Zmírnit imunitně zprostředkovanou ztrátu terapeutické odpovědi na asfotázu Alfa (STRENSIQ®) pro hypofosfatázii (RESTORE)

Kritéria pro zařazení:

• Opakovaný výskyt nebo zhoršení křivice po dobu alespoň posledních 3 měsíců u účastníků, kteří vykazovali počáteční odpověď účinnosti na asfotázu alfa po alespoň 6 měsících nepřetržité léčby a v současné době užívali asfotázu alfa. RSS bude použito k určení závažnosti na základní linii.
• Přítomnost ADA, s NAbs nebo bez ní, bez ohledu na jejich titry.
• Potvrzení TMB, že jsou přítomny jak klinický důkaz, tak výše uvedená asociace zprostředkovaná imunogenitou.
• Ženy ve fertilním věku a mužští účastníci s partnerkami ve fertilním věku musí dodržovat protokolem specifikované antikoncepční pokyny popsané v části 10.5.
• Účastník nebo jeho zákonný zástupce je schopen podepsat informovaný souhlas nebo souhlas, jak je popsáno v části 10.1.3, což zahrnuje splnění požadavků a omezení uvedených ve formuláři informovaného souhlasu nebo souhlasu a v tomto protokolu.

Kritéria vyloučení:

• Známá anamnéza infekce virem lidské imunodeficience (HIV) (prokázaná protilátkami proti HIV typu 1 nebo typu 2 [HIV 1, HIV 2]) nebo virové infekce hepatitidy B nebo C.
• Známá nebo suspektní anamnéza zneužívání drog nebo alkoholu nebo závislosti během 1 roku před screeningem.
• Neschopnost účastníka, případně jeho zákonného zástupce, poskytnout informovaný souhlas.
• Těhotná, kojící nebo plánující otěhotnět v průběhu studie.
• Nemožnost cestovat na kliniku na stanovené návštěvy během Léčebného období způsobená nemocí jako takovou nebo logistikou (nevztahuje se na vnější cestovní omezení).
• Účastník je vystaven riziku reaktivace nebo má aktivní významnou virovou infekci, jako je hepatitida B, cytomegalovirus, herpes simplex, lidský polyomavirus (také známý jako John Cunningham [JC] virus), parvovirus nebo virus Epstein Barr.
• Účastník je ohrožen reaktivací tuberkulózy nebo má pravidelný kontakt (např. v domácnosti) s jedinci, kteří se s tuberkulózou aktivně léčí.
• Účastník absolvoval nebo je povinen podstoupit jakékoli živé očkování do 1 měsíce před zápisem.