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低ホスファターゼ症に対するアスフォターゼ アルファ (STRENSIQ®) に対する免疫介在性の治療反応の喪失を軽減する (RESTORE)

2025年12月10日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.

低ホスファターゼ症に対するアスフォターゼ アルファ (STRENSIQ®) に対する免疫介在性治療反応の喪失を軽減するための免疫抑制療法の介入的前向き非盲検研究 (RESTORE)

この研究の主な目的は、免疫介在性有効性喪失（LoE）を示すアスフォターゼ アルファによる治療を受けた参加者における免疫抑制療法（IST）の効果を評価することです。

調査の概要

状態

引きこもった

条件

介入・治療

詳細な説明

患者への生物学的薬物の投与、特に慢性疾患の患者への投与には、抗薬物抗体が誘発されるリスクが伴います。 中和抗体は、薬剤の臨床上の利点を中和する可能性があります。 市販後の安全性調査では、アスホターゼ アルファで治療された一部の患者は初期反応を示しましたが、その後再発して疾患が進行しました。 その結果、FDA は免疫介在性の有効性喪失の潜在的な深刻なリスクを評価するための研究を要請しました。

研究の種類

介入

段階

  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • Research Site
  • フランス
      • Le Kremlin-Bicêtre、フランス、94270
        • Research Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -少なくとも6か月の継続治療後にアスフォターゼ アルファに対する初期有効性反応を示し、現在アスフォターゼ アルファの投与を受けている参加者において、少なくとも過去3か月間のくる病の再発または悪化。 RSS は、ベースラインでの重大度を決定するために使用されます。
  • NAbの有無に関わらず、力価に関係なくADAが存在する。
  • 上記の臨床証拠と免疫原性を介した関連性の両方が存在するという TMB による確認。
  • 妊娠の可能性のある女性参加者、および妊娠の可能性のあるパートナーを持つ男性参加者は、セクション 10.5 に記載されているプロトコール指定の避妊指導に従わなければなりません。
  • 参加者または参加者の法定後見人は、セクション 10.1.3 に記載されているとおり、インフォームドコンセントまたは同意に署名することができます。 これには、インフォームドコンセントまたは同意書および本プロトコルに記載されている要件と制限の遵守が含まれます。

除外基準:

  • ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染（HIV 1型または2型[HIV 1、HIV 2]抗体によって証明される）またはB型またはC型肝炎ウイルス感染の既知の病歴。
  • -スクリーニング前の1年以内の薬物またはアルコールの乱用または依存症の既知または疑いのある病歴。
  • 参加者または参加者の法的保護者がインフォームドコンセントを提供できない。
  • 妊娠中、授乳中、または研究期間中に妊娠を予定している。
  • 病気自体または物流のため、治療期間中に指定された訪問のためにクリニックに旅行できない（外部の旅行制限には適用されません）。
  • 参加者は、再活性化のリスクがあるか、B型肝炎、サイトメガロウイルス、単純ヘルペス、ヒトポリオーマウイルス（ジョン・カニンガム[JC]ウイルスとしても知られる）、パルボウイルス、またはエプスタイン・バーウイルスなどの活動性の重大なウイルス感染症を患っている。
  • 参加者は結核が再活性化するリスクがあるか、または結核の治療を積極的に受けている人と定期的に（例えば家庭内で）接触している。
  • 参加者は、登録前 1 か月以内に生ワクチン接種を受けている、または受ける必要がある。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：HPP を持つ小児参加者
HPPに対してアスフォターゼアルファ治療を受けており、免疫介在性LoEを示す小児参加者。
薬：メトトレキサート
メトトレキサートは、104週間にわたって毎週皮下投与または経口投与されます。
薬：リツキシマブ
リツキシマブは、最長 74 週間、毎週継続的に静脈内 (IV) 投与されます。
薬：ボルテゾミブ
ボルテゾミブは、必要に応じて、IV ボーラスまたは SC 経由で投与されます。
薬：IVIg
IVIgは、最初の74週間まで毎月IVによって投与されます。
薬：葉酸
メトトレキサートが投与されている限り、葉酸は経口投与されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
100週目に免疫抑制療法（IST）完全奏効を達成した参加者の数
時間枠：100週目
100週目

二次結果の測定

結果測定
時間枠
抗薬物抗体 (ADA) および中和抗体 (NAb) を持つ参加者の数
時間枠：100週目までのベースライン
100週目までのベースライン
ADA および NAb 力価レベル
時間枠：100週目までのベースライン
100週目までのベースライン
アソファターゼ アルファの血清濃度（酵素活性として測定）
時間枠：100週目までのベースライン
100週目までのベースライン
ピリドキサール-5ˈ-リン酸（PLP）の血漿濃度
時間枠：100週目までのベースライン
100週目までのベースライン
無機ピロリン酸塩の血漿中濃度 (PPi)
時間枠：100週目までのベースライン
100週目までのベースライン
治療に起因する有害事象および治療に起因する重篤な有害事象が発生した参加者の数
時間枠：104週目までのベースライン
104週目までのベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Alexion Pharmaceuticals, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2026年7月29日

一次修了 (推定)

2030年3月13日

研究の完了 (推定)

2030年3月13日

試験登録日

最初に提出

2023年8月23日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年8月23日

最初の投稿 (実際)

2023年8月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年12月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年12月10日

最終確認日

2025年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • D8400C00001
  • 2022-502793-17 (EudraCT番号)
  • AA-HPP-407 (その他の識別子：Alexion)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

Alexion は研究データへのアクセス要求を許可することを公約しており、プロトコル、CSR、平易な言葉での概要を提供する予定です。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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