Seguridad y eficacia a largo plazo de Apitegromab en pacientes con AME que completaron ensayos anteriores de Apitegromab-ONYX (ONYX)
28 de agosto de 2026 actualizado por: Scholar Rock, Inc.
Un ensayo abierto, multicéntrico y de extensión para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de apitegromab en pacientes con atrofia muscular espinal tipo 2 y tipo 3 que completaron ensayos de investigación previos de apitegromab
El estudio ONYX es un estudio abierto, multicéntrico y de extensión que evaluará la seguridad y eficacia a largo plazo de Apitegromab en pacientes con AME tipo 2 y tipo 3 que hayan completado TOPAZ o SAPPHIRE.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
238
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Bonn, Alemania, 53127
- Universitätskinderklinik Bonn, Abteilung für Neuropädiatrie und SPZ
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Essen, Alemania, 45147
- Universitätsklinikum Essen
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Freiburg im Breisgau, Alemania, 79106
- Universitatsklinikum Freiburg
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Munchen, Bayern, Alemania, 80337
- Klinikum der Universitat Munchen, Dr. von Haunersches Kinderspital, Abteilung fur Kinderneurologie und Entwicklungsneurologie
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Ghent, Bélgica, 9000
- UZ Gent
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Leuven, Bélgica, 3000
- UZ Leuven
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Liège, Bélgica, 4000
- CHR Citadelle
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Barcelona, España, 08950
- Hospital Sant Joan de Deau
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Valencia, España, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Phoenix Childrens Hospital
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- UCSD Altman Clinical and Translational Research
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford Neuroscience Health Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
- Nemours Biomedical Research
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Lurie Children's Hospital of Chicago
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa
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Kansas
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Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University Medical Campus
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Wake Forest University School of Medicine
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43215
- Nationwide Children's Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
- University of Texas Southwestern - Pediatric Neurology
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- University of Utah
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Virginia
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Newport News, Virginia, Estados Unidos, 23606
- Children's Specialty Group PLLC (Children's Hospital of The King's Daughters)
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98115
- Seattle Children's Hospital
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
- University of Wisconsin Hospital
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Lille, Francia, 59037
- CHRU de Lille - Hpital Jeanne de Flandre
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Paris, Francia, 75012
- Hopital Trousseau - I-Motion
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Toulouse, Francia, 31059
- CHU Toulouse Hopital des Enfants
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Genova, Italia, 16147
- Istituto Giannina Gaslini, Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative
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Messina, Italia, 98125
- UOC NEUROLOGIA E MALATTIE NEUROMUSCOLARI A.O.U Policlinico G. Martino
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Milan, Italia, 20133
- Carlo Besta Neurological Research Institute
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Milan, Italia, 20162
- NeuroMuscular Omnicentre
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Roma, Italia, 106
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
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Utrecht, Países Bajos, 3508
- UMC Utrecht
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Gdansk, Polonia, 80-211
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Poznan, Polonia, 60-355
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Poznaniu, Oddział Kliniczny Neurologii Dzieci i Młodzieży
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Warsaw, Polonia, 04-730
- Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
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Leeds, Reino Unido, LS1 3EX
- Leeds Children's Hospital Clinical Research
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London, Reino Unido, WC1N 1EH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Oxford, Reino Unido, OX3 0ER
- University of Oxford
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los pacientes han completado el ensayo de Fase 2 TOPAZ (Estudio SRK-015-002) o el ensayo de Fase 3 SAPPHIRE (Estudio SRK-015-003). (Para TOPAZ, completado se define como la finalización de la Visita EC14 en el Período de extensión C o la participación en TOPAZ en el momento en que finaliza la prueba. Para SAPPHIRE, completado se define como la finalización de la Visita 14 o la participación en SAPPHIRE en el momento en que finaliza la prueba)
- Esperanza de vida estimada >2 años desde el inicio (día 1)
- Capaz de recibir infusiones del fármaco del estudio y proporcionar muestras de sangre mediante el uso de un dispositivo de acceso intravenoso periférico o intravenoso a largo plazo que el paciente haya colocado por motivos independientes del ensayo
- Capaz de cumplir con los requisitos del protocolo, incluido el viaje al sitio del ensayo y completar todos los procedimientos y visitas del ensayo.
- Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa al inicio y aceptar usar al menos 1 método anticonceptivo aceptable durante todo el ensayo y durante 20 semanas después de la última dosis de apitegromab.
Criterio de exclusión:
- El paciente interrumpió permanentemente el tratamiento del estudio durante la prueba de alimentación (es decir, TOPAZ o SAPPHIRE)
- Estado nutricional que no fue estable durante los últimos 6 meses y no se prevé que sea estable durante el ensayo o necesidad médica de una sonda de alimentación gástrica/nasogástrica, donde la mayoría de los alimentos se administran por esta vía, según lo evaluado por el investigador
- El paciente está actualmente inscrito en cualquier ensayo de fármaco en investigación que no sea TOPAZ o SAPPHIRE
- Antecedentes de reacción de hipersensibilidad grave o intolerancia a las terapias dirigidas a SMN
- Historia previa de reacción de hipersensibilidad severa o intolerancia a apitegromab
- Uso de soporte ventilatorio no invasivo diurno crónico durante >16 horas diarias en las 2 semanas previas a la dosificación, o previsión de recibir regularmente dicho soporte ventilatorio diurno de forma crónica durante todo el ensayo
- Cualquier condición aguda o comórbida que interfiera con el bienestar del paciente en la última visita del paciente en TOPAZ o SAPPHIRE (incluida la infección sistémica activa, la necesidad de tratamiento agudo o la observación del paciente hospitalizado por cualquier motivo). Después de la resolución de la condición, el paciente puede inscribirse en el ensayo si cumple con todos los demás criterios de elegibilidad.
- embarazada o amamantando
- Cualquier otra condición o resultado de laboratorio clínicamente significativo o valor de ECG que, en opinión del investigador, pueda comprometer la seguridad o el cumplimiento, impida que el paciente complete con éxito el ensayo o interfiera con la interpretación de los resultados.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Período de tratamiento
Los pacientes de ≥2 años de edad con AME tipo 2 y tipo 3 recibirán 20 mg/kg de apitegromab cada 4 semanas mediante infusión intravenosa (IV) durante el período de tratamiento de 104 semanas.
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Apitegromab (SRK-015) es un anticuerpo monoclonal de inmunoglobulina G4 completamente humano en investigación que se une específicamente a las proformas humanas (es decir, formas precursoras inactivas) de miostatina, pro- y latente-miostatina, con alta afinidad, inhibiendo la activación de la miostatina, un componente negativo. regulador del crecimiento muscular y la fuerza.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluar la seguridad y la tolerabilidad a largo plazo de apitegromab en pacientes con AME tipo 2 y tipo 3
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
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Incidencia de TEAE y SAE por gravedad
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Hasta 6 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluar la eficacia a largo plazo de apitegroma mediante la evaluación de los cambios en las medidas de resultado de la función motora en puntos de tiempo preespecificados
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
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Puntaje total de la escala motora funcional expandida de Hammersmith (HFMSE) en puntos de tiempo preespecificados (excluye pacientes ambulatorios)
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Hasta 6 años
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Evaluar la eficacia a largo plazo de apitegroma mediante la evaluación de los cambios en las medidas de resultado de la función motora en puntos de tiempo preespecificados
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
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Puntuación total revisada del módulo de miembros superiores (RULM) en puntos de tiempo preespecificados (excluye pacientes ambulatorios)
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Hasta 6 años
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Evaluar la eficacia a largo plazo de apitegroma mediante la evaluación de los cambios en las medidas de resultado de la función motora en puntos de tiempo preespecificados
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
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Número de hitos del desarrollo motor de la Organización Mundial de la Salud (OMS) alcanzados en puntos de tiempo preespecificados (excluye pacientes ambulatorios)
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Hasta 6 años
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Evaluar la eficacia a largo plazo de apitegroma mediante la evaluación de los cambios en las medidas de resultado de la función motora en puntos de tiempo preespecificados
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
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Puntuación total de la escala de Hammersmith revisada (RHS)
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Hasta 6 años
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Evaluar la eficacia a largo plazo de apitegroma mediante la evaluación de los cambios en las medidas de resultado de la función motora en puntos de tiempo preespecificados
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
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Resultados de la prueba de caminata de 6 minutos
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Hasta 6 años
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Evaluar la eficacia a largo plazo de apitegroma mediante la evaluación de los cambios en las medidas de resultado de la función motora en puntos de tiempo preespecificados
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
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30 segundos de sentarse a pararse
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Hasta 6 años
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Evaluar más a fondo la inmunogenicidad de apitegromab
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
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Presencia o ausencia de anticuerpos antidrogas (ADA) contra apitegromab en suero de muestras de sangre
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Hasta 6 años
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Caracterizar aún más la farmacocinética de apitegromab
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
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Concentraciones de apitegromab en suero de muestras de sangre en puntos de tiempo preespecificados
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Hasta 6 años
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Evaluar aún más los efectos farmacodinámicos (PD) de apitegromab
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
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Concentraciones totales de miostatina latente en muestras de sangre en puntos de tiempo preespecificados
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Hasta 6 años
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Para evaluar aún más el efecto de apitegromab en la discapacidad informada por el paciente/cuidador y la fatigabilidad.
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
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Evaluación pediátrica del inventario de discapacidad Prueba de adaptación de la computadora (PEDI-CAT) en puntos de tiempo preespecificados
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Hasta 6 años
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Para evaluar aún más el efecto de apitegromab en la discapacidad informada por el paciente/cuidador y la fatigabilidad.
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
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Cuestionario de fatiga del Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente en los puntos de tiempo preespecificados
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Hasta 6 años
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Para evaluar aún más el efecto de apitegromab en la discapacidad informada por el paciente/cuidador y la fatigabilidad.
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
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Evaluación de la experiencia del cuidador con la enfermedad neuromuscular (acendiente) en los puntos de tiempo preespecificados
|
Hasta 6 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
17 de abril de 2023
Finalización primaria (Estimado)
1 de noviembre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
2 de mayo de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de noviembre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de noviembre de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
25 de noviembre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
1 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Condiciones Patológicas, Anatómicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades de la médula espinal
- Enfermedad de la neuronas motoras
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Signos y síntomas
- Atrofia
- Atrofia Muscular
- Atrofia Muscular Espinal
- Enfermedades Neuromusculares
- Atrofias musculares espinales de la infancia
- Manifestaciones Neuromusculares
- apitegromab
Otros números de identificación del estudio
- SRK-015-004
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .