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Sicurezza ed efficacia a lungo termine di Apitegromab nei pazienti con SMA che hanno completato studi precedenti con Apitegromab-ONYX (ONYX)

10 aprile 2024 aggiornato da: Scholar Rock, Inc.

Uno studio di estensione in aperto, multicentrico, per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Apitegromab in pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 2 e di tipo 3 che hanno completato precedenti studi sperimentali su Apitegromab

Lo studio ONYX è uno studio di estensione multicentrico in aperto che valuterà la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Apitegromab in pazienti con SMA di tipo 2 e di tipo 3 che hanno completato TOPAZ o SAPPHIRE.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

260

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Gent, Belgio, 9000
      • Leuven, Belgio, 3000
      • Liege, Belgio, 4000
        • CHR Citadelle
  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • CHRU de Lille - Hpital Jeanne de Flandre
      • Paris, Francia, 75012
        • Hopital Trousseau - I-Motion
      • Toulouse, Francia, 31059
        • CHU Toulouse Hopital des Enfants
  • Germania
      • Essen, Germania, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Freiburg, Germania, 79106
        • Universitatsklinikum Freiburg
  • Italia
      • Milano, Italia, 20162
        • NeuroMuscular Omnicentre
      • Milano, Italia, 20133
        • Carlo Besta Neurological Research Institute
      • Roma, Italia, 106
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3508
        • UMC Utrecht
  • Polonia
      • Gdańsk, Polonia, 80-211
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Poznań, Polonia, 60-355
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Poznaniu, Oddział Kliniczny Neurologii Dzieci i Młodzieży
      • Warsaw, Polonia, 04-730
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
  • Regno Unito
      • Leeds, Regno Unito, LS1 3EX
        • Leeds Children's Hospital Clinical Research
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deau
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • UCSD Altman Clinical and Translational Research
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford Neuroscience Health Center
    • Colorado
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
        • Nemours Biomedical Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stati Uniti, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns HopkinsHospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
    • Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University Medical Campus
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest University School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43215
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Contatto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75207
        • University of Texas Southwestern - Pediatric Neurology
    • Virginia
      • Newport News, Virginia, Stati Uniti, 23606
        • Children's Specialty Group PLLC (Children's Hospital of The King's Daughters)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98115
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

7 mesi e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I pazienti hanno completato lo studio di Fase 2 TOPAZ (Studio SRK-015-002) o lo studio di Fase 3 SAPPHIRE (Studio SRK-015-003). (Per TOPAZ, completato è definito come il completamento della visita EC14 nel periodo di estensione C o la partecipazione a TOPAZ al termine della prova. Per SAPPHIRE, completato è definito come il completamento della Visita 14 o la partecipazione a SAPPHIRE al termine della prova)
  • Aspettativa di vita stimata >2 anni dal basale (giorno 1)
  • In grado di ricevere le infusioni del farmaco oggetto dello studio e di fornire campioni di sangue attraverso l'uso di un dispositivo di accesso IV periferico o a lungo termine che il paziente ha posizionato per motivi indipendenti dallo studio
  • In grado di aderire ai requisiti del protocollo, compreso il viaggio al sito di prova e il completamento di tutte le procedure di prova e le visite di prova
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo al basale e accettare di utilizzare almeno 1 metodo contraccettivo accettabile durante lo studio e per 20 settimane dopo l'ultima dose di apitegromab

Criteri di esclusione:

  • Il paziente ha interrotto definitivamente il trattamento in studio durante lo studio di alimentazione (ad es. TOPAZ o ZAFFIRO)
  • Stato nutrizionale che non è stato stabile negli ultimi 6 mesi e non si prevede che sia stabile durante lo studio o necessità medica di un sondino di alimentazione gastrico/nasogastrico, in cui la maggior parte dei mangimi è somministrata per questa via, come valutato dallo sperimentatore
  • Il paziente è attualmente arruolato in qualsiasi sperimentazione farmacologica sperimentale diversa da TOPAZ o SAPPHIRE
  • Storia precedente di grave reazione di ipersensibilità o intolleranza alle terapie mirate a SMN
  • Storia precedente di grave reazione di ipersensibilità o intolleranza ad apitegromab
  • Uso di supporto ventilatorio cronico diurno non invasivo per > 16 ore al giorno nelle 2 settimane precedenti la somministrazione, o previsione di ricevere regolarmente tale supporto ventilatorio diurno in modo cronico per tutta la durata dello studio
  • Qualsiasi condizione acuta o comorbida che interferisca con il benessere del paziente durante l'ultima visita del paziente in TOPAZ o SAPPHIRE (inclusa infezione sistemica attiva, necessità di trattamento acuto o osservazione ospedaliera per qualsiasi motivo). Dopo la risoluzione della condizione, il paziente può essere arruolato nella sperimentazione se soddisfa tutti gli altri criteri di ammissibilità.
  • Incinta o allattamento
  • Qualsiasi altra condizione o risultato di laboratorio clinicamente significativo o valore ECG che, a giudizio dello sperimentatore, possa compromettere la sicurezza o la compliance, precluderebbe al paziente il completamento con successo della sperimentazione o interferirebbe con l'interpretazione dei risultati

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Periodo di trattamento
I pazienti di età ≥2 anni con SMA di tipo 2 e di tipo 3 riceveranno apitegromab 20 mg/kg ogni 4 settimane mediante infusione endovenosa (IV) durante il periodo di trattamento di 104 settimane
Droga: Apitegromab
Apitegromab (SRK-015) è un anticorpo monoclonale immunoglobulina G4 completamente umano sperimentale che si lega specificamente alle proforme umane (cioè forme precursori inattive) di miostatina, miostatina pro e latente, con elevata affinità, inibendo l'attivazione della miostatina, un regolatore della crescita e della forza muscolare.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di apitegromab nei pazienti con SMA di tipo 2 e di tipo 3
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Incidenza di TEAE e SAE per gravità
Fino a 6 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare l'efficacia a lungo termine di apitegromab valutando i cambiamenti nelle misure degli esiti della funzione motoria in punti temporali prestabiliti
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Punteggio totale Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) in punti temporali prespecificati (esclusi i pazienti ambulatoriali)
Fino a 6 anni
Valutare l'efficacia a lungo termine di apitegromab valutando i cambiamenti nelle misure degli esiti della funzione motoria in punti temporali prestabiliti
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Punteggio totale rivisto del modulo degli arti superiori (RULM) in punti temporali prestabiliti (esclusi i pazienti ambulatoriali)
Fino a 6 anni
Valutare l'efficacia a lungo termine di apitegromab valutando i cambiamenti nelle misure degli esiti della funzione motoria in punti temporali prestabiliti
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Numero di traguardi dello sviluppo motorio dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS) raggiunti in punti temporali prestabiliti (esclusi i pazienti ambulatoriali)
Fino a 6 anni
Valutare l'efficacia a lungo termine di apitegromab valutando i cambiamenti nelle misure degli esiti della funzione motoria in punti temporali prestabiliti
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Punteggio totale rivisto della scala Hammersmith (RHS).
Fino a 6 anni
Valutare l'efficacia a lungo termine di apitegromab valutando i cambiamenti nelle misure degli esiti della funzione motoria in punti temporali prestabiliti
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Risultati per il test del cammino di 6 minuti
Fino a 6 anni
Valutare l'efficacia a lungo termine di apitegromab valutando i cambiamenti nelle misure degli esiti della funzione motoria in punti temporali prestabiliti
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Sit-to-stand di 30 secondi
Fino a 6 anni
Valutare ulteriormente l'immunogenicità di apitegromab
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Presenza o assenza di anticorpi antifarmaco (ADA) contro apitegromab nel siero di campioni di sangue
Fino a 6 anni

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Caratterizzare ulteriormente la PK di apitegromab
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Concentrazioni di apitegromab nel siero da campioni di sangue in punti temporali prespecificati
Fino a 6 anni
Valutare ulteriormente gli effetti farmacodinamici (PD) di apitegromab
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Circolazione delle concentrazioni latenti di miostatina nei campioni di sangue in punti temporali prestabiliti
Fino a 6 anni
Valutare ulteriormente l'effetto di apitegromab su disabilità, affaticabilità, ideazione e comportamento suicidari segnalati dal paziente/caregiver
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Pediatric Evaluation of Disability Inventory Computer Adaptive Test (PEDI-CAT) in punti temporali prestabiliti
Fino a 6 anni
Valutare ulteriormente l'effetto di apitegromab su disabilità, affaticabilità, ideazione e comportamento suicidari segnalati dal paziente/caregiver
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Questionario sulla fatica del sistema informativo di misurazione degli esiti riportati dal paziente (PROMIS) in momenti prestabiliti
Fino a 6 anni
Valutare ulteriormente l'effetto di apitegromab su disabilità, affaticabilità, ideazione e comportamento suicidari segnalati dal paziente/caregiver
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Valutazione dell'esperienza del caregiver con malattie neuromuscolari (ACEND) in momenti prestabiliti
Fino a 6 anni
Valutare ulteriormente l'effetto di apitegromab su disabilità, affaticabilità, ideazione e comportamento suicidari segnalati dal paziente/caregiver
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) in punti temporali prespecificati
Fino a 6 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Scholar Rock, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 aprile 2023

Completamento primario (Stimato)

1 novembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 gennaio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 novembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 novembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

25 novembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SRK-015-004

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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