Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa stosowania leku Palynziq po wprowadzeniu go do obrotu u pacjentów z PKU (PALace) (PALace)

23 marca 2026 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Wieloośrodkowe badanie obserwacyjne mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa podskórnych wstrzyknięć Palynziq® (Pegwaliaza) u pacjentów z fenyloketonurią

Jest to 10-letnie, wieloośrodkowe, globalne badanie obserwacyjne mające na celu dalszą charakterystykę profilu bezpieczeństwa pegwaliazy, w tym reakcji nadwrażliwości, długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji oraz skuteczności dodatkowych środków minimalizacji ryzyka (aRMM) (Unia Europejska ( tylko UE) u pacjentów otrzymujących pegwaliazę w leczeniu PKU. Pacjenci, u których podjęto decyzję kliniczną, że otrzymają pegwaliazę w celu leczenia PKU w ciągu 30 dni od daty włączenia (użytkownicy incydentalni) lub wcześniej rozpoczęli leczenie pegwaliazą w dniu włączenia (użytkownicy dominujący) kwalifikują się za udział w tym badaniu.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Fenyloketonuria (PKU)

Interwencja / Leczenie

Lek: Pegwaliaza

Szczegółowy opis

Jest to 10-letnie, wieloośrodkowe, globalne badanie obserwacyjne mające na celu dalszą charakterystykę profilu bezpieczeństwa pegwaliazy, w tym reakcji nadwrażliwości, długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji oraz skuteczności aRMM (tylko UE) u pacjentów otrzymujących pegwaliazę w celu leczenie PKU. Pacjenci, u których podjęto decyzję kliniczną, że otrzymają pegwaliazę w celu leczenia PKU w ciągu 30 dni od daty włączenia (użytkownicy incydentalni) lub wcześniej rozpoczęli leczenie pegwaliazą w dniu włączenia (użytkownicy dominujący) kwalifikują się za udział w tym badaniu. Po wpisaniu uczestnika, badacz (tj. lekarz pierwszego kontaktu) zostanie poproszony o dostarczenie informacji na temat historii medycznej pacjenta, otrzymanego(ych) leczenia w celu kontrolowania poziomu Phe we krwi, leczenia pegwaliazą i jednoczesnego stosowania leków. Badacz zostanie również poproszony o ocenę następujących kwestii związanych z bezpieczeństwem: ostra ogólnoustrojowa reakcja nadwrażliwości, anafilaksja, obrzęk naczynioruchowy, choroba posurowicza, ciężka reakcja nadwrażliwości, ciężki lub utrzymujący się ból stawów, ciężka reakcja w miejscu wstrzyknięcia, hipofenyloalaninemia i inne zdarzenia związane z bezpieczeństwem określone w protokole, po rozpoczęciu leczenia pegwaliazą. Z tym badaniem nie wiążą się żadne wymagane protokołem wizyty ani procedury. Zakwalifikowanych pacjentów należy obserwować zgodnie z rutynową praktyką kliniczną w danej instytucji w oparciu o ich diagnozę, a wyniki kliniczne oceniać w regularnych odstępach czasu (zwykle co miesiąc podczas fazy indukcji i miareczkowania leczenia pegwaliazą oraz co 6 miesięcy po osiągnięciu fazy podtrzymującej). W ramach tego badania obserwacyjnego nie planuje się żadnego eksperymentalnego leczenia ani oceny. Niezależna komisja orzekająca (IAC) będzie okresowo przeglądać określone w protokole zdarzenia dotyczące bezpieczeństwa, w tym ostrą ogólnoustrojową reakcję nadwrażliwości i chorobę posurowiczą.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

450

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Nazwa: Medical Director, MD
Numer telefonu: 1-800-983-4587
E-mail: medinfo@bmrn.com

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Nazwa: 165-501 Program Director
Numer telefonu: 1-800-983-4587
E-mail: medinfo@bmrn.com

Lokalizacje studiów

Niemcy
- - Cottbus, Niemcy
    - Rekrutacyjny
    - Hospital Carl-Thiem-Klinikum Cottbus
  - Hamburg, Niemcy
    - Rekrutacyjny
    - Universitaetsklinikum Hamburg Eppendorf
  - Leipzig, Niemcy
    - Rekrutacyjny
    - Universitaetslinikum Leipzig AoeR
  - Mainz, Niemcy
    - Rekrutacyjny
    - Johannes Gutenberg University of Mainz
  - Münster, Niemcy
    - Rekrutacyjny
    - Universitätsklinikum Münster (UKM)-Pädiatrische Universitätsklinik Münster
  - Ulm, Niemcy
    - Rekrutacyjny
    - Universität Ulm
Stany Zjednoczone
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
    - Rekrutacyjny
    - University of Colorado
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
    - Rekrutacyjny
    - Emory University
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
    - Rekrutacyjny
    - Northwestern University
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
    - Rekrutacyjny
    - Indiana University School of Medicine
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70118
    - Rekrutacyjny
    - Tulane University Medical Center
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
    - Rekrutacyjny
    - Boston Children's Hospital
- Oregon
  - Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
    - Rekrutacyjny
    - Oregon Health and Science University
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
    - Rekrutacyjny
    - University of Pittsburgh Medical Center
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37235
    - Rekrutacyjny
    - Vanderbilt University Medical School
- Texas
  - Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
    - Rekrutacyjny
    - University of Texas Southwestern Medical Center
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
    - Rekrutacyjny
    - University of Utah
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
    - Rekrutacyjny
    - Medical College of Wisconsin
Włochy
- - Bologna, Włochy
    - Rekrutacyjny
    - Policlinico Sant'Orsola Malpighi
  - Florence, Włochy
    - Rekrutacyjny
    - University Hospital Careggi
  - Milan, Włochy
    - Rekrutacyjny
    - Ospedale San Paolo
  - Naples, Włochy
    - Rekrutacyjny
    - Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II" Dipartimento di Pediatria
  - Padua, Włochy
    - Rekrutacyjny
    - Azienda Ospedaliera di Padova
  - Palermo, Włochy
    - Rekrutacyjny
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
  - Rome, Włochy
    - Rekrutacyjny
    - Policlinico Gemelli
  - Rome, Włochy
    - Rekrutacyjny
    - Sapienza University of Rome Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Dziecko
Dorosły
Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Wszyscy pacjenci z PKU byli obserwowani w uczestniczących ośrodkach, obecnie otrzymują lub planują otrzymać leczenie pegwaliazą.

Opis

Kryteria przyjęcia:

Udokumentowana diagnoza PKU zgodnie z lokalnymi standardami opieki
Obecnie otrzymują lub planują otrzymać leczenie pegwaliazą w ciągu 30 dni od daty włączenia, w tym osoby, które wcześniej otrzymywały pegwaliazę w ramach programu rozwoju klinicznego i ukończyły udział w badaniu.
Uczestnik (lub prawnie upoważniony przedstawiciel) jest chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody na piśmie po wyjaśnieniu charakteru badania i przed zebraniem jakichkolwiek danych.

Kryteria wyłączenia:

Uczestnik ma jakiekolwiek zaburzenie, które w opinii badacza może zagrozić zdolności uczestnika do wyrażenia świadomej zgody na piśmie i/lub przestrzegania dowolnego aspektu badania.
Obecnie uczestniczy w badaniu interwencyjnym dowolnego badanego produktu, urządzenia lub procedury
Osoby wcześniej włączone do tego badania (np. osoby, które zostały wycofane z badania i chcą ponownie wziąć w nim udział w późniejszym terminie)
Przedmioty niemieckie <16 lat, jeśli wiek

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
Aby określić ilościowo i scharakteryzować ryzyko zdarzeń niepożądanych zdefiniowanych w protokole u pacjentów rozpoczynających leczenie pegwaliazą w leczeniu PKU w warunkach rzeczywistych. Ramy czasowe: Maksymalny czas leczenia wynosi 10 lat.	Analizy użytkowników incydentalnych są uważane za pierwszorzędne. Analiza pierwszorzędna to wskaźnik występowania: Ostrej ogólnoustrojowej reakcji nadwrażliwości Anafilaksji Obrzęku naczynioruchowego Choroby posurowiczej Cieżkiej reakcji nadwrażliwości Cieżkiego lub uporczywego (≥ 6 miesięcy) bólu stawów Cieżkiej reakcji w miejscu wstrzyknięcia Hipofenyloalaninemii	Maksymalny czas leczenia wynosi 10 lat.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
Określenie ilościowe i scharakteryzowanie ryzyka zdarzeń związanych z bezpieczeństwem określonych w protokole u pacjentów otrzymujących pegwaliazę w leczeniu PKU w warunkach rzeczywistych. Ramy czasowe: Okres obserwacji trwający maksymalnie 10 lat.	Analizy wtórne w ramach zdarzeń związanych z bezpieczeństwem będą obejmować: Częstość występowania: Uszkodzenie narządów końcowych związane z tworzeniem kompleksów immunologicznych lub akumulacją PEG. SAE • Ciężkie działania niepożądane Działania niepożądane prowadzące do przerwania lub zaprzestania leczenia i (lub) przerwania badania	Okres obserwacji trwający maksymalnie 10 lat.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

Dyrektor Studium: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 czerwca 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 listopada 2033

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 listopada 2033

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 kwietnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości