Eine Studie zum Testen eines unter die Haut injizierten Arzneimittels (Fitusiran) zur Vorbeugung von Blutungsepisoden bei männlichen jugendlichen oder erwachsenen Teilnehmern mit schwerer Hämophilie (ATLAS-NEO)
2. Februar 2026 aktualisiert von: Sanofi
Eine einarmige, multizentrische, multinationale, offene, unidirektionale Crossover-Studie der Phase 3 zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit der Fitusiran-Prophylaxe bei männlichen Teilnehmern im Alter von ≥ 12 Jahren mit schwerer Hämophilie A oder B mit oder ohne inhibitorische Antikörper gegen Faktor VIII oder IX
Dies ist eine multizentrische, multinationale, offene, unidirektionale, einarmige Phase-3-Crossover-Studie zur Behandlung von Hämophilie.
Der Zweck dieser Studie ist die Messung der Häufigkeit behandelter Blutungsepisoden mit Fitusiran bei männlichen erwachsenen und jugendlichen (≥ 12 Jahre alten) Teilnehmern mit Hämophilie A oder B, mit oder ohne inhibitorischen Antikörpern gegen Faktor VIII oder IX, die von ihrer vorherigen Behandlung gewechselt haben Behandlungsstandard.
Die Gesamtstudiendauer beträgt bis zu etwa 50 Monate (200 Wochen, 1 Studienmonat entspricht 4 Wochen) und umfasst:
- Ein Screening-Zeitraum von bis zu ca. 60 Tagen,
- Eine Standardbehandlungsdauer (SOC) von ungefähr 6 Studienmonaten (24 Wochen),
- Eine Fitusiran-Behandlungsdauer von ungefähr 36 Studienmonaten (144 Wochen),
- Eine Antithrombin (AT)-Nachbeobachtungszeit von ungefähr 6 Studienmonaten (24 Wochen), kann aber je nach AT-Erholung der einzelnen Teilnehmer kürzer oder länger sein.
Die Häufigkeit der telefonischen Besuche beträgt etwa alle 2 Wochen. Besuche vor Ort werden während der SOC-Periode etwa alle 8 Wochen und während der Fitusiran-Behandlungsdauer etwa alle 4 Wochen durchgeführt. Gegebenenfalls und sofern durch lokale Vorschriften erlaubt, können während der Studie Haus- und/oder Fernbesuche durchgeführt werden
Studienübersicht
Status
Aktiv, nicht rekrutierend
Bedingungen
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
91
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Beijing, China, 100045
- Investigational Site Number : 1560003
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Guangzhou, China, 510515
- Investigational Site Number : 1560001
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Jinan, China, 250013
- Investigational Site Number : 1560002
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Berlin, Deutschland, 10249
- Investigational Site Number : 2760001
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Hamburg, Deutschland, 20246
- Investigational Site Number : 2760002
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Le Kremlin-Bicêtre, Frankreich, 94275
- Investigational Site Number : 2500003
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Lille, Frankreich, 59037
- Investigational Site Number : 2500002
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Paris, Frankreich, 75015
- Investigational Site Number : 2500001
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Athens, Griechenland, 115 27
- Investigational Site Number : 3000001
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Athens, Griechenland, 11527
- Investigational Site Number : 3000002
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Bangalore, Indien, 560 034
- Investigational Site Number : 3560004
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Bhubaneswar, Indien, 751019
- Investigational Site Number : 3560007
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Pune-411011, Indien, 411 011
- Investigational Site Number : 3560001
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Punjab, Indien, 141008
- Investigational Site Number : 3560006
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Vellore, Indien, 632004
- Investigational Site Number : 3560003
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Milan, Italien, 20122
- Investigational Site Number : 3800001
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Milano
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Rozzano, Milano, Italien, 20089
- Investigational Site Number : 3800003
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Aichi-ken
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Nagoya, Aichi-ken, Japan, 4668560
- Investigational Site Number : 3920003
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Nara
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Kashihara-shi, Nara, Japan, 634-8522
- Investigational Site Number : 3920001
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Saitama
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Saitama-shi, Saitama, Japan, 330-8777
- Investigational Site Number : 3920002
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- Investigational Site Number : 1240001
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Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- Investigational Site Number : 1240002
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Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Investigational Site Number : 1240004
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Chihuahua City, Mexiko, 31000
- Investigational Site Number : 4840004
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Veracruz, Mexiko, 91900
- Investigational Site Number : 4840001
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Nuevo León
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Monterrey, Nuevo León, Mexiko, 64460
- Investigational Site Number : 4840002
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Lesser Poland Voivodeship
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Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polen, 30-688
- Investigational Site Number : 6160002
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Lódzkie
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Lodz, Lódzkie, Polen, 93-510
- Investigational Site Number : 6160004
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Masovian Voivodeship
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Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 02-776
- Investigational Site Number : 6160001
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Jeddah, Saudi-Arabien, 21423
- Investigational Site Number : 6820002
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Zaragoza, Spanien, 50009
- Investigational Site Number : 7240003
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A Coruña [La Coruña]
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A Coruña, A Coruña [La Coruña], Spanien, 15006
- Investigational Site Number : 7240002
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Johannesburg, Südafrika, 1501
- Investigational Site Number : 7100003
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Parktown, Südafrika, 2193
- Investigational Site Number : 7100001
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Seoul-teukbyeolsi
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Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Südkorea, 03722
- Investigational Site Number : 4100001
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Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Südkorea, 05278
- Investigational Site Number : 4100002
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Taipei, Taiwan, 100
- Investigational Site Number : 1580001
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Taipei, Taiwan, 11031
- Investigational Site Number : 1580003
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Adana, Türkei (türkiye), 01130
- Investigational Site Number : 7920002
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Akdeniz, Türkei (türkiye), 07059
- Investigational Site Number : 7920004
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Izmir, Türkei (türkiye), TR-35100
- Investigational Site Number : 7920003
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Çapa, Türkei (türkiye), 34390
- Investigational Site Number : 7920001
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California
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Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868-4306
- Center for Inherited Blood Disorders (CIBD) Site Number : 8400012
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55454
- M Health Fairview University of Minnesota Medical Center - West Bank- Site Number : 8400016
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
- Hackensack University Site Number : 8400009
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New York
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New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11040
- Northwell Health Hemostasis and Thrombosis Center Site Number : 8400015
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
- University Hospitals of Cleveland Site Number : 8400001
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224-1334
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh-4401 Penn Ave Site Number : 8400017
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Texas
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Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
- Children's Medical Center Dallas- Site Number : 8400018
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center- Site Number : 8400002
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Diagnose einer schweren angeborenen Hämophilie A oder B (FVIII
- Für Teilnehmer, die derzeit keine Prophylaxe erhalten (CFC oder BPA nach Bedarf): Mindestens 4 Blutungsepisoden, die eine Behandlung mit BPA (Inhibitor-Teilnehmer) oder CFC (Nicht-Inhibitor-Teilnehmer) innerhalb der letzten 6 Monate vor dem Screening erforderten.
- Bereit und in der Lage, die Studienanforderungen zu erfüllen und im Falle von Teilnehmern unter dem gesetzlichen Einwilligungsalter gemäß den lokalen und nationalen Anforderungen eine schriftliche Einverständniserklärung und Zustimmung abzugeben
Ausschlusskriterien:
- Bekannte gleichzeitig bestehende Blutungsstörungen außer angeborener Hämophilie A oder B
- Vorgeschichte einer arteriellen oder venösen Thromboembolie, die nicht mit einem venösen Zugang verbunden ist
- Anamnestische Intoleranz gegenüber SC-Injektion(en).
- Aktuelle Teilnahme an der Immuntoleranz-Induktionstherapie (ITI)
- Vorherige Gentherapie
- Aktuelle oder frühere Teilnahme an einer Fitusiran-Studie
- Aktuelle oder frühere Teilnahme an einer Gentherapiestudie
- Erhalt eines Prüfpräparats oder -geräts innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening-Besuch oder innerhalb von 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats (oder -geräts) vor dem Screening-Besuch, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist
- Vorhandensein einer klinisch signifikanten AT-Aktivität der Lebererkrankung
- Gleichzeitig bestehende thrombophile Störung
- Positiver Hepatitis-C-Virus-Antikörper, ausgenommen Teilnehmer mit negativer Hepatitis-C-Viruslast und ohne Anzeichen einer Zirrhose
- Vorliegen einer akuten Hepatitis, d. h. Hepatitis A, Hepatitis E.
- Vorhandensein einer akuten oder chronischen Hepatitis-B-Infektion
- Bekannt als HIV-positiv mit CD4-Zählung
- Eingeschränkte Nierenfunktion Die obigen Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für die mögliche Teilnahme eines Patienten an einer klinischen Studie relevant sind.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Alle Teilnehmer
In der Standardbehandlungsperiode (SOC) erhalten die Teilnehmer für 6 Monate (von Tag -168 bis Tag -1) eine Bedarfs- oder prophylaktische Behandlung mit Gerinnungsfaktorkonzentraten (CFCs) oder Bypassing Agents (BPAs). Während der Behandlung mit Fitusiran erhalten die Teilnehmer 36 Monate lang (von Tag 1 bis Tag 1009) einmal alle zwei Monate (Q2M) oder einmal monatlich (QM) eine subkutane Fitusiran-Prophylaxe. Im Falle von Blutungsereignissen erhalten die Teilnehmer i.v. CFCs oder BPAs. Die Teilnehmer können Antithrombinkonzentrat (ATIIIC) als Notfallmedizin erhalten. . |
Darreichungsform: Injektionslösung Verabreichungsweg: Subkutan (sc)
Darreichungsform: Infusionslösung Verabreichungsweg: Intravenös (i.v.)
Antithrombin III (ATC-Code: B01AB02) Darreichungsform: Infusionslösung Verabreichungsweg: Intravenös (IV)
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Annualisierte Blutungsrate (ABR) in der Phase der primären Wirksamkeit von Fitusiran
Zeitfenster: Tag 169 bis Tag 505 (seit der ersten Dosis Fitusiran)
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Eine Blutungsepisode ist definiert als jedes Auftreten einer Blutung, die die Verabreichung von CFCs oder BPAs erfordert, z. B. Hämarthrose, Muskel- oder Schleimhautblutung.
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Tag 169 bis Tag 505 (seit der ersten Dosis Fitusiran)
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Annualisierte Blutungsrate (ABR) unter Fitusiran-Prophylaxe in der Phase der primären Wirksamkeit von Fitusiran und ABR unter Prophylaxe-Standardbehandlung (SOC) in der SOC-Phase
Zeitfenster: Tag 169 bis Tag 505 (primärer Wirksamkeitszeitraum) und Tag –168 bis Tag –1 (SOC-Zeitraum)
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Eine Blutungsepisode ist definiert als jedes Auftreten einer Blutung, die die Verabreichung von CFCs oder BPAs erfordert, z. B. Hämarthrose, Muskel- oder Schleimhautblutung.
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Tag 169 bis Tag 505 (primärer Wirksamkeitszeitraum) und Tag –168 bis Tag –1 (SOC-Zeitraum)
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Annualisierte Blutungsrate (ABR) während der Fitusiran-Prophylaxe in der Phase der primären Wirksamkeit von Fitusiran und ABR während der On-Demand-Standardbehandlung (SOC) in der SOC-Phase
Zeitfenster: Tag 169 bis Tag 505 (primärer Wirksamkeitszeitraum) und Tag –168 bis Tag –1 (SOC-Zeitraum)
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Eine Blutungsepisode ist definiert als jedes Auftreten einer Blutung, die die Verabreichung von CFCs oder BPAs erfordert, z. B. Hämarthrose, Muskel- oder Schleimhautblutung.
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Tag 169 bis Tag 505 (primärer Wirksamkeitszeitraum) und Tag –168 bis Tag –1 (SOC-Zeitraum)
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Annualisierte Spontanblutungsrate in der Phase der primären Wirksamkeit von Fitusiran und in der SOC-Phase
Zeitfenster: Tag 169 bis Tag 505 (primärer Wirksamkeitszeitraum) und Tag –168 bis Tag –1 (SOC-Zeitraum)
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Eine Blutungsepisode ist definiert als jedes Auftreten einer Blutung, die die Verabreichung von CFCs oder BPAs erfordert, z. B. Hämarthrose, Muskel- oder Schleimhautblutung. Eine spontane Blutungsepisode ist ein Blutungsereignis, das ohne ersichtlichen oder bekannten Grund auftritt, insbesondere in Gelenken, Muskeln und Weichteilen. |
Tag 169 bis Tag 505 (primärer Wirksamkeitszeitraum) und Tag –168 bis Tag –1 (SOC-Zeitraum)
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Jährliche Gelenkblutungsrate in der Phase der primären Wirksamkeit von Fitusiran und in der SOC-Phase
Zeitfenster: Tag 169 bis Tag 505 (primärer Wirksamkeitszeitraum) und Tag –168 bis Tag –1 (SOC-Zeitraum)
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Eine Blutungsepisode ist definiert als jedes Auftreten einer Blutung, die die Verabreichung von CFCs oder BPAs erfordert, z. B. Hämarthrose, Muskel- oder Schleimhautblutung. Eine Gelenkblutungsepisode ist gekennzeichnet durch ein ungewöhnliches Gefühl im Gelenk („Aura“) in Kombination mit 1) zunehmender Schwellung oder Wärme über der Haut über dem Gelenk, 2) zunehmendem Schmerz oder 3) fortschreitendem Verlust des Bewegungsumfangs oder Schwierigkeiten bei der Verwendung der Extremität im Vergleich zur Grundlinie. |
Tag 169 bis Tag 505 (primärer Wirksamkeitszeitraum) und Tag –168 bis Tag –1 (SOC-Zeitraum)
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Veränderung des Haem-A-QOL-Scores für die körperliche Gesundheit und des Gesamtscores während SOC und während der Fitusiran-Prophylaxe
Zeitfenster: Tag 1 (D1) bis Tag 505 und von D1 bis Tag 1009 und während SOC von Tag-168 bis D-1
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Das Haem-A-QoL wird Teilnehmern ab 17 Jahren zur Verfügung gestellt und umfasst 46 Items, die zu 10 QoL-Bereichen (körperliche Gesundheit, Gefühle, Selbstbild, Sport und Freizeit, Arbeit und Schule, Umgang mit Hämophilie, Behandlung, Zukunft) beitragen , Familienplanung, Partnerschaft und Sexualität).
Die Bewertung für jedes Item basiert auf einer 5-Punkte-Likert-Skala (nie, selten, manchmal, oft und immer), und höhere Werte stehen für eine größere Beeinträchtigung.
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Tag 1 (D1) bis Tag 505 und von D1 bis Tag 1009 und während SOC von Tag-168 bis D-1
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Annualisierte Blutungsrate (ABR) in der 18-monatigen Wirksamkeitsperiode von Fitusiran
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 505
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Eine Blutungsepisode ist definiert als jedes Auftreten einer Blutung, die die Verabreichung von CFCs oder BPAs erfordert, z. B. Hämarthrose, Muskel- oder Schleimhautblutung.
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Tag 1 bis Tag 505
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Annualisierte Blutungsrate (ABR) im 36-monatigen Behandlungszeitraum von Fitusiran
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 1009
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Eine Blutungsepisode ist definiert als jedes Auftreten einer Blutung, die die Verabreichung von CFCs oder BPAs erfordert, z. B. Hämarthrose, Muskel- oder Schleimhautblutung.
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Tag 1 bis Tag 1009
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Annualisierter gewichtsbereinigter Verbrauch von FCKW/BPA
Zeitfenster: Tag -168 bis Tag 1009
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Alle während der Studienbehandlung verabreichten CFC- oder BPA-Dosen (einschließlich Dosen pro kg Körpergewicht) werden aufgezeichnet
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Tag -168 bis Tag 1009
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Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Datum der unterzeichneten ICF (Tag -228 bis Tag -169) bis zum letzten Besuch (ungefähr 50 Monate nach dem Datum der unterzeichneten ICF)
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Alle UEs (schwerwiegend oder nicht schwerwiegend) werden von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung (ICF) bis zum letzten AT-Folgebesuch erfasst.
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Datum der unterzeichneten ICF (Tag -228 bis Tag -169) bis zum letzten Besuch (ungefähr 50 Monate nach dem Datum der unterzeichneten ICF)
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
1. Februar 2023
Primärer Abschluss (Geschätzt)
25. März 2027
Studienabschluss (Geschätzt)
25. Januar 2029
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
14. Dezember 2022
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
14. Dezember 2022
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
22. Dezember 2022
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
4. Februar 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
2. Februar 2026
Zuletzt verifiziert
1. Februar 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Hämatologische Erkrankungen
- Blutgerinnungsstörungen
- Hämorrhagische Störungen
- Blutgerinnungsstörungen, vererbt
- Gerinnungsproteinstörungen
- Angeborene, erbliche und neonatale Krankheiten und Anomalien
- Hämische und lymphatische Krankheiten
- Hämophilie A
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Proteaseinhibitoren
- Enzyminhibitoren
- Antikoagulanzien
- Serinproteinase-Inhibitoren
- Fitusiran
Andere Studien-ID-Nummern
- EFC17574
- U1111-1275-9584 (Registrierungskennung: ICTRP)
- 2022-500221-33 (Registrierungskennung: CTIS)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, des Blanko-Fallberichtsformulars, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen.
Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen.
Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, geeigneten Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugangs finden Sie unter: https://vivli.org
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .