PKU 患者における Palynziq の長期市販後安全性試験 (PALace) (PALace)
2026年3月23日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
フェニルケトン尿症患者における Palynziq® (ペグバリアーゼ) の皮下注射の長期安全性を評価する多施設観察研究
これは、過敏症反応、長期的な安全性と忍容性、および追加のリスク最小化手段 (aRMM) の有効性を含む、ペグバリアーゼの安全性プロファイルをさらに特徴付けるための 10 年間の多施設、世界規模の観察研究です (欧州連合 ( EU) のみ) PKU の治療のためにペグバリアーゼを受けている被験者。
-登録日から30日以内にPKUを治療するためにペグバリアーゼを受け取るという臨床的決定が下された被験者（インシデントユーザー）、または登録日にペグバリアーゼによる治療を以前に開始した被験者（一般ユーザー）は適格ですこの研究への参加のために。
調査の概要
詳細な説明
これは、過敏症反応、長期的な安全性と忍容性、およびペグバリアーゼを投与された被験者におけるaRMMの有効性（EUのみ）を含む、ペグバリアーゼの安全性プロファイルをさらに特徴付けるための10年間の多施設、世界規模の観察研究です。 PKUの治療。
-登録日から30日以内にPKUを治療するためにペグバリアーゼを受け取るという臨床的決定が下された被験者（インシデントユーザー）、または登録日にペグバリアーゼによる治療を以前に開始した被験者（一般ユーザー）は適格ですこの研究への参加のために。
被験者が登録されると、治験責任医師（すなわち、被験者の主治医）は、被験者の病歴、血中Pheレベルを管理するために受けた治療、ペグバリアーゼによる治療、および併用薬の使用に関する情報を提供するよう求められます。
治験責任医師は、次の安全性懸念の評価を提供するよう求められます: 急性全身性過敏反応、アナフィラキシー、血管性浮腫、血清病、重度の過敏反応、重度または持続性の関節痛、重度の注射部位反応、低フェニルアラニン血症、およびその他のプロトコルで定義された安全事象、ペグバリアーゼ療法の開始後。
この研究に関連するプロトコルで義務付けられた訪問または手順はありません。
登録された被験者は、診断に基づいて施設での日常的な臨床診療ごとに追跡され、定期的な間隔で評価された臨床結果が得られます（通常、ペグバリアーゼ治療の導入および漸増段階では毎月、維持段階に達したら6か月ごと）。
この観察研究の一部として、実験的な治療や評価は計画されていません。
独立裁定委員会（IAC）は、急性全身性過敏症反応や血清病など、プロトコルで定義された安全性事象を定期的に審査します。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
450
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Medical Director, MD
- 電話番号：1-800-983-4587
- メール：medinfo@bmrn.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：165-501 Program Director
- 電話番号：1-800-983-4587
- メール：medinfo@bmrn.com
研究場所
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- 募集
- University of Colorado
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- 募集
- Emory University
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- 募集
- Northwestern University
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- 募集
- Indiana University School of Medicine
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、アメリカ、70118
- 募集
- Tulane University Medical Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
- 募集
- Boston Children's Hospital
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- 募集
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- 募集
- University of Pittsburgh Medical Center
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37235
- 募集
- Vanderbilt University Medical School
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- 募集
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Utah
-
Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
- 募集
- University of Utah
-
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- 募集
- Medical College of Wisconsin
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-
-
-
-
Bologna、イタリア
- 募集
- Policlinico Sant'Orsola Malpighi
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Florence、イタリア
- 募集
- University Hospital Careggi
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Milan、イタリア
- 募集
- Ospedale San Paolo
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Naples、イタリア
- 募集
- Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II" Dipartimento di Pediatria
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Padua、イタリア
- 募集
- Azienda Ospedaliera di Padova
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Palermo、イタリア
- 募集
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
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Rome、イタリア
- 募集
- Policlinico Gemelli
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Rome、イタリア
- 募集
- Sapienza University of Rome Hospital
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Cottbus、ドイツ
- 募集
- Hospital Carl-Thiem-Klinikum Cottbus
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Hamburg、ドイツ
- 募集
- Universitaetsklinikum Hamburg Eppendorf
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Leipzig、ドイツ
- 募集
- Universitaetslinikum Leipzig AoeR
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Mainz、ドイツ
- 募集
- Johannes Gutenberg University of Mainz
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Münster、ドイツ
- 募集
- Universitätsklinikum Münster (UKM)-Pädiatrische Universitätsklinik Münster
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Ulm、ドイツ
- 募集
- Universität Ulm
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
現在ペグバリアーゼ治療を受けているか受けることを計画している、参加センターでフォローされたPKUを持つすべての被験者。
説明
包含基準:
- 現地の標準治療に従った PKU の文書化された診断
- -現在、登録日から30日以内にペグバリアーゼ治療を受けているか、受ける予定であり、臨床開発プログラムの一環として以前にペグバリアーゼを受け、研究参加を完了した被験者を含む。
- -被験者（または法的に認可された代理人）は、研究の性質が説明された後、データ収集の前に、書面によるインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供することができます。
除外基準:
- -被験者は、調査官の意見では、被験者が書面によるインフォームドコンセントを提供する能力を損なう可能性がある、および/または研究のあらゆる側面を順守するあらゆる種類の障害を持っています。
- -現在、治験薬、デバイス、または手順の介入研究に参加している
- -以前にこの研究に登録された（例えば、研究から撤回され、後日再び参加したい被験者）
- 年齢が16歳未満のドイツ人被験者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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実世界環境下でPKU治療のためにペグバリアーゼを投与される新規使用者における、プロトコルで定義された安全性イベントのリスクを定量化および特徴付けること。
時間枠：最大10年間の治療期間。
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インシデントユーザーに対する分析は主要なものと見なされます。 主な分析は以下の発生率です： 急性全身性過敏反応 アナフィラキシー 血管性浮腫 血清病 重度の過敏反応 重度または持続性（≥6ヶ月）の関節痛 重度の注射部位反応 低フェニルアラニン血症 |
最大10年間の治療期間。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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現実世界の環境で PKU の治療のためにペグバリアーゼを受けている被験者におけるプロトコルで定義された安全性事象のリスクを定量化し、特徴付けること。
時間枠：最長10年間の治療追跡期間。
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安全イベントにおける二次分析には以下が含まれます。 次の発生率:
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最長10年間の治療追跡期間。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Medical Director, MD、BioMarin Pharmaceutical
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年6月6日
一次修了 (推定)
2033年11月1日
研究の完了 (推定)
2033年11月1日
試験登録日
最初に提出
2023年4月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年4月3日
最初の投稿 (実際)
2023年4月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年3月23日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 165-501
- EUPAS34992 (レジストリ識別子：European Network of Centres for Pharmacoepidemiology and Pharmacovigilance)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。