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Um estudo de segurança de longo prazo pós-comercialização de Palynziq em pacientes com PKU (PALace) (PALace)

23 de março de 2026 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Um estudo observacional multicêntrico para avaliar a segurança a longo prazo de injeções subcutâneas de Palynziq® (Pegvaliase) em indivíduos com fenilcetonúria

Este é um estudo observacional global multicêntrico de 10 anos para caracterizar ainda mais o perfil de segurança da pegvaliase, incluindo reações de hipersensibilidade, segurança e tolerabilidade a longo prazo e a eficácia das medidas adicionais de minimização de riscos (aRMMs) (União Europeia ( EU) apenas) em indivíduos recebendo pegvaliase para o tratamento de PKU. Indivíduos para os quais foi tomada uma decisão clínica de receber pegvaliase para tratar sua PKU dentro de 30 dias após a data de inscrição (usuários incidentes) ou iniciaram tratamento com pegvaliase anteriormente na data de inscrição (usuários prevalentes) são elegíveis pela participação neste estudo.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Fenilcetonúria (PKU)

Intervenção / Tratamento

Medicamento: Pegvaliase

Descrição detalhada

Este é um estudo observacional global multicêntrico de 10 anos para caracterizar ainda mais o perfil de segurança da pegvaliase, incluindo reações de hipersensibilidade, segurança e tolerabilidade a longo prazo e a eficácia dos aRMMs (somente UE) em indivíduos recebendo pegvaliase para o tratamento da PKU. Indivíduos para os quais foi tomada uma decisão clínica de receber pegvaliase para tratar sua PKU dentro de 30 dias após a data de inscrição (usuários incidentes) ou iniciaram tratamento com pegvaliase anteriormente na data de inscrição (usuários prevalentes) são elegíveis pela participação neste estudo. Uma vez que o sujeito tenha sido inscrito, o investigador (ou seja, o médico principal do sujeito) será solicitado a fornecer informações sobre o histórico médico do sujeito, tratamento(s) recebido(s) para controlar seus níveis de Phe no sangue, tratamento com pegvaliase e uso concomitante de medicamentos. O investigador também será solicitado a fornecer avaliação das seguintes questões de segurança: reação de hipersensibilidade sistêmica aguda, anafilaxia, angioedema, doença do soro, reação de hipersensibilidade grave, artralgia grave ou persistente, reação grave no local da injeção, hipofenilalaninemia e outros eventos de segurança definidos pelo protocolo, após o início da terapia com pegvaliase. Não há visitas ou procedimentos obrigatórios por protocolo associados a este estudo. Os indivíduos inscritos devem ser acompanhados de acordo com a prática clínica de rotina na instituição com base em seu diagnóstico, com resultados clínicos avaliados em intervalos regulares (normalmente todos os meses durante as fases de indução e titulação do tratamento com pegvaliase e a cada 6 meses quando a fase de manutenção é alcançada). Nenhum tratamento ou avaliação experimental está planejado como parte deste estudo observacional. Um Comitê de Adjudicação Independente (IAC) revisará periodicamente os eventos de segurança definidos pelo protocolo, incluindo reação de hipersensibilidade sistêmica aguda e doença do soro.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

450

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Nome: Medical Director, MD
Número de telefone: 1-800-983-4587
E-mail: medinfo@bmrn.com

Estude backup de contato

Nome: 165-501 Program Director
Número de telefone: 1-800-983-4587
E-mail: medinfo@bmrn.com

Locais de estudo

Alemanha
- - Cottbus, Alemanha
    - Recrutamento
    - Hospital Carl-Thiem-Klinikum Cottbus
  - Hamburg, Alemanha
    - Recrutamento
    - Universitaetsklinikum Hamburg Eppendorf
  - Leipzig, Alemanha
    - Recrutamento
    - Universitaetslinikum Leipzig AoeR
  - Mainz, Alemanha
    - Recrutamento
    - Johannes Gutenberg University of Mainz
  - Münster, Alemanha
    - Recrutamento
    - Universitätsklinikum Münster (UKM)-Pädiatrische Universitätsklinik Münster
  - Ulm, Alemanha
    - Recrutamento
    - Universität Ulm
Estados Unidos
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
    - Recrutamento
    - University of Colorado
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
    - Recrutamento
    - Emory University
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
    - Recrutamento
    - Northwestern University
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
    - Recrutamento
    - Indiana University School of Medicine
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
    - Recrutamento
    - Tulane University Medical Center
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
    - Recrutamento
    - Boston Children's Hospital
- Oregon
  - Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
    - Recrutamento
    - Oregon Health and Science University
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
    - Recrutamento
    - University of Pittsburgh Medical Center
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37235
    - Recrutamento
    - Vanderbilt University Medical School
- Texas
  - Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
    - Recrutamento
    - University of Texas Southwestern Medical Center
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
    - Recrutamento
    - University of Utah
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
    - Recrutamento
    - Medical College of Wisconsin
Itália
- - Bologna, Itália
    - Recrutamento
    - Policlinico Sant'Orsola Malpighi
  - Florence, Itália
    - Recrutamento
    - University Hospital Careggi
  - Milan, Itália
    - Recrutamento
    - Ospedale San Paolo
  - Naples, Itália
    - Recrutamento
    - Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II" Dipartimento di Pediatria
  - Padua, Itália
    - Recrutamento
    - Azienda Ospedaliera di Padova
  - Palermo, Itália
    - Recrutamento
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
  - Rome, Itália
    - Recrutamento
    - Policlinico Gemelli
  - Rome, Itália
    - Recrutamento
    - Sapienza University of Rome Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Filho
Adulto
Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Todos os indivíduos com PKU acompanhados nos centros participantes, atualmente recebendo ou planejando receber tratamento com pegvaliase.

Descrição

Critério de inclusão:

Diagnóstico documentado de PKU de acordo com o padrão de atendimento local
Atualmente recebendo ou planejando receber tratamento com pegvaliase dentro de 30 dias após a data de inscrição, incluindo indivíduos que receberam pegvaliase anteriormente como parte do programa de desenvolvimento clínico e concluíram a participação no estudo.
O sujeito (ou representante legalmente autorizado) deseja e pode fornecer consentimento informado por escrito após a natureza do estudo ter sido explicada e antes de qualquer coleta de dados.

Critério de exclusão:

O sujeito tem qualquer tipo de distúrbio que, na opinião do investigador, possa comprometer a capacidade do sujeito de dar consentimento informado por escrito e/ou cumprir qualquer aspecto do estudo.
Atualmente participando de um estudo de intervenção de qualquer produto, dispositivo ou procedimento experimental
Inscritos anteriormente neste estudo (por exemplo, indivíduos que foram retirados do estudo e desejam participar novamente em uma data posterior)
Sujeitos alemães <16 anos se idade

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Para quantificar e caracterizar o risco de eventos de segurança definidos no protocolo em utilizadores incidentes que recebem pegvaliase para o tratamento da PKU num contexto do mundo real. Prazo: Uma duração máxima de tratamento de 10 anos.	As análises em utilizadores incidentais são consideradas primárias. A análise primária é a taxa de incidência de: Reação de hipersensibilidade sistémica aguda Anafilaxia Angioedema Doença do soro Reação de hipersensibilidade grave Artrálgia grave ou persistente (≥ 6 meses) Reação grave no local da injeção Hipofenilalaninemia	Uma duração máxima de tratamento de 10 anos.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Quantificar e caracterizar o risco de eventos de segurança definidos por protocolo em indivíduos recebendo pegvaliase para o tratamento de PKU em um ambiente do mundo real. Prazo: Duração máxima de acompanhamento do tratamento de 10 anos.	As análises secundárias em eventos de segurança incluirão: A taxa de incidência de: Danos em órgãos-alvo associados à formação de complexos imunes ou acúmulo de PEG. EAGs • RAMs graves RAMs que levam à interrupção ou descontinuação do tratamento e/ou descontinuação do estudo	Duração máxima de acompanhamento do tratamento de 10 anos.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Investigadores

Diretor de estudo: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

6 de junho de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

1 de novembro de 2033

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de novembro de 2033

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de abril de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