PKU(PALace) 환자를 대상으로 한 Palynziq의 장기 시판 후 안전성 연구 (PALace)

이것은 페그발리아제를 투여받은 피험자에서 과민 반응, 장기 안전성 및 내약성, aRMM(EU만 해당)의 효과를 포함하여 페그발리아제의 안전성 프로파일을 추가로 특성화하기 위한 10년 다기관, 글로벌, 관찰 연구입니다. PKU의 치료. 등록일로부터 30일 이내에 PKU를 치료하기 위해 페그발리아제를 투여받겠다는 임상 결정이 내려진 피험자(사고 사용자) 또는 등록일에 이전에 페그발리아제로 치료를 시작한 적이 있는 피험자(보통 사용자)는 자격이 있습니다. 이 연구에 참여하기 위해. 일단 피험자가 등록되면, 조사자(즉, 피험자의 주치의)는 피험자의 병력, 혈중 Phe 수치를 관리하기 위해 받은 치료, 페그발리아제 치료 및 병용 약물 사용에 대한 정보를 제공하도록 요청받을 것입니다. 조사자는 또한 다음 안전 문제에 대한 평가를 제공하도록 요청받을 것입니다: 급성 전신 과민 반응, 아나필락시스, 혈관 부종, 혈청병, 중증 과민 반응, 중증 또는 지속성 관절통, 중증 주사 부위 반응, 저페닐알라닌혈증 및 기타 프로토콜 정의 안전 사건, 페그발리아제 요법을 시작한 후. 이 연구와 관련된 프로토콜 의무 방문 또는 절차는 없습니다. 등록된 피험자는 정기적인 간격(일반적으로 페그발리아제 치료의 유도 및 적정 단계 동안 매월 및 유지 단계에 도달한 후 6개월마다)으로 평가된 임상 결과와 함께 진단에 따라 기관에서 일상적인 임상 실습에 따라 추적되어야 합니다. 이 관찰 연구의 일부로 실험적 치료나 평가가 계획되어 있지 않습니다. IAC(Independent Adjudication Committee)는 급성 전신 과민 반응 및 혈청병을 포함하여 프로토콜 정의 안전성 사건을 정기적으로 검토합니다.