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Seguridad y eficacia a largo plazo de Apitegromab en pacientes con AME que completaron ensayos anteriores de Apitegromab-ONYX (ONYX)

10 de abril de 2024 actualizado por: Scholar Rock, Inc.

Un ensayo abierto, multicéntrico y de extensión para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de apitegromab en pacientes con atrofia muscular espinal tipo 2 y tipo 3 que completaron ensayos de investigación previos de apitegromab

El estudio ONYX es un estudio abierto, multicéntrico y de extensión que evaluará la seguridad y eficacia a largo plazo de Apitegromab en pacientes con AME tipo 2 y tipo 3 que hayan completado TOPAZ o SAPPHIRE.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

260

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Essen, Alemania, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Freiburg, Alemania, 79106
        • Universitatsklinikum Freiburg
  • Bélgica
      • Gent, Bélgica, 9000
        • UZ Gent
        • Contacto:
      • Leuven, Bélgica, 3000
      • Liege, Bélgica, 4000
        • CHR Citadelle
  • España
      • Barcelona, España, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deau
      • Valencia, España, 46026
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • UCSD Altman Clinical and Translational Research
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford Neuroscience Health Center
    • Colorado
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Nemours Biomedical Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns HopkinsHospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55101
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University Medical Campus
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest University School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43215
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Contacto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
        • University of Texas Southwestern - Pediatric Neurology
    • Virginia
      • Newport News, Virginia, Estados Unidos, 23606
        • Children's Specialty Group PLLC (Children's Hospital of The King's Daughters)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98115
        • Seattle Children's Hospital
  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • CHRU de Lille - Hpital Jeanne de Flandre
      • Paris, Francia, 75012
        • Hopital Trousseau - I-Motion
      • Toulouse, Francia, 31059
        • CHU Toulouse Hopital des Enfants
  • Italia
      • Milano, Italia, 20162
        • NeuroMuscular Omnicentre
      • Milano, Italia, 20133
        • Carlo Besta Neurological Research Institute
      • Roma, Italia, 106
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
  • Países Bajos
      • Utrecht, Países Bajos, 3508
        • UMC Utrecht
  • Polonia
      • Gdańsk, Polonia, 80-211
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Poznań, Polonia, 60-355
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Poznaniu, Oddział Kliniczny Neurologii Dzieci i Młodzieży
      • Warsaw, Polonia, 04-730
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
  • Reino Unido
      • Leeds, Reino Unido, LS1 3EX
        • Leeds Children's Hospital Clinical Research

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

7 meses y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los pacientes han completado el ensayo de Fase 2 TOPAZ (Estudio SRK-015-002) o el ensayo de Fase 3 SAPPHIRE (Estudio SRK-015-003). (Para TOPAZ, completado se define como la finalización de la Visita EC14 en el Período de extensión C o la participación en TOPAZ en el momento en que finaliza la prueba. Para SAPPHIRE, completado se define como la finalización de la Visita 14 o la participación en SAPPHIRE en el momento en que finaliza la prueba)
  • Esperanza de vida estimada >2 años desde el inicio (día 1)
  • Capaz de recibir infusiones del fármaco del estudio y proporcionar muestras de sangre mediante el uso de un dispositivo de acceso intravenoso periférico o intravenoso a largo plazo que el paciente haya colocado por motivos independientes del ensayo
  • Capaz de cumplir con los requisitos del protocolo, incluido el viaje al sitio del ensayo y completar todos los procedimientos y visitas del ensayo.
  • Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa al inicio y aceptar usar al menos 1 método anticonceptivo aceptable durante todo el ensayo y durante 20 semanas después de la última dosis de apitegromab.

Criterio de exclusión:

  • El paciente interrumpió permanentemente el tratamiento del estudio durante la prueba de alimentación (es decir, TOPAZ o SAPPHIRE)
  • Estado nutricional que no fue estable durante los últimos 6 meses y no se prevé que sea estable durante el ensayo o necesidad médica de una sonda de alimentación gástrica/nasogástrica, donde la mayoría de los alimentos se administran por esta vía, según lo evaluado por el investigador
  • El paciente está actualmente inscrito en cualquier ensayo de fármaco en investigación que no sea TOPAZ o SAPPHIRE
  • Antecedentes de reacción de hipersensibilidad grave o intolerancia a las terapias dirigidas a SMN
  • Historia previa de reacción de hipersensibilidad severa o intolerancia a apitegromab
  • Uso de soporte ventilatorio no invasivo diurno crónico durante >16 horas diarias en las 2 semanas previas a la dosificación, o previsión de recibir regularmente dicho soporte ventilatorio diurno de forma crónica durante todo el ensayo
  • Cualquier condición aguda o comórbida que interfiera con el bienestar del paciente en la última visita del paciente en TOPAZ o SAPPHIRE (incluida la infección sistémica activa, la necesidad de tratamiento agudo o la observación del paciente hospitalizado por cualquier motivo). Después de la resolución de la condición, el paciente puede inscribirse en el ensayo si cumple con todos los demás criterios de elegibilidad.
  • embarazada o amamantando
  • Cualquier otra condición o resultado de laboratorio clínicamente significativo o valor de ECG que, en opinión del investigador, pueda comprometer la seguridad o el cumplimiento, impida que el paciente complete con éxito el ensayo o interfiera con la interpretación de los resultados.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Período de tratamiento
Los pacientes de ≥2 años de edad con AME tipo 2 y tipo 3 recibirán 20 mg/kg de apitegromab cada 4 semanas mediante infusión intravenosa (IV) durante el período de tratamiento de 104 semanas.
Droga: Apitegromab
Apitegromab (SRK-015) es un anticuerpo monoclonal de inmunoglobulina G4 completamente humano en investigación que se une específicamente a las proformas humanas (es decir, formas precursoras inactivas) de miostatina, pro- y latente-miostatina, con alta afinidad, inhibiendo la activación de la miostatina, un componente negativo. regulador del crecimiento muscular y la fuerza.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar la seguridad y la tolerabilidad a largo plazo de apitegromab en pacientes con AME tipo 2 y tipo 3
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
Incidencia de TEAE y SAE por gravedad
Hasta 6 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar la eficacia a largo plazo de apitegroma mediante la evaluación de los cambios en las medidas de resultado de la función motora en puntos de tiempo preespecificados
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
Puntaje total de la escala motora funcional expandida de Hammersmith (HFMSE) en puntos de tiempo preespecificados (excluye pacientes ambulatorios)
Hasta 6 años
Evaluar la eficacia a largo plazo de apitegroma mediante la evaluación de los cambios en las medidas de resultado de la función motora en puntos de tiempo preespecificados
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
Puntuación total revisada del módulo de miembros superiores (RULM) en puntos de tiempo preespecificados (excluye pacientes ambulatorios)
Hasta 6 años
Evaluar la eficacia a largo plazo de apitegroma mediante la evaluación de los cambios en las medidas de resultado de la función motora en puntos de tiempo preespecificados
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
Número de hitos del desarrollo motor de la Organización Mundial de la Salud (OMS) alcanzados en puntos de tiempo preespecificados (excluye pacientes ambulatorios)
Hasta 6 años
Evaluar la eficacia a largo plazo de apitegroma mediante la evaluación de los cambios en las medidas de resultado de la función motora en puntos de tiempo preespecificados
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
Puntuación total de la escala de Hammersmith revisada (RHS)
Hasta 6 años
Evaluar la eficacia a largo plazo de apitegroma mediante la evaluación de los cambios en las medidas de resultado de la función motora en puntos de tiempo preespecificados
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
Resultados de la prueba de caminata de 6 minutos
Hasta 6 años
Evaluar la eficacia a largo plazo de apitegroma mediante la evaluación de los cambios en las medidas de resultado de la función motora en puntos de tiempo preespecificados
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
30 segundos de sentarse a pararse
Hasta 6 años
Evaluar más a fondo la inmunogenicidad de apitegromab
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
Presencia o ausencia de anticuerpos antidrogas (ADA) contra apitegromab en suero de muestras de sangre
Hasta 6 años

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Caracterizar aún más la farmacocinética de apitegromab
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
Concentraciones de apitegromab en suero de muestras de sangre en puntos de tiempo preespecificados
Hasta 6 años
Evaluar más a fondo los efectos farmacodinámicos (PD) de apitegromab
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
Concentraciones de miostatina latente circulante en muestras de sangre en puntos de tiempo preespecificados
Hasta 6 años
Evaluar más a fondo el efecto de apitegromab sobre la discapacidad, la fatigabilidad y la ideación y el comportamiento suicida informados por el paciente o el cuidador.
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
Evaluación pediátrica de la prueba adaptativa del inventario de discapacidad (PEDI-CAT) en puntos de tiempo preespecificados
Hasta 6 años
Evaluar más a fondo el efecto de apitegromab sobre la discapacidad, la fatigabilidad y la ideación y el comportamiento suicida informados por el paciente o el cuidador.
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
Cuestionario de fatiga del sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS) en puntos de tiempo preespecificados
Hasta 6 años
Evaluar más a fondo el efecto de apitegromab sobre la discapacidad, la fatigabilidad y la ideación y el comportamiento suicida informados por el paciente o el cuidador.
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
Evaluación de la experiencia del cuidador con enfermedades neuromusculares (ACEND) en puntos de tiempo preespecificados
Hasta 6 años
Evaluar más a fondo el efecto de apitegromab sobre la discapacidad, la fatigabilidad y la ideación y el comportamiento suicida informados por el paciente o el cuidador.
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) en puntos de tiempo preespecificados
Hasta 6 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Scholar Rock, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

17 de abril de 2023

Finalización primaria (Estimado)

1 de noviembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de enero de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de noviembre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de noviembre de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

25 de noviembre de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SRK-015-004

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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