Un estudio para probar un medicamento (Fitusiran) inyectado debajo de la piel para prevenir episodios de sangrado en participantes varones adolescentes o adultos con hemofilia grave (ATLAS-NEO)
2 de febrero de 2026 actualizado por: Sanofi
Estudio de fase 3, de un solo grupo, multicéntrico, multinacional, abierto, cruzado unidireccional para investigar la eficacia y la seguridad de la profilaxis con fitusirán en participantes masculinos de ≥ 12 años con hemofilia A o B grave con o sin anticuerpos inhibidores del factor VIII o IX
Este es un estudio multicéntrico, multinacional, de etiqueta abierta, unidireccional cruzado, fase 3, de un solo brazo para el tratamiento de la hemofilia.
El propósito de este estudio es medir la frecuencia de episodios hemorrágicos tratados con fitusirán en participantes varones adultos y adolescentes (≥12 años) con hemofilia A o B, con o sin anticuerpos inhibidores del factor VIII o IX que han cambiado de su anterior estándar de tratamiento de atención.
La duración total del estudio será de hasta aproximadamente 50 meses (200 semanas, 1 mes de estudio equivale a 4 semanas) e incluirá:
- Un período de selección de hasta aproximadamente 60 días,
- Un período de atención estándar (SOC) de aproximadamente 6 meses de estudio (24 semanas),
- Un período de tratamiento con fitusirán de aproximadamente 36 meses de estudio (144 semanas),
- Un período de seguimiento de antitrombina (AT) de aproximadamente 6 meses de estudio (24 semanas), pero puede ser más corto o más largo dependiendo de la recuperación de AT de los participantes individuales.
La frecuencia de las visitas telefónicas será aproximadamente cada 2 semanas. Para las visitas al sitio, la frecuencia será aproximadamente cada 8 semanas durante el período SOC y aproximadamente cada 4 semanas durante el período de tratamiento con fitusiran. Si corresponde y si lo permite la normativa local, se pueden realizar visitas domiciliarias y/o remotas durante el estudio.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
91
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 10249
- Investigational Site Number : 2760001
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Hamburg, Alemania, 20246
- Investigational Site Number : 2760002
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Jeddah, Arabia Saudita, 21423
- Investigational Site Number : 6820002
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- Investigational Site Number : 1240001
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- Investigational Site Number : 1240002
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- Investigational Site Number : 1240004
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Seoul-teukbyeolsi
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Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corea del Sur, 03722
- Investigational Site Number : 4100001
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Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corea del Sur, 05278
- Investigational Site Number : 4100002
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Zaragoza, España, 50009
- Investigational Site Number : 7240003
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A Coruña [La Coruña]
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A Coruña, A Coruña [La Coruña], España, 15006
- Investigational Site Number : 7240002
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868-4306
- Center for Inherited Blood Disorders (CIBD) Site Number : 8400012
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
- M Health Fairview University of Minnesota Medical Center - West Bank- Site Number : 8400016
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Hackensack University Site Number : 8400009
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New York
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New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
- Northwell Health Hemostasis and Thrombosis Center Site Number : 8400015
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- University Hospitals of Cleveland Site Number : 8400001
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224-1334
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh-4401 Penn Ave Site Number : 8400017
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- Children's Medical Center Dallas- Site Number : 8400018
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center- Site Number : 8400002
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Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94275
- Investigational Site Number : 2500003
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Lille, Francia, 59037
- Investigational Site Number : 2500002
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Paris, Francia, 75015
- Investigational Site Number : 2500001
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Athens, Grecia, 115 27
- Investigational Site Number : 3000001
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Athens, Grecia, 11527
- Investigational Site Number : 3000002
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Bangalore, India, 560 034
- Investigational Site Number : 3560004
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Bhubaneswar, India, 751019
- Investigational Site Number : 3560007
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Pune-411011, India, 411 011
- Investigational Site Number : 3560001
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Punjab, India, 141008
- Investigational Site Number : 3560006
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Vellore, India, 632004
- Investigational Site Number : 3560003
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Milan, Italia, 20122
- Investigational Site Number : 3800001
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Milano
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Rozzano, Milano, Italia, 20089
- Investigational Site Number : 3800003
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Aichi-ken
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Nagoya, Aichi-ken, Japón, 4668560
- Investigational Site Number : 3920003
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Nara
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Kashihara-shi, Nara, Japón, 634-8522
- Investigational Site Number : 3920001
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Saitama
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Saitama-shi, Saitama, Japón, 330-8777
- Investigational Site Number : 3920002
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Chihuahua City, México, 31000
- Investigational Site Number : 4840004
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Veracruz, México, 91900
- Investigational Site Number : 4840001
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Nuevo León
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Monterrey, Nuevo León, México, 64460
- Investigational Site Number : 4840002
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Lesser Poland Voivodeship
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Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polonia, 30-688
- Investigational Site Number : 6160002
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Lódzkie
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Lodz, Lódzkie, Polonia, 93-510
- Investigational Site Number : 6160004
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Masovian Voivodeship
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Warsaw, Masovian Voivodeship, Polonia, 02-776
- Investigational Site Number : 6160001
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Beijing, Porcelana, 100045
- Investigational Site Number : 1560003
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Guangzhou, Porcelana, 510515
- Investigational Site Number : 1560001
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Jinan, Porcelana, 250013
- Investigational Site Number : 1560002
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Johannesburg, Sudáfrica, 1501
- Investigational Site Number : 7100003
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Parktown, Sudáfrica, 2193
- Investigational Site Number : 7100001
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Taipei, Taiwán, 100
- Investigational Site Number : 1580001
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Taipei, Taiwán, 11031
- Investigational Site Number : 1580003
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Adana, Turquía (Türkiye), 01130
- Investigational Site Number : 7920002
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Akdeniz, Turquía (Türkiye), 07059
- Investigational Site Number : 7920004
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Izmir, Turquía (Türkiye), TR-35100
- Investigational Site Number : 7920003
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Çapa, Turquía (Türkiye), 34390
- Investigational Site Number : 7920001
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de hemofilia A o B congénita severa (FVIII
- Para participantes que actualmente no reciben profilaxis (CFC o BPA a pedido): un mínimo de 4 episodios de sangrado que requieran tratamiento con BPA (participantes inhibidores) o CFC (participantes sin inhibidores) en los últimos 6 meses antes de la selección.
- Dispuesto y capaz de cumplir con los requisitos del estudio y de proporcionar consentimiento informado por escrito y asentimiento en el caso de participantes menores de la edad legal de consentimiento, según los requisitos locales y nacionales.
Criterio de exclusión:
- Trastornos hemorrágicos coexistentes conocidos distintos de la hemofilia congénita A o B
- Antecedentes de tromboembolismo arterial o venoso, no asociado con un acceso venoso permanente
- Antecedentes de intolerancia a las inyecciones SC.
- Participación actual en terapia de inducción de inmunotolerancia (ITI)
- Terapia génica previa
- Participación actual o anterior en un ensayo de fitusirán
- Participación actual o anterior en un ensayo de terapia génica
- Recibió un fármaco o dispositivo en investigación dentro de los 30 días anteriores a la visita de selección o dentro de las 5 vidas medias del fármaco (o dispositivo) en investigación antes de la visita de selección, lo que sea más largo
- Presencia de enfermedad hepática clínicamente significativa Actividad AT
- Trastorno trombofílico coexistente
- Anticuerpos contra el virus de la hepatitis C positivos, excepto los participantes que tienen carga viral de hepatitis C negativa y sin evidencia de cirrosis
- Presencia de hepatitis aguda, es decir, hepatitis A, hepatitis E.
- Presencia de infección por hepatitis B aguda o crónica
- Se sabe que es VIH positivo con recuento de CD4
- Función renal reducida La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un paciente en un ensayo clínico.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Todos los participantes
En el período de atención estándar (SOC), los participantes recibirán tratamiento a pedido o profiláctico con concentrados de factor de coagulación (CFC) o agentes de derivación (BPA) durante 6 meses (desde el día -168 hasta el día -1). En el período de tratamiento con fitusiran, los participantes recibirán profilaxis subcutánea con fitusiran una vez cada dos meses (Q2M) o una vez al mes (QM) durante 36 meses (desde el día 1 hasta el día 1009). En caso de eventos hemorrágicos, los participantes recibirán CFC o BPA por vía intravenosa. Los participantes pueden recibir concentrado de antitrombina (ATIIIC) como medicamento de rescate. . |
Forma farmacéutica: Solución inyectable Vía de administración: Subcutánea (SC)
Forma farmacéutica: Solución para perfusión Vía de administración: Intravenosa (IV)
Antitrombina III (código ATC: B01AB02) Forma farmacéutica: Solución para perfusión Vía de administración: Intravenosa (IV)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de sangrado anualizada (ABR) en el período de eficacia primaria de fitusiran
Periodo de tiempo: Día 169 a Día 505 (desde la primera dosis de fitusiran)
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Un episodio hemorrágico se define como cualquier aparición de hemorragia que requiera la administración de CFC o BPA, por ejemplo, hemartrosis, hemorragia muscular o mucosa.
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Día 169 a Día 505 (desde la primera dosis de fitusiran)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de sangrado anualizada (ABR) durante la profilaxis con fitusiran en el período de eficacia primaria de fitusiran y ABR durante la profilaxis estándar de atención (SOC) en el período SOC
Periodo de tiempo: Del día 169 al día 505 (período de eficacia principal) y del día -168 al día -1 (período SOC)
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Un episodio hemorrágico se define como cualquier aparición de hemorragia que requiera la administración de CFC o BPA, por ejemplo, hemartrosis, hemorragia muscular o mucosa.
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Del día 169 al día 505 (período de eficacia principal) y del día -168 al día -1 (período SOC)
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Tasa de sangrado anualizada (ABR) durante la profilaxis con fitusiran en el período de eficacia primaria de fitusiran y ABR durante el tratamiento estándar a demanda (SOC) en el período SOC
Periodo de tiempo: Del día 169 al día 505 (período de eficacia principal) y del día -168 al día -1 (período SOC)
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Un episodio hemorrágico se define como cualquier aparición de hemorragia que requiera la administración de CFC o BPA, por ejemplo, hemartrosis, hemorragia muscular o mucosa.
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Del día 169 al día 505 (período de eficacia principal) y del día -168 al día -1 (período SOC)
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Tasa anualizada de sangrado espontáneo en el período de eficacia primaria de fitusiran y en el período SOC
Periodo de tiempo: Del día 169 al día 505 (período de eficacia principal) y del día -168 al día -1 (período SOC)
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Un episodio hemorrágico se define como cualquier aparición de hemorragia que requiera la administración de CFC o BPA, por ejemplo, hemartrosis, hemorragia muscular o mucosa. Un episodio de sangrado espontáneo es un evento de sangrado que ocurre sin motivo aparente o conocido, particularmente en las articulaciones, los músculos y los tejidos blandos. |
Del día 169 al día 505 (período de eficacia principal) y del día -168 al día -1 (período SOC)
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Tasa de hemorragia articular anualizada en el período de eficacia primaria de fitusiran y en el período SOC
Periodo de tiempo: Del día 169 al día 505 (período de eficacia principal) y del día -168 al día -1 (período SOC)
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Un episodio hemorrágico se define como cualquier aparición de hemorragia que requiera la administración de CFC o BPA, por ejemplo, hemartrosis, hemorragia muscular o mucosa. Un episodio de sangrado articular se caracteriza por una sensación inusual en la articulación ("aura") en combinación con 1) aumento de la hinchazón o calor sobre la piel sobre la articulación, 2) aumento del dolor o 3) pérdida progresiva del rango de movimiento o dificultad en el uso de la extremidad en comparación con la línea de base. |
Del día 169 al día 505 (período de eficacia principal) y del día -168 al día -1 (período SOC)
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Cambio en la puntuación de salud física de Haem-A-QOL y puntuación total durante SOC y durante la profilaxis con fitusiran
Periodo de tiempo: Día 1 (D1) al Día 505, y de D1 al Día 1009, y durante SOC del Día-168 al D-1
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El Haem-A-QoL se proporcionará a los participantes ≥17 años de edad e incluye 46 ítems que contribuyen a 10 dominios de la calidad de vida (salud física, sentimientos, visión de sí mismo, deportes y ocio, trabajo y escuela, tratamiento de la hemofilia, tratamiento, futuro). , planificación familiar, pareja y sexualidad).
La puntuación de cada elemento se basa en una escala de Likert de 5 puntos (nunca, rara vez, a veces, a menudo y todo el tiempo), y las puntuaciones más altas representan un mayor deterioro.
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Día 1 (D1) al Día 505, y de D1 al Día 1009, y durante SOC del Día-168 al D-1
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Tasa de sangrado anualizada (ABR) en el período de eficacia de 18 meses de fitusiran
Periodo de tiempo: Día 1 a Día 505
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Un episodio hemorrágico se define como cualquier aparición de hemorragia que requiera la administración de CFC o BPA, por ejemplo, hemartrosis, hemorragia muscular o mucosa.
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Día 1 a Día 505
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Tasa de sangrado anualizada (ABR) en el período de tratamiento de 36 meses con fitusiran
Periodo de tiempo: Día 1 a Día 1009
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Un episodio hemorrágico se define como cualquier aparición de hemorragia que requiera la administración de CFC o BPA, por ejemplo, hemartrosis, hemorragia muscular o mucosa.
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Día 1 a Día 1009
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Consumo anualizado ajustado al peso de CFC/BPA
Periodo de tiempo: Día -168 hasta Día 1009
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Se registrarán todas las dosis de CFC o BPA (incluidas las dosis por kg de peso corporal) administradas durante el tratamiento del estudio.
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Día -168 hasta Día 1009
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Número de participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: Fecha de ICF firmado (Día -228 a Día -169) hasta la última visita (aproximadamente 50 meses después de la fecha de ICF firmado)
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Todos los AA (graves o no graves) se recopilarán desde la firma del formulario de consentimiento informado (ICF) hasta la última visita de seguimiento.
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Fecha de ICF firmado (Día -228 a Día -169) hasta la última visita (aproximadamente 50 meses después de la fecha de ICF firmado)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de febrero de 2023
Finalización primaria (Estimado)
25 de marzo de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
25 de enero de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de diciembre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de diciembre de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
22 de diciembre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
4 de febrero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de febrero de 2026
Última verificación
1 de febrero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Hemofilia A
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica.
- Inhibidores de proteasa
- Inhibidores de enzimas
- Anticoagulantes
- Inhibidores de la serina proteinasa
- Fitusiran
Otros números de identificación del estudio
- EFC17574
- U1111-1275-9584 (Identificador de registro: ICTRP)
- 2022-500221-33 (Identificador de registro: CTIS)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos a nivel de paciente y documentos de estudio relacionados, incluido el informe de estudio clínico, el protocolo de estudio con cualquier modificación, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos.
Los datos a nivel del paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo.
Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .