Studie k testování léku (Fitusiran) injekčně pod kůži pro prevenci epizod krvácení u mužských dospívajících nebo dospělých účastníků s těžkou hemofilií (ATLAS-NEO)
12. dubna 2024 aktualizováno: Sanofi
Fáze 3, jednoramenná, multicentrická, nadnárodní, otevřená, jednosměrná zkřížená studie ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti profylaxe fitusiranem u mužských účastníků ve věku ≥ 12 let s těžkou hemofilií A nebo B s nebo bez inhibičních protilátek proti faktoru VIII nebo IX
Toto je multicentrická, nadnárodní, otevřená, jednocestná zkřížená, fáze 3, jednoramenná studie pro léčbu hemofilie.
Účelem této studie je změřit frekvenci léčených krvácivých epizod pomocí fitusiranu u dospělých mužů a dospívajících (≥12 let) účastníků s hemofilií A nebo B, s nebo bez inhibičních protilátek proti faktoru VIII nebo IX, kteří přešli z předchozí standardní péče.
Celková délka studie bude přibližně 50 měsíců (200 týdnů, 1 měsíc studie odpovídá 4 týdnům) a bude zahrnovat:
- Doba prověřování až přibližně 60 dní,
- Standardní období péče (SOC) v délce přibližně 6 měsíců studie (24 týdnů),
- Doba léčby fitusiranem v délce přibližně 36 měsíců studie (144 týdnů),
- Doba sledování antitrombinu (AT) v délce přibližně 6 měsíců studie (24 týdnů), ale může být kratší nebo delší v závislosti na zotavení AT jednotlivých účastníků.
Frekvence telefonických návštěv bude přibližně každé 2 týdny. U návštěv na místě bude frekvence přibližně každých 8 týdnů během období SOC a přibližně každé 4 týdny během období léčby fitusiranem. Pokud je to vhodné a pokud to umožňují místní předpisy, mohou být během studie prováděny domácí a/nebo vzdálené návštěvy
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
75
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
- Telefonní číslo: option 6 800-633-1610
- E-mail: Contact-US@sanofi.com
Studijní místa
-
-
-
Kremlin Bicetre, Francie, 94275
- Nábor
- Investigational Site Number : 2500003
-
Lille, Francie, 59037
- Nábor
- Investigational Site Number : 2500002
-
Paris, Francie, 75015
- Nábor
- Investigational Site Number : 2500001
-
-
-
-
-
Bangalore, Indie, 560 034
- Nábor
- Investigational Site Number : 3560004
-
Pune-411011, Indie, 411 011
- Nábor
- Investigational Site Number : 3560001
-
Punjab, Indie, 141008
- Nábor
- Investigational Site Number : 3560006
-
Vellore, Indie, 632004
- Nábor
- Investigational Site Number : 3560003
-
-
-
-
-
Milano, Itálie, 20122
- Nábor
- Investigational Site Number : 3800001
-
Roma, Itálie, 00168
- Nábor
- Investigational Site Number : 3800002
-
-
Lombardia
-
Rozzano, Lombardia, Itálie, 20089
- Nábor
- Investigational Site Number : 3800003
-
-
-
-
-
Nagoya, Japonsko, 4668560
- Nábor
- Investigational Site Number : 3920003
-
Saitama-shi, Japonsko, 330-8777
- Nábor
- Investigational Site Number : 3920002
-
-
Nara
-
Kashihara-shi, Nara, Japonsko, 634-8522
- Nábor
- Investigational Site Number : 3920001
-
-
Tokyo
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Japonsko, 160-0023
- Nábor
- Investigational Site Number : 3920004
-
-
-
-
-
Benoni, Jižní Afrika, 1501
- Nábor
- Investigational Site Number : 7100003
-
Parktown, Jižní Afrika, 2193
- Nábor
- Investigational Site Number : 7100001
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- Nábor
- Investigational Site Number : 1240001
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- Nábor
- Investigational Site Number : 1240002
-
-
-
-
Incheon-gwangyeoksi
-
Incheon, Incheon-gwangyeoksi, Korejská republika, 22332
- Nábor
- Investigational Site Number : 4100003
-
-
Seoul-teukbyeolsi
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Korejská republika, 03722
- Nábor
- Investigational Site Number : 4100001
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Korejská republika, 05278
- Nábor
- Investigational Site Number : 4100002
-
-
-
-
-
Adana, Krocan, 01130
- Nábor
- Investigational Site Number : 7920002
-
Akdeniz, Krocan, 07059
- Nábor
- Investigational Site Number : 7920004
-
Capa, Krocan, 34390
- Nábor
- Investigational Site Number : 7920001
-
Izmir, Krocan, TR-35100
- Nábor
- Investigational Site Number : 7920003
-
-
-
-
-
Chihuahua, Mexiko, 31000
- Nábor
- Investigational Site Number : 4840004
-
Veracruz, Mexiko, 91910
- Nábor
- Investigational Site Number : 4840001
-
-
Nuevo León
-
Monterrey, Nuevo León, Mexiko, 64460
- Nábor
- Investigational Site Number : 4840002
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 10249
- Nábor
- Investigational Site Number : 2760001
-
Hamburg, Německo, 20246
- Nábor
- Investigational Site Number : 2760002
-
-
-
-
Mazowieckie
-
Warszawa, Mazowieckie, Polsko, 02-776
- Nábor
- Investigational Site Number : 6160001
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Spojené státy, 92868-4306
- Nábor
- Center for Inherited Blood Disorders (CIBD) Site Number : 8400012
-
San Diego, California, Spojené státy, 92121
- Nábor
- University of California San Diego Site Number : 8400011
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55454
- Nábor
- University of Minnesota Site Number : 8400016
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
- Nábor
- Hackensack University Site Number : 8400009
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11040
- Nábor
- Northwell Health Hemostasis and Thrombosis Center Site Number : 8400015
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
- Nábor
- University Hospitals of Cleveland Site Number : 8400001
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224-1334
- Nábor
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh-4401 Penn Ave Site Number : 8400017
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
- Nábor
- Children's Medical Center of Dallas Site Number : 8400018
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Nábor
- The Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center Site Number : 8400002
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
- Nábor
- University Of Utah Health Sciences Center Site Number : 8400006
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Nábor
- Medical College of Wisconsin Site Number : 8400007
-
-
-
-
-
Taichung, Tchaj-wan, 402
- Nábor
- Investigational Site Number : 1580002
-
Taipei, Tchaj-wan, 11031
- Nábor
- Investigational Site Number : 1580003
-
Taipei, Tchaj-wan, 100
- Nábor
- Investigational Site Number : 1580001
-
-
-
-
-
Beijing, Čína, 100045
- Nábor
- Investigational Site Number : 1560003
-
Guangzhou, Čína, 510515
- Nábor
- Investigational Site Number : 1560001
-
Jinan, Čína, 250013
- Nábor
- Investigational Site Number : 1560002
-
-
-
-
-
Athens, Řecko, 11527
- Nábor
- Investigational Site Number : 3000002
-
Athens, Řecko, 115 27
- Nábor
- Investigational Site Number : 3000001
-
Thessaloniki, Řecko, 54642
- Nábor
- Investigational Site Number : 3000003
-
-
-
-
-
Zaragoza, Španělsko, 50009
- Nábor
- Investigational Site Number : 7240003
-
-
A Coruña [La Coruña]
-
La Coruña, A Coruña [La Coruña], Španělsko, 15006
- Nábor
- Investigational Site Number : 7240002
-
-
Madrid, Comunidad De
-
Madrid, Madrid, Comunidad De, Španělsko, 28046
- Nábor
- Investigational Site Number : 7240001
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza těžké vrozené hemofilie A nebo B (FVIII
- Pro účastníky, kteří v současné době neužívají profylaxi (CFC nebo BPA na vyžádání): Minimálně 4 krvácivé epizody vyžadující léčbu BPA (účastníci s inhibitorem) nebo CFC (účastníci bez inhibitoru) během posledních 6 měsíců před screeningem.
- Ochota a schopnost splnit požadavky studie a poskytnout písemný informovaný souhlas a souhlas v případě účastníků, kteří nedosáhli věku zákonného souhlasu, podle místních a národních požadavků
Kritéria vyloučení:
- Známé souběžné krvácivé poruchy jiné než vrozená hemofilie A nebo B
- Arteriální nebo žilní tromboembolismus v anamnéze, který není spojen s trvalým žilním přístupem
- Anamnéza nesnášenlivosti SC injekcí (injekcí).
- Současná účast na indukční terapii imunitní tolerance (ITI)
- Předchozí genová terapie
- Současná nebo předchozí účast ve fitusiranském testu
- Současná nebo předchozí účast ve studii genové terapie
- Obdrželi jste zkoušený lék nebo zařízení do 30 dnů před screeningovou návštěvou nebo do 5 poločasů zkoušeného léku (nebo zařízení) před screeningovou návštěvou, podle toho, co je delší
- Přítomnost klinicky významné AT aktivity jaterního onemocnění
- Současná trombofilní porucha
- Pozitivní protilátky proti viru hepatitidy C, kromě účastníků, kteří mají negativní virovou nálož hepatitidy C a nemají známky cirhózy
- Přítomnost akutní hepatitidy, tj. hepatitidy A, hepatitidy E.
- Přítomnost akutní nebo chronické infekce hepatitidy B
- Je známo, že je HIV pozitivní s počtem CD4
- Snížená funkce ledvin Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy týkající se potenciální účasti pacienta v klinické studii.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Všichni účastníci
V období standardní péče (SOC) budou účastníci dostávat na vyžádání nebo profylaktickou léčbu koncentráty srážecích faktorů (CFC) nebo bypassovými látkami (BPA) po dobu 6 měsíců (od dne -168 do dne -1). V období léčby fitusiranem budou účastníci dostávat subkutánní profylaxi fitusiranem jednou za dva měsíce (Q2M) nebo jednou měsíčně (QM) po dobu 36 měsíců (od 1. dne do dne 1009). V případě krvácivých příhod dostanou účastníci IV CFC nebo BPA. Účastníci mohou obdržet antitrombinový koncentrát (ATIIIC) jako záchranný lék. . |
Léková forma: Injekční roztok Cesta podání: Subkutánní (SC)
Léková forma: Infuzní roztok Způsob podání: Intravenózní (IV)
Antitrombin III (ATC kód: B01AB02) Léková forma: Infuzní roztok Cesta podání: Intravenózní (IV)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Anualizovaná míra krvácení (ABR) v období primární účinnosti fitusiranu
Časové okno: Den 169 až den 505 (od první dávky fitusiranu)
|
Krvácavá epizoda je definována jako jakýkoli výskyt krvácení, který vyžaduje podání CFC nebo BPA, např. hemartróza, krvácení do svalů nebo sliznic.
|
Den 169 až den 505 (od první dávky fitusiranu)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Anualizovaná míra krvácení (ABR) při profylaxi fitusiranem v období primární účinnosti fitusiranem a ABR při profylaxi standardní péče (SOC) v období SOC
Časové okno: Den 169 až den 505 (primární období účinnosti) a den -168 až den -1 (období SOC)
|
Krvácavá epizoda je definována jako jakýkoli výskyt krvácení, který vyžaduje podání CFC nebo BPA, např. hemartróza, krvácení do svalů nebo sliznic.
|
Den 169 až den 505 (primární období účinnosti) a den -168 až den -1 (období SOC)
|
|
Anualizovaná míra krvácení (ABR) při profylaxi fitusiranem v období primární účinnosti fitusiranem a ABR při standardní péči na vyžádání (SOC) v období SOC
Časové okno: Den 169 až den 505 (primární období účinnosti) a den -168 až den -1 (období SOC)
|
Krvácavá epizoda je definována jako jakýkoli výskyt krvácení, který vyžaduje podání CFC nebo BPA, např. hemartróza, krvácení do svalů nebo sliznic.
|
Den 169 až den 505 (primární období účinnosti) a den -168 až den -1 (období SOC)
|
|
Anualizovaná frekvence spontánního krvácení v primárním období účinnosti fitusiranu a v období SOC
Časové okno: Den 169 až den 505 (primární období účinnosti) a den -168 až den -1 (období SOC)
|
Krvácavá epizoda je definována jako jakýkoli výskyt krvácení, který vyžaduje podání CFC nebo BPA, např. hemartróza, krvácení do svalů nebo sliznic. Spontánní krvácení je příhoda krvácení, ke které dochází bez zjevného nebo známého důvodu, zejména do kloubů, svalů a měkkých tkání. |
Den 169 až den 505 (primární období účinnosti) a den -168 až den -1 (období SOC)
|
|
Anualizovaná frekvence kloubního krvácení v období primární účinnosti fitusiranu a v období SOC
Časové okno: Den 169 až den 505 (primární období účinnosti) a den -168 až den -1 (období SOC)
|
Krvácavá epizoda je definována jako jakýkoli výskyt krvácení, který vyžaduje podání CFC nebo BPA, např. hemartróza, krvácení do svalů nebo sliznic. Epizoda krvácení do kloubu je charakterizována neobvyklým pocitem v kloubu („aura“) v kombinaci s 1) rostoucím otokem nebo teplem na kůži nad kloubem, 2) rostoucí bolestí nebo 3) progresivní ztrátou rozsahu pohybu nebo obtížemi při používání končetiny ve srovnání se základní linií. |
Den 169 až den 505 (primární období účinnosti) a den -168 až den -1 (období SOC)
|
|
Změna skóre fyzického zdraví Haem-A-QOL a celkového skóre během SOC a během profylaxe fitusiranem
Časové okno: Den 1 (D1) do dne 505 a od D1 do dne 1009 a během SOC od dne 168 do dne D-1
|
Haem-A-QoL bude poskytována účastníkům ve věku ≥17 let a zahrnuje 46 položek přispívajících k 10 doménám QoL (fyzické zdraví, pocity, pohled na sebe, sport a volný čas, práce a škola, řešení hemofilie, léčba, budoucnost plánování rodiny, partnerství a sexualita).
Bodování pro každou položku je založeno na 5bodové Likertově škále (nikdy, zřídka, někdy, často a stále) a vyšší skóre představuje větší poškození.
|
Den 1 (D1) do dne 505 a od D1 do dne 1009 a během SOC od dne 168 do dne D-1
|
|
Anualizovaná míra krvácení (ABR) v 18měsíčním období účinnosti fitusiranu
Časové okno: Den 1 až den 505
|
Krvácavá epizoda je definována jako jakýkoli výskyt krvácení, který vyžaduje podání CFC nebo BPA, např. hemartróza, krvácení do svalů nebo sliznic.
|
Den 1 až den 505
|
|
Anualizovaná míra krvácení (ABR) v 36měsíčním období léčby fitusiranem
Časové okno: Den 1 až den 1009
|
Krvácavá epizoda je definována jako jakýkoli výskyt krvácení, který vyžaduje podání CFC nebo BPA, např. hemartróza, krvácení do svalů nebo sliznic.
|
Den 1 až den 1009
|
|
Anualizovaná spotřeba CFC/BPA upravená podle hmotnosti
Časové okno: Den -168 až Den 1009
|
Všechny dávky CFC nebo BPA (včetně dávek na kg tělesné hmotnosti) podané během studijní léčby budou zaznamenány
|
Den -168 až Den 1009
|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky
Časové okno: Datum podpisu ICF (den -228 až den -169) do poslední návštěvy (přibližně 50 měsíců po datu podpisu ICF)
|
Všechny AE (závažné i nezávažné) budou shromažďovány od podpisu formuláře informovaného souhlasu (ICF) až do poslední následné návštěvy AT.
|
Datum podpisu ICF (den -228 až den -169) do poslední návštěvy (přibližně 50 měsíců po datu podpisu ICF)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. února 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
15. dubna 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. března 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
14. prosince 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. prosince 2022
První zveřejněno (Aktuální)
22. prosince 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
15. dubna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
12. dubna 2024
Naposledy ověřeno
1. dubna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Hematologická onemocnění
- Poruchy srážení krve, dědičné
- Poruchy koagulačního proteinu
- Hemoragické poruchy
- Genetické choroby, vrozené
- Poruchy srážení krve
- Hemofilie A
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Inhibitory enzymů
- Inhibitory proteázy
- Inhibitory serinových proteináz
- Antikoagulancia
- Antitrombiny
- Antitrombin III
Další identifikační čísla studie
- EFC17574
- U1111-1275-9584 (Identifikátor registru: ICTRP)
- 2022-500221-33 (Identifikátor registru: CTIS)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady.
Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie.
Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Fitusiran
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAktivní, ne náborHemofilieKanada, Itálie, Krocan, Španělsko, Spojené státy, Indie
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAktivní, ne náborHemofilieČína, Maďarsko, Krocan, Kanada, Korejská republika, Spojené státy, Austrálie, Dánsko, Francie, Německo, Indie, Irsko, Izrael, Itálie, Japonsko, Malajsie, Jižní Afrika, Tchaj-wan, Ukrajina, Spojené království
-
Genzyme, a Sanofi CompanyDokončenoHemofilie A | Hemofilie BSpojené státy, Austrálie, Čína, Dánsko, Francie, Izrael, Japonsko, Korejská republika, Malajsie, Krocan, Ukrajina, Spojené království, Německo, Indie, Jižní Afrika, Španělsko, Tchaj-wan, Maďarsko, Itálie
-
Genzyme, a Sanofi CompanyDokončenoHemofilie A | Hemofilie BBulharsko, Spojené státy, Spojené království, Ruská Federace, Švýcarsko
-
Genzyme, a Sanofi CompanyDokončenoHemofilie A | Hemofilie BSpojené státy, Austrálie, Kanada, Čína, Francie, Korejská republika, Malajsie, Krocan, Ukrajina, Spojené království, Německo, Indie, Itálie, Japonsko, Jižní Afrika, Španělsko, Tchaj-wan
-
Genzyme, a Sanofi CompanyDokončenoHemofilieSpojené státy, Austrálie, Čína, Dánsko, Francie, Irsko, Izrael, Itálie, Japonsko, Korejská republika, Malajsie, Krocan, Ukrajina, Spojené království, Mexiko
-
SanofiNábor