중증 혈우병을 앓고 있는 남성 청소년 또는 성인 참가자의 출혈 에피소드 예방을 위해 피하 주사 약물(피투시란)을 테스트하는 연구 (ATLAS-NEO)
2024년 4월 12일 업데이트: Sanofi
인자에 대한 억제 항체가 있거나 없는 중증 혈우병 A 또는 B가 있는 12세 이상의 남성 참가자에서 피투시란 예방의 효능 및 안전성을 조사하기 위한 3상, 단일군, 다기관, 다국적, 공개 라벨, 단방향 교차 연구 VIII 또는 IX
이것은 혈우병 치료를 위한 다기관, 다국적, 오픈 라벨, 단방향 교차, 3상, 단일군 연구입니다.
이 연구의 목적은 혈우병 A 또는 B가 있는 성인 남성 및 청소년(≥12세) 참가자에서 피투시란으로 치료된 출혈 에피소드의 빈도를 측정하는 것입니다. 치료 표준.
총 연구 기간은 최대 약 50개월(200주, 1개월 연구는 4주에 해당)이며 다음을 포함합니다.
- 최대 약 60일의 심사 기간,
- 약 6개월(24주)의 치료 표준(SOC) 기간,
- 약 36 연구개월(144주)의 피투시란 치료 기간,
- 약 6개월(24주)의 항트롬빈(AT) 추적 기간이지만 개별 참여자 AT 회복에 따라 더 짧거나 더 길 수 있습니다.
전화 방문 빈도는 대략 2주마다입니다. 현장 방문의 경우 빈도는 SOC 기간 동안 약 8주마다, 피투시란 치료 기간 동안 약 4주마다입니다. 해당되는 경우 및 현지 규정에서 허용하는 경우 연구 기간 동안 가정 및/또는 원격 방문을 수행할 수 있습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
75
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
- 전화번호: option 6 800-633-1610
- 이메일: Contact-US@sanofi.com
연구 장소
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Athens, 그리스, 11527
- 모병
- Investigational Site Number : 3000002
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Athens, 그리스, 115 27
- 모병
- Investigational Site Number : 3000001
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Thessaloniki, 그리스, 54642
- 모병
- Investigational Site Number : 3000003
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Benoni, 남아프리카, 1501
- 모병
- Investigational Site Number : 7100003
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Parktown, 남아프리카, 2193
- 모병
- Investigational Site Number : 7100001
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Taichung, 대만, 402
- 모병
- Investigational Site Number : 1580002
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Taipei, 대만, 11031
- 모병
- Investigational Site Number : 1580003
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Taipei, 대만, 100
- 모병
- Investigational Site Number : 1580001
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Incheon-gwangyeoksi
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Incheon, Incheon-gwangyeoksi, 대한민국, 22332
- 모병
- Investigational Site Number : 4100003
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Seoul-teukbyeolsi
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Seoul, Seoul-teukbyeolsi, 대한민국, 03722
- 모병
- Investigational Site Number : 4100001
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Seoul, Seoul-teukbyeolsi, 대한민국, 05278
- 모병
- Investigational Site Number : 4100002
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Berlin, 독일, 10249
- 모병
- Investigational Site Number : 2760001
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Hamburg, 독일, 20246
- 모병
- Investigational Site Number : 2760002
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Chihuahua, 멕시코, 31000
- 모병
- Investigational Site Number : 4840004
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Veracruz, 멕시코, 91910
- 모병
- Investigational Site Number : 4840001
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Nuevo León
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Monterrey, Nuevo León, 멕시코, 64460
- 모병
- Investigational Site Number : 4840002
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California
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Orange, California, 미국, 92868-4306
- 모병
- Center for Inherited Blood Disorders (CIBD) Site Number : 8400012
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San Diego, California, 미국, 92121
- 모병
- University of California San Diego Site Number : 8400011
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55454
- 모병
- University of Minnesota Site Number : 8400016
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
- 모병
- Hackensack University Site Number : 8400009
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New York
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New Hyde Park, New York, 미국, 11040
- 모병
- Northwell Health Hemostasis and Thrombosis Center Site Number : 8400015
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- 모병
- University Hospitals of Cleveland Site Number : 8400001
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224-1334
- 모병
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh-4401 Penn Ave Site Number : 8400017
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75235
- 모병
- Children's Medical Center of Dallas Site Number : 8400018
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Houston, Texas, 미국, 77030
- 모병
- The Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center Site Number : 8400002
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- 모병
- University Of Utah Health Sciences Center Site Number : 8400006
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- 모병
- Medical College of Wisconsin Site Number : 8400007
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Zaragoza, 스페인, 50009
- 모병
- Investigational Site Number : 7240003
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A Coruña [La Coruña]
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La Coruña, A Coruña [La Coruña], 스페인, 15006
- 모병
- Investigational Site Number : 7240002
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Madrid, Comunidad De
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Madrid, Madrid, Comunidad De, 스페인, 28046
- 모병
- Investigational Site Number : 7240001
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Milano, 이탈리아, 20122
- 모병
- Investigational Site Number : 3800001
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Roma, 이탈리아, 00168
- 모병
- Investigational Site Number : 3800002
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Lombardia
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Rozzano, Lombardia, 이탈리아, 20089
- 모병
- Investigational Site Number : 3800003
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Bangalore, 인도, 560 034
- 모병
- Investigational Site Number : 3560004
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Pune-411011, 인도, 411 011
- 모병
- Investigational Site Number : 3560001
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Punjab, 인도, 141008
- 모병
- Investigational Site Number : 3560006
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Vellore, 인도, 632004
- 모병
- Investigational Site Number : 3560003
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Nagoya, 일본, 4668560
- 모병
- Investigational Site Number : 3920003
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Saitama-shi, 일본, 330-8777
- 모병
- Investigational Site Number : 3920002
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Nara
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Kashihara-shi, Nara, 일본, 634-8522
- 모병
- Investigational Site Number : 3920001
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Tokyo
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Shinjuku-ku, Tokyo, 일본, 160-0023
- 모병
- Investigational Site Number : 3920004
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Beijing, 중국, 100045
- 모병
- Investigational Site Number : 1560003
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Guangzhou, 중국, 510515
- 모병
- Investigational Site Number : 1560001
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Jinan, 중국, 250013
- 모병
- Investigational Site Number : 1560002
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Adana, 칠면조, 01130
- 모병
- Investigational Site Number : 7920002
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Akdeniz, 칠면조, 07059
- 모병
- Investigational Site Number : 7920004
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Capa, 칠면조, 34390
- 모병
- Investigational Site Number : 7920001
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Izmir, 칠면조, TR-35100
- 모병
- Investigational Site Number : 7920003
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Ontario
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Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N 3Z5
- 모병
- Investigational Site Number : 1240001
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Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N 3Z5
- 모병
- Investigational Site Number : 1240002
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Mazowieckie
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Warszawa, Mazowieckie, 폴란드, 02-776
- 모병
- Investigational Site Number : 6160001
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Kremlin Bicetre, 프랑스, 94275
- 모병
- Investigational Site Number : 2500003
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Lille, 프랑스, 59037
- 모병
- Investigational Site Number : 2500002
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Paris, 프랑스, 75015
- 모병
- Investigational Site Number : 2500001
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 중증 선천성 혈우병 A 또는 B의 진단(FVIII
- 현재 예방 조치를 취하고 있지 않은 참가자의 경우(CFC 또는 주문형 BPA): 스크리닝 전 지난 6개월 이내에 BPA(억제제 참가자) 또는 CFC(비억제제 참가자) 치료가 필요한 최소 4번의 출혈 에피소드.
- 연구 요구 사항을 준수하고 법적 동의 연령 미만인 참가자의 경우 지역 및 국가 요구 사항에 따라 서면 동의 및 동의를 제공할 의지와 능력
제외 기준:
- 선천성 혈우병 A 또는 B 이외의 알려진 공존 출혈 장애
- 유치 정맥 접근과 관련되지 않은 동맥 또는 정맥 혈전색전증의 병력
- 피하 주사에 대한 편협의 병력.
- 현재 면역 관용 유도 요법(ITI) 참여
- 이전 유전자 치료
- 피투시란 임상시험에 현재 또는 이전 참여
- 유전자 치료 시험에 현재 또는 이전에 참여
- 스크리닝 방문 전 30일 이내 또는 스크리닝 방문 전 조사 약물(또는 장치)의 반감기 5일 이내 중 더 긴 기간 내에 연구 약물 또는 장치를 받은 경우
- 임상적으로 유의한 간 질환 AT 활동의 존재
- 공존하는 혈전성 장애
- C형 간염 바이러스 항체 양성, C형 간염 바이러스 부하가 음성이고 간경변의 증거가 없는 참가자 제외
- 급성 간염, 즉 A형 간염, E형 간염의 존재.
- 급성 또는 만성 B형 간염 감염의 존재
- CD4 수치로 HIV 양성인 것으로 알려짐
- 신장 기능 저하 위의 정보는 임상 시험에 대한 환자의 잠재적 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하기 위한 것이 아닙니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 모든 참가자
표준 치료(SOC) 기간에 참가자는 6개월(-168일부터 -1일까지) 동안 응고 인자 농축물(CFC) 또는 우회제(BPA)를 사용한 주문형 또는 예방적 치료를 받게 됩니다. 피투시란 치료 기간에 참가자는 36개월(1일부터 1009일까지) 동안 격월로 1회(Q2M) 또는 월 1회(QM) 피하 피투시란 예방을 받게 됩니다. 출혈 이벤트의 경우 참가자는 IV CFC 또는 BPA를 받게 됩니다. 참가자는 구조 약물로 안티트롬빈 농축액(ATIIIC)을 받을 수 있습니다. . |
제형: 주사용 용액 투여 경로: 피하(SC)
제형: 주입용 용액 투여 경로: 정맥내(IV)
안티트롬빈 III(ATC 코드: B01AB02) 제형: 주입용 용액 투여 경로: 정맥(IV)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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피투시란 1차 효능 기간의 연간 출혈률(ABR)
기간: 169일 ~ 505일(첫 번째 피투시란 투여 이후)
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출혈 에피소드는 CFC 또는 BPA의 투여를 필요로 하는 모든 출혈(예: 관절염, 근육 또는 점막 출혈)로 정의됩니다.
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169일 ~ 505일(첫 번째 피투시란 투여 이후)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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피투시란 1차 효능 기간에 피투시란 예방을 하는 동안 연간 출혈률(ABR) 및 SOC 기간에 예방 치료를 하는 동안 ABR 표준 치료(SOC)
기간: 169일부터 505일까지(1차 효능 기간) 및 -168일부터 -1일까지(SOC 기간)
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출혈 에피소드는 CFC 또는 BPA의 투여를 필요로 하는 모든 출혈(예: 관절염, 근육 또는 점막 출혈)로 정의됩니다.
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169일부터 505일까지(1차 효능 기간) 및 -168일부터 -1일까지(SOC 기간)
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피투시란 1차 효능 기간 동안 피투시란 예방요법을 받는 동안 연간 출혈률(ABR) 및 SOC 기간 동안 주문형 표준 치료(SOC) 동안 ABR
기간: 169일부터 505일까지(1차 효능 기간) 및 -168일부터 -1일까지(SOC 기간)
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출혈 에피소드는 CFC 또는 BPA의 투여를 필요로 하는 모든 출혈(예: 관절염, 근육 또는 점막 출혈)로 정의됩니다.
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169일부터 505일까지(1차 효능 기간) 및 -168일부터 -1일까지(SOC 기간)
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피투시란 1차 효능 기간 및 SOC 기간의 연간 자발 출혈률
기간: 169일부터 505일까지(1차 효능 기간) 및 -168일부터 -1일까지(SOC 기간)
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출혈 에피소드는 CFC 또는 BPA의 투여를 필요로 하는 모든 출혈(예: 관절염, 근육 또는 점막 출혈)로 정의됩니다. 자발 출혈 에피소드는 명백하거나 알려진 이유 없이 특히 관절, 근육 및 연조직으로 발생하는 출혈 사건입니다. |
169일부터 505일까지(1차 효능 기간) 및 -168일부터 -1일까지(SOC 기간)
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피투시란 1차 효능 기간 및 SOC 기간의 연간 관절 출혈률
기간: 169일부터 505일까지(1차 효능 기간) 및 -168일부터 -1일까지(SOC 기간)
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출혈 에피소드는 CFC 또는 BPA의 투여를 필요로 하는 모든 출혈(예: 관절염, 근육 또는 점막 출혈)로 정의됩니다. 관절 출혈 에피소드는 1) 관절 위 피부의 부기 또는 온기 증가, 2) 통증 증가, 또는 3) 운동 범위 또는 어려움의 점진적인 상실과 함께 관절의 비정상적인 감각("조짐")을 특징으로 합니다. 기준선과 비교하여 팔다리를 사용할 때. |
169일부터 505일까지(1차 효능 기간) 및 -168일부터 -1일까지(SOC 기간)
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SOC 및 fitusiran 예방 중 Haem-A-QOL 신체 건강 점수 및 총점의 변화
기간: 1일(D1)부터 505일까지, D1부터 1009일까지, SOC 동안 168일부터 D-1까지
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Haem-A-QoL은 17세 이상의 참가자에게 제공되며 10개의 QoL 도메인(신체 건강, 감정, 자신에 대한 견해, 스포츠 및 레저, 직장 및 학교, 혈우병 치료, 치료, 미래 , 가족 계획, 파트너십 및 성).
각 항목에 대한 점수는 5점 리커트 척도(전혀 없음, 드물게, 때때로, 자주, 항상)를 기반으로 하며 점수가 높을수록 손상이 심한 것을 나타냅니다.
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1일(D1)부터 505일까지, D1부터 1009일까지, SOC 동안 168일부터 D-1까지
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피투시란 18개월 효능 기간의 연간 출혈률(ABR)
기간: 1일차 ~ 505일차
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출혈 에피소드는 CFC 또는 BPA의 투여를 필요로 하는 모든 출혈(예: 관절염, 근육 또는 점막 출혈)로 정의됩니다.
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1일차 ~ 505일차
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피투시란 36개월 치료 기간의 연간 출혈률(ABR)
기간: 1일차 ~ 1009일차
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출혈 에피소드는 CFC 또는 BPA의 투여를 필요로 하는 모든 출혈(예: 관절염, 근육 또는 점막 출혈)로 정의됩니다.
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1일차 ~ 1009일차
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CFC/BPA의 연간 체중 조정 소비량
기간: -168일부터 1009일까지
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연구 치료 동안 투여된 모든 CFC 또는 BPA 투여량(체중 kg당 투여량 포함)이 기록될 것입니다.
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-168일부터 1009일까지
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부작용이 있는 참가자 수
기간: 서명된 ICF 날짜(-228일 ~ -169일) 마지막 방문까지(서명된 ICF 날짜로부터 약 50개월)
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모든 AE(심각하거나 심각하지 않음)는 정보에 입각한 동의서(ICF) 서명부터 마지막 AT 후속 방문까지 수집됩니다.
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서명된 ICF 날짜(-228일 ~ -169일) 마지막 방문까지(서명된 ICF 날짜로부터 약 50개월)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 2월 1일
기본 완료 (추정된)
2026년 4월 15일
연구 완료 (추정된)
2028년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 12월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 12월 14일
처음 게시됨 (실제)
2022년 12월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 4월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 12일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- EFC17574
- U1111-1275-9584 (레지스트리 식별자: ICTRP)
- 2022-500221-33 (레지스트리 식별자: CTIS)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되고 연구 문서는 편집됩니다.
Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .