Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen, markkinoille saattamisen jälkeinen turvallisuustutkimus Palynziqista potilailla, joilla on PKU (PALace) (PALace)

maanantai 23. maaliskuuta 2026 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical

Monikeskustutkimus, jolla arvioitiin ihonalaisten Palynziq®-injektioiden (Pegvaliase) pitkäaikaisturvallisuutta fenyyliketonuriaa sairastavilla potilailla

Tämä on 10 vuotta kestänyt monikeskus, maailmanlaajuinen havainnollinen tutkimus, jonka tarkoituksena on edelleen karakterisoida pegvaliasen turvallisuusprofiilia, mukaan lukien yliherkkyysreaktiot, pitkäaikaisturvallisuus ja siedettävyys sekä lisäriskin minimointitoimenpiteiden (aRMM) tehokkuus (Euroopan unioni () vain EU) potilailla, jotka saavat pegvaliaasia PKU:n hoitoon. Koehenkilöt, joille on tehty kliininen päätös, että he saavat pegvaliase-hoitoa PKU-hoitoaan 30 päivän kuluessa ilmoittautumispäivästä (tapahtumakäyttäjät) tai jotka ovat aiemmin aloittaneet pegvaliase-hoidon ilmoittautumispäivänä (yleiskäyttäjät), ovat kelvollisia. osallistumisesta tähän tutkimukseen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Fenyyliketonuria (PKU)

Interventio / Hoito

Lääke: Pegvaliase

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on 10 vuotta kestänyt monikeskus, maailmanlaajuinen havaintotutkimus, jonka tarkoituksena on edelleen karakterisoida pegvaliaasin turvallisuusprofiilia, mukaan lukien yliherkkyysreaktiot, pitkäaikaisturvallisuus ja siedettävyys sekä aRMM-lääkkeiden tehokkuus (vain EU) potilailla, jotka saavat pegvaliaasia PKU:n hoitoon. Koehenkilöt, joille on tehty kliininen päätös, että he saavat pegvaliase-hoitoa PKU-hoitoaan 30 päivän kuluessa ilmoittautumispäivästä (tapahtumakäyttäjät) tai jotka ovat aiemmin aloittaneet pegvaliase-hoidon ilmoittautumispäivänä (yleiskäyttäjät), ovat kelvollisia. osallistumisesta tähän tutkimukseen. Kun koehenkilö on rekisteröity, tutkijaa (eli tutkittavan ensisijaista lääkäriä) pyydetään antamaan tietoja potilaan sairaushistoriasta, hoidoista, joita on saatu veren Phe-tasojen hallitsemiseksi, pegvaliase-hoidosta ja samanaikaisesta lääkkeiden käytöstä. Tutkijaa pyydetään myös arvioimaan seuraavia turvallisuusongelmia: akuutti systeeminen yliherkkyysreaktio, anafylaksia, angioödeema, seerumitauti, vaikea yliherkkyysreaktio, vaikea tai jatkuva nivelsärky, vaikea pistoskohdan reaktio, hypofenyylialaninemia ja muut protokollan mukaiset turvallisuustapahtumat, pegvaliase-hoidon aloittamisen jälkeen. Tähän tutkimukseen ei liity protokollan edellyttämiä käyntejä tai toimenpiteitä. Ilmoittautuneita koehenkilöitä tulee seurata laitoksen rutiininomaisen kliinisen käytännön mukaisesti heidän diagnoosinsa perusteella, ja kliiniset tulokset arvioidaan säännöllisin väliajoin (tyypillisesti joka kuukausi pegvaliase-hoidon aloitus- ja titrausvaiheiden aikana ja 6 kuukauden välein, kun ylläpitovaihe on saavutettu). Tähän havainnointitutkimukseen ei ole suunniteltu kokeellista hoitoa tai arviointeja. Riippumaton ratkaisukomitea (IAC) tarkastelee määräajoin protokollassa määritellyt turvallisuustapahtumat, mukaan lukien akuutti systeeminen yliherkkyysreaktio ja seerumitauti.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

450

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Nimi: Medical Director, MD
Puhelinnumero: 1-800-983-4587
Sähköposti: medinfo@bmrn.com

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Nimi: 165-501 Program Director
Puhelinnumero: 1-800-983-4587
Sähköposti: medinfo@bmrn.com

Opiskelupaikat

Italia
- - Bologna, Italia
    - Rekrytointi
    - Policlinico Sant'Orsola Malpighi
  - Florence, Italia
    - Rekrytointi
    - University Hospital Careggi
  - Milan, Italia
    - Rekrytointi
    - Ospedale San Paolo
  - Naples, Italia
    - Rekrytointi
    - Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II" Dipartimento di Pediatria
  - Padua, Italia
    - Rekrytointi
    - Azienda Ospedaliera di Padova
  - Palermo, Italia
    - Rekrytointi
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
  - Rome, Italia
    - Rekrytointi
    - Policlinico Gemelli
  - Rome, Italia
    - Rekrytointi
    - Sapienza University of Rome Hospital
Saksa
- - Cottbus, Saksa
    - Rekrytointi
    - Hospital Carl-Thiem-Klinikum Cottbus
  - Hamburg, Saksa
    - Rekrytointi
    - Universitaetsklinikum Hamburg Eppendorf
  - Leipzig, Saksa
    - Rekrytointi
    - Universitaetslinikum Leipzig AoeR
  - Mainz, Saksa
    - Rekrytointi
    - Johannes Gutenberg University of Mainz
  - Münster, Saksa
    - Rekrytointi
    - Universitätsklinikum Münster (UKM)-Pädiatrische Universitätsklinik Münster
  - Ulm, Saksa
    - Rekrytointi
    - Universität Ulm
Yhdysvallat
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
    - Rekrytointi
    - University of Colorado
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
    - Rekrytointi
    - Emory University
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
    - Rekrytointi
    - Northwestern University
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
    - Rekrytointi
    - Indiana University School of Medicine
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118
    - Rekrytointi
    - Tulane University Medical Center
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
    - Rekrytointi
    - Boston Children's Hospital
- Oregon
  - Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
    - Rekrytointi
    - Oregon Health and Science University
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
    - Rekrytointi
    - University of Pittsburgh Medical Center
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37235
    - Rekrytointi
    - Vanderbilt University Medical School
- Texas
  - Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
    - Rekrytointi
    - University of Texas Southwestern Medical Center
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
    - Rekrytointi
    - University of Utah
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
    - Rekrytointi
    - Medical College of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Lapsi
Aikuinen
Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Kaikkia PKU-potilaita seurattiin osallistuvissa keskuksissa, jotka parhaillaan saavat tai suunnittelevat saavansa pegvaliase-hoitoa.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Dokumentoitu PKU-diagnoosi paikallisen hoitostandardin mukaan
Tällä hetkellä tai aikoo saada pegvaliase-hoitoa 30 päivän kuluessa ilmoittautumispäivästä, mukaan lukien henkilöt, jotka ovat aiemmin saaneet pegvaliasea osana kliinistä kehitysohjelmaa ja jotka ovat osallistuneet tutkimukseen.
Tutkittava (tai laillisesti valtuutettu edustaja) on halukas ja kykenevä antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen tietojen keräämistä.

Poissulkemiskriteerit:

Tutkittavalla on mikä tahansa häiriö, joka voi tutkijan mielestä vaarantaa tutkittavan kyvyn antaa kirjallinen tietoinen suostumus ja/tai noudattaa mitä tahansa tutkimuksen osa-aluetta.
Osallistut tällä hetkellä minkä tahansa tutkimustuotteen, laitteen tai menettelyn interventiotutkimukseen
Aiemmin osallistuneet tähän tutkimukseen (esim. koehenkilöt, jotka on vedetty pois tutkimuksesta ja jotka haluavat osallistua uudelleen myöhemmin)
Saksalaiset alle 16-vuotiaat, jos ikä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Kvantifioida ja karakterisoida turvallisuustapahtumien riski, jotka on määritelty tutkimusprotokollassa, niille potilaille, jotka saavat pegvaliaasia PKU:n hoidossa todellisessa käytännön elämäntilanteessa. Aikaikkuna: Enintään 10 vuoden hoitojakso.	Tapauskäyttäjien analyysit katsotaan ensisijaisiksi. Ensisijainen analyysi on seuraavien ilmaantuvuusaste: Äkillinen systeeminen yliherkkyysreaktio Anafylaksia Angioödeema Serumitauti Vakava yliherkkyysreaktio Vakava tai pitkäaikainen (≥ 6 kuukautta) nivelkipu Vakava pistoksen kohdareaktio Hypofenyylialaninemian	Enintään 10 vuoden hoitojakso.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Kvantifioida ja karakterisoida protokollan määrittelemien turvallisuustapahtumien riski henkilöillä, jotka saavat pegvaliaasia PKU:n hoitoon tosielämässä. Aikaikkuna: Hoidon seuranta-aika enintään 10 vuotta.	Turvallisuustapahtumien toissijaiset analyysit sisältävät: Esiintyvyysaste: Immuunikompleksien muodostumiseen tai PEG:n kertymiseen liittyvä loppu-elinvaurio. SAE• Vaikeat haittavaikutukset Haittavaikutukset, jotka johtavat hoidon keskeyttämiseen tai lopettamiseen ja/tai tutkimuksen keskeyttämiseen	Hoidon seuranta-aika enintään 10 vuotta.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioMarin Pharmaceutical

Tutkijat

Opintojohtaja: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 6. kesäkuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. marraskuuta 2033

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. marraskuuta 2033

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 3. huhtikuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit