Segurança e eficácia a longo prazo do apitegromab em pacientes com SMA que concluíram os ensaios anteriores do apitegromab-ONYX (ONYX)
28 de agosto de 2026 atualizado por: Scholar Rock, Inc.
Um estudo aberto, multicêntrico e de extensão para avaliar a segurança e a eficácia a longo prazo do apitegromab em pacientes com atrofia muscular espinhal tipo 2 e tipo 3 que concluíram estudos anteriores de investigação do apitegromab
O estudo ONYX é um estudo aberto, multicêntrico e de extensão que avaliará a segurança e a eficácia a longo prazo do Apitegromab em pacientes com SMA tipo 2 e tipo 3 que concluíram o TOPAZ ou SAPPHIRE.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
238
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Bonn, Alemanha, 53127
- Universitätskinderklinik Bonn, Abteilung für Neuropädiatrie und SPZ
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Essen, Alemanha, 45147
- Universitätsklinikum Essen
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Freiburg im Breisgau, Alemanha, 79106
- Universitatsklinikum Freiburg
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Munchen, Bayern, Alemanha, 80337
- Klinikum der Universitat Munchen, Dr. von Haunersches Kinderspital, Abteilung fur Kinderneurologie und Entwicklungsneurologie
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Ghent, Bélgica, 9000
- UZ Gent
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Leuven, Bélgica, 3000
- UZ Leuven
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Liège, Bélgica, 4000
- CHR Citadelle
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Barcelona, Espanha, 08950
- Hospital Sant Joan de Deau
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Valencia, Espanha, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Phoenix Childrens Hospital
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- UCSD Altman Clinical and Translational Research
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford Neuroscience Health Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
- Nemours Biomedical Research
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Lurie Children's Hospital of Chicago
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa
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Kansas
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Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University Medical Campus
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Wake Forest University School of Medicine
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43215
- Nationwide Children's Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
- University of Texas Southwestern - Pediatric Neurology
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- University of Utah
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Virginia
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Newport News, Virginia, Estados Unidos, 23606
- Children's Specialty Group PLLC (Children's Hospital of The King's Daughters)
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98115
- Seattle Children's Hospital
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
- University of Wisconsin Hospital
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Lille, França, 59037
- CHRU de Lille - Hpital Jeanne de Flandre
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Paris, França, 75012
- Hopital Trousseau - I-Motion
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Toulouse, França, 31059
- CHU Toulouse Hopital des Enfants
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Utrecht, Holanda, 3508
- UMC Utrecht
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Genova, Itália, 16147
- Istituto Giannina Gaslini, Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative
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Messina, Itália, 98125
- UOC NEUROLOGIA E MALATTIE NEUROMUSCOLARI A.O.U Policlinico G. Martino
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Milan, Itália, 20133
- Carlo Besta Neurological Research Institute
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Milan, Itália, 20162
- NeuroMuscular Omnicentre
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Roma, Itália, 106
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
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Gdansk, Polônia, 80-211
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Poznan, Polônia, 60-355
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Poznaniu, Oddział Kliniczny Neurologii Dzieci i Młodzieży
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Warsaw, Polônia, 04-730
- Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
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Leeds, Reino Unido, LS1 3EX
- Leeds Children's Hospital Clinical Research
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London, Reino Unido, WC1N 1EH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Oxford, Reino Unido, OX3 0ER
- University of Oxford
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Os pacientes concluíram o estudo de fase 2 TOPAZ (estudo SRK-015-002) ou o estudo de fase 3 SAPPHIRE (estudo SRK-015-003). (Para TOPAZ, concluído é definido como a conclusão da Visita EC14 no Período de Extensão C ou a participação no TOPAZ no momento em que o teste é finalizado. Para o SAPPHIRE, concluído é definido como a conclusão da Visita 14 ou a participação no SAPPHIRE no momento em que o teste é encerrado)
- Expectativa de vida estimada > 2 anos a partir da linha de base (dia 1)
- Capaz de receber infusões do medicamento do estudo e fornecer amostras de sangue por meio do uso de um dispositivo de acesso intravenoso periférico ou de longo prazo que o paciente colocou por motivos independentes do estudo
- Capaz de cumprir os requisitos do protocolo, incluindo viajar para o local do estudo e concluir todos os procedimentos e visitas do estudo
- As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo na linha de base e concordar em usar pelo menos 1 método de contracepção aceitável durante o estudo e por 20 semanas após a última dose de apitegromab
Critério de exclusão:
- O paciente descontinuou permanentemente o tratamento do estudo durante o teste de alimentação (ou seja, TOPAZ ou SAPPHIRE)
- Estado nutricional que não foi estável nos últimos 6 meses e não se espera que seja estável durante todo o estudo ou necessidade médica de sonda de alimentação gástrica/nasogástrica, onde a maioria dos alimentos são administrados por esta via, conforme avaliado pelo investigador
- O paciente está atualmente inscrito em qualquer teste de medicamento experimental que não seja TOPAZ ou SAPPHIRE
- História prévia de reação de hipersensibilidade grave ou intolerância a terapias direcionadas a SMN
- História prévia de reação de hipersensibilidade grave ou intolerância ao apitegromab
- Uso de suporte ventilatório não invasivo diurno crônico por > 16 horas diárias nas 2 semanas anteriores à dosagem, ou previsão de receber regularmente esse suporte ventilatório diurno cronicamente durante todo o estudo
- Qualquer condição aguda ou comorbidade que interfira no bem-estar do paciente na última visita do paciente no TOPAZ ou SAPPHIRE (incluindo infecção sistêmica ativa, necessidade de tratamento agudo ou observação de internação por qualquer motivo). Após a resolução da condição, o paciente pode ser inscrito no estudo se atender a todos os outros critérios de elegibilidade.
- Grávida ou amamentando
- Qualquer outra condição ou resultado laboratorial clinicamente significativo ou valor de ECG que, na opinião do investigador, possa comprometer a segurança ou a adesão, impeça o paciente de concluir o estudo com sucesso ou interfira na interpretação dos resultados
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Período de Tratamento
Pacientes com ≥2 anos de idade com SMA tipo 2 e tipo 3 receberão apitegromab 20 mg/kg a cada 4 semanas por infusão intravenosa (IV) durante o período de tratamento de 104 semanas
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Apitegromab (SRK-015) é um anticorpo monoclonal imunoglobulina G4 totalmente humano em investigação que se liga especificamente a pró-formas humanas (isto é, formas precursoras inativas) de miostatina, pró- e latente-miostatina, com alta afinidade, inibindo a ativação da miostatina, um fator negativo regulador do crescimento e força muscular.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliar a segurança e tolerabilidade a longo prazo do apitegromab em pacientes com SMA tipo 2 e tipo 3
Prazo: Até 6 anos
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Incidência de TEAEs e SAEs por gravidade
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Até 6 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avalie a eficácia a longo prazo do apitegromab avaliando as alterações nas medidas de resultado da função motora em pontos de tempo pré-especificados
Prazo: Até 6 anos
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Pontuação total da Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) em pontos de tempo pré-especificados (exclui pacientes ambulatoriais)
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Até 6 anos
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Avalie a eficácia a longo prazo do apitegromab avaliando as alterações nas medidas de resultado da função motora em pontos de tempo pré-especificados
Prazo: Até 6 anos
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Pontuação total revisada do Módulo do Membro Superior (RULM) em pontos de tempo pré-especificados (exclui pacientes ambulatoriais)
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Até 6 anos
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Avalie a eficácia a longo prazo do apitegromab avaliando as alterações nas medidas de resultado da função motora em pontos de tempo pré-especificados
Prazo: Até 6 anos
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Número de marcos de desenvolvimento motor da Organização Mundial da Saúde (OMS) alcançados em pontos de tempo pré-especificados (exclui pacientes ambulatoriais)
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Até 6 anos
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Avalie a eficácia a longo prazo do apitegromab avaliando as alterações nas medidas de resultado da função motora em pontos de tempo pré-especificados
Prazo: Até 6 anos
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Pontuação total da Escala de Hammersmith revisada (RHS)
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Até 6 anos
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Avalie a eficácia a longo prazo do apitegromab avaliando as alterações nas medidas de resultado da função motora em pontos de tempo pré-especificados
Prazo: Até 6 anos
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Resultados do teste de caminhada de 6 minutos
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Até 6 anos
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Avalie a eficácia a longo prazo do apitegromab avaliando as alterações nas medidas de resultado da função motora em pontos de tempo pré-especificados
Prazo: Até 6 anos
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Sentar para levantar de 30 segundos
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Até 6 anos
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Avalie ainda mais a imunogenicidade do apitegromab
Prazo: Até 6 anos
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Presença ou ausência de anticorpo antidroga (ADA) contra apitegromab no soro de amostras de sangue
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Até 6 anos
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Caracterize ainda mais a farmacocinética do apitegromab
Prazo: Até 6 anos
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Concentrações de apitegromab no soro de amostras de sangue em pontos de tempo pré-especificados
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Até 6 anos
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Avalie ainda mais os efeitos farmacodinâmicos (PD) do ApiteGromab
Prazo: Até 6 anos
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Concentrações totais de miostatina latente em amostras de sangue em momentos pré -especificados
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Até 6 anos
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Para avaliar ainda mais o efeito do apiteGromab na incapacidade relatada pelo paciente/cuidador e na fatigabilidade.
Prazo: Até 6 anos
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Avaliação pediátrica do inventário de incapacidade Teste de adaptativa de computador (PEDI-CAT) em momentos pré-especificados
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Até 6 anos
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Para avaliar ainda mais o efeito do apiteGromab na incapacidade relatada pelo paciente/cuidador e na fatigabilidade.
Prazo: Até 6 anos
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Questionário de Informação de Medição de Resultados relatados pelo paciente (PROKE)
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Até 6 anos
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Para avaliar ainda mais o efeito do apiteGromab na incapacidade relatada pelo paciente/cuidador e na fatigabilidade.
Prazo: Até 6 anos
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Avaliação da experiência do cuidador com doenças neuromusculares (ACEND) em momentos pré -especificados
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Até 6 anos
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Colaboradores e Investigadores
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Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
17 de abril de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
1 de novembro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
2 de maio de 2029
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de novembro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de novembro de 2022
Primeira postagem (Real)
25 de novembro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
1 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Manifestações Neurológicas
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Condições Patológicas, Anatômicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neurodegenerativas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doenças da Medula Espinhal
- Doença do neurônio motor
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Sinais e sintomas
- Atrofia
- Atrofia Muscular
- Atrofia Muscular Espinhal
- Doenças Neuromusculares
- Atrofias Musculares Espinhais da Infância
- Manifestações Neuromusculares
- ApiteGromab
Outros números de identificação do estudo
- SRK-015-004
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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