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Um estudo para testar um medicamento (Fitusiran) injetado sob a pele para prevenir episódios de sangramento em adolescentes do sexo masculino ou participantes adultos com hemofilia grave (ATLAS-NEO)

12 de abril de 2024 atualizado por: Sanofi

Um estudo cruzado de fase 3, de braço único, multicêntrico, multinacional, aberto e unidirecional para investigar a eficácia e a segurança da profilaxia de fitusiran em participantes do sexo masculino com idade ≥ 12 anos com hemofilia grave A ou B com ou sem anticorpos inibidores do fator VIII ou IX

Este é um estudo multicêntrico, multinacional, aberto, cruzado unidirecional, Fase 3, estudo de braço único para o tratamento da hemofilia.

O objetivo deste estudo é medir a frequência de episódios hemorrágicos tratados com fitusiran em adultos do sexo masculino e adolescentes (≥12 anos de idade) participantes com hemofilia A ou B, com ou sem anticorpos inibidores do fator VIII ou IX que mudaram de padrão de tratamento de cuidados.

A duração total do estudo será de aproximadamente 50 meses (200 semanas, 1 mês de estudo equivale a 4 semanas) e incluirá:

  • Um período de triagem de até aproximadamente 60 dias,
  • Um período padrão de atendimento (SOC) de aproximadamente 6 meses de estudo (24 semanas),
  • Um período de tratamento com fitusiran de aproximadamente 36 meses de estudo (144 semanas),
  • Um período de acompanhamento de antitrombina (AT) de aproximadamente 6 meses de estudo (24 semanas), mas pode ser mais curto ou mais longo, dependendo da recuperação AT individual dos participantes.

A frequência das visitas telefônicas será aproximadamente a cada 2 semanas. Para visitas ao local, a frequência será aproximadamente a cada 8 semanas durante o período SOC e aproximadamente a cada 4 semanas durante o período de tratamento com fitusiran. Se aplicável e se permitido pela regulamentação local, visitas domiciliares e/ou remotas podem ser realizadas durante o estudo

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

75

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
  • Número de telefone: option 6 800-633-1610
  • E-mail: Contact-US@sanofi.com

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 10249
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 2760001
      • Hamburg, Alemanha, 20246
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 2760002
  • Canadá
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 1240001
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 1240002
  • China
      • Beijing, China, 100045
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 1560003
      • Guangzhou, China, 510515
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 1560001
      • Jinan, China, 250013
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 1560002
  • Espanha
      • Zaragoza, Espanha, 50009
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 7240003
    • A Coruña [La Coruña]
      • La Coruña, A Coruña [La Coruña], Espanha, 15006
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 7240002
    • Madrid, Comunidad De
      • Madrid, Madrid, Comunidad De, Espanha, 28046
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 7240001
  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868-4306
        • Recrutamento
        • Center for Inherited Blood Disorders (CIBD) Site Number : 8400012
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92121
        • Recrutamento
        • University of California San Diego Site Number : 8400011
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
        • Recrutamento
        • University of Minnesota Site Number : 8400016
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Recrutamento
        • Hackensack University Site Number : 8400009
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • Recrutamento
        • Northwell Health Hemostasis and Thrombosis Center Site Number : 8400015
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Recrutamento
        • University Hospitals of Cleveland Site Number : 8400001
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224-1334
        • Recrutamento
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh-4401 Penn Ave Site Number : 8400017
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Recrutamento
        • Children's Medical Center of Dallas Site Number : 8400018
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • The Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center Site Number : 8400002
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • Recrutamento
        • University Of Utah Health Sciences Center Site Number : 8400006
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Recrutamento
        • Medical College of Wisconsin Site Number : 8400007
  • França
      • Kremlin Bicetre, França, 94275
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 2500003
      • Lille, França, 59037
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 2500002
      • Paris, França, 75015
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 2500001
  • Grécia
      • Athens, Grécia, 11527
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 3000002
      • Athens, Grécia, 115 27
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 3000001
      • Thessaloniki, Grécia, 54642
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 3000003
  • Itália
      • Milano, Itália, 20122
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 3800001
      • Roma, Itália, 00168
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 3800002
    • Lombardia
      • Rozzano, Lombardia, Itália, 20089
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 3800003
  • Japão
      • Nagoya, Japão, 4668560
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 3920003
      • Saitama-shi, Japão, 330-8777
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 3920002
    • Nara
      • Kashihara-shi, Nara, Japão, 634-8522
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 3920001
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japão, 160-0023
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 3920004
  • México
      • Chihuahua, México, 31000
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 4840004
      • Veracruz, México, 91910
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 4840001
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, México, 64460
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 4840002
  • Peru
      • Adana, Peru, 01130
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 7920002
      • Akdeniz, Peru, 07059
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 7920004
      • Capa, Peru, 34390
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 7920001
      • Izmir, Peru, TR-35100
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 7920003
  • Polônia
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Polônia, 02-776
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 6160001
  • Republica da Coréia
    • Incheon-gwangyeoksi
      • Incheon, Incheon-gwangyeoksi, Republica da Coréia, 22332
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 4100003
    • Seoul-teukbyeolsi
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Republica da Coréia, 03722
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 4100001
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Republica da Coréia, 05278
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 4100002
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 402
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 1580002
      • Taipei, Taiwan, 11031
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 1580003
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 1580001
  • África do Sul
      • Benoni, África do Sul, 1501
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 7100003
      • Parktown, África do Sul, 2193
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 7100001
  • Índia
      • Bangalore, Índia, 560 034
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 3560004
      • Pune-411011, Índia, 411 011
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 3560001
      • Punjab, Índia, 141008
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 3560006
      • Vellore, Índia, 632004
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 3560003

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de hemofilia congênita grave A ou B (FVIII
  • Para participantes atualmente sem profilaxia (CFC ou BPA sob demanda): Um mínimo de 4 episódios de sangramento exigindo tratamento com BPA (participantes inibidores) ou CFC (participantes não inibidores) nos últimos 6 meses antes da triagem.
  • Disposto e capaz de cumprir os requisitos do estudo e fornecer consentimento informado por escrito e consentimento no caso de participantes menores de idade para consentimento legal, de acordo com os requisitos locais e nacionais

Critério de exclusão:

  • Distúrbios hemorrágicos coexistentes conhecidos, exceto hemofilia congênita A ou B
  • História de tromboembolismo arterial ou venoso, não associado a um acesso venoso de demora
  • História de intolerância à(s) injeção(ões) SC.
  • Participação atual na terapia de indução de tolerância imunológica (ITI)
  • Terapia genética prévia
  • Participação atual ou anterior em um estudo de fitusiran
  • Participação atual ou anterior em um estudo de terapia genética
  • Recebeu um medicamento ou dispositivo experimental dentro de 30 dias antes da visita de triagem ou dentro de 5 meias-vidas do medicamento (ou dispositivo) experimental antes da visita de triagem, o que for mais longo
  • Presença de atividade AT de doença hepática clinicamente significativa
  • Distúrbio trombofílico coexistente
  • Anticorpo positivo para o vírus da hepatite C, exceto participantes com carga viral negativa para hepatite C e sem evidência de cirrose
  • Presença de hepatite aguda, ou seja, hepatite A, hepatite E.
  • Presença de infecção aguda ou crônica por hepatite B
  • Conhecido por ser HIV positivo com contagem de CD4
  • Função renal reduzida As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para a possível participação de um paciente em um estudo clínico.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Todos os participantes

No período de tratamento padrão (SOC), os participantes receberão tratamento sob demanda ou profilático com concentrados de fator de coagulação (CFCs) ou agentes de bypass (BPAs) por 6 meses (do Dia -168 ao Dia -1). No período de tratamento com fitusiran, os participantes receberão profilaxia com fitusiran subcutâneo uma vez a cada dois meses (Q2M) ou uma vez por mês (QM) por 36 meses (do Dia 1 ao Dia 1009). Em caso de eventos hemorrágicos, os participantes receberão CFCs ou BPAs IV. Os participantes podem receber concentrado de antitrombina (ATIIIC) como medicamento de resgate.

.
Medicamento: Fitusiran
Forma farmacêutica: Solução injetável Via de administração: Subcutânea (SC)
Medicamento: Concentrados de fator de coagulação (CFC) ou agentes de bypass (BPA)
  • Fator de coagulação VIII (código ATC: B02BD02)
  • Fator de coagulação IX (código ATC: B02BD04)
  • Fator de coagulação VIIa (código ATC: B02BD08)
  • Atividade de desvio do inibidor do fator VIII (código ATC: B02BD03)

Forma farmacêutica: Solução para perfusão Via de administração: Intravenosa (IV)

Medicamento: Concentrado de antitrombina (ATIIIC)
Antitrombina III (código ATC: B01AB02) Forma farmacêutica: Solução para perfusão Via de administração: Intravenosa (IV)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de sangramento anualizada (ABR) no período de eficácia primária do fitusiran
Prazo: Dia 169 ao Dia 505 (desde a primeira dose de fitusiran)
Um episódio hemorrágico é definido como qualquer ocorrência de hemorragia que requeira a administração de CFCs ou BPAs, por exemplo, hemartrose, sangramento muscular ou mucoso.
Dia 169 ao Dia 505 (desde a primeira dose de fitusiran)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de sangramento anualizada (ABR) durante a profilaxia com fitusiran no período de eficácia primária de fitusiran e ABR durante a profilaxia padrão de atendimento (SOC) no período SOC
Prazo: Dia 169 ao Dia 505 (período de eficácia primária) e Dia -168 ao Dia -1 (período SOC)
Um episódio hemorrágico é definido como qualquer ocorrência de hemorragia que requeira a administração de CFCs ou BPAs, por exemplo, hemartrose, sangramento muscular ou mucoso.
Dia 169 ao Dia 505 (período de eficácia primária) e Dia -168 ao Dia -1 (período SOC)
Taxa de sangramento anualizada (ABR) durante a profilaxia com fitusiran no período de eficácia primária de fitusiran e ABR durante o padrão de atendimento sob demanda (SOC) no período SOC
Prazo: Dia 169 ao Dia 505 (período de eficácia primária) e Dia -168 ao Dia -1 (período SOC)
Um episódio hemorrágico é definido como qualquer ocorrência de hemorragia que requeira a administração de CFCs ou BPAs, por exemplo, hemartrose, sangramento muscular ou mucoso.
Dia 169 ao Dia 505 (período de eficácia primária) e Dia -168 ao Dia -1 (período SOC)
Taxa anualizada de sangramento espontâneo no período primário de eficácia do fitusiran e no período SOC
Prazo: Dia 169 ao Dia 505 (período de eficácia primária) e Dia -168 ao Dia -1 (período SOC)

Um episódio hemorrágico é definido como qualquer ocorrência de hemorragia que requeira a administração de CFCs ou BPAs, por exemplo, hemartrose, sangramento muscular ou mucoso.

Um episódio de sangramento espontâneo é um evento hemorrágico que ocorre sem motivo aparente ou conhecido, particularmente nas articulações, músculos e tecidos moles.
Dia 169 ao Dia 505 (período de eficácia primária) e Dia -168 ao Dia -1 (período SOC)
Taxa anualizada de sangramento articular no período primário de eficácia do fitusiran e no período SOC
Prazo: Dia 169 ao Dia 505 (período de eficácia primária) e Dia -168 ao Dia -1 (período SOC)

Um episódio hemorrágico é definido como qualquer ocorrência de hemorragia que requeira a administração de CFCs ou BPAs, por exemplo, hemartrose, sangramento muscular ou mucoso.

Um episódio de sangramento articular é caracterizado por uma sensação incomum na articulação ("aura") em combinação com 1) aumento de inchaço ou calor na pele sobre a articulação, 2) aumento da dor ou 3) perda progressiva da amplitude de movimento ou dificuldade no uso do membro em comparação com a linha de base.
Dia 169 ao Dia 505 (período de eficácia primária) e Dia -168 ao Dia -1 (período SOC)
Alteração no escore de saúde física do Haem-A-QOL e no escore total durante o SOC e durante a profilaxia com fitusiran
Prazo: Dia 1 (D1) ao Dia 505, e do D1 ao Dia 1009, e durante o SOC do Dia-168 ao D-1
O Haem-A-QoL será fornecido aos participantes ≥17 anos de idade e inclui 46 itens que contribuem para 10 domínios de QV (saúde física, sentimentos, visão de si mesmo, esportes e lazer, trabalho e escola, lidar com hemofilia, tratamento, futuro , planejamento familiar, parceria e sexualidade). A pontuação de cada item é baseada em uma escala Likert de 5 pontos (nunca, raramente, às vezes, frequentemente e sempre), e pontuações mais altas representam maior comprometimento.
Dia 1 (D1) ao Dia 505, e do D1 ao Dia 1009, e durante o SOC do Dia-168 ao D-1
Taxa de sangramento anualizada (ABR) no período de eficácia de 18 meses do fitusiran
Prazo: Dia 1 ao Dia 505
Um episódio hemorrágico é definido como qualquer ocorrência de hemorragia que requeira a administração de CFCs ou BPAs, por exemplo, hemartrose, sangramento muscular ou mucoso.
Dia 1 ao Dia 505
Taxa de sangramento anualizada (ABR) no período de tratamento de 36 meses com fitusiran
Prazo: Dia 1 ao Dia 1009
Um episódio hemorrágico é definido como qualquer ocorrência de hemorragia que requeira a administração de CFCs ou BPAs, por exemplo, hemartrose, sangramento muscular ou mucoso.
Dia 1 ao Dia 1009
Consumo ajustado ao peso anualizado de CFC/BPA
Prazo: Dia -168 até o Dia 1009
Todas as doses de CFC ou BPA (incluindo doses por kg de peso corporal) administradas durante o tratamento do estudo serão registradas
Dia -168 até o Dia 1009
Número de participantes com eventos adversos
Prazo: Data do ICF assinado (Dia -228 ao Dia -169) até a última visita (aproximadamente 50 meses após a data do ICF assinado)
Todos os EAs (graves ou não graves) serão coletados desde a assinatura do termo de consentimento informado (TCLE) até a última visita de acompanhamento do AT.
Data do ICF assinado (Dia -228 ao Dia -169) até a última visita (aproximadamente 50 meses após a data do ICF assinado)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Sanofi

Investigadores

  • Diretor de estudo: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de fevereiro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

15 de abril de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de março de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de dezembro de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de dezembro de 2022

Primeira postagem (Real)

22 de dezembro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

15 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de abril de 2024

Última verificação

1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • EFC17574
  • U1111-1275-9584 (Identificador de registro: ICTRP)
  • 2022-500221-33 (Identificador de registro: CTIS)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados. Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo. Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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