Apitegromabin pitkäaikainen turvallisuus ja tehokkuus SMA-potilailla, jotka ovat suorittaneet aiemmat Apitegromab-ONYX-tutkimukset (ONYX)
perjantai 28. elokuuta 2026 päivittänyt: Scholar Rock, Inc.
Avoin, monikeskus, laajennuskoe apitegromabin pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on tyypin 2 ja tyypin 3 selkärangan lihasatrofia ja jotka ovat saaneet päätökseen aiemmat apitegromabin tutkimustutkimukset
ONYX-tutkimus on avoin monikeskustutkimus, jossa arvioidaan apitegromabin pitkäaikaista turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on tyypin 2 ja tyypin 3 SMA ja jotka ovat saaneet TOPAZ- tai SAPPHIRE-hoidon.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
238
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Utrecht, Alankomaat, 3508
- UMC Utrecht
-
-
-
-
-
Ghent, Belgia, 9000
- UZ Gent
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven
-
Liège, Belgia, 4000
- CHR Citadelle
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08950
- Hospital Sant Joan de Deau
-
Valencia, Espanja, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
-
Genova, Italia, 16147
- Istituto Giannina Gaslini, Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative
-
Messina, Italia, 98125
- UOC NEUROLOGIA E MALATTIE NEUROMUSCOLARI A.O.U Policlinico G. Martino
-
Milan, Italia, 20133
- Carlo Besta Neurological Research Institute
-
Milan, Italia, 20162
- NeuroMuscular Omnicentre
-
Roma, Italia, 106
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
-
-
-
-
-
Gdansk, Puola, 80-211
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Poznan, Puola, 60-355
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Poznaniu, Oddział Kliniczny Neurologii Dzieci i Młodzieży
-
Warsaw, Puola, 04-730
- Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Lille, Ranska, 59037
- CHRU de Lille - Hpital Jeanne de Flandre
-
Paris, Ranska, 75012
- Hopital Trousseau - I-Motion
-
Toulouse, Ranska, 31059
- CHU Toulouse Hopital des Enfants
-
-
-
-
-
Bonn, Saksa, 53127
- Universitätskinderklinik Bonn, Abteilung für Neuropädiatrie und SPZ
-
Essen, Saksa, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
Freiburg im Breisgau, Saksa, 79106
- Universitatsklinikum Freiburg
-
Munchen, Bayern, Saksa, 80337
- Klinikum der Universitat Munchen, Dr. von Haunersches Kinderspital, Abteilung fur Kinderneurologie und Entwicklungsneurologie
-
-
-
-
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS1 3EX
- Leeds Children's Hospital Clinical Research
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 1EH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 0ER
- University of Oxford
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- Phoenix Childrens Hospital
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
- UCSD Altman Clinical and Translational Research
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Stanford Neuroscience Health Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
- Nemours Biomedical Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Yhdysvallat, 66205
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University Medical Campus
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
- Wake Forest University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43215
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75207
- University of Texas Southwestern - Pediatric Neurology
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Newport News, Virginia, Yhdysvallat, 23606
- Children's Specialty Group PLLC (Children's Hospital of The King's Daughters)
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98115
- Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
- University of Wisconsin Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat ovat suorittaneet vaiheen 2 TOPAZ-tutkimuksen (tutkimus SRK-015-002) tai vaiheen 3 SAPPHIRE-tutkimuksen (tutkimus SRK-015-003). (TOPAZ:in osalta suoritettu määritellään vierailun EC14 suorittamisena jatkojakson C aikana tai osallistumisena TOPAZiin kokeilun päättyessä. SAPPHIRE:lle suoritettu määritellään vierailun 14 suorittamisena tai osallistumisena SAPPHIRE-ohjelmaan kokeilun päättyessä)
- Arvioitu elinajanodote > 2 vuotta lähtötasosta (päivä 1)
- Pystyy vastaanottamaan tutkimuslääkeinfuusioita ja antamaan verinäytteitä perifeerisen IV- tai pitkäaikaisen IV-laitteen avulla, jonka potilas on asettanut tutkimuksesta riippumattomista syistä
- Pystyy noudattamaan protokollan vaatimuksia, mukaan lukien matkustaminen koepaikalle ja kaikkien koemenettelyjen ja koekäyntien suorittaminen
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti lähtötilanteessa ja heidän on suostuttava käyttämään vähintään yhtä hyväksyttävää ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan ja 20 viikon ajan viimeisen apitegromabi-annoksen jälkeen
Poissulkemiskriteerit:
- Potilas keskeytti tutkimushoidon pysyvästi syöttökokeen aikana (eli TOPAZ tai SAPPHIRE)
- Ravitsemustila, joka ei ollut vakaa viimeisten 6 kuukauden aikana ja jonka ei odoteta olevan vakaa koko tutkimuksen ajan, tai lääketieteellinen tarve saada maha-/nenämahaletku, jossa suurin osa ruokinnasta annetaan tätä reittiä, tutkijan arvioiden mukaan
- Potilas on tällä hetkellä mukana missä tahansa muussa lääketutkimuksessa kuin TOPAZ tai SAPPHIRE
- Aiempi vakava yliherkkyysreaktio tai SMN-kohdennettujen hoitojen intoleranssi
- Aiempi vakava yliherkkyysreaktio tai intoleranssi apitegromabille
- Kroonisen päivittäisen ei-invasiivisen hengitystuen käyttö > 16 tuntia päivässä 2 viikon aikana ennen annostusta tai sellaisen päivittäisen hengityslaitteen jatkuvan jatkuvan säännöllisen tuen käyttö koko kokeen ajan.
- Mikä tahansa akuutti tai samanaikainen sairaus, joka häiritsee potilaan hyvinvointia potilaan viimeisellä TOPAZ- tai SAPPHIRE-käynnillä (mukaan lukien aktiivinen systeeminen infektio, akuutin hoidon tarve tai mistä tahansa syystä johtuva laitoshavainnointi). Kun sairaus on ratkennut, potilas voidaan ilmoittautua tutkimukseen, jos hän täyttää kaikki muut kelpoisuusvaatimukset.
- Raskaana oleva tai imettävä
- Mikä tahansa muu tila tai kliinisesti merkittävä laboratoriotulos tai EKG-arvo, joka voi tutkijan mielestä vaarantaa turvallisuuden tai hoitomyöntyvyyden, estää potilasta suorittamasta tutkimusta onnistuneesti tai häiritsee tulosten tulkintaa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hoitojakso
Potilaat, jotka ovat ≥ 2-vuotiaita, joilla on tyypin 2 ja tyypin 3 SMA, saavat apitegromabia 20 mg/kg joka 4. viikko suonensisäisenä (IV) infuusiona 104 viikon hoitojakson aikana.
|
Apitegromab (SRK-015) on tutkittava, täysin ihmisen immunoglobuliini G4 monoklonaalinen vasta-aine, joka sitoutuu spesifisesti myostatiinin, pro- ja latentin myostatiinin ihmisen proformeihin (eli inaktiivisiin prekursorimuotoihin) suurella affiniteetilla, inhiboi myostatiinin aktivaatiota, negatiivinen. lihasten kasvun ja voiman säätelijä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioi apitegromabin pitkäaikaisturvallisuus ja siedettävyys potilailla, joilla on tyypin 2 ja tyypin 3 SMA
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
|
TEAE- ja SAE-tapausten esiintyvyys vakavuuden mukaan
|
Jopa 6 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioi apitegromabin pitkän aikavälin tehokkuus arvioimalla muutoksia motorisen toiminnan tulosmittauksissa ennalta määrättyinä ajankohtina
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
|
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) kokonaispistemäärä ennalta määrätyinä ajankohtina (ei sisällä ambulatorisia potilaita)
|
Jopa 6 vuotta
|
|
Arvioi apitegromabin pitkän aikavälin tehokkuus arvioimalla muutoksia motorisen toiminnan tulosmittauksissa ennalta määrättyinä ajankohtina
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
|
RULM (Revised Upper Limb Module) -kokonaispistemäärä ennalta määrätyinä ajankohtina (ei sisällä ambulatorisia potilaita)
|
Jopa 6 vuotta
|
|
Arvioi apitegromabin pitkän aikavälin tehokkuus arvioimalla muutoksia motorisen toiminnan tulosmittauksissa ennalta määrättyinä ajankohtina
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
|
Maailman terveysjärjestön (WHO) motorisen kehityksen virstanpylväiden määrä, jotka saavutettiin ennalta määrättyinä aikoina (ei sisällä ambulatorisia potilaita)
|
Jopa 6 vuotta
|
|
Arvioi apitegromabin pitkän aikavälin tehokkuus arvioimalla muutoksia motorisen toiminnan tulosmittauksissa ennalta määrättyinä ajankohtina
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
|
Tarkistettu Hammersmithin asteikon (RHS) kokonaispistemäärä
|
Jopa 6 vuotta
|
|
Arvioi apitegromabin pitkän aikavälin tehokkuus arvioimalla muutoksia motorisen toiminnan tulosmittauksissa ennalta määrättyinä ajankohtina
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
|
Tulokset 6 minuutin kävelytestille
|
Jopa 6 vuotta
|
|
Arvioi apitegromabin pitkän aikavälin tehokkuus arvioimalla muutoksia motorisen toiminnan tulosmittauksissa ennalta määrättyinä ajankohtina
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
|
30 sekunnin istumisesta seisomaan
|
Jopa 6 vuotta
|
|
Arvioi edelleen apitegromabin immunogeenisuutta
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
|
Apitegromabin vastaisen lääkevasta-aineen (ADA) läsnäolo tai puuttuminen verinäytteen seerumissa
|
Jopa 6 vuotta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kuvaile apitegromabin PK edelleen
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
|
Apitegromabipitoisuudet seerumissa verinäytteistä ennalta määrättyinä ajankohtina
|
Jopa 6 vuotta
|
|
Arvioi edelleen Apitegromabin farmakodynaamisia (PD) vaikutuksia
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
|
Latenttien myostatiinipitoisuudet verinäytteissä ennalta määriteltyihin ajankohtina
|
Jopa 6 vuotta
|
|
Apitegromabin vaikutuksen arvioimiseksi edelleen potilaan/hoitajan ilmoittamaan vammaisuuteen ja väsymykseen.
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
|
Lasten arviointi vammaisuusvarastojen adaptiivisen testin (PEDI-CAT) ennalta määriteltyjen ajankohtien kohdalla
|
Jopa 6 vuotta
|
|
Apitegromabin vaikutuksen arvioimiseksi edelleen potilaan/hoitajan ilmoittamaan vammaisuuteen ja väsymykseen.
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
|
Potilaan ilmoittamat tulokset Mittaustietojärjestelmän (lupa) väsymyskysely ennalta määritellyissä ajankohtissa
|
Jopa 6 vuotta
|
|
Apitegromabin vaikutuksen arvioimiseksi edelleen potilaan/hoitajan ilmoittamaan vammaisuuteen ja väsymykseen.
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
|
Hoitajan kokemuksen arviointi neuromuskulaarisesta sairaudesta (ACEND) ennalta määriteltyissä ajankohtina
|
Jopa 6 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 17. huhtikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. marraskuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 2. toukokuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 7. marraskuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 15. marraskuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 25. marraskuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 28. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Patologiset tilat, anatomiset
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Selkäydinsairaudet
- Motorinen neuronitauti
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Merkit ja oireet
- Atrofia
- Lihasten atrofia
- Selkärangan lihasatrofia
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Lapsuuden selkärangan lihasatrofiat
- Neuromuskulaariset ilmenemismuodot
- apitegromabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- SRK-015-004
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .