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Eine Langzeit-Sicherheitsstudie nach Markteinführung von Palynziq bei Patienten mit PKU (PALace) (PALace)

23. März 2026 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Eine multizentrische Beobachtungsstudie zur Bewertung der Langzeitsicherheit von subkutanen Injektionen von Palynziq® (Pegvaliase) bei Patienten mit Phenylketonurie

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Phenylketonurie (PKU)

Intervention / Behandlung

Arzneimittel: Pegvaliase

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine 10-jährige multizentrische, globale Beobachtungsstudie zur weiteren Charakterisierung des Sicherheitsprofils von Pegvaliase, einschließlich Überempfindlichkeitsreaktionen, Langzeitsicherheit und Verträglichkeit, und der Wirksamkeit der aRMMs (nur EU) bei Patienten, die Pegvaliase für erhalten Behandlung von PKU. Probanden, für die eine klinische Entscheidung getroffen wurde, dass sie Pegvaliase zur Behandlung ihrer PKU innerhalb von 30 Tagen nach dem Datum der Registrierung erhalten (vorfallige Benutzer) oder die zum Zeitpunkt der Registrierung bereits eine Behandlung mit Pegvaliase begonnen haben (prävalente Benutzer), sind teilnahmeberechtigt für die Teilnahme an dieser Studie. Sobald der Proband aufgenommen wurde, wird der Prüfarzt (dh der Hausarzt des Probanden) gebeten, Informationen über die Krankengeschichte des Probanden, die Behandlung(en) zur Kontrolle des Phe-Blutspiegels, die Behandlung mit Pegvaliase und die gleichzeitige Einnahme von Medikamenten bereitzustellen. Der Prüfarzt wird auch gebeten, die folgenden Sicherheitsbedenken zu bewerten: Akute systemische Überempfindlichkeitsreaktion, Anaphylaxie, Angioödem, Serumkrankheit, schwere Überempfindlichkeitsreaktion, schwere oder anhaltende Arthralgie, schwere Reaktion an der Injektionsstelle, Hypophenylalaninämie und andere im Protokoll definierte Sicherheitsereignisse, nach Beginn der Pegvaliase-Therapie. Es gibt keine protokollpflichtigen Besuche oder Verfahren im Zusammenhang mit dieser Studie. Eingeschriebene Probanden sollten auf der Grundlage ihrer Diagnose gemäß der routinemäßigen klinischen Praxis in der Einrichtung überwacht werden, wobei die klinischen Ergebnisse in regelmäßigen Abständen bewertet werden (typischerweise jeden Monat während der Induktions- und Titrationsphase der Pegvaliase-Behandlung und alle 6 Monate, sobald die Erhaltungsphase erreicht ist). Im Rahmen dieser Beobachtungsstudie sind keine experimentellen Behandlungen oder Bewertungen geplant. Ein unabhängiger Bewertungsausschuss (IAC) überprüft regelmäßig protokolldefinierte Sicherheitsereignisse, einschließlich akuter systemischer Überempfindlichkeitsreaktion und Serumkrankheit.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

450

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Name: Medical Director, MD
Telefonnummer: 1-800-983-4587
E-Mail: medinfo@bmrn.com

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Name: 165-501 Program Director
Telefonnummer: 1-800-983-4587
E-Mail: medinfo@bmrn.com

Studienorte

Deutschland
- - Cottbus, Deutschland
    - Rekrutierung
    - Hospital Carl-Thiem-Klinikum Cottbus
  - Hamburg, Deutschland
    - Rekrutierung
    - Universitaetsklinikum Hamburg Eppendorf
  - Leipzig, Deutschland
    - Rekrutierung
    - Universitaetslinikum Leipzig AoeR
  - Mainz, Deutschland
    - Rekrutierung
    - Johannes Gutenberg University of Mainz
  - Münster, Deutschland
    - Rekrutierung
    - Universitätsklinikum Münster (UKM)-Pädiatrische Universitätsklinik Münster
  - Ulm, Deutschland
    - Rekrutierung
    - Universität Ulm
Italien
- - Bologna, Italien
    - Rekrutierung
    - Policlinico Sant'Orsola Malpighi
  - Florence, Italien
    - Rekrutierung
    - University Hospital Careggi
  - Milan, Italien
    - Rekrutierung
    - Ospedale San Paolo
  - Naples, Italien
    - Rekrutierung
    - Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II" Dipartimento di Pediatria
  - Padua, Italien
    - Rekrutierung
    - Azienda Ospedaliera di Padova
  - Palermo, Italien
    - Rekrutierung
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
  - Rome, Italien
    - Rekrutierung
    - Policlinico Gemelli
  - Rome, Italien
    - Rekrutierung
    - Sapienza University of Rome Hospital
Vereinigte Staaten
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
    - Rekrutierung
    - University of Colorado
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
    - Rekrutierung
    - Emory University
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
    - Rekrutierung
    - Northwestern University
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
    - Rekrutierung
    - Indiana University School of Medicine
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70118
    - Rekrutierung
    - Tulane University Medical Center
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
    - Rekrutierung
    - Boston Children's Hospital
- Oregon
  - Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
    - Rekrutierung
    - Oregon Health and Science University
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
    - Rekrutierung
    - University of Pittsburgh Medical Center
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37235
    - Rekrutierung
    - Vanderbilt University Medical School
- Texas
  - Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
    - Rekrutierung
    - University of Texas Southwestern Medical Center
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
    - Rekrutierung
    - University of Utah
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
    - Rekrutierung
    - Medical College of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Kind
Erwachsene
Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Alle Probanden mit PKU folgten in den teilnehmenden Zentren, die derzeit eine Pegvaliase-Behandlung erhalten oder eine Pegvaliase-Behandlung planen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Dokumentierte PKU-Diagnose gemäß lokalem Behandlungsstandard
Derzeitige oder geplante Behandlung mit Pegvaliase innerhalb von 30 Tagen nach dem Datum der Registrierung, einschließlich Probanden, die zuvor Pegvaliase im Rahmen des klinischen Entwicklungsprogramms erhalten und die Studienteilnahme abgeschlossen haben.
Der Proband (oder gesetzlich bevollmächtigte Vertreter) ist bereit und in der Lage, eine schriftliche Einwilligung nach Aufklärung zu erteilen, nachdem die Art der Studie erklärt wurde und bevor Daten erhoben werden.

Ausschlusskriterien:

Der Proband hat jede Art von Störung, die nach Ansicht des Prüfarztes die Fähigkeit des Probanden beeinträchtigen kann, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben und/oder jeden Aspekt der Studie einzuhalten.
Derzeitige Teilnahme an einer Interventionsstudie eines Prüfprodukts, -geräts oder -verfahrens
Zuvor in diese Studie eingeschrieben (z. B. Probanden, die aus der Studie ausgeschieden sind und zu einem späteren Zeitpunkt erneut teilnehmen möchten)
Deutsche Probanden <16 Jahre alt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme	Maßnahmenbeschreibung	Zeitfenster
Zur Quantifizierung und Charakterisierung des Risikos von protokolldefinierten Sicherheitsereignissen bei Neuanwendern, die Pegvaliase zur Behandlung von PKU in einer realen Welt-Umgebung erhalten. Zeitfenster: Eine maximale Behandlungsdauer von 10 Jahren.	Analysen bei Erstnutzern gelten als primär. Die primäre Analyse ist die Inzidenzrate von: Akute systemische Hypersensitivitätsreaktion Anaphylaxie Angioödem Serumkrankheit Schwere Hypersensitivitätsreaktion Schwere oder anhaltende (≥ 6 Monate) Arthralgie Schwere Injektionsstellenreaktion Hypophenylalaninämie	Eine maximale Behandlungsdauer von 10 Jahren.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme	Maßnahmenbeschreibung	Zeitfenster
Quantifizierung und Charakterisierung des Risikos protokolldefinierter Sicherheitsereignisse bei Probanden, die Pegvaliase zur Behandlung von PKU in einer realen Umgebung erhalten. Zeitfenster: Maximal 10 Jahre Nachbehandlungsdauer.	Zu den Sekundäranalysen im Rahmen von Sicherheitsereignissen gehören: Die Inzidenzrate von: Endorganschädigung im Zusammenhang mit der Bildung von Immunkomplexen oder PEG-Akkumulation. SUE• Schwere UAW Nebenwirkungen, die zu einer Unterbrechung oder einem Abbruch der Behandlung und/oder einem Studienabbruch führen	Maximal 10 Jahre Nachbehandlungsdauer.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

Studienleiter: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. Juni 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. November 2033

Studienabschluss (Geschätzt)

1. November 2033

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. April 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat