Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at teste en medicin (Fitusiran) injiceret under huden for at forhindre blødningsepisoder hos mandlige unge eller voksne deltagere med svær hæmofili (ATLAS-NEO)

2. februar 2026 opdateret af: Sanofi

Et fase 3, enkeltarms-, multicenter-, multinationalt, åbent, envejs-crossover-studie for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​fitusiranprofylakse hos mandlige deltagere i alderen ≥ 12 år med svær hæmofili A eller B med eller uden hæmmende antistoffer mod faktor VIII eller IX

Dette er et multicenter, multinationalt, open-label, envejs cross-over, fase 3, enkeltarmsstudie til behandling af hæmofili.

Formålet med denne undersøgelse er at måle hyppigheden af ​​behandlede blødningsepisoder med fitusiran hos mandlige voksne og unge (≥12 år) deltagere med hæmofili A eller B, med eller uden hæmmende antistoffer mod faktor VIII eller IX, som er skiftet fra deres tidligere standardbehandling.

Den samlede studietid vil være op til cirka 50 måneder (200 uger, 1 studiemåned svarer til 4 uger) og vil omfatte:

  • En screeningsperiode på op til cirka 60 dage,
  • En standardbehandlingsperiode (SOC) på cirka 6 studiemåneder (24 uger),
  • En fitusiran-behandlingsperiode på cirka 36 undersøgelsesmåneder (144 uger),
  • En antitrombin (AT)-opfølgningsperiode på cirka 6 undersøgelsesmåneder (24 uger), men kan være kortere eller længere afhængigt af individuelle deltageres AT-restitution.

Hyppigheden for telefonbesøg vil være cirka hver 2. uge. For besøg på stedet vil hyppigheden være cirka hver 8. uge i SOC-perioden og cirka hver 4. uge under fitusiran-behandlingsperioden. Hvis det er relevant, og hvis det er tilladt i henhold til lokal lovgivning, kan hjemmebesøg og/eller fjernbesøg udføres under undersøgelsen

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

91

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Investigational Site Number : 1240001
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Investigational Site Number : 1240002
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Investigational Site Number : 1240004
  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868-4306
        • Center for Inherited Blood Disorders (CIBD) Site Number : 8400012
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55454
        • M Health Fairview University of Minnesota Medical Center - West Bank- Site Number : 8400016
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack University Site Number : 8400009
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
        • Northwell Health Hemostasis and Thrombosis Center Site Number : 8400015
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • University Hospitals of Cleveland Site Number : 8400001
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224-1334
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh-4401 Penn Ave Site Number : 8400017
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Children's Medical Center Dallas- Site Number : 8400018
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center- Site Number : 8400002
  • Frankrig
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig, 94275
        • Investigational Site Number : 2500003
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Investigational Site Number : 2500002
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Investigational Site Number : 2500001
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 115 27
        • Investigational Site Number : 3000001
      • Athens, Grækenland, 11527
        • Investigational Site Number : 3000002
  • Indien
      • Bangalore, Indien, 560 034
        • Investigational Site Number : 3560004
      • Bhubaneswar, Indien, 751019
        • Investigational Site Number : 3560007
      • Pune-411011, Indien, 411 011
        • Investigational Site Number : 3560001
      • Punjab, Indien, 141008
        • Investigational Site Number : 3560006
      • Vellore, Indien, 632004
        • Investigational Site Number : 3560003
  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
        • Investigational Site Number : 3800001
    • Milano
      • Rozzano, Milano, Italien, 20089
        • Investigational Site Number : 3800003
  • Japan
    • Aichi-ken
      • Nagoya, Aichi-ken, Japan, 4668560
        • Investigational Site Number : 3920003
    • Nara
      • Kashihara-shi, Nara, Japan, 634-8522
        • Investigational Site Number : 3920001
    • Saitama
      • Saitama-shi, Saitama, Japan, 330-8777
        • Investigational Site Number : 3920002
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100045
        • Investigational Site Number : 1560003
      • Guangzhou, Kina, 510515
        • Investigational Site Number : 1560001
      • Jinan, Kina, 250013
        • Investigational Site Number : 1560002
  • Mexico
      • Chihuahua City, Mexico, 31000
        • Investigational Site Number : 4840004
      • Veracruz, Mexico, 91900
        • Investigational Site Number : 4840001
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexico, 64460
        • Investigational Site Number : 4840002
  • Polen
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polen, 30-688
        • Investigational Site Number : 6160002
    • Lódzkie
      • Lodz, Lódzkie, Polen, 93-510
        • Investigational Site Number : 6160004
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 02-776
        • Investigational Site Number : 6160001
  • Saudi Arabien
      • Jeddah, Saudi Arabien, 21423
        • Investigational Site Number : 6820002
  • Spanien
      • Zaragoza, Spanien, 50009
        • Investigational Site Number : 7240003
    • A Coruña [La Coruña]
      • A Coruña, A Coruña [La Coruña], Spanien, 15006
        • Investigational Site Number : 7240002
  • Sydafrika
      • Johannesburg, Sydafrika, 1501
        • Investigational Site Number : 7100003
      • Parktown, Sydafrika, 2193
        • Investigational Site Number : 7100001
  • Sydkorea
    • Seoul-teukbyeolsi
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Sydkorea, 03722
        • Investigational Site Number : 4100001
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Sydkorea, 05278
        • Investigational Site Number : 4100002
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Investigational Site Number : 1580001
      • Taipei, Taiwan, 11031
        • Investigational Site Number : 1580003
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Adana, Tyrkiet (Türkiye), 01130
        • Investigational Site Number : 7920002
      • Akdeniz, Tyrkiet (Türkiye), 07059
        • Investigational Site Number : 7920004
      • Izmir, Tyrkiet (Türkiye), TR-35100
        • Investigational Site Number : 7920003
      • Çapa, Tyrkiet (Türkiye), 34390
        • Investigational Site Number : 7920001
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10249
        • Investigational Site Number : 2760001
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Investigational Site Number : 2760002

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af svær medfødt hæmofili A eller B (FVIII
  • For deltagere, der i øjeblikket ikke er i profylakse (CFC eller BPA on-demand): Minimum 4 blødningsepisoder, der kræver BPA (inhibitor deltagere) eller CFC (ikke-hæmmer deltagere) behandling inden for de sidste 6 måneder forud for screening.
  • Villige og i stand til at overholde undersøgelseskravene og give skriftligt informeret samtykke og samtykke i tilfælde af deltagere under den juridiske samtykkesalder i henhold til lokale og nationale krav

Ekskluderingskriterier:

  • Kendte sideløbende blødningsforstyrrelser andre end medfødt hæmofili A eller B
  • Anamnese med arteriel eller venøs tromboemboli, ikke forbundet med en indlagt venøs adgang
  • Anamnese med intolerance over for SC-injektion(er).
  • Aktuel deltagelse i immuntolerance-induktionsterapi (ITI)
  • Tidligere genterapi
  • Nuværende eller tidligere deltagelse i et fitusiran-forsøg
  • Nuværende eller tidligere deltagelse i et genterapiforsøg
  • Modtaget et forsøgslægemiddel eller -enhed inden for 30 dage før screeningsbesøget eller inden for 5 halveringstider af forsøgslægemidlet (eller -enheden) før screeningsbesøget, alt efter hvad der er længst
  • Tilstedeværelse af klinisk signifikant leversygdom AT-aktivitet
  • Sameksisterende trombofil lidelse
  • Hepatitis C virus antistof positivt, undtagen deltagere, der har negativ Hepatitis C virus belastning og ingen tegn på skrumpelever
  • Tilstedeværelse af akut hepatitis, dvs hepatitis A, hepatitis E.
  • Tilstedeværelse af akut eller kronisk hepatitis B-infektion
  • Kendt for at være HIV-positiv med CD4-tal
  • Nedsat nyrefunktion Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en patients potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Alle deltagere

I standardbehandlingsperioden (SOC) vil deltagerne modtage on-demand eller profylaktisk behandling med koagulationsfaktorkoncentrater (CFC'er) eller bypass-midler (BPA'er) i 6 måneder (fra dag -168 til dag -1). I fitusiran-behandlingsperioden vil deltagerne modtage subkutan fitusiran-profylakse én gang hver anden måned (Q2M) eller én gang om måneden (QM) i 36 måneder (fra dag 1 til dag 1009). I tilfælde af blødningshændelser vil deltagerne modtage IV CFC'er eller BPA'er. Deltagerne kan modtage antitrombinkoncentrat (ATIIIC) som redningsmedicin.

.
Medicin: Fitusiran
Lægemiddelform: Injektionsvæske, opløsning Indgivelsesvej: Subkutan (SC)
Medicin: Koagulationsfaktorkoncentrater (CFC) eller bypassagenser (BPA)
  • Koagulationsfaktor VIII (ATC-kode: B02BD02)
  • Koagulationsfaktor IX (ATC-kode: B02BD04)
  • Koagulationsfaktor VIIa (ATC-kode: B02BD08)
  • Faktor VIII-hæmmer-bypass-aktivitet (ATC-kode: B02BD03)

Lægemiddelform: Infusionsvæske, opløsning Indgivelsesvej: Intravenøs (IV)

Medicin: Antithrombinkoncentrat (ATIIIC)
Antithrombin III (ATC-kode: B01AB02) Lægemiddelform: Infusionsvæske, opløsning Indgivelsesvej: Intravenøs (IV)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Annualiseret blødningshastighed (ABR) i fitusirans primære effektperiode
Tidsramme: Dag 169 til dag 505 (siden den første dosis af fitusiran)
En blødningsepisode er defineret som enhver forekomst af blødning, der kræver administration af CFC'er eller BPA'er, f.eks. hæmartrose, muskel- eller slimhindeblødning.
Dag 169 til dag 505 (siden den første dosis af fitusiran)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Annualiseret blødningsrate (ABR) under fitusiran-profylakse i fitusiran-primær effektperioden og ABR under profylakse-standardbehandling (SOC) i SOC-perioden
Tidsramme: Dag 169 til dag 505 (primær virkningsperiode) og dag -168 til dag -1 (SOC-periode)
En blødningsepisode er defineret som enhver forekomst af blødning, der kræver administration af CFC'er eller BPA'er, f.eks. hæmartrose, muskel- eller slimhindeblødning.
Dag 169 til dag 505 (primær virkningsperiode) og dag -168 til dag -1 (SOC-periode)
Annualiseret blødningsrate (ABR) under fitusiranprofylakse i fitusiran primær effektperiode og ABR under on-demand standard of care (SOC) i SOC-perioden
Tidsramme: Dag 169 til dag 505 (primær virkningsperiode) og dag -168 til dag -1 (SOC-periode)
En blødningsepisode er defineret som enhver forekomst af blødning, der kræver administration af CFC'er eller BPA'er, f.eks. hæmartrose, muskel- eller slimhindeblødning.
Dag 169 til dag 505 (primær virkningsperiode) og dag -168 til dag -1 (SOC-periode)
Annualiseret spontan blødningshastighed i fitusirans primære effektperiode og i SOC-perioden
Tidsramme: Dag 169 til dag 505 (primær virkningsperiode) og dag -168 til dag -1 (SOC-periode)

En blødningsepisode er defineret som enhver forekomst af blødning, der kræver administration af CFC'er eller BPA'er, f.eks. hæmartrose, muskel- eller slimhindeblødning.

En spontan blødningsepisode er en blødningshændelse, der opstår uden tilsyneladende eller kendt årsag, især i led, muskler og blødt væv.
Dag 169 til dag 505 (primær virkningsperiode) og dag -168 til dag -1 (SOC-periode)
Annualiseret ledblødningshastighed i fitusirans primære effektperiode og i SOC-perioden
Tidsramme: Dag 169 til dag 505 (primær virkningsperiode) og dag -168 til dag -1 (SOC-periode)

En blødningsepisode er defineret som enhver forekomst af blødning, der kræver administration af CFC'er eller BPA'er, f.eks. hæmartrose, muskel- eller slimhindeblødning.

En ledblødningsepisode er karakteriseret ved en usædvanlig fornemmelse i leddet ("aura") i kombination med 1) stigende hævelse eller varme over huden over leddet, 2) tiltagende smerte eller 3) progressivt tab af bevægelighed eller besvær. ved at bruge lemmen sammenlignet med baseline.
Dag 169 til dag 505 (primær virkningsperiode) og dag -168 til dag -1 (SOC-periode)
Ændring i Haem-A-QOL fysisk sundhedsscore og totalscore under SOC og under fitusiran profylakse
Tidsramme: Dag 1 (D1) til Dag 505, og fra D1 til Dag 1009, og under SOC fra Dag-168 til D-1
Haem-A-QoL vil blive givet til deltagere ≥17 år og omfatter 46 genstande, der bidrager til 10 QoL-domæner (fysisk sundhed, følelser, syn på dig selv, sport og fritid, arbejde og skole, håndtering af hæmofili, behandling, fremtid familieplanlægning, partnerskab og seksualitet). Scoring for hvert element er baseret på en 5-punkts Likert-skala (aldrig, sjældent, nogle gange, ofte og hele tiden), og højere score repræsenterer større svækkelse.
Dag 1 (D1) til Dag 505, og fra D1 til Dag 1009, og under SOC fra Dag-168 til D-1
Annualiseret blødningshastighed (ABR) i fitusiran 18-måneders virkningsperiode
Tidsramme: Dag 1 til dag 505
En blødningsepisode er defineret som enhver forekomst af blødning, der kræver administration af CFC'er eller BPA'er, f.eks. hæmartrose, muskel- eller slimhindeblødning.
Dag 1 til dag 505
Annualiseret blødningshastighed (ABR) i fitusiran 36-måneders behandlingsperiode
Tidsramme: Dag 1 til dag 1009
En blødningsepisode er defineret som enhver forekomst af blødning, der kræver administration af CFC'er eller BPA'er, f.eks. hæmartrose, muskel- eller slimhindeblødning.
Dag 1 til dag 1009
Annualiseret vægtjusteret forbrug af CFC/BPA
Tidsramme: Dag -168 indtil dag 1009
Alle CFC- eller BPA-doser (inklusive doser pr. kg legemsvægt) administreret under undersøgelsesbehandlingen vil blive registreret
Dag -168 indtil dag 1009
Antal deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: Dato for underskrevet ICF (Dag -228 til Dag -169) indtil sidste besøg (ca. 50 måneder efter datoen for underskrevet ICF)
Alle AE'er (alvorlige eller ikke-seriøse) vil blive indsamlet fra underskrivelsen af ​​den informerede samtykkeformular (ICF) indtil sidste AT-opfølgningsbesøg.
Dato for underskrevet ICF (Dag -228 til Dag -169) indtil sidste besøg (ca. 50 måneder efter datoen for underskrevet ICF)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sanofi

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. februar 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

25. marts 2027

Studieafslutning (Anslået)

25. januar 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. december 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. december 2022

Først opslået (Faktiske)

22. december 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EFC17574
  • U1111-1275-9584 (Registry Identifier: ICTRP)
  • 2022-500221-33 (Registry Identifier: CTIS)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner