Verminder het immuungemedieerde verlies van therapeutische respons op Asfotase Alfa (STRENSIQ®) voor hypofosfatasie (RESTORE)

Inclusiecriteria:

• Het opnieuw optreden of verergeren van rachitis gedurende ten minste de afgelopen drie maanden bij deelnemers die na ten minste zes maanden ononderbroken behandeling een initiële werkzaamheidsreactie op asfotase alfa vertoonden en die momenteel asfotase alfa krijgen. RSS zal worden gebruikt om de ernst bij baseline te bepalen.
• Aanwezigheid van ADA's, met of zonder NAbs, ongeacht hun titers.
• Bevestiging door de TMB dat zowel het hierboven genoemde klinische bewijs als de door immunogeniciteit gemedieerde associatie aanwezig zijn.
• Vrouwelijke deelnemers die zwanger kunnen worden en mannelijke deelnemers met partners die zwanger kunnen worden, moeten de in het protocol gespecificeerde anticonceptierichtlijnen volgen, zoals beschreven in rubriek 10.5.
• De deelnemer, of de wettelijke voogd van de deelnemer, is in staat geïnformeerde toestemming of instemming te ondertekenen zoals beschreven in paragraaf 10.1.3, waaronder de naleving van de vereisten en beperkingen die zijn vermeld in de geïnformeerde toestemming of het instemmingsformulier en in dit protocol.

Uitsluitingscriteria:

• Bekende voorgeschiedenis van infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV) (aangetoond door HIV type 1 of type 2 [HIV 1, HIV 2] antilichaam) of hepatitis B- of C-virale infectie.
• Bekende of vermoedelijke geschiedenis van drugs- of alcoholmisbruik of -afhankelijkheid binnen 1 jaar voorafgaand aan de screening.
• Onvermogen van de deelnemer, of de wettelijke voogd van de deelnemer, om geïnformeerde toestemming te geven.
• Zwanger, borstvoeding gevend of van plan zwanger te worden tijdens het onderzoek.
• Onvermogen om naar de kliniek te reizen voor specifieke bezoeken tijdens de behandelingsperiode, veroorzaakt door een ziekte op zich of door logistieke redenen (niet van toepassing op externe reisbeperkingen).
• De deelnemer loopt risico op reactivering of heeft een actieve significante virale infectie zoals hepatitis B, cytomegalovirus, herpes simplex, humaan polyomavirus (ook bekend als John Cunningham [JC]-virus), parvovirus of Epstein Barr-virus.
• De deelnemer loopt risico op reactivatie van tuberculose of heeft regelmatig (bijvoorbeeld in het huishouden) contact met personen die actief worden behandeld voor tuberculose.
• De deelnemer heeft binnen 1 maand voorafgaand aan inschrijving een levende vaccinatie gehad of moet deze hebben.