- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT05813678
Długoterminowe badanie bezpieczeństwa stosowania leku Palynziq po wprowadzeniu go do obrotu u pacjentów z PKU (PALace) (PALace)
Wieloośrodkowe badanie obserwacyjne mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa podskórnych wstrzyknięć Palynziq® (Pegwaliaza) u pacjentów z fenyloketonurią
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Medical Director, MD
- Numer telefonu: 1-800-983-4587
- E-mail: medinfo@bmrn.com
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: 165-501 Program Director
- Numer telefonu: 1-800-983-4587
- E-mail: medinfo@bmrn.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Cottbus, Niemcy
- Rekrutacyjny
- Hospital Carl-Thiem-Klinikum Cottbus
-
Hamburg, Niemcy
- Rekrutacyjny
- Universitaetsklinikum Hamburg Eppendorf
-
Münster, Niemcy
- Rekrutacyjny
- Universitätsklinikum Münster (UKM)-Pädiatrische Universitätsklinik Münster
-
Ulm, Niemcy
- Rekrutacyjny
- Universität Ulm
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Rekrutacyjny
- University of Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Rekrutacyjny
- Northwestern University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Rekrutacyjny
- Indiana University School of Medicine
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70118
- Rekrutacyjny
- Tulane University Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Rekrutacyjny
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- Rekrutacyjny
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- Rekrutacyjny
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- Rekrutacyjny
- Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
Bologna, Włochy
- Rekrutacyjny
- Policlinico Sant'orsola Malpighi
-
Firenze, Włochy
- Rekrutacyjny
- University Hospital Careggi
-
Milan, Włochy
- Rekrutacyjny
- Ospedale San Paolo
-
Naples, Włochy
- Rekrutacyjny
- Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II" Dipartimento di Pediatria
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Udokumentowana diagnoza PKU zgodnie z lokalnymi standardami opieki
- Obecnie otrzymują lub planują otrzymać leczenie pegwaliazą w ciągu 30 dni od daty włączenia, w tym osoby, które wcześniej otrzymywały pegwaliazę w ramach programu rozwoju klinicznego i ukończyły udział w badaniu.
- Uczestnik (lub prawnie upoważniony przedstawiciel) jest chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody na piśmie po wyjaśnieniu charakteru badania i przed zebraniem jakichkolwiek danych.
Kryteria wyłączenia:
- Uczestnik ma jakiekolwiek zaburzenie, które w opinii badacza może zagrozić zdolności uczestnika do wyrażenia świadomej zgody na piśmie i/lub przestrzegania dowolnego aspektu badania.
- Obecnie uczestniczy w badaniu interwencyjnym dowolnego badanego produktu, urządzenia lub procedury
- Osoby wcześniej włączone do tego badania (np. osoby, które zostały wycofane z badania i chcą ponownie wziąć w nim udział w późniejszym terminie)
- Przedmioty niemieckie <16 lat, jeśli wiek
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Określenie ilościowe i scharakteryzowanie ryzyka zdarzeń związanych z bezpieczeństwem zdefiniowanych w protokole u użytkowników incydentów otrzymujących pegwaliazę w leczeniu PKU w rzeczywistych warunkach.
Ramy czasowe: Maksymalnie 10 lat trwania leczenia.
|
Analizy dotyczące użytkowników incydentów są uważane za podstawowe. Podstawową analizą jest częstość występowania: Ostra ogólnoustrojowa reakcja nadwrażliwości Anafilaksja obrzęk naczynioruchowy Choroba posurowicza Ciężka reakcja nadwrażliwości Ciężkie lub trwałe (≥ 6 miesięcy) lub bóle stawów Ciężka reakcja w miejscu wstrzyknięcia Hipofenyloalaninemia. |
Maksymalnie 10 lat trwania leczenia.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Określenie ilościowe i scharakteryzowanie ryzyka zdarzeń związanych z bezpieczeństwem określonych w protokole u pacjentów otrzymujących pegwaliazę w leczeniu PKU w warunkach rzeczywistych.
Ramy czasowe: Okres obserwacji trwający maksymalnie 10 lat.
|
Analizy wtórne w ramach zdarzeń związanych z bezpieczeństwem będą obejmować: Częstość występowania:
|
Okres obserwacji trwający maksymalnie 10 lat.
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 165-501
- EUPAS34992 (Identyfikator rejestru: European Network of Centres for Pharmacoepidemiology and Pharmacovigilance)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Fenyloketonuria (PKU)
-
Nutricia ResearchZakończonyPKUZjednoczone Królestwo
-
University of GuelphMcMaster University; Laval UniversityJeszcze nie rekrutacjaZaburzenie autosomalne recesywne (genetyczne nosiciele PKU)Kanada
-
University of GuelphMcMaster UniversityRekrutacyjnyZaburzenie autosomalne recesywne (genetyczne nosiciele PKU)Kanada
-
BioMarin PharmaceuticalRekrutacyjny
-
Nutricia UK LtdZakończonyPKU | TyrozynemieZjednoczone Królestwo
-
University of Southern CaliforniaBioMarin PharmaceuticalZakończony
-
Taipei Veterans General Hospital, TaiwanBioMarin PharmaceuticalNieznanyNiedobór WWA | Pku Fenyloketonuria
-
Stanford UniversityBioMarin PharmaceuticalWycofaneKlasyczna fenyloketonuria (PKU)
-
Vitaflo International, LtdBirmingham Women's and Children's NHS Foundation TrustRekrutacyjny
Badania kliniczne na Pegwaliaza
-
University of Missouri-ColumbiaBioMarin PharmaceuticalRejestracja na zaproszenieFenyloketonuriaStany Zjednoczone