Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En langsigtet, post-marketing sikkerhedsundersøgelse af Palynziq hos patienter med PKU (PALace) (PALace)

23. marts 2026 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

En multicenter, observationsundersøgelse til evaluering af den langsigtede sikkerhed ved subkutane injektioner af Palynziq® (Pegvaliase) hos forsøgspersoner med phenylketonuri

Dette er et 10-årigt multicenter, globalt, observationsstudie for yderligere at karakterisere sikkerhedsprofilen af pegvaliase, herunder overfølsomhedsreaktioner, langsigtet sikkerhed og tolerabilitet, og effektiviteten af de yderligere risikominimeringsforanstaltninger (aRMM'er) (EU (EU) kun EU) hos personer, der får pegvaliase til behandling af PKU. Forsøgspersoner, for hvem der er truffet en klinisk beslutning om, at de vil modtage pegvaliase for at behandle deres PKU inden for 30 dage efter tilmeldingsdatoen (hændelsesbrugere) eller tidligere har startet behandling med pegvaliase på tilmeldingsdatoen (udbredte brugere) er kvalificerede for deltagelse i denne undersøgelse.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Fenylketonuri (PKU)

Intervention / Behandling

Medicin: Pegvaliase

Detaljeret beskrivelse

Dette er et 10-årigt multicenter, globalt, observationsstudie for yderligere at karakterisere sikkerhedsprofilen af pegvaliase, herunder overfølsomhedsreaktioner, langsigtet sikkerhed og tolerabilitet, og effektiviteten af aRMM'er (kun EU) hos forsøgspersoner, der modtager pegvaliase for behandling af PKU. Forsøgspersoner, for hvem der er truffet en klinisk beslutning om, at de vil modtage pegvaliase for at behandle deres PKU inden for 30 dage efter tilmeldingsdatoen (hændelsesbrugere) eller tidligere har startet behandling med pegvaliase på tilmeldingsdatoen (udbredte brugere) er kvalificerede for deltagelse i denne undersøgelse. Når forsøgspersonen er blevet tilmeldt, vil investigatoren (dvs. forsøgspersonens primære læge) blive bedt om at give oplysninger om forsøgspersonens sygehistorie, behandling(er) modtaget for at styre deres Phe-niveauer i blodet, behandling med pegvaliase og samtidig brug af medicin. Undersøgeren vil også blive bedt om at give en evaluering af følgende sikkerhedsproblemer: Akut systemisk overfølsomhedsreaktion, Anafylaksi, Angioødem, Serumsyge, Alvorlig overfølsomhedsreaktion, Alvorlig eller vedvarende artralgi, Alvorlig reaktion på injektionsstedet, Hypophenylalaninæmi og andre protokoldefinerede sikkerhedshændelser, efter påbegyndelse af pegvaliasebehandling. Der er ingen protokolpligtige besøg eller procedurer forbundet med denne undersøgelse. Tilmeldte forsøgspersoner bør følges i henhold til rutinemæssig klinisk praksis på institutionen baseret på deres diagnose, med kliniske resultater vurderet med regelmæssige intervaller (typisk hver måned under induktions- og titreringsfaserne af pegvaliasebehandling og hver 6. måned, når vedligeholdelsesfasen er nået). Der er ikke planlagt nogen eksperimentel behandling eller vurderinger som en del af denne observationsundersøgelse. En uafhængig bedømmelseskomité (IAC) vil periodisk gennemgå protokoldefinerede sikkerhedshændelser, herunder akut systemisk overfølsomhedsreaktion og serumsyge.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

450

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Navn: Medical Director, MD
Telefonnummer: 1-800-983-4587
E-mail: medinfo@bmrn.com

Undersøgelse Kontakt Backup

Navn: 165-501 Program Director
Telefonnummer: 1-800-983-4587
E-mail: medinfo@bmrn.com

Studiesteder

Forenede Stater
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
    - Rekruttering
    - University of Colorado
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
    - Rekruttering
    - Emory University
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
    - Rekruttering
    - Northwestern University
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
    - Rekruttering
    - Indiana University School of Medicine
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
    - Rekruttering
    - Tulane University Medical Center
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
    - Rekruttering
    - Boston Children's Hospital
- Oregon
  - Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
    - Rekruttering
    - Oregon Health and Science University
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
    - Rekruttering
    - University of Pittsburgh Medical Center
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37235
    - Rekruttering
    - Vanderbilt University Medical School
- Texas
  - Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
    - Rekruttering
    - University of Texas Southwestern Medical Center
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
    - Rekruttering
    - University of Utah
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
    - Rekruttering
    - Medical College of Wisconsin
Italien
- - Bologna, Italien
    - Rekruttering
    - Policlinico Sant'Orsola Malpighi
  - Florence, Italien
    - Rekruttering
    - University Hospital Careggi
  - Milan, Italien
    - Rekruttering
    - Ospedale San Paolo
  - Naples, Italien
    - Rekruttering
    - Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II" Dipartimento di Pediatria
  - Padua, Italien
    - Rekruttering
    - Azienda Ospedaliera di Padova
  - Palermo, Italien
    - Rekruttering
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
  - Rome, Italien
    - Rekruttering
    - Policlinico Gemelli
  - Rome, Italien
    - Rekruttering
    - Sapienza University of Rome Hospital
Tyskland
- - Cottbus, Tyskland
    - Rekruttering
    - Hospital Carl-Thiem-Klinikum Cottbus
  - Hamburg, Tyskland
    - Rekruttering
    - Universitaetsklinikum Hamburg Eppendorf
  - Leipzig, Tyskland
    - Rekruttering
    - Universitaetslinikum Leipzig AoeR
  - Mainz, Tyskland
    - Rekruttering
    - Johannes Gutenberg University of Mainz
  - Münster, Tyskland
    - Rekruttering
    - Universitätsklinikum Münster (UKM)-Pädiatrische Universitätsklinik Münster
  - Ulm, Tyskland
    - Rekruttering
    - Universität Ulm

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Barn
Voksen
Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Alle forsøgspersoner med PKU fulgte på de deltagende centre, som i øjeblikket modtager eller planlægger at modtage pegvaliasebehandling.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Dokumenteret diagnose af PKU pr. lokal plejestandard
Modtager i øjeblikket eller planlægger at modtage pegvaliasebehandling inden for 30 dage efter tilmeldingsdatoen, herunder forsøgspersoner, der tidligere har modtaget pegvaliase som en del af det kliniske udviklingsprogram og har gennemført studiedeltagelse.
Forsøgsperson (eller juridisk autoriseret repræsentant) er villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke, efter at undersøgelsens art er blevet forklaret og forud for enhver dataindsamling.

Ekskluderingskriterier:

Forsøgspersonen har enhver form for lidelse, der efter investigatorens mening kan kompromittere forsøgspersonens evne til at give skriftligt informeret samtykke og/eller overholde et hvilket som helst aspekt af undersøgelsen.
Deltager i øjeblikket i en interventionsundersøgelse af ethvert forsøgsprodukt, enhed eller procedure
Tidligere tilmeldt denne undersøgelse (f.eks. forsøgspersoner, der er blevet trukket tilbage fra undersøgelsen og ønsker at deltage igen på et senere tidspunkt)
Tyske fag <16 år hvis alder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål	Foranstaltningsbeskrivelse	Tidsramme
At kvantificere og karakterisere risikoen for protokoldefinerede sikkerhedshændelser hos incident-brugere, der modtager pegvaliase til behandling af PKU i en virkelig verden-setting. Tidsramme: En maksimal behandlingsvarighed på 10 år.	Analyser af incident-brugere betragtes som primære. Den primære analyse er incidensraten for: Akut systemisk overfølsomhedsreaktion Anafylaksi Angioødem Serumsyge Svær overfølsomhedsreaktion Svær eller vedvarende (≥ 6 måneder) arthralgi Svær injektionsstedsreaktion Hypophenylalaninæmi	En maksimal behandlingsvarighed på 10 år.

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Foranstaltningsbeskrivelse	Tidsramme
At kvantificere og karakterisere risikoen for protokoldefinerede sikkerhedshændelser hos forsøgspersoner, der modtager pegvaliase til behandling af PKU i en virkelig verden. Tidsramme: Maksimalt 10 års behandlingsopfølgningsvarighed.	Sekundære analyser under sikkerhedshændelser vil omfatte: Hyppigheden af: End-organskader forbundet med immunkompleksdannelse eller PEG-akkumulering. SAEs• Alvorlige bivirkninger Bivirkninger, der fører til behandlingsafbrydelse eller seponering og/eller afbrydelse af undersøgelsen	Maksimalt 10 års behandlingsopfølgningsvarighed.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Efterforskere

Studieleder: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. juni 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. november 2033

Studieafslutning (Anslået)

1. november 2033

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. april 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier