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Eine Langzeit-Sicherheitsstudie nach Markteinführung von Palynziq bei Patienten mit PKU (PALace) (PALace)

3. Januar 2024 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Eine multizentrische Beobachtungsstudie zur Bewertung der Langzeitsicherheit von subkutanen Injektionen von Palynziq® (Pegvaliase) bei Patienten mit Phenylketonurie

Dies ist eine 10-jährige multizentrische, globale Beobachtungsstudie zur weiteren Charakterisierung des Sicherheitsprofils von Pegvaliase, einschließlich Überempfindlichkeitsreaktionen, Langzeitsicherheit und -verträglichkeit sowie der Wirksamkeit der zusätzlichen Maßnahmen zur Risikominimierung (aRMMs) (Europäische Union ( nur EU)) bei Probanden, die Pegvaliase zur Behandlung von PKU erhalten. Probanden, für die eine klinische Entscheidung getroffen wurde, dass sie Pegvaliase zur Behandlung ihrer PKU innerhalb von 30 Tagen nach dem Datum der Registrierung erhalten (vorfallige Benutzer) oder die zum Zeitpunkt der Registrierung bereits eine Behandlung mit Pegvaliase begonnen haben (prävalente Benutzer), sind teilnahmeberechtigt für die Teilnahme an dieser Studie.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine 10-jährige multizentrische, globale Beobachtungsstudie zur weiteren Charakterisierung des Sicherheitsprofils von Pegvaliase, einschließlich Überempfindlichkeitsreaktionen, Langzeitsicherheit und Verträglichkeit, und der Wirksamkeit der aRMMs (nur EU) bei Patienten, die Pegvaliase für erhalten Behandlung von PKU. Probanden, für die eine klinische Entscheidung getroffen wurde, dass sie Pegvaliase zur Behandlung ihrer PKU innerhalb von 30 Tagen nach dem Datum der Registrierung erhalten (vorfallige Benutzer) oder die zum Zeitpunkt der Registrierung bereits eine Behandlung mit Pegvaliase begonnen haben (prävalente Benutzer), sind teilnahmeberechtigt für die Teilnahme an dieser Studie. Sobald der Proband aufgenommen wurde, wird der Prüfarzt (dh der Hausarzt des Probanden) gebeten, Informationen über die Krankengeschichte des Probanden, die Behandlung(en) zur Kontrolle des Phe-Blutspiegels, die Behandlung mit Pegvaliase und die gleichzeitige Einnahme von Medikamenten bereitzustellen. Der Prüfarzt wird auch gebeten, die folgenden Sicherheitsbedenken zu bewerten: Akute systemische Überempfindlichkeitsreaktion, Anaphylaxie, Angioödem, Serumkrankheit, schwere Überempfindlichkeitsreaktion, schwere oder anhaltende Arthralgie, schwere Reaktion an der Injektionsstelle, Hypophenylalaninämie und andere im Protokoll definierte Sicherheitsereignisse, nach Beginn der Pegvaliase-Therapie. Es gibt keine protokollpflichtigen Besuche oder Verfahren im Zusammenhang mit dieser Studie. Eingeschriebene Probanden sollten auf der Grundlage ihrer Diagnose gemäß der routinemäßigen klinischen Praxis in der Einrichtung überwacht werden, wobei die klinischen Ergebnisse in regelmäßigen Abständen bewertet werden (typischerweise jeden Monat während der Induktions- und Titrationsphase der Pegvaliase-Behandlung und alle 6 Monate, sobald die Erhaltungsphase erreicht ist). Im Rahmen dieser Beobachtungsstudie sind keine experimentellen Behandlungen oder Bewertungen geplant. Ein unabhängiger Bewertungsausschuss (IAC) überprüft regelmäßig protokolldefinierte Sicherheitsereignisse, einschließlich akuter systemischer Überempfindlichkeitsreaktion und Serumkrankheit.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

450

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Medical Director, MD
  • Telefonnummer: 1-800-983-4587
  • E-Mail: medinfo@bmrn.com

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: 165-501 Program Director
  • Telefonnummer: 1-800-983-4587
  • E-Mail: medinfo@bmrn.com

Studienorte

  • Deutschland
      • Cottbus, Deutschland
        • Rekrutierung
        • Hospital Carl-Thiem-Klinikum Cottbus
      • Hamburg, Deutschland
        • Rekrutierung
        • Universitaetsklinikum Hamburg Eppendorf
      • Münster, Deutschland
        • Rekrutierung
        • Universitätsklinikum Münster (UKM)-Pädiatrische Universitätsklinik Münster
      • Ulm, Deutschland
        • Rekrutierung
        • Universitat Ulm
  • Italien
      • Bologna, Italien
        • Rekrutierung
        • Policlinico Sant'Orsola Malpighi
      • Firenze, Italien
        • Rekrutierung
        • University Hospital Careggi
      • Milan, Italien
        • Rekrutierung
        • Ospedale San Paolo
      • Naples, Italien
        • Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II" Dipartimento di Pediatria
  • Vereinigte Staaten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Rekrutierung
        • Indiana University School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Rekrutierung
        • Oregon Health and Science University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Alle Probanden mit PKU folgten in den teilnehmenden Zentren, die derzeit eine Pegvaliase-Behandlung erhalten oder eine Pegvaliase-Behandlung planen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Dokumentierte PKU-Diagnose gemäß lokalem Behandlungsstandard
  • Derzeitige oder geplante Behandlung mit Pegvaliase innerhalb von 30 Tagen nach dem Datum der Registrierung, einschließlich Probanden, die zuvor Pegvaliase im Rahmen des klinischen Entwicklungsprogramms erhalten und die Studienteilnahme abgeschlossen haben.
  • Der Proband (oder gesetzlich bevollmächtigte Vertreter) ist bereit und in der Lage, eine schriftliche Einwilligung nach Aufklärung zu erteilen, nachdem die Art der Studie erklärt wurde und bevor Daten erhoben werden.

Ausschlusskriterien:

  • Der Proband hat jede Art von Störung, die nach Ansicht des Prüfarztes die Fähigkeit des Probanden beeinträchtigen kann, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben und/oder jeden Aspekt der Studie einzuhalten.
  • Derzeitige Teilnahme an einer Interventionsstudie eines Prüfprodukts, -geräts oder -verfahrens
  • Zuvor in diese Studie eingeschrieben (z. B. Probanden, die aus der Studie ausgeschieden sind und zu einem späteren Zeitpunkt erneut teilnehmen möchten)
  • Deutsche Probanden <16 Jahre alt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Quantifizierung und Charakterisierung des Risikos von protokolldefinierten Sicherheitsvorfällen bei Anwendern von Vorfällen, die Pegvaliase zur Behandlung von PKU in einer realen Umgebung erhalten.
Zeitfenster: Maximal 10 Jahre Behandlungsdauer.

Analysen zu Incident-Usern gelten als primär. Die primäre Analyse ist die Inzidenzrate von:

Akute systemische Überempfindlichkeitsreaktion

Anaphylaxie

Angioödem

Serumkrankheit

Schwere Überempfindlichkeitsreaktion

Schwere oder anhaltende (≥ 6 Monate) oder Arthralgie Schwere Reaktionen an der Injektionsstelle Hypophenylalaninämie.
Maximal 10 Jahre Behandlungsdauer.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Quantifizierung und Charakterisierung des Risikos von protokolldefinierten Sicherheitsereignissen bei Probanden, die Pegvaliase zur Behandlung von PKU in einer realen Umgebung erhalten.
Zeitfenster: Maximal 10 Jahre Behandlungsdauer.

Sekundäranalysen im Rahmen von Sicherheitsereignissen umfassen:

Die Inzidenzrate von:

  • Endorganschäden im Zusammenhang mit der Bildung von Immunkomplexen oder PEG-Akkumulation.
  • SUE• Schwere UAW
  • UAW, die zu einer Unterbrechung oder einem Abbruch der Behandlung und/oder einem Studienabbruch führen
Maximal 10 Jahre Behandlungsdauer.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. Juni 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. November 2033

Studienabschluss (Geschätzt)

1. November 2033

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. April 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. April 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. April 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 165-501
  • EUPAS34992 (Registrierungskennung: European Network of Centres for Pharmacoepidemiology and Pharmacovigilance)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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