Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet sikkerhed og effekt af apitegromab hos patienter med SMA, som har gennemført tidligere forsøg med apitegromab-ONYX (ONYX)

10. april 2024 opdateret af: Scholar Rock, Inc.

Et åbent, multicenter, forlængelsesforsøg til evaluering af den langsigtede sikkerhed og effektivitet af apitegromab hos patienter med type 2 og type 3 spinal muskelatrofi, som fuldførte tidligere undersøgelsesforsøg med apitegromab

ONYX-studiet er et Open-Label, Multicenter, Extension-studie, der vil evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af Apitegromab hos patienter med Type 2 og Type 3 SMA, som har afsluttet TOPAZ eller SAPPHIRE.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

260

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
      • Leuven, Belgien, 3000
      • Liege, Belgien, 4000
        • CHR Citadelle
  • Det Forenede Kongerige
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS1 3EX
        • Leeds Children's Hospital Clinical Research
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • UCSD Altman Clinical and Translational Research
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford Neuroscience Health Center
    • Colorado
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Nemours Biomedical Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Forenede Stater, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns HopkinsHospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
    • Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University Medical Campus
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest University School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43215
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75207
        • University of Texas Southwestern - Pediatric Neurology
    • Virginia
      • Newport News, Virginia, Forenede Stater, 23606
        • Children's Specialty Group PLLC (Children's Hospital of The King's Daughters)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98115
        • Seattle Children's Hospital
  • Frankrig
      • Lille, Frankrig, 59037
        • CHRU de Lille - Hpital Jeanne de Flandre
      • Paris, Frankrig, 75012
        • Hopital Trousseau - I-Motion
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • CHU Toulouse Hopital des Enfants
  • Holland
      • Utrecht, Holland, 3508
        • UMC Utrecht
  • Italien
      • Milano, Italien, 20162
        • NeuroMuscular Omnicentre
      • Milano, Italien, 20133
        • Carlo Besta Neurological Research Institute
      • Roma, Italien, 106
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
  • Polen
      • Gdańsk, Polen, 80-211
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Poznań, Polen, 60-355
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Poznaniu, Oddział Kliniczny Neurologii Dzieci i Młodzieży
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deau
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Freiburg, Tyskland, 79106
        • Universitätsklinikum Freiburg

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

7 måneder og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienterne har gennemført fase 2 TOPAZ (Studie SRK-015-002) forsøg eller fase 3 SAPPHIRE (Studie SRK-015-003) forsøg. (For TOPAZ defineres gennemført som afslutning af besøg EC14 i forlængelsesperiode C eller deltagelse i TOPAZ på det tidspunkt, hvor forsøget afsluttes. For SAPPHIRE defineres gennemført som afslutning af besøg 14 eller deltagelse i SAPPHIRE på det tidspunkt, hvor prøveperioden afsluttes)
  • Estimeret forventet levetid >2 år fra baseline (dag 1)
  • I stand til at modtage infusioner af undersøgelseslægemidler og give blodprøver ved brug af en perifer IV eller en langvarig IV adgangsanordning, som patienten har anbragt af årsager, der er uafhængige af forsøget
  • I stand til at overholde kravene i protokollen, herunder rejse til forsøgsstedet og fuldførelse af alle forsøgsprocedurer og forsøgsbesøg
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved baseline og acceptere at bruge mindst 1 acceptabel præventionsmetode under hele forsøget og i 20 uger efter den sidste dosis apitegromab

Ekskluderingskriterier:

  • Patienten stoppede permanent undersøgelsesbehandling under foderforsøget (dvs. TOPAZ eller SAPPHIRE)
  • Ernæringsstatus, der ikke har været stabil i løbet af de sidste 6 måneder, og som ikke forventes at være stabil gennem hele forsøget eller medicinsk nødvendighed for en gastrisk/nasogastrisk ernæringssonde, hvor størstedelen af ​​fodringerne gives ad denne vej, som vurderet af investigator
  • Patienten er i øjeblikket tilmeldt ethvert andet lægemiddelforsøg end TOPAZ eller SAPPHIRE
  • Tidligere alvorlig overfølsomhedsreaktion eller intolerance over for SMN-målrettede behandlinger
  • Tidligere alvorlig overfølsomhedsreaktion eller intolerance over for apitegromab
  • Brug af kronisk ikke-invasiv ventilatorstøtte i dagtimerne i >16 timer dagligt i de 2 uger før dosering, eller forventet regelmæssigt at modtage sådan ventilatorstøtte i dagtimerne kronisk gennem hele forsøget
  • Enhver akut eller komorbid tilstand, der forstyrrer patientens velbefindende ved patientens sidste besøg i TOPAZ eller SAPPHIRE, (inklusive aktiv systemisk infektion, behov for akut behandling eller stationær observation uanset årsag). Efter løsning af tilstanden kan patienten tilmeldes forsøget, hvis de opfylder alle de andre berettigelseskriterier.
  • Gravid eller ammende
  • Enhver anden tilstand eller klinisk signifikant laboratorieresultat eller EKG-værdi, som efter investigatorens mening kan kompromittere sikkerheden eller compliance, ville forhindre patienten i at gennemføre forsøget med succes eller forstyrre fortolkningen af ​​resultaterne

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandlingsperiode
Patienter, der er ≥2 år med Type 2 og Type 3 SMA, vil modtage apitegromab 20 mg/kg hver 4. uge ved intravenøs (IV) infusion i den 104-ugers behandlingsperiode
Medicin: Apitegromab
Apitegromab (SRK-015) er et forsøgsmæssigt, fuldt humant immunglobulin G4 monoklonalt antistof, der specifikt binder til humane proformer (dvs. inaktive precursorformer) af myostatin, pro- og latent-myostatin, med høj affinitet, der hæmmer aktivering af myostatin, en negativ regulator af muskelvækst og styrke.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af apitegromab hos patienter med type 2 og type 3 SMA
Tidsramme: Op til 6 år
Forekomst af TEAE'er og SAE'er efter sværhedsgrad
Op til 6 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer den langsigtede effektivitet af apitegromab ved at vurdere ændringer i motoriske funktionsresultatmål på forudbestemte tidspunkter
Tidsramme: Op til 6 år
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) totalscore på forudbestemte tidspunkter (ekskluderer ambulante patienter)
Op til 6 år
Evaluer den langsigtede effektivitet af apitegromab ved at vurdere ændringer i motoriske funktionsresultatmål på forudbestemte tidspunkter
Tidsramme: Op til 6 år
Revideret Upper Limb Module (RULM) totalscore på forudbestemte tidspunkter (ekskluderer ambulante patienter)
Op til 6 år
Evaluer den langsigtede effektivitet af apitegromab ved at vurdere ændringer i motoriske funktionsresultatmål på forudbestemte tidspunkter
Tidsramme: Op til 6 år
Antal milepæle for motorisk udvikling fra Verdenssundhedsorganisationen (WHO) opnået på forudbestemte tidspunkter (ekskluderer ambulante patienter)
Op til 6 år
Evaluer den langsigtede effektivitet af apitegromab ved at vurdere ændringer i motoriske funktionsresultatmål på forudbestemte tidspunkter
Tidsramme: Op til 6 år
Revideret Hammersmith Scale (RHS) totalscore
Op til 6 år
Evaluer den langsigtede effektivitet af apitegromab ved at vurdere ændringer i motoriske funktionsresultatmål på forudbestemte tidspunkter
Tidsramme: Op til 6 år
Resultater for 6-minutters gangtest
Op til 6 år
Evaluer den langsigtede effektivitet af apitegromab ved at vurdere ændringer i motoriske funktionsresultatmål på forudbestemte tidspunkter
Tidsramme: Op til 6 år
30 sekunders sidde-til-stående
Op til 6 år
Yderligere evaluere apitegromabs immunogenicitet
Tidsramme: Op til 6 år
Tilstedeværelse eller fravær af antistof antistof (ADA) mod apitegromab i serum fra blodprøver
Op til 6 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Yderligere karakterisere PK af apitegromab
Tidsramme: Op til 6 år
Koncentrationer af apitegromab i serum fra blodprøver på forudbestemte tidspunkter
Op til 6 år
Yderligere evaluere de farmakodynamiske (PD) virkninger af apitegromab
Tidsramme: Op til 6 år
Cirkulerende latente myostatinkoncentrationer i blodprøver på forudbestemte tidspunkter
Op til 6 år
For yderligere at evaluere effekten af ​​apitegromab på patient/plejer-rapporteret handicap, træthed og selvmordstanker og -adfærd
Tidsramme: Op til 6 år
Pædiatrisk evaluering af handicapopgørelse Computer Adaptive Test (PEDI-CAT) på forudbestemte tidspunkter
Op til 6 år
For yderligere at evaluere effekten af ​​apitegromab på patient/plejer-rapporteret handicap, træthed og selvmordstanker og -adfærd
Tidsramme: Op til 6 år
Patientrapporteret udfaldsmålingsinformationssystem (PROMIS) Træthedsspørgeskema på forudbestemte tidspunkter
Op til 6 år
For yderligere at evaluere effekten af ​​apitegromab på patient/plejer-rapporteret handicap, træthed og selvmordstanker og -adfærd
Tidsramme: Op til 6 år
Vurdering af pårørendes erfaring med neuromuskulær sygdom (ACEND) på forudbestemte tidspunkter
Op til 6 år
For yderligere at evaluere effekten af ​​apitegromab på patient/plejer-rapporteret handicap, træthed og selvmordstanker og -adfærd
Tidsramme: Op til 6 år
Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) på forudbestemte tidspunkter
Op til 6 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Scholar Rock, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. april 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. november 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. januar 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. november 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. november 2022

Først opslået (Faktiske)

25. november 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SRK-015-004

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Apitegromab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lithuania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner