Un estudio de seguridad posterior a la comercialización a largo plazo de Palynziq en pacientes con PKU (PALace) (PALace)
23 de marzo de 2026 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical
Un estudio observacional multicéntrico para evaluar la seguridad a largo plazo de las inyecciones subcutáneas de Palynziq® (pegvaliasa) en sujetos con fenilcetonuria
Este es un estudio observacional global multicéntrico de 10 años para caracterizar aún más el perfil de seguridad de pegvaliasa, incluidas las reacciones de hipersensibilidad, la seguridad y tolerabilidad a largo plazo, y la efectividad de las medidas adicionales de minimización de riesgos (aRMM) (Unión Europea ( UE) solamente) en sujetos que reciben pegvaliasa para el tratamiento de la PKU.
Los sujetos para los que se haya tomado una decisión clínica de que recibirán pegvaliasa para tratar su PKU dentro de los 30 días posteriores a la fecha de inscripción (usuarios incidentes) o que hayan comenzado previamente el tratamiento con pegvaliasa en la fecha de inscripción (usuarios predominantes) son elegibles por participar en este estudio.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Este es un estudio observacional global multicéntrico de 10 años para caracterizar aún más el perfil de seguridad de pegvaliasa, incluidas las reacciones de hipersensibilidad, la seguridad y tolerabilidad a largo plazo, y la efectividad de los aRMM (solo UE) en sujetos que reciben pegvaliasa para el tratamiento de la fenilcetonuria.
Los sujetos para los que se haya tomado una decisión clínica de que recibirán pegvaliasa para tratar su PKU dentro de los 30 días posteriores a la fecha de inscripción (usuarios incidentes) o que hayan comenzado previamente el tratamiento con pegvaliasa en la fecha de inscripción (usuarios predominantes) son elegibles por participar en este estudio.
Una vez que se haya inscrito al sujeto, se le pedirá al investigador (es decir, el médico de atención primaria del sujeto) que proporcione información sobre el historial médico del sujeto, los tratamientos recibidos para controlar sus niveles de Phe en la sangre, el tratamiento con pegvaliasa y el uso concomitante de medicamentos.
También se le pedirá al investigador que evalúe los siguientes problemas de seguridad: reacción de hipersensibilidad sistémica aguda, anafilaxia, angioedema, enfermedad del suero, reacción de hipersensibilidad grave, artralgia grave o persistente, reacción grave en el lugar de la inyección, hipofenilalaninemia y otros eventos de seguridad definidos por el protocolo. después del inicio de la terapia con pegvaliasa.
No hay visitas obligatorias por protocolo ni procedimientos asociados con este estudio.
Los sujetos inscritos deben ser seguidos según la práctica clínica de rutina en la institución en función de su diagnóstico, con resultados clínicos evaluados a intervalos regulares (normalmente cada mes durante las fases de inducción y titulación del tratamiento con pegvaliasa y cada 6 meses una vez que se alcanza la fase de mantenimiento).
No se planean tratamientos o evaluaciones experimentales como parte de este estudio observacional.
Un Comité de adjudicación independiente (IAC) revisará periódicamente los eventos de seguridad definidos por el protocolo, incluida la reacción de hipersensibilidad sistémica aguda y la enfermedad del suero.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
450
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Medical Director, MD
- Número de teléfono: 1-800-983-4587
- Correo electrónico: medinfo@bmrn.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: 165-501 Program Director
- Número de teléfono: 1-800-983-4587
- Correo electrónico: medinfo@bmrn.com
Ubicaciones de estudio
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Cottbus, Alemania
- Reclutamiento
- Hospital Carl-Thiem-Klinikum Cottbus
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Hamburg, Alemania
- Reclutamiento
- Universitaetsklinikum Hamburg Eppendorf
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Leipzig, Alemania
- Reclutamiento
- Universitaetslinikum Leipzig AoeR
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Mainz, Alemania
- Reclutamiento
- Johannes Gutenberg University of Mainz
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Münster, Alemania
- Reclutamiento
- Universitätsklinikum Münster (UKM)-Pädiatrische Universitätsklinik Münster
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Ulm, Alemania
- Reclutamiento
- Universität Ulm
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Reclutamiento
- University of Colorado
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Reclutamiento
- Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Reclutamiento
- Northwestern University
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Reclutamiento
- Indiana University School of Medicine
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
- Reclutamiento
- Tulane University Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Reclutamiento
- Boston Children's Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Reclutamiento
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Reclutamiento
- University of Pittsburgh Medical Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37235
- Reclutamiento
- Vanderbilt University Medical School
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- Reclutamiento
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- Reclutamiento
- University of Utah
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Reclutamiento
- Medical College of Wisconsin
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Bologna, Italia
- Reclutamiento
- Policlinico Sant'Orsola Malpighi
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Florence, Italia
- Reclutamiento
- University Hospital Careggi
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Milan, Italia
- Reclutamiento
- Ospedale San Paolo
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Naples, Italia
- Reclutamiento
- Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II" Dipartimento di Pediatria
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Padua, Italia
- Reclutamiento
- Azienda Ospedaliera di Padova
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Palermo, Italia
- Reclutamiento
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
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Rome, Italia
- Reclutamiento
- Policlinico Gemelli
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Rome, Italia
- Reclutamiento
- Sapienza University of Rome Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Todos los sujetos con PKU seguidos en los centros participantes, actualmente recibiendo o planeando recibir tratamiento con pegvaliasa.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico documentado de PKU según el estándar de atención local
- Recibe actualmente o planea recibir tratamiento con pegvaliasa dentro de los 30 días posteriores a la fecha de inscripción, incluidos los sujetos que recibieron previamente pegvaliasa como parte del programa de desarrollo clínico y han completado la participación en el estudio.
- El sujeto (o su representante legalmente autorizado) está dispuesto y es capaz de dar su consentimiento informado por escrito después de que se haya explicado la naturaleza del estudio y antes de cualquier recopilación de datos.
Criterio de exclusión:
- El sujeto tiene algún tipo de trastorno que, en opinión del investigador, pueda comprometer la capacidad del sujeto para dar su consentimiento informado por escrito y/o cumplir con cualquier aspecto del estudio.
- Participar actualmente en un estudio de intervención de cualquier producto, dispositivo o procedimiento en investigación
- Inscritos previamente en este estudio (p. ej., sujetos que han sido retirados del estudio y desean volver a participar en una fecha posterior)
- Sujetos alemanes <16 años si la edad
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Para cuantificar y caracterizar el riesgo de eventos de seguridad definidos en el protocolo en usuarios incidentales que reciben pegvaliase para el tratamiento de la PKU en un entorno del mundo real.
Periodo de tiempo: Una duración máxima de tratamiento de 10 años.
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Los análisis en usuarios incidentes se consideran primarios. El análisis primario es la tasa de incidencia de: Reacción de hipersensibilidad sistémica aguda Anafilaxia Angioedema Enfermedad del suero Reacción de hipersensibilidad grave Artralgia grave o persistente (≥ 6 meses) Reacción grave en el lugar de la inyección Hipofenilalaninemia |
Una duración máxima de tratamiento de 10 años.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cuantificar y caracterizar el riesgo de eventos de seguridad definidos por el protocolo en sujetos que reciben pegvaliasa para el tratamiento de la PKU en un entorno del mundo real.
Periodo de tiempo: Una duración máxima de seguimiento del tratamiento de 10 años.
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Los análisis secundarios bajo eventos de seguridad incluirán: La tasa de incidencia de:
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Una duración máxima de seguimiento del tratamiento de 10 años.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
6 de junio de 2022
Finalización primaria (Estimado)
1 de noviembre de 2033
Finalización del estudio (Estimado)
1 de noviembre de 2033
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de abril de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de abril de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
14 de abril de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de marzo de 2026
Última verificación
1 de marzo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Metabolismo de aminoácidos, errores congénitos
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Fenilcetonurias
- Pegvaliase
Otros números de identificación del estudio
- 165-501
- EUPAS34992 (Identificador de registro: European Network of Centres for Pharmacoepidemiology and Pharmacovigilance)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .