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Uno studio post-marketing sulla sicurezza a lungo termine di Palynziq in pazienti con PKU (PALace) (PALace)

10 maggio 2024 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Uno studio osservazionale multicentrico per valutare la sicurezza a lungo termine delle iniezioni sottocutanee di Palynziq® (Pegvaliase) in soggetti con fenilchetonuria

Questo è uno studio multicentrico, globale, osservazionale della durata di 10 anni per caratterizzare ulteriormente il profilo di sicurezza di pegvaliase, comprese le reazioni di ipersensibilità, la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine e l'efficacia delle misure aggiuntive di minimizzazione del rischio (aRMM) (Unione Europea ( UE) in soggetti che ricevono pegvaliase per il trattamento della PKU. Sono idonei i soggetti per i quali è stata presa una decisione clinica che riceveranno pegvaliase per il trattamento della loro PKU entro 30 giorni dalla data di arruolamento (utenti incidenti) o che hanno già iniziato il trattamento con pegvaliase alla data di arruolamento (utenti prevalenti) per la partecipazione a questo studio.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio multicentrico, globale, osservazionale della durata di 10 anni per caratterizzare ulteriormente il profilo di sicurezza di pegvaliase, comprese le reazioni di ipersensibilità, la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine e l'efficacia degli aRMM (solo UE) nei soggetti che ricevono pegvaliase per il trattamento della PKU. Sono idonei i soggetti per i quali è stata presa una decisione clinica che riceveranno pegvaliase per il trattamento della loro PKU entro 30 giorni dalla data di arruolamento (utenti incidenti) o che hanno già iniziato il trattamento con pegvaliase alla data di arruolamento (utenti prevalenti) per la partecipazione a questo studio. Una volta che il soggetto è stato arruolato, allo sperimentatore (vale a dire, il medico primario del soggetto) verrà chiesto di fornire informazioni sulla storia medica del soggetto, sui trattamenti ricevuti per gestire i livelli ematici di Phe, il trattamento con pegvaliase e l'uso concomitante di farmaci. Allo sperimentatore sarà inoltre chiesto di fornire una valutazione dei seguenti problemi di sicurezza: reazione di ipersensibilità sistemica acuta, anafilassi, angioedema, malattia da siero, reazione di ipersensibilità grave, artralgia grave o persistente, reazione grave al sito di iniezione, ipofenilalaninemia e altri eventi di sicurezza definiti dal protocollo, dopo l'inizio della terapia con pegvaliase. Non ci sono visite o procedure richieste dal protocollo associate a questo studio. I soggetti arruolati devono essere seguiti secondo la pratica clinica di routine presso l'istituto in base alla loro diagnosi, con risultati clinici valutati a intervalli regolari (tipicamente ogni mese durante le fasi di induzione e titolazione del trattamento con pegvaliase e ogni 6 mesi una volta raggiunta la fase di mantenimento). Nell'ambito di questo studio osservazionale non sono previsti trattamenti o valutazioni sperimentali. Un comitato di aggiudicazione indipendente (IAC) esaminerà periodicamente gli eventi di sicurezza definiti dal protocollo, tra cui la reazione di ipersensibilità sistemica acuta e la malattia da siero.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

450

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Medical Director, MD
  • Numero di telefono: 1-800-983-4587
  • Email: medinfo@bmrn.com

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: 165-501 Program Director
  • Numero di telefono: 1-800-983-4587
  • Email: medinfo@bmrn.com

Luoghi di studio

  • Germania
      • Cottbus, Germania
        • Reclutamento
        • Hospital Carl-Thiem-Klinikum Cottbus
      • Hamburg, Germania
        • Reclutamento
        • Universitaetsklinikum Hamburg Eppendorf
      • Münster, Germania
        • Reclutamento
        • Universitätsklinikum Münster (UKM)-Pädiatrische Universitätsklinik Münster
      • Ulm, Germania
        • Reclutamento
        • Universität Ulm
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Reclutamento
        • Policlinico Sant'orsola Malpighi
      • Firenze, Italia
        • Reclutamento
        • University Hospital Careggi
      • Milan, Italia
        • Reclutamento
        • Ospedale San Paolo
      • Naples, Italia
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II" Dipartimento di Pediatria
  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • University of Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Reclutamento
        • Indiana University School of Medicine
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118
        • Reclutamento
        • Tulane University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Reclutamento
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Reclutamento
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Reclutamento
        • Medical College of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Tutti i soggetti con PKU sono stati seguiti presso i centri partecipanti, che attualmente ricevevano o stavano pianificando di ricevere il trattamento con pegvaliase.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi documentata di PKU secondo lo standard di cura locale
  • Attualmente in trattamento o in programma di ricevere il trattamento con pegvaliase entro 30 giorni dalla data di arruolamento, compresi i soggetti che hanno precedentemente ricevuto pegvaliase come parte del programma di sviluppo clinico e hanno completato la partecipazione allo studio.
  • - Il soggetto (o il rappresentante legalmente autorizzato) è disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima di qualsiasi raccolta di dati.

Criteri di esclusione:

  • - Il soggetto ha qualsiasi tipo di disturbo che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possa compromettere la capacità del soggetto di dare il consenso informato scritto e/o rispettare qualsiasi aspetto dello studio.
  • Attualmente partecipa a uno studio interventistico di qualsiasi prodotto, dispositivo o procedura sperimentale
  • Precedentemente iscritti a questo studio (ad esempio, soggetti che sono stati ritirati dallo studio e desiderano partecipare nuovamente in un secondo momento)
  • Soggetti tedeschi <16 anni se di età

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Quantificare e caratterizzare il rischio di eventi di sicurezza definiti dal protocollo negli utenti incidenti che ricevono pegvaliase per il trattamento della PKU in un contesto reale.
Lasso di tempo: Durata massima del trattamento di 10 anni.

Le analisi sugli utenti incidenti sono considerate primarie. L'analisi primaria è il tasso di incidenza di:

Reazione di ipersensibilità sistemica acuta

Anafilassi

Angioedema

Malattia da siero

Grave reazione di ipersensibilità

Severa o persistente (≥ 6 mesi) o artralgia Grave reazione al sito di iniezione Ipofenilalaninemia.
Durata massima del trattamento di 10 anni.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Quantificare e caratterizzare il rischio di eventi di sicurezza definiti dal protocollo nei soggetti che ricevono pegvaliase per il trattamento della PKU in un contesto reale.
Lasso di tempo: Durata massima del follow-up del trattamento di 10 anni.

Le analisi secondarie nell'ambito degli eventi di sicurezza includeranno:

Il tasso di incidenza di:

  • Danno agli organi terminali associato alla formazione di complessi immunitari o accumulo di PEG.
  • SAE • ADR gravi
  • ADR che hanno portato all’interruzione o alla sospensione del trattamento e/o all’interruzione dello studio
Durata massima del follow-up del trattamento di 10 anni.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 giugno 2022

Completamento primario (Stimato)

1 novembre 2033

Completamento dello studio (Stimato)

1 novembre 2033

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 aprile 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 aprile 2023

Primo Inserito (Effettivo)

14 aprile 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

13 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 maggio 2024

Ultimo verificato

1 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 165-501
  • EUPAS34992 (Identificatore di registro: European Network of Centres for Pharmacoepidemiology and Pharmacovigilance)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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