Mildern Sie den immunvermittelten Verlust der therapeutischen Reaktion auf Asfotase Alfa (STRENSIQ®) bei Hypophosphatasie (RESTORE)

Einschlusskriterien:

• Wiederauftreten oder Verschlimmerung von Rachitis seit mindestens 3 Monaten bei Teilnehmern, die nach mindestens 6 Monaten kontinuierlicher Behandlung eine erste Wirksamkeitsreaktion auf Asfotase alfa zeigten und derzeit Asfotase alfa erhalten. RSS wird verwendet, um den Schweregrad zu Studienbeginn zu bestimmen.
• Vorhandensein von ADAs, mit oder ohne NAbs, unabhängig von ihrem Titer.
• Bestätigung durch das TMB, dass sowohl die oben genannten klinischen Beweise als auch der immunogenitätsvermittelte Zusammenhang vorliegen.
• Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter und männliche Teilnehmer mit Partnern im gebärfähigen Alter müssen die protokollspezifischen Verhütungsrichtlinien befolgen, wie in Abschnitt 10.5 beschrieben.
• Der Teilnehmer oder sein Erziehungsberechtigter ist in der Lage, eine Einverständniserklärung oder Zustimmung gemäß Abschnitt 10.1.3 zu unterzeichnen. Dazu gehört auch die Einhaltung der in der Einwilligungserklärung bzw. Einwilligungserklärung und in diesem Protokoll aufgeführten Anforderungen und Einschränkungen.

Ausschlusskriterien:

• Bekannte Vorgeschichte einer Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV) (nachgewiesen durch Antikörper vom Typ HIV Typ 1 oder Typ 2 [HIV 1, HIV 2]) oder einer Virusinfektion mit Hepatitis B oder C.
• Bekannte oder vermutete Vorgeschichte von Drogen- oder Alkoholmissbrauch oder -abhängigkeit innerhalb eines Jahres vor dem Screening.
• Unfähigkeit des Teilnehmers oder seines Erziehungsberechtigten, eine Einverständniserklärung abzugeben.
• Schwanger, stillend oder beabsichtigen, während der Studie schwanger zu werden.
• Die Unfähigkeit, während des Behandlungszeitraums zu bestimmten Besuchen in die Klinik zu reisen, ist krankheitsbedingt oder logistisch bedingt (gilt nicht für externe Reisebeschränkungen).
• Bei dem Teilnehmer besteht das Risiko einer Reaktivierung oder er leidet an einer aktiven, signifikanten Virusinfektion wie Hepatitis B, Zytomegalievirus, Herpes simplex, humanem Polyomavirus (auch bekannt als John Cunningham [JC]-Virus), Parvovirus oder Epstein-Barr-Virus.
• Der Teilnehmer ist dem Risiko einer Reaktivierung einer Tuberkulose ausgesetzt oder hat regelmäßigen Kontakt (z. B. im Haushalt) mit Personen, die aktiv wegen Tuberkulose behandelt werden.
• Der Teilnehmer hat innerhalb eines Monats vor der Einschreibung eine Lebendimpfung erhalten oder muss diese erhalten.