ハンター症候群および認知障害のある成人におけるイドゥルスルファーゼ-ITとエラプラスの併用試験の延長研究
2025年11月5日 更新者：Takeda
ハンター症候群および認知障害のある被験者に静脈内エラプラス®と併用して投与したくも膜下腔内イドゥルスルファーゼ-ITの長期安全性を評価する研究HGT-HIT-046およびSHP609-302の被験者に対する非盲検拡張
この研究は、以前の 2 つの研究 (HGT-HIT-046 [NCT01506141] および SHP609-302 [NCT02412787]) の延長です。
参加者は、以前の学習のいずれかを完了している必要があります。
この研究の主な目的は、ハンター症候群および認知障害のある成人に対するイドゥルスルファーゼ-ITおよびエラプラスの治療法の安全性に関するより多くの情報を収集することです。
参加者は以前の研究と同じ治療を受けることになります。
調査の概要
詳細な説明
この研究で試験されている薬剤はイドゥルスルファーゼと呼ばれます。 イドゥルスルファーゼは、ハンター症候群および認知障害のある参加者を対象に長期的な安全性が試験されています。
この研究には最大約8人の患者が登録される予定だ。 参加者は、週に一度のエラプラス静脈（IV）点滴とともに、髄腔内ドラッグデリバリーデバイス（IDDD）を介してイドゥルスルファーゼ-ITを月に1回投与されます。
この多施設共同試験はフランスとカナダで実施されます。 この研究に参加するための総期間は約 10.4 年です。
研究の種類
介入
入学 (実際)
6
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alberta
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Calgary、Alberta、カナダ、T2E 7Z4
- M.A.G.I.C. Clinic
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V6T1Z3
- University of British Columbia
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G1X8
- Hospital for Sick Children
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Auvergne-Rhône-Alpes
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Bron、Auvergne-Rhône-Alpes、フランス、02 69229
- Hopital Femme Mere Enfant
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 参加者は、HGT-HIT-046 [NCT01506141] または SHP609-302 [NCT02412787] 研究における研究終了評価を完了しており、治験責任医師の意見としてイデュルスルファーゼ-IT による臨床利益を受けている必要があります。
- 参加者、または参加者の法的に指定された代理人は、この非盲検延長の性質について知らされている必要があり、関連するすべての側面を経た後、治験審査委員会（IRB）/独立倫理委員会（IEC）が承認したインフォームドコンセントフォームに自発的に署名しなければなりません。研究については説明され、議論されてきました。 参加者の法的に指定された代表者 (該当する場合) の書面による同意、および必要に応じて参加者の同意/同意を取得する必要があります。
- 参加者は、HGT-HIT-046 または SHP609-302 研究において定期的にエラプラスの投与を受け続けています。
除外基準:
- 参加者は、治験責任医師の意見では、制御不能な発作障害、出血性障害、臨床的に関連のある高血圧などを含むがこれらに限定されない、イドゥルスルファーゼ-ITによる治療を禁忌とする安全性または医学的問題を経験している。
- 参加者は臨床的に関連する頭蓋内圧亢進症を患っています。
- 参加者は、HGT-HIT-046 または SHP609-302 研究以外の、研究登録前 30 日以内に臨床調査または治験製品 (薬物または[髄腔内/脊髄] デバイス) の使用を含む別の臨床研究に登録されている、または学習中いつでも。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Idursulfase-it
参加者は、Idursulfase-ITを毎月1回、週に1回、Elapraseの週に1回、以前の研究で使用した用量（HGT-HIT-045/SHP609-302）でIDDDを介して、治療に由来するか、治療が容認できなくなるか、約4。8年まで由来します。
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IDDD を介したイドゥルスルファーゼ-IT くも膜下腔内。
エラプラス点滴静注。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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タイプと重症度による有害事象の参加者の数（AES）
時間枠：約4.8年まで
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有害事象（AE）とは、参加者または参加者が医薬品を投与したことを意味します。厄介な医療の発生は、必ずしもこの治療と因果関係があるわけではありません。
したがって、AEは、薬用製品に関連しているかどうかにかかわらず、薬用（治験）製品の使用に一時的に関連する不利で意図しない兆候（異常な臨床検査所見を含む）、症状、または疾患になる可能性があります。
AEの重症度は、調査員の評価に従って決定されます。
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約4.8年まで
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IDursulfase-ITに関連するAEを持つ参加者の数
時間枠：約4.8年まで
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AEとは、参加者または参加者が医薬品を投与したことを意味します。厄介な医療の発生は、必ずしもこの治療と因果関係があるわけではありません。
したがって、AEは、薬用製品に関連しているかどうかにかかわらず、薬用（治験）製品の使用に一時的に関連する不利で意図しない兆候（異常な臨床検査所見を含む）、症状、または疾患になる可能性があります。
iDursulfase-ITに関連する有害事象は、この結果尺度で報告されます。
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約4.8年まで
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IDDDに関連するAEを持つ参加者の数
時間枠：約4.8年まで
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AEとは、参加者または参加者が医薬品を投与したことを意味します。厄介な医療の発生は、必ずしもこの治療と因果関係があるわけではありません。
したがって、AEは、薬用製品に関連しているかどうかにかかわらず、薬用（治験）製品の使用に一時的に関連する不利で意図しない兆候（異常な臨床検査所見を含む）、症状、または疾患になる可能性があります。
IDDDに関連する有害事象は、この結果尺度で報告されます。
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約4.8年まで
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デバイスの外科手術に関連するAEを持つ参加者の数
時間枠：約4.8年まで
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AEとは、参加者または参加者が医薬品を投与したことを意味します。厄介な医療の発生は、必ずしもこの治療と因果関係があるわけではありません。
したがって、AEは、薬用製品に関連しているかどうかにかかわらず、薬用（治験）製品の使用に一時的に関連する不利で意図しない兆候（異常な臨床検査所見を含む）、症状、または疾患になる可能性があります。
デバイスの外科的処置に関連する有害事象は、この結果尺度で報告されます。
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約4.8年まで
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IT管理プロセスに関連するAEを持つ参加者の数
時間枠：約4.8年まで
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AEとは、参加者または参加者が医薬品を投与したことを意味します。厄介な医療の発生は、必ずしもこの治療と因果関係があるわけではありません。
したがって、AEは、薬用製品に関連しているかどうかにかかわらず、薬用（治験）製品の使用に一時的に関連する不利で意図しない兆候（異常な臨床検査所見を含む）、症状、または疾患になる可能性があります。
IT管理プロセスに関連する有害事象は、この結果尺度で報告されます。
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約4.8年まで
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IV ELAPRASE注入に関連するAEを持つ参加者の数
時間枠：約4.8年まで
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AEとは、参加者または参加者が医薬品を投与したことを意味します。厄介な医療の発生は、必ずしもこの治療と因果関係があるわけではありません。
したがって、AEは、薬用製品に関連しているかどうかにかかわらず、薬用（治験）製品の使用に一時的に関連する不利で意図しない兆候（異常な臨床検査所見を含む）、症状、または疾患になる可能性があります。
IV Elaprase注入に関連する有害事象は、この結果尺度で報告されます。
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約4.8年まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Study Director、Takeda
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年3月5日
一次修了 (推定)
2029年1月1日
研究の完了 (推定)
2029年1月1日
試験登録日
最初に提出
2023年9月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年9月4日
最初の投稿 (実際)
2023年9月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年11月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年11月5日
最終確認日
2025年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- TAK-609-3001
- 2023-504127-90-00 (Ctis：EU CTIS Number)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
武田薬品は、適格な研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個人参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (武田薬品のデータ共有コミットメントは https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= でご覧いただけます) 5)。
これらの IPD は、データ共有リクエストの承認後、データ共有契約の条件に基づいて安全な研究環境で提供されます。
IPD 共有アクセス基準
適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。
承認されたリクエストの場合、研究者には、データ共有契約の条件に基づいて、匿名化されたデータ（適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため）と、研究目的に取り組むために必要な情報へのアクセスが提供されます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。