Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá studie bezpečnosti po uvedení přípravku Palynziq na trh u pacientů s PKU (PALace) (PALace)

23. března 2026 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Multicentrická observační studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti subkutánních injekcí Palynziq® (Pegvaliase) u subjektů s fenylketonurií

Toto je 10letá multicentrická globální observační studie, která má dále charakterizovat bezpečnostní profil pegvaliázy, včetně reakcí přecitlivělosti, dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost a účinnost dodatečných opatření k minimalizaci rizik (aRMM) (Evropská unie ( pouze EU) u subjektů užívajících pegvaliázu k léčbě PKU. Subjekty, u kterých bylo učiněno klinické rozhodnutí, že dostanou pegvaliázu k léčbě jejich PKU do 30 dnů po datu zařazení (uživatelé s incidentem) nebo již dříve zahájili léčbu pegvaliázou v den zařazení (převažující uživatelé), jsou způsobilí za účast v této studii.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Fenylketonurie (PKU)

Intervence / Léčba

Lék: Pegvaliase

Detailní popis

Toto je 10letá multicentrická, globální, observační studie, která má dále charakterizovat bezpečnostní profil pegvaliázy, včetně reakcí přecitlivělosti, dlouhodobé bezpečnosti a snášenlivosti a účinnosti aRMM (pouze EU) u subjektů užívajících pegvaliázu. léčba PKU. Subjekty, u kterých bylo učiněno klinické rozhodnutí, že dostanou pegvaliázu k léčbě jejich PKU do 30 dnů po datu zařazení (uživatelé s incidentem) nebo již dříve zahájili léčbu pegvaliázou v den zařazení (převažující uživatelé), jsou způsobilí za účast v této studii. Jakmile je subjekt zapsán, bude zkoušející (tj. primární lékař subjektu) požádán, aby poskytl informace o lékařské anamnéze subjektu, léčbě (léčbách) přijatých ke zvládnutí hladin Phe v krvi, léčbě pegvaliázou a současném užívání léků. Zkoušející bude také požádán o vyhodnocení následujících bezpečnostních problémů: Akutní systémová hypersenzitivní reakce, Anafylaxe, Angioedém, Sérová nemoc, Závažná hypersenzitivní reakce, Závažná nebo přetrvávající artralgie, Závažná reakce v místě vpichu, Hypofenylalaninémie a další bezpečnostní události definované protokolem, po zahájení léčby pegvaliázou. S touto studií nejsou spojeny žádné protokolem nařízené návštěvy ani procedury. Zařazené subjekty by měly být sledovány v rámci běžné klinické praxe v instituci na základě jejich diagnózy, přičemž klinické výsledky by měly být hodnoceny v pravidelných intervalech (obvykle každý měsíc během indukční a titrační fáze léčby pegvaliázou a každých 6 měsíců po dosažení udržovací fáze). V rámci této pozorovací studie není plánována žádná experimentální léčba nebo hodnocení. Nezávislá komise pro posuzování (IAC) bude pravidelně přezkoumávat bezpečnostní události definované protokolem, včetně akutní systémové hypersenzitivní reakce a sérové nemoci.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

450

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Jméno: Medical Director, MD
Telefonní číslo: 1-800-983-4587
E-mail: medinfo@bmrn.com

Studijní záloha kontaktů

Jméno: 165-501 Program Director
Telefonní číslo: 1-800-983-4587
E-mail: medinfo@bmrn.com

Studijní místa

Itálie
- - Bologna, Itálie
    - Nábor
    - Policlinico Sant'Orsola Malpighi
  - Florence, Itálie
    - Nábor
    - University Hospital Careggi
  - Milan, Itálie
    - Nábor
    - Ospedale San Paolo
  - Naples, Itálie
    - Nábor
    - Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II" Dipartimento di Pediatria
  - Padua, Itálie
    - Nábor
    - Azienda Ospedaliera di Padova
  - Palermo, Itálie
    - Nábor
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
  - Rome, Itálie
    - Nábor
    - Policlinico Gemelli
  - Rome, Itálie
    - Nábor
    - Sapienza University of Rome Hospital
Německo
- - Cottbus, Německo
    - Nábor
    - Hospital Carl-Thiem-Klinikum Cottbus
  - Hamburg, Německo
    - Nábor
    - Universitaetsklinikum Hamburg Eppendorf
  - Leipzig, Německo
    - Nábor
    - Universitaetslinikum Leipzig AoeR
  - Mainz, Německo
    - Nábor
    - Johannes Gutenberg University of Mainz
  - Münster, Německo
    - Nábor
    - Universitätsklinikum Münster (UKM)-Pädiatrische Universitätsklinik Münster
  - Ulm, Německo
    - Nábor
    - Universität Ulm
Spojené státy
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
    - Nábor
    - University of Colorado
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
    - Nábor
    - Emory University
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
    - Nábor
    - Northwestern University
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
    - Nábor
    - Indiana University School of Medicine
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118
    - Nábor
    - Tulane University Medical Center
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
    - Nábor
    - Boston Children's Hospital
- Oregon
  - Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
    - Nábor
    - Oregon Health and Science University
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
    - Nábor
    - University of Pittsburgh Medical Center
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37235
    - Nábor
    - Vanderbilt University Medical School
- Texas
  - Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
    - Nábor
    - University of Texas Southwestern Medical Center
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
    - Nábor
    - University of Utah
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
    - Nábor
    - Medical College of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Dítě
Dospělý
Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Všichni jedinci s PKU byli sledováni v zúčastněných centrech, kteří v současné době dostávají nebo plánují podstoupit léčbu pegvaliázou.

Popis

Kritéria pro zařazení:

Zdokumentovaná diagnóza PKU podle místní standardní péče
V současné době dostávají nebo plánují podstoupit léčbu pegvaliázou do 30 dnů od data zařazení, včetně subjektů, které dříve dostávaly pegvaliázu jako součást programu klinického vývoje a dokončily účast ve studii.
Subjekt (nebo zákonně oprávněný zástupce) je ochoten a schopen poskytnout písemný informovaný souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie a před jakýmkoli sběrem dat.

Kritéria vyloučení:

Subjekt má jakýkoli druh poruchy, která podle názoru zkoušejícího může ohrozit schopnost subjektu poskytnout písemný informovaný souhlas a/nebo vyhovět jakémukoli aspektu studie.
V současné době se účastní intervenční studie jakéhokoli hodnoceného produktu, zařízení nebo postupu
Dříve zapsaní do této studie (např. subjekty, které byly ze studie vyřazeny a chtějí se znovu zúčastnit později)
Němci do 16 let, pokud jsou starší

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
Kvantifikovat a charakterizovat riziko bezpečnostních událostí definovaných protokolem u incidentních uživatelů léčených pegvaliasou pro léčbu PKU v reálném klinickém prostředí. Časové okno: Maximální délka léčby je 10 let.	Analýzy na incidentních uživatelích jsou považovány za primární. Primární analýzou je incidence: Akutní systémová hypersenzitivní reakce Anafylaxe Angioedém Sérová nemoc Těžká hypersenzitivní reakce Těžká nebo přetrvávající (≥ 6 měsíců) artralgie Těžká reakce v místě vpichu Hypofenylalaninémie	Maximální délka léčby je 10 let.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
Kvantifikovat a charakterizovat riziko bezpečnostních událostí definovaných protokolem u subjektů užívajících pegvaliázu k léčbě PKU v reálném prostředí. Časové okno: Maximální doba sledování léčby je 10 let.	Sekundární analýzy v rámci bezpečnostních událostí budou zahrnovat: Míra výskytu: Poškození koncových orgánů spojené s tvorbou imunitního komplexu nebo akumulací PEG. SAE• Závažné ADR ADR vedoucí k přerušení nebo přerušení léčby a/nebo přerušení studie	Maximální doba sledování léčby je 10 let.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioMarin Pharmaceutical

Vyšetřovatelé

Ředitel studie: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. června 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. listopadu 2033

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. listopadu 2033

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. dubna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality