Vähennä immuunivälitteisen terapeuttisen vasteen menetystä Asfotase Alfalle (STRENSIQ®) hypofosfatasiassa (RESTORE)
keskiviikko 10. joulukuuta 2025 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Interventio, tulevaisuuden avoin tutkimus immuunivastetta heikentävistä hoidoista, jotka vähentävät immuunivälitteistä terapeuttisen vasteen menetystä asfotaasi alfalle (STRENSIQ®) hypofosfatasiaan (RESTORE)
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida immunosuppressiivisen hoidon (IST) vaikutusta asfotaasi alfalla hoidetuilla potilailla, jotka osoittavat immuunivälitteisen tehokkuuden menetystä (LoE).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Peruutettu
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Biologisten lääkkeiden antaminen potilaille, erityisesti kroonisissa sairauksissa, sisältää riskin saada aikaan lääkkeiden vastaisia vasta-aineita.
Neutraloivat vasta-aineet voivat neutraloida aineen kliinisen hyödyn.
Markkinoille tulon jälkeisessä turvallisuusseurannassa jotkut asfotaasi alfalla hoidetut potilaat osoittivat alkuvasteen, mutta myöhemmin sairauden uusiutumista ja etenemistä.
Tästä syystä FDA pyysi tutkimusta arvioidakseen mahdollista vakavaa immuunivälitteisen tehon menetyksen riskiä.
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Ranska, 94270
- Research Site
-
-
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Riisitautien uusiutuminen tai paheneminen vähintään viimeisten 3 kuukauden aikana osallistujilla, jotka osoittivat ensimmäisen tehovasteen asfotaasi alfalle vähintään 6 kuukauden jatkuvan hoidon jälkeen ja jotka tällä hetkellä saavat asfotaasi alfaa. RSS:ää käytetään vakavuuden määrittämiseen lähtötilanteessa.
- ADA:iden läsnäolo NAb:n kanssa tai ilman niiden tiittereistä riippumatta.
- TMB:n vahvistus siitä, että sekä edellä mainittu kliininen näyttö että immunogeenisuusvälitteinen yhteys ovat olemassa.
- Hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten osallistujien ja miehiä, joilla on hedelmällisessä iässä olevia kumppaneita, tulee noudattaa protokollan mukaisia ehkäisyohjeita kohdassa 10.5 kuvatulla tavalla.
- Osallistuja tai osallistujan laillinen huoltaja pystyy allekirjoittamaan tietoon perustuvan suostumuksen kohdassa 10.1.3 kuvatulla tavalla, joka sisältää tietoon perustuvassa suostumuslomakkeessa ja tässä pöytäkirjassa lueteltujen vaatimusten ja rajoitusten noudattamisen.
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio (osoituksena HIV-tyypin 1 tai 2 [HIV 1, HIV 2] -vasta-aine) tai hepatiitti B- tai C-virusinfektio.
- Tunnettu tai epäilty huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö tai riippuvuus vuoden sisällä ennen seulontatutkimusta.
- Osallistujan tai osallistujan laillisen huoltajan kyvyttömyys antaa tietoon perustuvaa suostumusta.
- Raskaana oleva, imettävä tai raskaaksi tulemista suunnitteleva henkilö tutkimuksen aikana.
- Kyvyttömyys matkustaa klinikalle määrätyille käynneille Hoitojakson aikana sairauden tai logistiikan vuoksi (ei koske ulkoisia matkustusrajoituksia).
- Osallistuja on vaarassa aktivoitua uudelleen tai hänellä on aktiivinen merkittävä virusinfektio, kuten hepatiitti B, sytomegalovirus, herpes simplex, ihmisen polyoomavirus (tunnetaan myös nimellä John Cunningham [JC] virus), parvovirus tai Epstein Barr -virus.
- Osallistujalla on tuberkuloosin uudelleenaktivoitumisvaara tai hän on säännöllisesti yhteydessä (esim. kotitaloudessa) henkilöihin, joita hoidetaan aktiivisesti tuberkuloosista.
- Osallistuja on saanut tai on velvollinen saamaan elävän rokotuksen kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Pediatriset osallistujat, joilla on HPP
Pediatriset osallistujat, jotka ovat saaneet asfotaasi alfa -hoitoa HPP:ään ja joilla on immuunivälitteinen LoE.
|
Metotreksaattia annetaan ihonalaisesti tai suun kautta viikoittain 104 viikon ajan.
Rituksimabia annetaan suonensisäisesti (IV) jatkuvasti viikoittain, enintään 74 viikon ajan.
Bortezomibia annetaan tarvittaessa IV-boluksena tai SC-annoksena.
IVIg annetaan IV:n kautta kuukausittain ensimmäisten 74 viikon ajan.
Foolihappoa annetaan suun kautta niin kauan kuin metotreksaattia annetaan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka saavuttavat täydellisen immunosuppressiivisen hoidon (IST) vasteen viikolla 100
Aikaikkuna: Viikko 100
|
Viikko 100
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on lääkevasta-aineita (ADA) ja neutraloivia vasta-aineita (NAb)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 100 asti
|
Lähtötilanne viikkoon 100 asti
|
|
ADA- ja NAb-tiitteritasot
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 100 asti
|
Lähtötilanne viikkoon 100 asti
|
|
Asofatase Alfan pitoisuus seerumissa (mitattu entsyymiaktiivisuutena)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 100 asti
|
Lähtötilanne viikkoon 100 asti
|
|
Pyridoksaali-5ˈ-fosfaatin (PLP) pitoisuus plasmassa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 100 asti
|
Lähtötilanne viikkoon 100 asti
|
|
Plasman epäorgaanisten pyrofosfaattien (PPi) pitoisuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 100 asti
|
Lähtötilanne viikkoon 100 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoidon aiheuttamia haittatapahtumia ja hoidon aikana ilmeneviä vakavia haittatapahtumia
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 104 asti
|
Lähtötilanne viikkoon 104 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Keskiviikko 29. heinäkuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 13. maaliskuuta 2030
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 13. maaliskuuta 2030
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 23. elokuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 23. elokuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 29. elokuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 18. joulukuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 10. joulukuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. lokakuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Metalliaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Hypofosfatasia
- Aminohapot, peptidit ja proteiinit
- Proteiinit
- Orgaaniset kemikaalit
- Heterosykliset yhdisteet, 1-rengas
- Heterosykliset yhdisteet
- Heterosykliset yhdisteet, 2-rengas
- Heterosykliset yhdisteet, sulatettu rengas
- Vasta -aineet, monoklonaalinen
- Vasta -aineet
- Immunoglobuliinit
- Immunoproteiinit
- Veriproteiinit
- Seerumin globuliinit
- Globuliinit
- Epäorgaaniset kemikaalit
- Pterinit
- Pteridiinit
- Aminopteriini
- Immunoglobuliinisotyypit
- Immunoglobuliini G
- Vasta-aineet, monoklonaalinen, hiiren johdettu
- Boorihapot
- Hapot, ei -karboksyyliset
- Hapot
- Booriyhdisteet
- Pyratsiinit
- Rituksimabi
- Bortetsomibi
- Metotreksaatti
- Foolihappo
- Immunoglobuliinit, suonensisäinen
Muut tutkimustunnusnumerot
- D8400C00001
- 2022-502793-17 (EudraCT-numero)
- AA-HPP-407 (Muu tunniste: Alexion)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Alexion on julkisesti sitoutunut sallimaan tutkimustietojen käyttöpyynnöt ja toimittaa protokollan, CSR:n ja selkokieliset yhteenvedot.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .