Dlouhodobá bezpečnost a účinnost apitegromabu u pacientů s SMA, kteří dokončili předchozí studie s Apitegromab-ONYX (ONYX)
28. srpna 2026 aktualizováno: Scholar Rock, Inc.
Otevřená, multicentrická, rozšiřující studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti apitegromabu u pacientů se spinální svalovou atrofií typu 2 a typu 3, kteří dokončili předchozí investigativní studie s apitegromabem
Studie ONYX je otevřená, multicentrická, rozšiřující studie, která bude hodnotit dlouhodobou bezpečnost a účinnost apitegromabu u pacientů s SMA typu 2 a typu 3, kteří absolvovali TOPAZ nebo SAPPHIRE.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
238
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Ghent, Belgie, 9000
- UZ Gent
-
Leuven, Belgie, 3000
- UZ Leuven
-
Liège, Belgie, 4000
- CHR Citadelle
-
-
-
-
-
Lille, Francie, 59037
- CHRU de Lille - Hpital Jeanne de Flandre
-
Paris, Francie, 75012
- Hopital Trousseau - I-Motion
-
Toulouse, Francie, 31059
- CHU Toulouse Hopital des Enfants
-
-
-
-
-
Utrecht, Holandsko, 3508
- UMC Utrecht
-
-
-
-
-
Genova, Itálie, 16147
- Istituto Giannina Gaslini, Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative
-
Messina, Itálie, 98125
- UOC NEUROLOGIA E MALATTIE NEUROMUSCOLARI A.O.U Policlinico G. Martino
-
Milan, Itálie, 20133
- Carlo Besta Neurological Research Institute
-
Milan, Itálie, 20162
- NeuroMuscular Omnicentre
-
Roma, Itálie, 106
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
-
-
-
-
-
Bonn, Německo, 53127
- Universitätskinderklinik Bonn, Abteilung für Neuropädiatrie und SPZ
-
Essen, Německo, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
Freiburg im Breisgau, Německo, 79106
- Universitätsklinikum Freiburg
-
Munchen, Bayern, Německo, 80337
- Klinikum der Universitat Munchen, Dr. von Haunersches Kinderspital, Abteilung fur Kinderneurologie und Entwicklungsneurologie
-
-
-
-
-
Gdansk, Polsko, 80-211
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Poznan, Polsko, 60-355
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Poznaniu, Oddział Kliniczny Neurologii Dzieci i Młodzieży
-
Warsaw, Polsko, 04-730
- Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Leeds, Spojené království, LS1 3EX
- Leeds Children's Hospital Clinical Research
-
London, Spojené království, WC1N 1EH
- Great Ormond Street Hospital For Children
-
Oxford, Spojené království, OX3 0ER
- University of Oxford
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
- Phoenix Childrens Hospital
-
-
California
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92037
- UCSD Altman Clinical and Translational Research
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
- Stanford Neuroscience Health Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
- Nemours Biomedical Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Spojené státy, 66205
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University Medical Campus
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
- Wake Forest University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43215
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75207
- University of Texas Southwestern - Pediatric Neurology
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Newport News, Virginia, Spojené státy, 23606
- Children's Specialty Group PLLC (Children's Hospital of The King's Daughters)
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98115
- Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
- University of Wisconsin Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08950
- Hospital Sant Joan de Deau
-
Valencia, Španělsko, 46026
- Hospital Universitari i Politècnic La Fe
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 rok a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti dokončili studii fáze 2 TOPAZ (studie SRK-015-002) nebo studii fáze 3 SAPPHIRE (studie SRK-015-003). (Pro TOPAZ je dokončeno definováno jako dokončení návštěvy EC14 v Extension Period C nebo účast na TOPAZ v době ukončení zkoušky. Pro SAPPHIRE je dokončeno definováno jako dokončení návštěvy 14 nebo účast na SAPPHIRE v době ukončení zkušebního období)
- Odhadovaná délka života > 2 roky od výchozího stavu (1. den)
- Schopnost přijímat infuze studovaného léku a poskytovat vzorky krve pomocí periferního IV nebo dlouhodobého IV přístupového zařízení, které pacient umístil z důvodů nezávislých na studii
- Schopnost dodržovat požadavky protokolu, včetně cesty na místo zkoušky a dokončení všech zkušebních postupů a zkušebních návštěv
- Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test na začátku studie a souhlasit s používáním alespoň 1 přijatelné metody antikoncepce v průběhu studie a po dobu 20 týdnů po poslední dávce apitegromabu.
Kritéria vyloučení:
- Pacient trvale přerušil studijní léčbu během pokusu s podáváním krmiva (tj. TOPAZ nebo SAPPHIRE)
- Nutriční stav, který nebyl stabilní během posledních 6 měsíců a neočekává se, že bude stabilní po celou dobu studie nebo lékařská nutnost zavedení žaludeční/nasogastrické sondy, kde je většina krmiv podávána tímto způsobem, jak bylo hodnoceno zkoušejícím
- Pacient je v současné době zařazen do jakékoli jiné hodnocené lékové studie než TOPAZ nebo SAPPHIRE
- Závažná hypersenzitivní reakce nebo intolerance na terapie cílené na SMN v anamnéze
- Závažná hypersenzitivní reakce nebo intolerance na apitegromab v anamnéze
- Používání chronické denní neinvazivní ventilační podpory po dobu > 16 hodin denně během 2 týdnů před podáním dávky nebo se předpokládá, že budete pravidelně dostávat takovou denní ventilátorovou podporu chronicky během studie
- Jakýkoli akutní nebo komorbidní stav narušující pohodu pacienta při poslední návštěvě pacienta v TOPAZ nebo SAPPHIRE (včetně aktivní systémové infekce, potřeby akutní léčby nebo hospitalizace z jakéhokoli důvodu). Po vyřešení stavu může být pacient zařazen do studie, pokud splňuje všechna ostatní kritéria způsobilosti.
