Uno studio per testare un medicinale (fitusiran) iniettato sotto la pelle per prevenire episodi di sanguinamento in partecipanti maschi adolescenti o adulti con emofilia grave (ATLAS-NEO)
2 febbraio 2026 aggiornato da: Sanofi
Uno studio crossover di fase 3, a braccio singolo, multicentrico, multinazionale, in aperto, unidirezionale per valutare l'efficacia e la sicurezza della profilassi con fitusiran nei partecipanti maschi di età ≥ 12 anni con emofilia grave A o B con o senza anticorpi inibitori contro il fattore VIII o IX
Si tratta di uno studio multicentrico, multinazionale, in aperto, cross-over unidirezionale, di fase 3, a braccio singolo per il trattamento dell'emofilia.
Lo scopo di questo studio è misurare la frequenza degli episodi emorragici trattati con fitusiran nei partecipanti maschi adulti e adolescenti (≥12 anni) con emofilia A o B, con o senza anticorpi inibitori al fattore VIII o IX che sono passati dal precedente trattamento standard di cura.
La durata totale dello studio sarà di circa 50 mesi (200 settimane, 1 mese di studio equivale a 4 settimane) e includerà:
- Un periodo di screening fino a circa 60 giorni,
- Un periodo standard di cura (SOC) di circa 6 mesi di studio (24 settimane),
- Un periodo di trattamento con fitusiran di circa 36 mesi di studio (144 settimane),
- Un periodo di follow-up dell'antitrombina (AT) di circa 6 mesi di studio (24 settimane), ma può essere più breve o più lungo a seconda del recupero AT dei singoli partecipanti.
La frequenza delle visite telefoniche sarà di circa ogni 2 settimane. Per le visite in sede la frequenza sarà approssimativamente ogni 8 settimane durante il periodo SOC e circa ogni 4 settimane durante il periodo di trattamento con fitusiran. Se applicabile e se consentito dalla normativa locale, durante lo studio possono essere condotte visite domiciliari e/o remote
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
91
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Jeddah, Arabia Saudita, 21423
- Investigational Site Number : 6820002
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- Investigational Site Number : 1240001
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Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- Investigational Site Number : 1240002
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Investigational Site Number : 1240004
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Beijing, Cina, 100045
- Investigational Site Number : 1560003
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Guangzhou, Cina, 510515
- Investigational Site Number : 1560001
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Jinan, Cina, 250013
- Investigational Site Number : 1560002
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Seoul-teukbyeolsi
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Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corea del Sud, 03722
- Investigational Site Number : 4100001
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Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corea del Sud, 05278
- Investigational Site Number : 4100002
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Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94275
- Investigational Site Number : 2500003
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Lille, Francia, 59037
- Investigational Site Number : 2500002
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Paris, Francia, 75015
- Investigational Site Number : 2500001
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Berlin, Germania, 10249
- Investigational Site Number : 2760001
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Hamburg, Germania, 20246
- Investigational Site Number : 2760002
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Aichi-ken
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Nagoya, Aichi-ken, Giappone, 4668560
- Investigational Site Number : 3920003
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Nara
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Kashihara-shi, Nara, Giappone, 634-8522
- Investigational Site Number : 3920001
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Saitama
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Saitama-shi, Saitama, Giappone, 330-8777
- Investigational Site Number : 3920002
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Athens, Grecia, 115 27
- Investigational Site Number : 3000001
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Athens, Grecia, 11527
- Investigational Site Number : 3000002
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Bangalore, India, 560 034
- Investigational Site Number : 3560004
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Bhubaneswar, India, 751019
- Investigational Site Number : 3560007
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Pune-411011, India, 411 011
- Investigational Site Number : 3560001
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Punjab, India, 141008
- Investigational Site Number : 3560006
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Vellore, India, 632004
- Investigational Site Number : 3560003
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Milan, Italia, 20122
- Investigational Site Number : 3800001
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Milano
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Rozzano, Milano, Italia, 20089
- Investigational Site Number : 3800003
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Chihuahua City, Messico, 31000
- Investigational Site Number : 4840004
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Veracruz, Messico, 91900
- Investigational Site Number : 4840001
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Nuevo León
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Monterrey, Nuevo León, Messico, 64460
- Investigational Site Number : 4840002
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Lesser Poland Voivodeship
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Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polonia, 30-688
- Investigational Site Number : 6160002
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Lódzkie
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Lodz, Lódzkie, Polonia, 93-510
- Investigational Site Number : 6160004
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Masovian Voivodeship
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Warsaw, Masovian Voivodeship, Polonia, 02-776
- Investigational Site Number : 6160001
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Zaragoza, Spagna, 50009
- Investigational Site Number : 7240003
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A Coruña [La Coruña]
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A Coruña, A Coruña [La Coruña], Spagna, 15006
- Investigational Site Number : 7240002
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California
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Orange, California, Stati Uniti, 92868-4306
- Center for Inherited Blood Disorders (CIBD) Site Number : 8400012
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
- M Health Fairview University of Minnesota Medical Center - West Bank- Site Number : 8400016
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
- Hackensack University Site Number : 8400009
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New York
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New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
- Northwell Health Hemostasis and Thrombosis Center Site Number : 8400015
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
- University Hospitals of Cleveland Site Number : 8400001
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224-1334
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh-4401 Penn Ave Site Number : 8400017
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
- Children's Medical Center Dallas- Site Number : 8400018
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center- Site Number : 8400002
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Johannesburg, Sud Africa, 1501
- Investigational Site Number : 7100003
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Parktown, Sud Africa, 2193
- Investigational Site Number : 7100001
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Taipei, Taiwan, 100
- Investigational Site Number : 1580001
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Taipei, Taiwan, 11031
- Investigational Site Number : 1580003
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Adana, Turchia (Türkiye), 01130
- Investigational Site Number : 7920002
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Akdeniz, Turchia (Türkiye), 07059
- Investigational Site Number : 7920004
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Izmir, Turchia (Türkiye), TR-35100
- Investigational Site Number : 7920003
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Çapa, Turchia (Türkiye), 34390
- Investigational Site Number : 7920001
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di emofilia congenita grave A o B (FVIII
- Per i partecipanti attualmente non in profilassi (CFC o BPA su richiesta): un minimo di 4 episodi di sanguinamento che richiedono un trattamento con BPA (partecipanti inibitori) o CFC (partecipanti non inibitori) negli ultimi 6 mesi prima dello screening.
- Disponibilità e capacità di rispettare i requisiti dello studio e di fornire il consenso informato scritto e il consenso nel caso di partecipanti di età inferiore al consenso legale, secondo i requisiti locali e nazionali
Criteri di esclusione:
- Disturbi emorragici coesistenti noti diversi dall'emofilia congenita A o B
- Storia di tromboembolia arteriosa o venosa, non associata a un accesso venoso a permanenza
- Storia di intolleranza alle iniezioni SC.
- Attuale partecipazione alla terapia di induzione della tolleranza immunitaria (ITI)
- Precedente terapia genica
- Partecipazione attuale o precedente a uno studio fitusiran
- Partecipazione attuale o precedente a una sperimentazione di terapia genica
- Ricevuto un farmaco o dispositivo sperimentale entro 30 giorni prima della visita di screening o entro 5 emivite del farmaco sperimentale (o dispositivo) prima della visita di screening, a seconda di quale sia il periodo più lungo
- Presenza di malattia epatica clinicamente significativa AT attività
- Disturbo trombofilico coesistente
- Anticorpo del virus dell'epatite C positivo, ad eccezione dei partecipanti che hanno una carica virale dell'epatite C negativa e nessuna evidenza di cirrosi
- Presenza di epatite acuta, cioè epatite A, epatite E.
- Presenza di infezione da epatite B acuta o cronica
- Noto per essere HIV positivo con conta dei CD4
- Funzionalità renale ridotta Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un paziente a uno studio clinico.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Tutti i partecipanti
Nel periodo standard di cura (SOC), i partecipanti riceveranno un trattamento su richiesta o profilattico con concentrati di fattori di coagulazione (CFC) o agenti bypassanti (BPA) per 6 mesi (dal giorno -168 al giorno -1). Nel periodo di trattamento con fitusiran, i partecipanti riceveranno la profilassi sottocutanea con fitusiran una volta ogni due mesi (Q2M) o una volta al mese (QM) per 36 mesi (dal giorno 1 al giorno 1009). In caso di eventi emorragici, i partecipanti riceveranno IV CFC o BPA. I partecipanti possono ricevere il concentrato di antitrombina (ATIIIC) come medicina di salvataggio. . |
Forma farmaceutica: Soluzione iniettabile Via di somministrazione: Sottocutanea (SC)
Forma farmaceutica: soluzione per infusione Via di somministrazione: endovenosa (IV)
Antitrombina III (codice ATC: B01AB02) Forma farmaceutica: soluzione per infusione Via di somministrazione: endovenosa (IV)
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) nel periodo di efficacia primaria di fitusiran
Lasso di tempo: Dal giorno 169 al giorno 505 (dalla prima dose di fitusiran)
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Un episodio emorragico è definito come qualsiasi occorrenza di emorragia che richieda la somministrazione di CFC o BPA, ad esempio emartro, sanguinamento muscolare o della mucosa.
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Dal giorno 169 al giorno 505 (dalla prima dose di fitusiran)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) durante la profilassi con fitusiran nel periodo di efficacia primaria con fitusiran e ABR durante la profilassi standard di cura (SOC) nel periodo SOC
Lasso di tempo: Dal giorno 169 al giorno 505 (periodo di efficacia primaria) e dal giorno -168 al giorno -1 (periodo SOC)
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Un episodio emorragico è definito come qualsiasi occorrenza di emorragia che richieda la somministrazione di CFC o BPA, ad esempio emartro, sanguinamento muscolare o della mucosa.
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Dal giorno 169 al giorno 505 (periodo di efficacia primaria) e dal giorno -168 al giorno -1 (periodo SOC)
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Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) durante la profilassi con fitusiran nel periodo di efficacia primaria con fitusiran e ABR durante lo standard di cura su richiesta (SOC) nel periodo SOC
Lasso di tempo: Dal giorno 169 al giorno 505 (periodo di efficacia primaria) e dal giorno -168 al giorno -1 (periodo SOC)
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Un episodio emorragico è definito come qualsiasi occorrenza di emorragia che richieda la somministrazione di CFC o BPA, ad esempio emartro, sanguinamento muscolare o della mucosa.
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Dal giorno 169 al giorno 505 (periodo di efficacia primaria) e dal giorno -168 al giorno -1 (periodo SOC)
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Tasso di sanguinamento spontaneo annualizzato nel periodo di efficacia primaria di fitusiran e nel periodo SOC
Lasso di tempo: Dal giorno 169 al giorno 505 (periodo di efficacia primaria) e dal giorno -168 al giorno -1 (periodo SOC)
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Un episodio emorragico è definito come qualsiasi occorrenza di emorragia che richieda la somministrazione di CFC o BPA, ad esempio emartro, sanguinamento muscolare o della mucosa. Un episodio di sanguinamento spontaneo è un evento di sanguinamento che si verifica senza motivo apparente o noto, in particolare nelle articolazioni, nei muscoli e nei tessuti molli. |
Dal giorno 169 al giorno 505 (periodo di efficacia primaria) e dal giorno -168 al giorno -1 (periodo SOC)
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Tasso di sanguinamento articolare annualizzato nel periodo di efficacia primaria fitusiran e nel periodo SOC
Lasso di tempo: Dal giorno 169 al giorno 505 (periodo di efficacia primaria) e dal giorno -168 al giorno -1 (periodo SOC)
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Un episodio emorragico è definito come qualsiasi occorrenza di emorragia che richieda la somministrazione di CFC o BPA, ad esempio emartro, sanguinamento muscolare o della mucosa. Un episodio di sanguinamento articolare è caratterizzato da una sensazione insolita nell'articolazione ("aura") in combinazione con 1) aumento del gonfiore o del calore sulla pelle sopra l'articolazione, 2) aumento del dolore o 3) progressiva perdita di mobilità o difficoltà nell'utilizzo dell'arto rispetto al basale. |
Dal giorno 169 al giorno 505 (periodo di efficacia primaria) e dal giorno -168 al giorno -1 (periodo SOC)
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Variazione del punteggio di salute fisica Haem-A-QOL e del punteggio totale durante SOC e durante la profilassi con fitusiran
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (D1) al giorno 505 e dal giorno 1 al giorno 1009 e durante il SOC dal giorno 168 al giorno 1
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L'Haem-A-QoL sarà fornito ai partecipanti di età ≥17 anni e include 46 elementi che contribuiscono a 10 domini QoL (salute fisica, sentimenti, visione di sé, sport e tempo libero, lavoro e scuola, gestione dell'emofilia, trattamento, futuro , pianificazione familiare, partenariato e sessualità).
Il punteggio per ogni elemento si basa su una scala Likert a 5 punti (mai, raramente, a volte, spesso e sempre) e punteggi più alti rappresentano una maggiore menomazione.
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Dal giorno 1 (D1) al giorno 505 e dal giorno 1 al giorno 1009 e durante il SOC dal giorno 168 al giorno 1
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Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) nel periodo di efficacia di fitusiran di 18 mesi
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 505
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Un episodio emorragico è definito come qualsiasi occorrenza di emorragia che richieda la somministrazione di CFC o BPA, ad esempio emartro, sanguinamento muscolare o della mucosa.
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Dal giorno 1 al giorno 505
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Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) nel periodo di trattamento di 36 mesi con fitusiran
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 1009
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Un episodio emorragico è definito come qualsiasi occorrenza di emorragia che richieda la somministrazione di CFC o BPA, ad esempio emartro, sanguinamento muscolare o della mucosa.
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Dal giorno 1 al giorno 1009
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Consumo ponderato annualizzato di CFC/BPA
Lasso di tempo: Giorno -168 fino al giorno 1009
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Verranno registrate tutte le dosi di CFC o BPA (comprese le dosi per kg di peso corporeo) somministrate durante il trattamento in studio
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Giorno -168 fino al giorno 1009
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Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: Data dell'ICF firmato (dal giorno -228 al giorno -169) fino all'ultima visita (circa 50 mesi dopo la data dell'ICF firmato)
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Tutti gli eventi avversi (gravi o non gravi) verranno raccolti dalla firma del modulo di consenso informato (ICF) fino all'ultima visita di follow-up AT.
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Data dell'ICF firmato (dal giorno -228 al giorno -169) fino all'ultima visita (circa 50 mesi dopo la data dell'ICF firmato)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 febbraio 2023
Completamento primario (Stimato)
25 marzo 2027
Completamento dello studio (Stimato)
25 gennaio 2029
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
14 dicembre 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
14 dicembre 2022
Primo Inserito (Effettivo)
22 dicembre 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
4 febbraio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
2 febbraio 2026
Ultimo verificato
1 febbraio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie ematologiche
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Disturbi emorragici
- Disturbi della coagulazione del sangue, ereditari
- Disturbi delle proteine della coagulazione
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie emiche e linfatiche
- Emofilia A
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Inibitori della proteasi
- Inibitori enzimatici
- Anticoagulanti
- Inibitori della serina proteinasi
- Fitusiran
Altri numeri di identificazione dello studio
- EFC17574
- U1111-1275-9584 (Identificatore di registro: ICTRP)
- 2022-500221-33 (Identificatore di registro: CTIS)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati.
I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio.
Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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