 시험과 무관한 이유로 배치한 말초 IV 또는 장기 IV 액세스 장치를 사용하여 연구 약물 주입을 받고 혈액 샘플을 제공할 수 있음
- 시험 장소로의 이동 및 모든 시험 절차 및 시험 방문을 완료하는 것을 포함하여 프로토콜의 요구 사항을 준수할 수 있습니다.
- 가임 여성은 베이스라인에서 임신 테스트 결과 음성이어야 하며 시험 기간 내내 그리고 아피테그로맙의 마지막 투여 후 20주 동안 최소 1가지의 허용 가능한 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 피더 시험(즉, TOPAZ 또는 SAPPHIRE) 동안 연구 치료를 영구적으로 중단한 환자
- 지난 6개월 동안 안정적이지 않았으며 시험 기간 내내 안정적이지 않을 것으로 예상되는 영양 상태 또는 대부분의 사료가 이 경로에 의해 제공되는 위/비위 영양관에 대한 의학적 필요성이 연구자에 의해 평가됨
- 환자는 현재 TOPAZ 또는 SAPPHIRE 이외의 임상시험에 등록되어 있습니다.
- SMN 표적 요법에 대한 중증 과민 반응 또는 편협의 이전 병력
- 중증 과민 반응 또는 아피테그로맙에 대한 불내성의 과거력
- 투약 전 2주 동안 매일 >16시간 동안 만성 주간 비침습 인공호흡기 사용, 또는 시험 기간 동안 만성적으로 이러한 주간 인공호흡기 보조를 정기적으로 받을 것으로 예상됨
- 환자가 TOPAZ 또는 SAPPHIRE를 마지막으로 방문했을 때 환자의 안녕을 방해하는 모든 급성 또는 동반이환 상태(활성 전신 감염, 급성 치료의 필요성 또는 어떤 이유로 인한 입원 환자 관찰 포함). 조건이 해결된 후 환자가 다른 모든 적격성 기준을 충족하는 경우 시험에 등록할 수 있습니다.
- 임신 또는 모유 수유
- 연구자의 의견에 따라 안전성 또는 순응도를 손상시킬 수 있거나 환자가 시험을 성공적으로 완료하지 못하게 하거나 결과 해석을 방해할 수 있는 기타 상태 또는 임상적으로 중요한 실험실 결과 또는 ECG 값
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 치료기간
제2형 및 제3형 SMA가 있는 2세 이상 환자는 104주 치료 기간 동안 정맥(IV) 주입으로 4주마다 아피테그로맙 20mg/kg을 투여받습니다.
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아피테그로맙(SRK-015)은 연구용 완전 인간 면역글로불린 G4 단일클론 항체로, 미오스타틴의 인간 프로폼(즉, 비활성 전구체 형태), 프로- 및 잠재 미오스타틴에 높은 친화력으로 특이적으로 결합하여 미오스타틴의 활성화를 억제합니다. 근육 성장과 힘의 조절기.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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제2형 및 제3형 SMA 환자에서 아피테그로맙의 장기 안전성 및 내약성 평가
기간: 최대 6년
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심각도에 따른 TEAE 및 SAE 발생률
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최대 6년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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미리 지정된 시점에서 운동 기능 결과 측정의 변화를 평가하여 아피테그로맙의 장기 효능을 평가합니다.
기간: 최대 6년
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미리 지정된 시점에서 HFMSE(Hammersmith Functional Motor Scale Expanded) 총 점수(보행 환자 제외)
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최대 6년
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미리 지정된 시점에서 운동 기능 결과 측정의 변화를 평가하여 아피테그로맙의 장기 효능을 평가합니다.
기간: 최대 6년
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미리 지정된 시점에서 수정된 상지 모듈(RULM) 총 점수(보행 환자 제외)
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최대 6년
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미리 지정된 시점에서 운동 기능 결과 측정의 변화를 평가하여 아피테그로맙의 장기 효능을 평가합니다.
기간: 최대 6년
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사전 지정된 시점에 도달한 세계보건기구(WHO) 운동 발달 이정표 수(보행 환자 제외)
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최대 6년
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미리 지정된 시점에서 운동 기능 결과 측정의 변화를 평가하여 아피테그로맙의 장기 효능을 평가합니다.
기간: 최대 6년
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수정된 해머스미스 척도(RHS) 총점
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최대 6년
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미리 지정된 시점에서 운동 기능 결과 측정의 변화를 평가하여 아피테그로맙의 장기 효능을 평가합니다.
기간: 최대 6년
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6분 걷기 테스트 결과
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최대 6년
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미리 지정된 시점에서 운동 기능 결과 측정의 변화를 평가하여 아피테그로맙의 장기 효능을 평가합니다.
기간: 최대 6년
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30초 기립
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최대 6년
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아피테그로맙의 면역원성을 추가로 평가
기간: 최대 6년
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혈액 샘플의 혈청에서 아피테그로맙에 대한 항약물 항체(ADA)의 존재 또는 부재
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최대 6년
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Apitegromab의 PK를 추가로 특성화합니다.
기간: 최대 6년
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미리 지정된 시점에서 혈액 샘플의 혈청 내 아피테그로맙 농도
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최대 6년
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아피테그로맙의 약력학(PD) 효과 추가 평가
기간: 최대 6년
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미리 지정된 시점에서 혈액 샘플의 순환 잠재 미오스타틴 농도
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최대 6년
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환자/간병인이 보고한 장애, 피로도, 자살 생각 및 행동에 대한 아피테그로맙의 효과를 추가로 평가하기 위해
기간: 최대 6년
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미리 지정된 시점에서 장애 인벤토리 컴퓨터 적응 테스트(PEDI-CAT)의 소아 평가
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최대 6년
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환자/간병인이 보고한 장애, 피로도, 자살 생각 및 행동에 대한 아피테그로맙의 효과를 추가로 평가하기 위해
기간: 최대 6년
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PROMIS(Patient-Reported Outcomes Measurement Information System) 사전 지정된 시점의 피로 설문지
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최대 6년
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환자/간병인이 보고한 장애, 피로도, 자살 생각 및 행동에 대한 아피테그로맙의 효과를 추가로 평가하기 위해
기간: 최대 6년
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미리 지정된 시점에서 신경근 질환(ACEND)에 대한 간병인 경험 평가
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최대 6년
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환자/간병인이 보고한 장애, 피로도, 자살 생각 및 행동에 대한 아피테그로맙의 효과를 추가로 평가하기 위해
기간: 최대 6년
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사전 지정된 시점의 컬럼비아-자살 심각도 평가 척도(C-SSRS)
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최대 6년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 4월 17일
기본 완료 (추정된)
2026년 11월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 11월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 11월 15일
처음 게시됨 (실제)
2022년 11월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 5월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 5월 3일
마지막으로 확인됨
2024년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SRK-015-004
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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신경근 질환에 대한 임상 시험
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University of Pennsylvania완전한Intrntl Classification of Diseases, 9th Revision, (ICD-9-CM) 410의 주진단 또는 이차진단 코드가 있는 환자(5번째 숫자가 2인 경우 제외)미국