Łagodzenie immunologicznej utraty odpowiedzi terapeutycznej na asfotazę alfa (STRENSIQ®) w przypadku hipofosfatazji (RESTORE)
5 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Interwencyjne, prospektywne, otwarte badanie dotyczące terapii immunosupresyjnych mających na celu złagodzenie immunologicznej utraty odpowiedzi terapeutycznej na asfotazę alfa (STRENSIQ®) w leczeniu hipofosfatazji (RESTORE)
Głównym celem tego badania jest ocena wpływu terapii immunosupresyjnej (IST) u uczestników leczonych asfotazą alfa, którzy wykazują utratę skuteczności na tle immunologicznym (LoE).
Przegląd badań
Status
Jeszcze nie rekrutacja
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
8
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Numer telefonu: 1-855-752-2356
- E-mail: clinicaltrials@alexion.com
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Nawrót lub nasilenie krzywicy przez co najmniej ostatnie 3 miesiące u uczestników, którzy wykazali początkową odpowiedź na skuteczność leczenia asfotazą alfa po co najmniej 6 miesiącach ciągłego leczenia i obecnie otrzymujących asfotazę alfa. RSS zostanie użyty do określenia ważności na poziomie wyjściowym.
- Obecność ADA, z NAb lub bez, niezależnie od ich miana.
- Potwierdzenie TMB, że istnieją zarówno dowody kliniczne, jak i powiązanie za pośrednictwem immunogenności wymienione powyżej.
- Uczestniczki w wieku rozrodczym i mężczyźni posiadający partnerów w wieku rozrodczym muszą przestrzegać określonych w protokole wskazówek dotyczących antykoncepcji, jak opisano w Części 10.5.
- Uczestnik lub jego opiekun prawny może podpisać świadomą zgodę lub zgodę zgodnie z opisem w punkcie 10.1.3, co obejmuje przestrzeganie wymogów i ograniczeń wymienionych w formularzu świadomej zgody lub zgody oraz w niniejszym protokole.
Kryteria wyłączenia:
- Znana historia zakażenia ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV) (potwierdzona obecnością przeciwciał przeciwko HIV typu 1 lub typu 2 [HIV 1, HIV 2]) lub zakażeniem wirusem zapalenia wątroby typu B lub C.
- Znana lub podejrzewana historia nadużywania lub uzależnienia od narkotyków lub alkoholu w ciągu 1 roku przed badaniem przesiewowym.
- Niezdolność uczestnika lub jego opiekuna prawnego do wyrażenia świadomej zgody.
- Ciąża, karmienie piersią lub zamiar zajścia w ciążę w trakcie badania.
- Brak możliwości dojazdu do kliniki na określone wizyty w Okresie Leczenia spowodowany chorobą samą w sobie lub kwestiami logistycznymi (nie dotyczy ograniczeń w podróżach zewnętrznych).
- Uczestnik jest narażony na ryzyko reaktywacji lub ma aktywną, znaczącą infekcję wirusową, taką jak wirus zapalenia wątroby typu B, wirus cytomegalii, opryszczka pospolita, ludzki wirus poliomawirusa (znany również jako wirus Johna Cunninghama [JC]), parwowirus lub wirus Epsteina Barra.
- Uczestnik jest narażony na ryzyko reaktywacji gruźlicy lub ma regularny kontakt (np. w gospodarstwie domowym) z osobami aktywnie leczonymi z powodu gruźlicy.
- Uczestnik otrzymał lub ma obowiązek otrzymać jakąkolwiek żywą szczepionkę w ciągu 1 miesiąca przed rejestracją.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Uczestnicy pediatryczni z HPP
Uczestnicy pediatryczni, którzy otrzymywali leczenie asfotazą alfa z powodu HPP i którzy wykazują LoE o podłożu immunologicznym.
|
Metotreksat będzie podawany podskórnie lub doustnie co tydzień przez 104 tygodnie.
Rytuksymab będzie podawany dożylnie (IV) w sposób ciągły co tydzień, przez okres do 74 tygodni.
W razie potrzeby bortezomib będzie podawany w bolusie dożylnym lub podskórnie.
IVIg będzie podawana dożylnie co miesiąc przez początkowe 74 tygodnie.
Kwas foliowy będzie podawany doustnie przez cały czas podawania metotreksatu.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba uczestników, którzy uzyskali terapię immunosupresyjną (IST) Całkowita odpowiedź w 100. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 100
|
Tydzień 100
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba uczestników z przeciwciałami przeciwlekowymi (ADA) i przeciwciałami neutralizującymi (NAb)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 100. tygodnia
|
Wartość wyjściowa do 100. tygodnia
|
|
Poziomy miana ADA i NAb
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 100. tygodnia
|
Wartość wyjściowa do 100. tygodnia
|
|
Stężenie asofatazy alfa w surowicy (mierzone jako aktywność enzymatyczna)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 100. tygodnia
|
Wartość wyjściowa do 100. tygodnia
|
|
Stężenie pirydoksalo-5ˈ-fosforanu (PLP) w osoczu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 100. tygodnia
|
Wartość wyjściowa do 100. tygodnia
|
|
Stężenie nieorganicznych pirofosforanów (PPi) w osoczu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 100. tygodnia
|
Wartość wyjściowa do 100. tygodnia
|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane i poważne zdarzenia niepożądane związane z leczeniem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 104. tygodnia
|
Wartość wyjściowa do 104. tygodnia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
30 kwietnia 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
28 kwietnia 2028
Ukończenie studiów (Szacowany)
28 kwietnia 2028
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
23 sierpnia 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
23 sierpnia 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
29 sierpnia 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
8 kwietnia 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
5 kwietnia 2024
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Metabolizm metali, błędy wrodzone
- Hipofosfatazja
- Fizjologiczne skutki leków
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Inhibitory syntezy kwasów nukleinowych
- Inhibitory enzymów
- Środki przeciwreumatyczne
- Antymetabolity, przeciwnowotworowe
- Antymetabolity
- Środki przeciwnowotworowe
- Środki immunosupresyjne
- Czynniki immunologiczne
- Środki przeciwnowotworowe, immunologiczne
- Środki dermatologiczne
- Mikroelementy
- Witaminy
- Środki kontroli reprodukcji
- Kompleks witamin B
- Hematynika
- Środki poronne, niesteroidowe
- Środki poronne
- Antagoniści kwasu foliowego
- Rytuksymab
- Bortezomib
- Metotreksat
- Kwas foliowy
Inne numery identyfikacyjne badania
- D8400C00001
- 2022-502793-17 (Numer EudraCT)
- AA-HPP-407 (Inny identyfikator: Alexion)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Firma Alexion zobowiązała się publicznie do zezwalania na prośby o dostęp do danych badawczych i będzie dostarczać protokoły, CSR i streszczenia prostym językiem.
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .