重度の血友病の青年または成人男性参加者の出血エピソードを予防するために皮膚の下に注射された薬（Fitusiran）をテストする研究 (ATLAS-NEO)
2026年2月2日 更新者：Sanofi
ファクターへの阻害抗体の有無にかかわらず、重度の血友病AまたはBの12歳以上の男性参加者におけるフィツシラン予防の有効性と安全性を調査するための第3相、単一群、多施設、多国籍、非盲検、一方向クロスオーバー研究VIIIまたはIX
これは、血友病治療のための多施設、多国籍、非盲検、一方向クロスオーバー、フェーズ 3、単群試験です。
この研究の目的は、第 VIII 因子または第 IX 因子に対する阻害抗体の有無にかかわらず、血友病 A または B の男性成人および青年期 (12 歳以上) の参加者において、フィツシランで治療された出血エピソードの頻度を測定することです。標準治療。
総学習期間は最大約 50 か月 (200 週間、1 学習月は 4 週間に相当) で、以下が含まれます。
- 審査期間は最長約60日、
- 標準治療 (SOC) 期間約 6 か月 (24 週間)、
- 約36研究月（144週間）のフィツシラン治療期間、
- アンチトロンビン (AT) 追跡調査期間は約 6 研究月 (24 週間) ですが、個々の参加者の AT 回復に応じて、より短くまたはより長くなる場合があります。
電話相談の頻度は2週間に1回程度です。 施設訪問の頻度は、SOC 期間中は約 8 週間ごと、fitusiran 治療期間中は約 4 週間ごとです。 該当する場合、および現地の規制で許可されている場合、研究中に自宅および/または遠隔地の訪問を行うことができます
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
91
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Orange、California、アメリカ、92868-4306
- Center for Inherited Blood Disorders (CIBD) Site Number : 8400012
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55454
- M Health Fairview University of Minnesota Medical Center - West Bank- Site Number : 8400016
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New Jersey
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Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
- Hackensack University Site Number : 8400009
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New York
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New Hyde Park、New York、アメリカ、11040
- Northwell Health Hemostasis and Thrombosis Center Site Number : 8400015
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- University Hospitals of Cleveland Site Number : 8400001
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224-1334
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh-4401 Penn Ave Site Number : 8400017
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75235
- Children's Medical Center Dallas- Site Number : 8400018
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center- Site Number : 8400002
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Milan、イタリア、20122
- Investigational Site Number : 3800001
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Milano
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Rozzano、Milano、イタリア、20089
- Investigational Site Number : 3800003
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Bangalore、インド、560 034
- Investigational Site Number : 3560004
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Bhubaneswar、インド、751019
- Investigational Site Number : 3560007
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Pune-411011、インド、411 011
- Investigational Site Number : 3560001
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Punjab、インド、141008
- Investigational Site Number : 3560006
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Vellore、インド、632004
- Investigational Site Number : 3560003
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Ontario
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Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 3Z5
- Investigational Site Number : 1240001
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Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 3Z5
- Investigational Site Number : 1240002
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
- Investigational Site Number : 1240004
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Athens、ギリシャ、115 27
- Investigational Site Number : 3000001
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Athens、ギリシャ、11527
- Investigational Site Number : 3000002
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Jeddah、サウジアラビア、21423
- Investigational Site Number : 6820002
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Zaragoza、スペイン、50009
- Investigational Site Number : 7240003
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A Coruña [La Coruña]
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A Coruña、A Coruña [La Coruña]、スペイン、15006
- Investigational Site Number : 7240002
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Adana、トルコ（Türkiye）、01130
- Investigational Site Number : 7920002
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Akdeniz、トルコ（Türkiye）、07059
- Investigational Site Number : 7920004
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Izmir、トルコ（Türkiye）、TR-35100
- Investigational Site Number : 7920003
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Çapa、トルコ（Türkiye）、34390
- Investigational Site Number : 7920001
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Berlin、ドイツ、10249
- Investigational Site Number : 2760001
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Hamburg、ドイツ、20246
- Investigational Site Number : 2760002
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Le Kremlin-Bicêtre、フランス、94275
- Investigational Site Number : 2500003
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Lille、フランス、59037
- Investigational Site Number : 2500002
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Paris、フランス、75015
- Investigational Site Number : 2500001
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Lesser Poland Voivodeship
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Krakow、Lesser Poland Voivodeship、ポーランド、30-688
- Investigational Site Number : 6160002
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Lódzkie
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Lodz、Lódzkie、ポーランド、93-510
- Investigational Site Number : 6160004
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Masovian Voivodeship
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Warsaw、Masovian Voivodeship、ポーランド、02-776
- Investigational Site Number : 6160001
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Chihuahua City、メキシコ、31000
- Investigational Site Number : 4840004
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Veracruz、メキシコ、91900
- Investigational Site Number : 4840001
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Nuevo León
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Monterrey、Nuevo León、メキシコ、64460
- Investigational Site Number : 4840002
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Beijing、中国、100045
- Investigational Site Number : 1560003
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Guangzhou、中国、510515
- Investigational Site Number : 1560001
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Jinan、中国、250013
- Investigational Site Number : 1560002
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Johannesburg、南アフリカ、1501
- Investigational Site Number : 7100003
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Parktown、南アフリカ、2193
- Investigational Site Number : 7100001
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Taipei、台湾、100
- Investigational Site Number : 1580001
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Taipei、台湾、11031
- Investigational Site Number : 1580003
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Aichi-ken
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Nagoya、Aichi-ken、日本、4668560
- Investigational Site Number : 3920003
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Nara
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Kashihara-shi、Nara、日本、634-8522
- Investigational Site Number : 3920001
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Saitama
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Saitama-shi、Saitama、日本、330-8777
- Investigational Site Number : 3920002
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Seoul-teukbyeolsi
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Seoul、Seoul-teukbyeolsi、韓国、03722
- Investigational Site Number : 4100001
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Seoul、Seoul-teukbyeolsi、韓国、05278
- Investigational Site Number : 4100002
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 重度の先天性血友病AまたはBの診断（FVIII
- 現在予防（CFCまたはBPAオンデマンド）を受けていない参加者の場合：スクリーニング前の過去6か月以内にBPA（阻害剤参加者）またはCFC（非阻害剤参加者）治療を必要とする最低4回の出血エピソード。
- -研究要件を順守し、書面によるインフォームドコンセントを提供する意思と能力がある 地域および国の要件に従って、法的同意の年齢未満の参加者の場合
除外基準:
- -先天性血友病AまたはB以外の既知の共存する出血性疾患
- -動脈または静脈血栓塞栓症の病歴、留置静脈アクセスに関連していない
- -SC注射に対する不耐性の病歴。
- 免疫寛容導入療法（ITI）への現在の参加
- 以前の遺伝子治療
- -fitusiran試験への現在または以前の参加
- -遺伝子治療試験への現在または以前の参加
- -スクリーニング訪問前の30日以内に治験薬またはデバイスを受け取った、またはスクリーニング訪問前の治験薬（またはデバイス）の5半減期のいずれか長い方
- -臨床的に重要な肝疾患の存在AT活性
- 血栓性疾患の併存
- -C型肝炎ウイルス抗体陽性、C型肝炎ウイルス負荷が陰性で肝硬変の証拠がない参加者を除く
- 急性肝炎、すなわちA型肝炎、E型肝炎の存在。
- 急性または慢性の B 型肝炎感染の存在
- CD4カウントでHIV陽性であることが知られています
- 腎機能の低下 上記の情報は、患者が臨床試験に参加する可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：参加者全員
標準治療 (SOC) 期間中、参加者は凝固因子濃縮物 (CFC) またはバイパス剤 (BPA) によるオンデマンドまたは予防治療を 6 か月間 (-168 日目から -1 日目まで) 受けます。 フィツシラン治療期間中、参加者は隔月1回（Q2M）または月1回（QM）の皮下フィツシラン予防を36か月間（1日目から1009日目まで）受けます。 出血イベントの場合、参加者は IV CFC または BPA を受け取ります。 参加者は、レスキュー薬としてアンチトロンビン濃縮物 (ATIIIC) を受け取ることができます。 . |
剤形：注射液 投与経路：皮下（SC）
剤形：点滴用溶液 投与経路：静脈内（IV）
アンチトロンビン III (ATC コード: B01AB02) 剤形: 点滴用溶液 投与経路: 静脈内 (IV)
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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フィツシラン一次有効期間における年間出血率（ABR）
時間枠：169日目～505日目（フィツシラン初回投与時より）
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出血エピソードは、CFC または BPA の投与を必要とする出血の発生として定義されます。たとえば、関節出血、筋肉、または粘膜の出血です。
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169日目～505日目（フィツシラン初回投与時より）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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フィツシラン一次有効期間におけるフィツシラン予防中の年間出血率（ABR）、およびSOC期間中の予防標準治療（SOC）中のABR
時間枠：169日目～505日目（一次有効期間）および-168日目～-1日目（SOC期間）
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出血エピソードは、CFC または BPA の投与を必要とする出血の発生として定義されます。たとえば、関節出血、筋肉、または粘膜の出血です。
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169日目～505日目（一次有効期間）および-168日目～-1日目（SOC期間）
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フィツシラン一次有効期間におけるフィツシラン予防中の年間出血率（ABR）、およびSOC期間中のオンデマンド標準治療（SOC）中のABR
時間枠：169日目～505日目（一次有効期間）および-168日目～-1日目（SOC期間）
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出血エピソードは、CFC または BPA の投与を必要とする出血の発生として定義されます。たとえば、関節出血、筋肉、または粘膜の出血です。
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169日目～505日目（一次有効期間）および-168日目～-1日目（SOC期間）
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フィツシラン一次有効期間およびSOC期間における年換算自然出血率
時間枠：169日目～505日目（一次有効期間）および-168日目～-1日目（SOC期間）
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出血エピソードは、CFC または BPA の投与を必要とする出血の発生として定義されます。たとえば、関節出血、筋肉、または粘膜の出血です。 自然出血エピソードは、特に関節、筋肉、および軟部組織に、明確な理由または既知の理由なしに発生する出血イベントです。 |
169日目～505日目（一次有効期間）および-168日目～-1日目（SOC期間）
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フィツシラン一次効能期およびSOC期の年間関節出血率
時間枠：169日目～505日目（一次有効期間）および-168日目～-1日目（SOC期間）
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出血エピソードは、CFC または BPA の投与を必要とする出血の発生として定義されます。たとえば、関節出血、筋肉、または粘膜の出血です。 関節出血エピソードは、関節の異常な感覚 (「オーラ」) と、1) 関節上の皮膚の腫れまたは熱の増加、2) 痛みの増加、または 3) 可動域または困難の進行性の喪失によって特徴付けられます。ベースラインと比較して四肢の使用において。 |
169日目～505日目（一次有効期間）および-168日目～-1日目（SOC期間）
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SOC中およびフィツシラン予防中のHaem-A-QOLの身体的健康スコアと合計スコアの変化
時間枠：1 日目 (D1) から 505 日目まで、および D1 から 1009 日目まで、および SOC 中の 168 日目から D-1 日目まで
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Haem-A-QoL は 17 歳以上の参加者に提供され、10 の QoL ドメイン (身体の健康、感情、自分自身の見方、スポーツとレジャー、仕事と学校、血友病への対処、治療、将来) に寄与する 46 項目が含まれます。 、家族計画、パートナーシップ、セクシュアリティ）。
各項目の採点は 5 段階のリッカート スケール (まったくない、ほとんどない、時々、頻繁に、常に) に基づいており、スコアが高いほど障害が大きいことを表します。
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1 日目 (D1) から 505 日目まで、および D1 から 1009 日目まで、および SOC 中の 168 日目から D-1 日目まで
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フィツシラン18ヶ月の有効期間における年間出血率（ABR）
時間枠：1日目～505日目
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出血エピソードは、CFC または BPA の投与を必要とする出血の発生として定義されます。たとえば、関節出血、筋肉、または粘膜の出血です。
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1日目～505日目
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フィツシラン36ヶ月治療期間における年間出血率（ABR）
時間枠：1日目から1009日目
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出血エピソードは、CFC または BPA の投与を必要とする出血の発生として定義されます。たとえば、関節出血、筋肉、または粘膜の出血です。
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1日目から1009日目
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CFC/BPAの年間重量調整消費量
時間枠：-168日目から1009日目まで
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研究治療中に投与されたすべてのCFCまたはBPAの用量（体重1kgあたりの用量を含む）が記録されます
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-168日目から1009日目まで
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有害事象のある参加者の数
時間枠：署名された ICF の日付 (-228 日から -169 日) から最後の訪問まで (署名された ICF の日付から約 50 か月後)
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すべての AE (深刻または非深刻) は、インフォームド コンセント フォーム (ICF) への署名から、最後の AT フォロー アップ訪問まで収集されます。
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署名された ICF の日付 (-228 日から -169 日) から最後の訪問まで (署名された ICF の日付から約 50 か月後)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Clinical Sciences & Operations、Sanofi
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年2月1日
一次修了 (推定)
2027年3月25日
研究の完了 (推定)
2029年1月25日
試験登録日
最初に提出
2022年12月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年12月14日
最初の投稿 (実際)
2022年12月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月2日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- EFC17574
- U1111-1275-9584 (レジストリ識別子：ICTRP)
- 2022-500221-33 (レジストリ識別子：CTIS)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
有資格の研究者は、患者レベルのデータおよび関連する研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、臨床研究報告、修正を含む研究プロトコル、空白の症例報告フォーム、統計分析計画、およびデータセットの仕様が含まれます。
患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。
サノフィのデータ共有基準、適格な研究、およびアクセスを要求するプロセスの詳細については、https://vivli.org をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。