Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zmírnit imunitně zprostředkovanou ztrátu terapeutické odpovědi na asfotázu Alfa (STRENSIQ®) pro hypofosfatázii (RESTORE)

10. prosince 2025 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Intervenční, prospektivní otevřená studie imunosupresivních terapií ke zmírnění ztráty imunitně zprostředkované terapeutické odpovědi na asfotázu Alfa (STRENSIQ®) pro hypofosfatázii (RESTORE)

Primárním cílem této studie je vyhodnotit účinek imunosupresivní terapie (IST) u účastníků léčených asfotázou alfa, kteří vykazují imunitně zprostředkovanou ztrátu účinnosti (LoE).

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Podávání biologických léků pacientům, zejména u chronických stavů, s sebou nese riziko vyvolání protilátek proti lékům. Neutralizační protilátky mohou neutralizovat klinický přínos látky. V postmarketingovém sledování bezpečnosti prokázali někteří pacienti léčení asfotázou alfa počáteční odpověď, ale následně recidivu a progresi onemocnění. V důsledku toho FDA požádala o studii, která by vyhodnotila potenciální vážné riziko imunitně zprostředkované ztráty účinnosti.

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francie, 94270
        • Research Site
  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Opakovaný výskyt nebo zhoršení křivice po dobu alespoň posledních 3 měsíců u účastníků, kteří vykazovali počáteční odpověď účinnosti na asfotázu alfa po alespoň 6 měsících nepřetržité léčby a v současné době užívali asfotázu alfa. RSS bude použito k určení závažnosti na základní linii.
  • Přítomnost ADA, s NAbs nebo bez ní, bez ohledu na jejich titry.
  • Potvrzení TMB, že jsou přítomny jak klinický důkaz, tak výše uvedená asociace zprostředkovaná imunogenitou.
  • Ženy ve fertilním věku a mužští účastníci s partnerkami ve fertilním věku musí dodržovat protokolem specifikované antikoncepční pokyny popsané v části 10.5.
  • Účastník nebo jeho zákonný zástupce je schopen podepsat informovaný souhlas nebo souhlas, jak je popsáno v části 10.1.3, což zahrnuje splnění požadavků a omezení uvedených ve formuláři informovaného souhlasu nebo souhlasu a v tomto protokolu.

Kritéria vyloučení:

  • Známá anamnéza infekce virem lidské imunodeficience (HIV) (prokázaná protilátkami proti HIV typu 1 nebo typu 2 [HIV 1, HIV 2]) nebo virové infekce hepatitidy B nebo C.
  • Známá nebo suspektní anamnéza zneužívání drog nebo alkoholu nebo závislosti během 1 roku před screeningem.
  • Neschopnost účastníka, případně jeho zákonného zástupce, poskytnout informovaný souhlas.
  • Těhotná, kojící nebo plánující otěhotnět v průběhu studie.
  • Nemožnost cestovat na kliniku na stanovené návštěvy během Léčebného období způsobená nemocí jako takovou nebo logistikou (nevztahuje se na vnější cestovní omezení).
  • Účastník je vystaven riziku reaktivace nebo má aktivní významnou virovou infekci, jako je hepatitida B, cytomegalovirus, herpes simplex, lidský polyomavirus (také známý jako John Cunningham [JC] virus), parvovirus nebo virus Epstein Barr.
  • Účastník je ohrožen reaktivací tuberkulózy nebo má pravidelný kontakt (např. v domácnosti) s jedinci, kteří se s tuberkulózou aktivně léčí.
  • Účastník absolvoval nebo je povinen podstoupit jakékoli živé očkování do 1 měsíce před zápisem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Pediatričtí účastníci s HPP
Pediatričtí účastníci, kteří byli léčeni asfotázou alfa kvůli HPP a kteří vykazují imunitně zprostředkovanou LoE.
Lék: methotrexát
Methotrexát bude podáván SC nebo perorálně týdně po dobu 104 týdnů.
Lék: rituximab
Rituximab bude podáván intravenózně (IV) nepřetržitě týdně po dobu až 74 týdnů.
Lék: bortezomib
Bortezomib bude podáván formou IV bolusu nebo SC, podle potřeby.
Lék: IVIg
IVIg bude podáván iv měsíčně po dobu prvních 74 týdnů.
Lék: Kyselina listová
Kyselina listová bude podávána perorálně, dokud je podáván methotrexát.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků, kteří dosáhli úplné odezvy imunosupresivní terapie (IST) ve 100. týdnu
Časové okno: Týden 100
Týden 100

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s protilátkami proti léčivům (ADA) a neutralizujícími protilátkami (NAbs)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 100
Výchozí stav do týdne 100
Hladiny titru ADA a NAb
Časové okno: Výchozí stav do týdne 100
Výchozí stav do týdne 100
Sérová koncentrace asofatázy Alfa (měřená jako aktivita enzymu)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 100
Výchozí stav do týdne 100
Plazmatická koncentrace pyridoxal-5ˈ-fosfátu (PLP)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 100
Výchozí stav do týdne 100
Plazmatická koncentrace anorganických pyrofosfátů (PPi)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 100
Výchozí stav do týdne 100
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou a závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou
Časové okno: Výchozí stav do týdne 104
Výchozí stav do týdne 104

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

29. července 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

13. března 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

13. března 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. srpna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. srpna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

29. srpna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • D8400C00001
  • 2022-502793-17 (Číslo EudraCT)
  • AA-HPP-407 (Jiný identifikátor: Alexion)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Alexion má veřejný závazek umožnit žádosti o přístup ke studijním datům a bude dodávat protokol, CSR a souhrny v jednoduchém jazyce.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na methotrexát

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gambia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit