Tutkimus lääkkeen (Fitusiran) testaamiseksi, joka ruiskutetaan ihon alle verenvuotojaksojen ehkäisemiseksi nuorilla miehillä tai aikuisilla potilailla, joilla on vaikea hemofilia (ATLAS-NEO)
maanantai 2. helmikuuta 2026 päivittänyt: Sanofi
Vaihe 3, yksihaarainen, monikeskus, monikansallinen, avoin, yksisuuntainen crossover-tutkimus Fitusiran-profylaksian tehokkuuden ja turvallisuuden tutkimiseksi miehillä, joiden ikä on ≥ 12 vuotta, joilla on vaikea hemofilia A tai B ja joilla on tekijöitä estäviä vasta-aineita tai ei niitä VIII tai IX
Tämä on monikeskus, monikansallinen, avoin, yksisuuntainen ristikkäinen, vaihe 3, yhden haaran tutkimus hemofilian hoitoon.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on mitata fitusiraanilla hoidettujen verenvuotojaksojen esiintymistiheyttä aikuisilla miehillä ja nuorilla (≥12-vuotiailla) hemofilia A- tai B-hemofiliaa sairastavilla potilailla, joilla on tai ei ole inhiboivia vasta-aineita tekijä VIII tai IX vastaan ja jotka ovat vaihtaneet aiemmasta potilaasta. hoidon standardi.
Opintojen kokonaiskesto on enintään noin 50 kuukautta (200 viikkoa, 1 opintokuukausi vastaa 4 viikkoa) ja sisältää:
- Seulontajakso jopa noin 60 päivää,
- Normaali hoitojakso (SOC) on noin 6 tutkimuskuukautta (24 viikkoa),
- Noin 36 tutkimuskuukauden (144 viikon) fitusiran-hoitojakso,
- Antitrombiinin (AT) seurantajakso on noin 6 tutkimuskuukautta (24 viikkoa), mutta se voi olla lyhyempi tai pidempi riippuen yksittäisten osallistujien AT-palautumisesta.
Puhelinkäyntien tiheys tulee olemaan noin 2 viikon välein. Paikkakäyntien taajuus on noin 8 viikon välein SOC-jakson aikana ja noin 4 viikon välein fitusiran-hoitojakson aikana. Kotikäyntejä ja/tai etäkäyntejä voidaan tehdä tutkimuksen aikana, jos se on soveltuvaa ja jos paikalliset määräykset sen sallivat
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
91
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Zaragoza, Espanja, 50009
- Investigational Site Number : 7240003
-
-
A Coruña [La Coruña]
-
A Coruña, A Coruña [La Coruña], Espanja, 15006
- Investigational Site Number : 7240002
-
-
-
-
Seoul-teukbyeolsi
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Etelä -Korea, 03722
- Investigational Site Number : 4100001
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Etelä -Korea, 05278
- Investigational Site Number : 4100002
-
-
-
-
-
Johannesburg, Etelä-Afrikka, 1501
- Investigational Site Number : 7100003
-
Parktown, Etelä-Afrikka, 2193
- Investigational Site Number : 7100001
-
-
-
-
-
Bangalore, Intia, 560 034
- Investigational Site Number : 3560004
-
Bhubaneswar, Intia, 751019
- Investigational Site Number : 3560007
-
Pune-411011, Intia, 411 011
- Investigational Site Number : 3560001
-
Punjab, Intia, 141008
- Investigational Site Number : 3560006
-
Vellore, Intia, 632004
- Investigational Site Number : 3560003
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20122
- Investigational Site Number : 3800001
-
-
Milano
-
Rozzano, Milano, Italia, 20089
- Investigational Site Number : 3800003
-
-
-
-
Aichi-ken
-
Nagoya, Aichi-ken, Japani, 4668560
- Investigational Site Number : 3920003
-
-
Nara
-
Kashihara-shi, Nara, Japani, 634-8522
- Investigational Site Number : 3920001
-
-
Saitama
-
Saitama-shi, Saitama, Japani, 330-8777
- Investigational Site Number : 3920002
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- Investigational Site Number : 1240001
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- Investigational Site Number : 1240002
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Investigational Site Number : 1240004
-
-
-
-
-
Beijing, Kiina, 100045
- Investigational Site Number : 1560003
-
Guangzhou, Kiina, 510515
- Investigational Site Number : 1560001
-
Jinan, Kiina, 250013
- Investigational Site Number : 1560002
-
-
-
-
-
Athens, Kreikka, 115 27
- Investigational Site Number : 3000001
-
Athens, Kreikka, 11527
- Investigational Site Number : 3000002
-
-
-
-
-
Chihuahua City, Meksiko, 31000
- Investigational Site Number : 4840004
-
Veracruz, Meksiko, 91900
- Investigational Site Number : 4840001
-
-
Nuevo León
-
Monterrey, Nuevo León, Meksiko, 64460
- Investigational Site Number : 4840002
-
-
-
-
Lesser Poland Voivodeship
-
Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Puola, 30-688
- Investigational Site Number : 6160002
-
-
Lódzkie
-
Lodz, Lódzkie, Puola, 93-510
- Investigational Site Number : 6160004
-
-
Masovian Voivodeship
-
Warsaw, Masovian Voivodeship, Puola, 02-776
- Investigational Site Number : 6160001
-
-
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Ranska, 94275
- Investigational Site Number : 2500003
-
Lille, Ranska, 59037
- Investigational Site Number : 2500002
-
Paris, Ranska, 75015
- Investigational Site Number : 2500001
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 10249
- Investigational Site Number : 2760001
-
Hamburg, Saksa, 20246
- Investigational Site Number : 2760002
-
-
-
-
-
Jeddah, Saudi-Arabia, 21423
- Investigational Site Number : 6820002
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 100
- Investigational Site Number : 1580001
-
Taipei, Taiwan, 11031
- Investigational Site Number : 1580003
-
-
-
-
-
Adana, Turkki (Türkiye), 01130
- Investigational Site Number : 7920002
-
Akdeniz, Turkki (Türkiye), 07059
- Investigational Site Number : 7920004
-
Izmir, Turkki (Türkiye), TR-35100
- Investigational Site Number : 7920003
-
Çapa, Turkki (Türkiye), 34390
- Investigational Site Number : 7920001
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868-4306
- Center for Inherited Blood Disorders (CIBD) Site Number : 8400012
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55454
- M Health Fairview University of Minnesota Medical Center - West Bank- Site Number : 8400016
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
- Hackensack University Site Number : 8400009
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11040
- Northwell Health Hemostasis and Thrombosis Center Site Number : 8400015
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- University Hospitals of Cleveland Site Number : 8400001
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224-1334
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh-4401 Penn Ave Site Number : 8400017
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
- Children's Medical Center Dallas- Site Number : 8400018
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center- Site Number : 8400002
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vaikean synnynnäisen hemofilian A tai B diagnoosi (FVIII
- Osallistujat, jotka eivät tällä hetkellä saa ennaltaehkäisyä (CFC- tai BPA-tilaus): Vähintään 4 verenvuotojaksoa, jotka vaativat BPA- (inhibiittoriosallistujat) tai CFC-hoitoa (ei-inhibiittoriosapuolet) -hoitoa viimeisten 6 kuukauden aikana ennen seulontaa.
- halukas ja kykenevä noudattamaan tutkimusvaatimuksia ja antamaan kirjallinen tietoinen suostumus ja suostumus, jos osallistujat ovat alle laillisen suostumusiän paikallisten ja kansallisten vaatimusten mukaisesti
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnetut rinnakkaiset verenvuotohäiriöt kuin synnynnäinen hemofilia A tai B
- Aiempi valtimo- tai laskimotromboembolia, joka ei liity pysyvään laskimoon
- Aiempi intoleranssi SC-injektioille.
- Nykyinen osallistuminen immuunitoleranssin induktiohoitoon (ITI)
- Aikaisempi geeniterapia
- Nykyinen tai aiempi osallistuminen fitusiran-tutkimukseen
- Nykyinen tai aiempi osallistuminen geeniterapiatutkimukseen
- saanut tutkimuslääkkeen tai laitteen 30 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä tai 5 puoliintumisajan sisällä tutkimuslääkkeestä (tai laitteesta) ennen seulontakäyntiä sen mukaan kumpi on pidempi
- Kliinisesti merkittävän maksasairauden AT-aktiivisuus
- Samanaikainen trombofiilinen häiriö
- Hepatiitti C -viruksen vasta-ainepositiivinen, paitsi osallistujat, joilla on negatiivinen C-hepatiittiviruskuorma ja joilla ei ole merkkejä kirroosista
- Akuutin hepatiitti eli hepatiitti A, hepatiitti E.
- Akuutin tai kroonisen hepatiitti B -infektion esiintyminen
- Tiedetään HIV-positiiviseksi CD4-määrällä
- Heikentynyt munuaisten toiminta Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia huomioita, jotka liittyvät potilaan mahdolliseen osallistumiseen kliiniseen tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kaikki osallistujat
Normaalihoitojakson (SOC) aikana osallistujat saavat tarvittaessa tai ennaltaehkäisevää hoitoa hyytymistekijäkonsentraateilla (CFC) tai ohitusaineilla (BPA) 6 kuukauden ajan (päivästä -168 päivään -1). Fitusiran-hoitojakson aikana osallistujat saavat subkutaanista fitusiraania profylaksia joka toinen kuukausi (Q2M) tai kerran kuukaudessa (QM) 36 kuukauden ajan (päivästä 1 päivään 1009). Verenvuototapauksissa osallistujat saavat IV CFC:tä tai BPA:ta. Osallistujat voivat saada antitrombiinikonsentraattia (ATIIIC) pelastuslääkkeenä. . |
Lääkemuoto: Injektioneste, liuos Antoreitti: Subkutaanisesti (SC)
Lääkemuoto: Infuusioneste, liuos Antoreitti: Laskimonsisäinen (IV)
Antitrombiini III (ATC-koodi: B01AB02) Lääkemuoto: Infuusioneste, liuos Antoreitti: Laskimonsisäinen (IV)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuositasolla vuotuinen verenvuotonopeus (ABR) fitusiranin ensisijaisen tehokkuusjakson aikana
Aikaikkuna: Päivä 169 - päivä 505 (ensimmäisestä fitusiran-annoksesta)
|
Verenvuotojaksoksi määritellään mikä tahansa verenvuoto, joka vaatii CFC:iden tai BPA:iden antamista, esim. hemartroosin, lihasten tai limakalvon verenvuodon.
|
Päivä 169 - päivä 505 (ensimmäisestä fitusiran-annoksesta)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuosittainen verenvuototiheys (ABR) fitusiran-profylaksiassa fitusiranin primaarisen tehokkuusjakson aikana ja ABR profylaxis standard of care (SOC) aikana SOC-jaksolla
Aikaikkuna: Päivästä 169 päivään 505 (ensisijainen tehokkuusjakso) ja päivästä -168 päivään -1 (SOC-jakso)
|
Verenvuotojaksoksi määritellään mikä tahansa verenvuoto, joka vaatii CFC:iden tai BPA:iden antamista, esim. hemartroosin, lihasten tai limakalvon verenvuodon.
|
Päivästä 169 päivään 505 (ensisijainen tehokkuusjakso) ja päivästä -168 päivään -1 (SOC-jakso)
|
|
Vuosittainen verenvuotoprosentti (ABR) fitusiran-profylaksia hoidettaessa fitusiranin ensisijaisen tehokkuusjakson aikana ja ABR, kun on tarpeen vaativaa hoitoa (SOC) SOC-jaksolla
Aikaikkuna: Päivästä 169 päivään 505 (ensisijainen tehokkuusjakso) ja päivästä -168 päivään -1 (SOC-jakso)
|
Verenvuotojaksoksi määritellään mikä tahansa verenvuoto, joka vaatii CFC:iden tai BPA:iden antamista, esim. hemartroosin, lihasten tai limakalvon verenvuodon.
|
Päivästä 169 päivään 505 (ensisijainen tehokkuusjakso) ja päivästä -168 päivään -1 (SOC-jakso)
|
|
Vuositasolla spontaanin verenvuototiheys fitusiranin ensisijaisen tehokkuuden jaksolla ja SOC-jaksolla
Aikaikkuna: Päivästä 169 päivään 505 (ensisijainen tehokkuusjakso) ja päivästä -168 päivään -1 (SOC-jakso)
|
Verenvuotojaksoksi määritellään mikä tahansa verenvuoto, joka vaatii CFC:iden tai BPA:iden antamista, esim. hemartroosin, lihasten tai limakalvon verenvuodon. Spontaani verenvuotojakso on verenvuototapahtuma, joka ilmaantuu ilman näkyvää tai tunnettua syytä, erityisesti nivelissä, lihaksissa ja pehmytkudoksissa. |
Päivästä 169 päivään 505 (ensisijainen tehokkuusjakso) ja päivästä -168 päivään -1 (SOC-jakso)
|
|
Vuosittainen nivelvuotonopeus fitusiranin ensisijaisen tehokkuuden jaksolla ja SOC-jaksolla
Aikaikkuna: Päivästä 169 päivään 505 (ensisijainen tehokkuusjakso) ja päivästä -168 päivään -1 (SOC-jakso)
|
Verenvuotojaksoksi määritellään mikä tahansa verenvuoto, joka vaatii CFC:iden tai BPA:iden antamista, esim. hemartroosin, lihasten tai limakalvon verenvuodon. Nivelverenvuotojaksolle on ominaista epätavallinen tunne nivelessä ("aura") yhdessä 1) lisääntyvän turvotuksen tai lämmön kanssa nivelen iholla, 2) lisääntyvän kivun kanssa tai 3) etenevä liikeradan tai vaikeuden menetys. raajan käytössä verrattuna lähtötilanteeseen. |
Päivästä 169 päivään 505 (ensisijainen tehokkuusjakso) ja päivästä -168 päivään -1 (SOC-jakso)
|
|
Muutos Haem-A-QOL fyysisen terveyden pisteissä ja kokonaispisteissä SOC:n ja fitusiran-profylaksin aikana
Aikaikkuna: Päivä 1 (D1) päivään 505 ja päivästä 1 päivään 1009 ja SOC:n aikana päivästä-168 päivään D-1
|
Haem-A-QoL tarjotaan yli 17-vuotiaille osallistujille, ja se sisältää 46 kohdetta, jotka vaikuttavat 10 QoL-alueeseen (fyysinen terveys, tunteet, näkemys itsestään, urheilu ja vapaa-aika, työ ja koulu, hemofilian käsittely, hoito, tulevaisuus , perhesuunnittelu, kumppanuus ja seksuaalisuus).
Kunkin kohteen pisteytys perustuu 5-pisteen Likert-asteikkoon (ei koskaan, harvoin, joskus, usein ja koko ajan), ja korkeammat pisteet tarkoittavat suurempaa heikentymistä.
|
Päivä 1 (D1) päivään 505 ja päivästä 1 päivään 1009 ja SOC:n aikana päivästä-168 päivään D-1
|
|
Vuosittainen verenvuotonopeus (ABR) fitusiranin 18 kuukauden tehokkuusjaksolla
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 505
|
Verenvuotojaksoksi määritellään mikä tahansa verenvuoto, joka vaatii CFC:iden tai BPA:iden antamista, esim. hemartroosin, lihasten tai limakalvon verenvuodon.
|
Päivä 1 - Päivä 505
|
|
Vuosittainen verenvuotonopeus (ABR) 36 kuukauden fitusiran-hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 1009
|
Verenvuotojaksoksi määritellään mikä tahansa verenvuoto, joka vaatii CFC:iden tai BPA:iden antamista, esim. hemartroosin, lihasten tai limakalvon verenvuodon.
|
Päivä 1 - Päivä 1009
|
|
Vuositasolla painokorjattu CFC/BPA:n kulutus
Aikaikkuna: Päivä -168 päivään 1009
|
Kaikki tutkimushoidon aikana annetut CFC- tai BPA-annokset (mukaan lukien annokset ruumiinpainokiloa kohti) kirjataan
|
Päivä -168 päivään 1009
|
|
Haitallisia tapahtumia saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Allekirjoitetun ICF:n päivämäärä (päivä -228 - päivä -169) viimeiseen vierailuun (noin 50 kuukautta allekirjoitetun ICF:n päivämäärästä)
|
Kaikki haittavaikutukset (vakavat tai ei-vakavat) kerätään tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoittamisesta viimeiseen AT-seurantakäyntiin asti.
|
Allekirjoitetun ICF:n päivämäärä (päivä -228 - päivä -169) viimeiseen vierailuun (noin 50 kuukautta allekirjoitetun ICF:n päivämäärästä)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 1. helmikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 25. maaliskuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 25. tammikuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 14. joulukuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 14. joulukuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 22. joulukuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 4. helmikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 2. helmikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. helmikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hematologiset sairaudet
- Veren hyytymishäiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Veren hyytymishäiriöt, perinnölliset
- Koagulaatioproteiinien häiriöt
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- Hemofilia A
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Proteaasin estäjät
- Entsyymin estäjät
- Antikoagulantit
- Seriiniproteinaasin estäjät
- fotusiran
Muut tutkimustunnusnumerot
- EFC17574
- U1111-1275-9584 (Rekisterin tunniste: ICTRP)
- 2022-500221-33 (Rekisterin tunniste: CTIS)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot.
Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi.
Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .