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Langzeitsicherheit und Wirksamkeit von Apitegromab bei Patienten mit SMA, die frühere Studien mit Apitegromab-ONYX abgeschlossen haben (ONYX)

3. Mai 2024 aktualisiert von: Scholar Rock, Inc.

Eine offene, multizentrische Erweiterungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Apitegromab bei Patienten mit Typ-2- und Typ-3-spinaler Muskelatrophie, die frühere Forschungsstudien mit Apitegromab abgeschlossen haben

Die ONYX-Studie ist eine offene, multizentrische Verlängerungsstudie, die die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von Apitegromab bei Patienten mit Typ-2- und Typ-3-SMA bewertet, die TOPAZ oder SAPPHIRE abgeschlossen haben.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

260

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
      • Liege, Belgien, 4000
        • CHR Citadelle
  • Deutschland
      • Essen, Deutschland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Freiburg, Deutschland, 79106
        • Universitätsklinikum Freiburg
  • Frankreich
      • Lille, Frankreich, 59037
        • CHRU de Lille - Hpital Jeanne de Flandre
      • Paris, Frankreich, 75012
        • Hopital Trousseau - I-Motion
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • CHU Toulouse Hopital des Enfants
  • Italien
      • Milano, Italien, 20162
        • NeuroMuscular Omnicentre
      • Milano, Italien, 20133
        • Carlo Besta Neurological Research Institute
      • Roma, Italien, 106
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande, 3508
        • UMC Utrecht
  • Polen
      • Gdańsk, Polen, 80-211
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Poznań, Polen, 60-355
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Poznaniu, Oddział Kliniczny Neurologii Dzieci i Młodzieży
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deau
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • UCSD Altman Clinical and Translational Research
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford Neuroscience Health Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32827
        • Nemours Biomedical Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Vereinigte Staaten, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns HopkinsHospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University Medical Campus
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Wake Forest University School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43215
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • St. Jude Children'S Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75207
        • University of Texas Southwestern - Pediatric Neurology
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Newport News, Virginia, Vereinigte Staaten, 23606
        • Children's Specialty Group PLLC (Children's Hospital of The King's Daughters)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98115
        • Seattle Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Leeds, Vereinigtes Königreich, LS1 3EX
        • Leeds Children's Hospital Clinical Research

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Patienten haben die Phase-2-Studie TOPAZ (Studie SRK-015-002) oder die Phase-3-Studie SAPPHIRE (Studie SRK-015-003) abgeschlossen. (Für TOPAZ ist abgeschlossen definiert als Abschluss des Besuchs EC14 im Verlängerungszeitraum C oder die Teilnahme an TOPAZ zum Zeitpunkt des Endes der Studie. Für SAPPHIRE ist „abgeschlossen“ definiert als der Abschluss von Besuch 14 oder die Teilnahme an SAPPHIRE zum Zeitpunkt des Endes der Studie)
  • Geschätzte Lebenserwartung >2 Jahre ab Baseline (Tag 1)
  • In der Lage, Infusionen von Studienmedikamenten zu erhalten und Blutproben durch die Verwendung eines peripheren IV- oder Langzeit-IV-Zugangsgeräts bereitzustellen, das der Patient aus Gründen platziert hat, die von der Studie unabhängig sind
  • In der Lage, die Anforderungen des Protokolls einzuhalten, einschließlich Reisen zum Studienort und Abschluss aller Studienverfahren und Studienbesuche
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen zu Studienbeginn einen negativen Schwangerschaftstest haben und sich bereit erklären, während der gesamten Studie und für 20 Wochen nach der letzten Apitegromab-Dosis mindestens 1 akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden

Ausschlusskriterien:

  • Patient hat das Studienmedikament während der Feeder-Studie dauerhaft abgesetzt (d. h. TOPAZ oder SAPPHIRE)
  • Ernährungszustand, der in den letzten 6 Monaten nicht stabil war und voraussichtlich während der gesamten Studie nicht stabil bleiben wird, oder medizinische Notwendigkeit einer Magen-/Naso-Magen-Ernährungssonde, wobei die Mehrheit der Nahrung auf diesem Weg verabreicht wird, wie vom Prüfarzt beurteilt
  • Der Patient ist derzeit in eine andere Arzneimittelstudie als TOPAZ oder SAPPHIRE aufgenommen
  • Vorgeschichte schwerer Überempfindlichkeitsreaktionen oder Unverträglichkeit gegenüber SMN-gerichteten Therapien
  • Schwere Überempfindlichkeitsreaktion oder Intoleranz gegenüber Apitegromab in der Vorgeschichte
  • Verwendung einer chronischen nichtinvasiven Beatmungsunterstützung am Tag für > 16 Stunden täglich in den 2 Wochen vor der Verabreichung oder voraussichtliche regelmäßige chronische Beatmungsunterstützung am Tag während der gesamten Studie
  • Jeder akute oder komorbide Zustand, der das Wohlbefinden des Patienten beim letzten Besuch des Patienten in TOPAZ oder SAPPHIRE beeinträchtigt (einschließlich aktiver systemischer Infektion, Notwendigkeit einer akuten Behandlung oder stationärer Beobachtung aus irgendeinem Grund). Nach Abklingen der Erkrankung kann der Patient in die Studie aufgenommen werden, wenn er alle anderen Zulassungskriterien erfüllt.
  • Schwanger oder stillend
  • Jeder andere Zustand oder klinisch signifikante Laborergebnisse oder EKG-Werte, die nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheit oder Compliance beeinträchtigen könnten, würden den Patienten von einem erfolgreichen Abschluss der Studie ausschließen oder die Interpretation der Ergebnisse beeinträchtigen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlungsdauer
Patienten, die ≥ 2 Jahre alt sind und Typ-2- und Typ-3-SMA haben, erhalten Apitegromab 20 mg/kg alle 4 Wochen als intravenöse (IV) Infusion während des 104-wöchigen Behandlungszeitraums
Arzneimittel: Apitegromab
Apitegromab (SRK-015) ist ein in der Erprobung befindlicher, vollständig humaner monoklonaler Immunglobulin-G4-Antikörper, der spezifisch an humane Proformen (d. h. inaktive Vorläuferformen) von Myostatin, Pro- und Latent-Myostatin, mit hoher Affinität bindet und die Aktivierung von Myostatin, einem Negativ, hemmt Regulator des Muskelwachstums und der Kraft.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit von Apitegromab bei Patienten mit Typ-2- und Typ-3-SMA
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Inzidenz von TEAEs und SUEs nach Schweregrad
Bis zu 6 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie die langfristige Wirksamkeit von Apitegromab, indem Sie Änderungen in den Ergebnissen der motorischen Funktion zu festgelegten Zeitpunkten bewerten
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) Gesamtpunktzahl zu vordefinierten Zeitpunkten (ausgenommen ambulante Patienten)
Bis zu 6 Jahre
Bewerten Sie die langfristige Wirksamkeit von Apitegromab, indem Sie Änderungen in den Ergebnissen der motorischen Funktion zu festgelegten Zeitpunkten bewerten
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Revised Upper Limb Module (RULM) Gesamtpunktzahl zu vordefinierten Zeitpunkten (ausgenommen ambulante Patienten)
Bis zu 6 Jahre
Bewerten Sie die langfristige Wirksamkeit von Apitegromab, indem Sie Änderungen in den Ergebnissen der motorischen Funktion zu festgelegten Zeitpunkten bewerten
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Anzahl der Meilensteine ​​der motorischen Entwicklung der Weltgesundheitsorganisation (WHO), die zu festgelegten Zeitpunkten erreicht wurden (ohne ambulante Patienten)
Bis zu 6 Jahre
Bewerten Sie die langfristige Wirksamkeit von Apitegromab, indem Sie Änderungen in den Ergebnissen der motorischen Funktion zu festgelegten Zeitpunkten bewerten
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Gesamtpunktzahl der überarbeiteten Hammersmith-Skala (RHS).
Bis zu 6 Jahre
Bewerten Sie die langfristige Wirksamkeit von Apitegromab, indem Sie Änderungen in den Ergebnissen der motorischen Funktion zu festgelegten Zeitpunkten bewerten
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Ergebnisse für den 6-Minuten-Gehtest
Bis zu 6 Jahre
Bewerten Sie die langfristige Wirksamkeit von Apitegromab, indem Sie Änderungen in den Ergebnissen der motorischen Funktion zu festgelegten Zeitpunkten bewerten
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
30 Sekunden vom Sitzen zum Stehen
Bis zu 6 Jahre
Bewerten Sie weiter die Immunogenität von Apitegromab
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Vorhandensein oder Fehlen von Antidrug-Antikörpern (ADA) gegen Apitegromab im Serum aus Blutproben
Bis zu 6 Jahre

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Charakterisieren Sie die PK von Apitegromab weiter
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Apitegromab-Konzentrationen im Serum aus Blutproben zu festgelegten Zeitpunkten
Bis zu 6 Jahre
Weitere Bewertung der pharmakodynamischen (PD) Wirkungen von Apitegromab
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Zirkulierende latente Myostatinkonzentrationen in Blutproben zu festgelegten Zeitpunkten
Bis zu 6 Jahre
Um die Wirkung von Apitegromab auf die von Patienten/Betreuern berichtete Behinderung, Ermüdbarkeit und Suizidgedanken und -verhalten weiter zu bewerten
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Pediatric Evaluation of Disability Inventory Computer Adaptive Test (PEDI-CAT) zu festgelegten Zeitpunkten
Bis zu 6 Jahre
Um die Wirkung von Apitegromab auf die von Patienten/Betreuern berichtete Behinderung, Ermüdbarkeit und Suizidgedanken und -verhalten weiter zu bewerten
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Patient-reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Fatigue Questionnaire zu vorher festgelegten Zeitpunkten
Bis zu 6 Jahre
Um die Wirkung von Apitegromab auf die von Patienten/Betreuern berichtete Behinderung, Ermüdbarkeit und Suizidgedanken und -verhalten weiter zu bewerten
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Bewertung der Erfahrung von Pflegekräften mit neuromuskulären Erkrankungen (ACEND) zu festgelegten Zeitpunkten
Bis zu 6 Jahre
Um die Wirkung von Apitegromab auf die von Patienten/Betreuern berichtete Behinderung, Ermüdbarkeit und Suizidgedanken und -verhalten weiter zu bewerten
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) zu festgelegten Zeitpunkten
Bis zu 6 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Scholar Rock, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. April 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. November 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Januar 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. November 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. November 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. November 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. Mai 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Mai 2024

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SRK-015-004

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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