- Těhotné nebo kojící
- Jakýkoli jiný stav nebo klinicky významný laboratorní výsledek nebo hodnota EKG, které by podle názoru zkoušejícího mohly ohrozit bezpečnost nebo compliance, znemožnily by pacientovi úspěšné dokončení studie nebo narušily interpretaci výsledků
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Léčebné období
Pacienti ve věku ≥ 2 let s SMA typu 2 a typu 3 budou dostávat apitegromab 20 mg/kg každé 4 týdny intravenózní (IV) infuzí během 104týdenního léčebného období
|
Apitegromab (SRK-015) je testovaná, plně lidská monoklonální protilátka imunoglobulinu G4, která se specificky váže na lidské proformy (tj. neaktivní prekurzorové formy) myostatinu, pro- a latentního-myostatinu, s vysokou afinitou, inhibující aktivaci myostatinu, negativní regulátor svalového růstu a síly.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Zhodnoťte dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost apitegromabu u pacientů se SMA typu 2 a typu 3
Časové okno: Až 6 let
|
Výskyt TEAE a SAE podle závažnosti
|
Až 6 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vyhodnoťte dlouhodobou účinnost apitegromabu posouzením změn výsledků měření motorických funkcí v předem specifikovaných časových bodech
Časové okno: Až 6 let
|
Celkové skóre Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) v předem specifikovaných časových bodech (nezahrnuje ambulantní pacienty)
|
Až 6 let
|
|
Vyhodnoťte dlouhodobou účinnost apitegromabu posouzením změn výsledků měření motorických funkcí v předem specifikovaných časových bodech
Časové okno: Až 6 let
|
Celkové skóre revidovaného modulu horní končetiny (RULM) v předem specifikovaných časových bodech (nezahrnuje ambulantní pacienty)
|
Až 6 let
|
|
Vyhodnoťte dlouhodobou účinnost apitegromabu posouzením změn výsledků měření motorických funkcí v předem specifikovaných časových bodech
Časové okno: Až 6 let
|
Počet milníků motorického vývoje Světové zdravotnické organizace (WHO) dosažených v předem specifikovaných časových bodech (bez ambulantních pacientů)
|
Až 6 let
|
|
Vyhodnoťte dlouhodobou účinnost apitegromabu posouzením změn výsledků měření motorických funkcí v předem specifikovaných časových bodech
Časové okno: Až 6 let
|
Revidované celkové skóre Hammersmith Scale (RHS).
|
Až 6 let
|
|
Vyhodnoťte dlouhodobou účinnost apitegromabu posouzením změn výsledků měření motorických funkcí v předem specifikovaných časových bodech
Časové okno: Až 6 let
|
Výsledky testu 6minutové chůze
|
Až 6 let
|
|
Vyhodnoťte dlouhodobou účinnost apitegromabu posouzením změn výsledků měření motorických funkcí v předem specifikovaných časových bodech
Časové okno: Až 6 let
|
30 sekund od sezení do stání
|
Až 6 let
|
|
Dále zhodnoťte imunogenicitu apitegromabu
Časové okno: Až 6 let
|
Přítomnost nebo nepřítomnost protilékové protilátky (ADA) proti apitegromabu v séru ze vzorků krve
|
Až 6 let
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Dále charakterizujte PK apitegromabu
Časové okno: Až 6 let
|
Koncentrace apitegromabu v séru ze vzorků krve v předem specifikovaných časových bodech
|
Až 6 let
|
|
Dále vyhodnotit farmakodynamické (PD) účinky apitegromab
Časové okno: Až 6 let
|
Celkové koncentrace latentního myostatinu ve vzorcích krve v předchůzených časových bodech
|
Až 6 let
|
|
Pro další vyhodnocení účinku apitegromabu na postižení hlášené pacientem/pečovatelem a únava.
Časové okno: Až 6 let
|
Pediatrické vyhodnocení počítačového testu Inventáře Inventáře Inventáře (PEDI-CAT) v předpisovaných časových bodech
|
Až 6 let
|
|
Pro další vyhodnocení účinku apitegromabu na postižení hlášené pacientem/pečovatelem a únava.
Časové okno: Až 6 let
|
Dotazník únavy pro měření výsledků s uvedením pacienta (PROMIS) v předpisovaných časových bodech
|
Až 6 let
|
|
Pro další vyhodnocení účinku apitegromabu na postižení hlášené pacientem/pečovatelem a únava.
Časové okno: Až 6 let
|
Hodnocení zkušeností pečovatele s neuromuskulárním onemocněním (ACEND) v předem specifikovaných časových bodech
|
Až 6 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
17. dubna 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. listopadu 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
2. května 2029
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. listopadu 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
15. listopadu 2022
První zveřejněno (Aktuální)
25. listopadu 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
1. září 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
28. srpna 2026
Naposledy ověřeno
1. srpna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Neurologické projevy
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Patologické stavy, anatomické
- Genetické choroby, vrozené
- Neurodegenerativní onemocnění
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Nemoci míchy
- Nemoc motorických neuronů
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Patologické stavy, příznaky a symptomy
- Příznaky a symptomy
- Atrofie
- Svalová atrofie
- Svalová atrofie, Spinální
- Neuromuskulární onemocnění
- Spinální svalové atrofie dětství
- Neuromuskulární projevy
- Apitegromab
Další identifikační čísla studie
- SRK-015-004
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .