Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Erweiterungsstudie zu Idursulfase-IT zusammen mit Elaprase bei Erwachsenen mit Hunter-Syndrom und kognitiver Beeinträchtigung

5. November 2025 aktualisiert von: Takeda

Eine offene Erweiterung für Probanden in den Studien HGT-HIT-046 und SHP609-302 zur Bewertung der Langzeitsicherheit von intrathekaler Idursulfase-IT in Verbindung mit intravenösem Elaprase® bei Patienten mit Hunter-Syndrom und kognitiver Beeinträchtigung

Die Studie ist eine Erweiterung zweier früherer Studien (HGT-HIT-046 [NCT01506141] und SHP609-302 [NCT02412787]). Die Teilnehmer müssen eines der vorangegangenen Studien abgeschlossen haben. Das Hauptziel dieser Studie besteht darin, mehr Informationen über die Sicherheit der Behandlungen Idursulfase-IT und Elaprase bei Erwachsenen mit Hunter-Syndrom und kognitiver Beeinträchtigung zu sammeln. Die Teilnehmer erhalten die gleiche Behandlung wie in den vorherigen Studien.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das in dieser Studie getestete Medikament heißt Idursulfase. Idursulfase wird bei Teilnehmern mit Hunter-Syndrom und kognitiver Beeinträchtigung auf langfristige Sicherheit getestet.

An der Studie werden bis zu etwa 8 Patienten teilnehmen. Die Teilnehmer erhalten Idursulfase-IT einmal im Monat über ein intrathekales Arzneimittelabgabegerät (IDDD) zusammen mit einer wöchentlichen intravenösen (IV) Infusion von Elaprase.

Diese multizentrische Studie wird in Frankreich und Kanada durchgeführt. Die Gesamtzeit für die Teilnahme an dieser Studie beträgt ca. 10,4 Jahre.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankreich, 02 69229
        • Hopital Femme Mere Enfant
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7Z4
        • M.A.G.I.C. Clinic
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T1Z3
        • University of British Columbia
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • Hospital for Sick Children

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Teilnehmer muss Abschlussprüfungen in den Studien HGT-HIT-046 [NCT01506141] oder SHP609-302 [NCT02412787] abgeschlossen haben und nach Meinung des Prüfarztes einen klinischen Nutzen durch Idursulfase-IT erhalten haben.
  2. Der Teilnehmer oder der gesetzlich benannte Vertreter des Teilnehmers muss über die Art dieser offenen Verlängerung informiert worden sein und nach allen relevanten Aspekten freiwillig ein vom Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) genehmigtes Einverständnisformular unterzeichnet haben Die Studie wurde erläutert und diskutiert. Die schriftliche Zustimmung des gesetzlich benannten Vertreters des Teilnehmers (falls zutreffend) und gegebenenfalls die Zustimmung/Zustimmung des Teilnehmers müssen eingeholt werden.
  3. Der Teilnehmer hat in den Studien HGT-HIT-046 oder SHP609-302 weiterhin regelmäßig Elaprase erhalten.

Ausschlusskriterien:

  1. Der Teilnehmer hatte nach Ansicht des Prüfers ein Sicherheits- oder medizinisches Problem, das eine Behandlung mit Idursulfase-IT kontraindiziert, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, unkontrollierte Anfallsleiden, Blutungsstörungen und klinisch relevante Hypertonie.
  2. Der Teilnehmer hat eine klinisch relevante intrakranielle Hypertonie.
  3. Der Teilnehmer nimmt an einer anderen klinischen Studie als den Studien HGT-HIT-046 oder SHP609-302 teil, die klinische Untersuchungen oder die Verwendung eines Prüfpräparats (Arzneimittel oder [intrathekales/spinales] Gerät) innerhalb von 30 Tagen vor der Studieneinschreibung umfasst oder jederzeit während des Studiums.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Idursulfase-it
Die Teilnehmer erhalten IDURSULFASE-IT, wenn monatliche und wöchentliche IV-Infusionen der Elaprase in der Dosis frühere Studien (HGT-HIT-045/SHP609-302) über IDDD (HGT-HIT-045/SHP609-302) über IDDD nicht mehr aus der Behandlung abgeleitet werden oder die Behandlung nicht mehr tolerierbar ist, oder bis zu 4,8 Jahren.
Arzneimittel: Idursulfase-IT
Idursulfase-IT intrathekal über IDDD.
Arzneimittel: Elaprase
Elaprase IV-Infusion.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AES) nach Typ und Schweregrad
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 4,8 Jahren
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) bezeichnet ein unglaubliches medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer oder Teilnehmer, das ein pharmazeutisches Produkt verabreicht hat. Das medizinische Auftreten des ungünstigen medizinischen Ereignisses hat nicht unbedingt eine kausale Beziehung zu dieser Behandlung. Ein AE kann daher ein ungünstiges und unbeabsichtigtes Zeichen (einschließlich eines abnormalen Laborbefunds), ein Symptom oder ein zeitlich mit der Verwendung eines medizinischer (Investigations-) Produkts verbundener Krankheit sein, unabhängig davon, ob es mit dem medizinischen Produkt zusammenhängt oder nicht. Die Schwere der AES wird gemäß der Einschätzung des Ermittlers bestimmt.
Bis zu ungefähr 4,8 Jahren
Anzahl der Teilnehmer mit AEs im Zusammenhang mit Idursulfase-it
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 4,8 Jahren
Ein AE bezeichnet ein unglaubliches medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer oder Teilnehmer, das ein pharmazeutisches Produkt verabreicht hat. Das medizinische Auftreten des ungünstigen medizinischen Ereignisses hat nicht unbedingt eine kausale Beziehung zu dieser Behandlung. Ein AE kann daher ein ungünstiges und unbeabsichtigtes Zeichen (einschließlich eines abnormalen Laborbefunds), ein Symptom oder ein zeitlich mit der Verwendung eines medizinischer (Investigations-) Produkts verbundener Krankheit sein, unabhängig davon, ob es mit dem medizinischen Produkt zusammenhängt oder nicht. Jedes nachteilige Ereignis im Zusammenhang mit Idursulfase-It wird in dieser Ergebnismaßnahme gemeldet.
Bis zu ungefähr 4,8 Jahren
Anzahl der Teilnehmer mit AES im Zusammenhang mit der IDDD
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 4,8 Jahren
Ein AE bezeichnet ein unglaubliches medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer oder Teilnehmer, das ein pharmazeutisches Produkt verabreicht hat. Das medizinische Auftreten des ungünstigen medizinischen Ereignisses hat nicht unbedingt eine kausale Beziehung zu dieser Behandlung. Ein AE kann daher ein ungünstiges und unbeabsichtigtes Zeichen (einschließlich eines abnormalen Laborbefunds), ein Symptom oder ein zeitlich mit der Verwendung eines medizinischer (Investigations-) Produkts verbundener Krankheit sein, unabhängig davon, ob es mit dem medizinischen Produkt zusammenhängt oder nicht. Jedes nachteilige Ereignis im Zusammenhang mit der IDDD wird in dieser Ergebnismaßnahme gemeldet.
Bis zu ungefähr 4,8 Jahren
Anzahl der Teilnehmer mit AEs im Zusammenhang mit dem chirurgischen Verfahren des Geräts
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 4,8 Jahren
Ein AE bezeichnet ein unglaubliches medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer oder Teilnehmer, das ein pharmazeutisches Produkt verabreicht hat. Das medizinische Auftreten des ungünstigen medizinischen Ereignisses hat nicht unbedingt eine kausale Beziehung zu dieser Behandlung. Ein AE kann daher ein ungünstiges und unbeabsichtigtes Zeichen (einschließlich eines abnormalen Laborbefunds), ein Symptom oder ein zeitlich mit der Verwendung eines medizinischer (Investigations-) Produkts verbundener Krankheit sein, unabhängig davon, ob es mit dem medizinischen Produkt zusammenhängt oder nicht. Jedes nachteilige Ereignis im Zusammenhang mit dem chirurgischen Verfahren des Geräts wird in dieser Ergebnismaßnahme gemeldet.
Bis zu ungefähr 4,8 Jahren
Anzahl der Teilnehmer mit AES, die mit IT -Verwaltungsprozess verbunden sind
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 4,8 Jahren
Ein AE bezeichnet ein unglaubliches medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer oder Teilnehmer, das ein pharmazeutisches Produkt verabreicht hat. Das medizinische Auftreten des ungünstigen medizinischen Ereignisses hat nicht unbedingt eine kausale Beziehung zu dieser Behandlung. Ein AE kann daher ein ungünstiges und unbeabsichtigtes Zeichen (einschließlich eines abnormalen Laborbefunds), ein Symptom oder ein zeitlich mit der Verwendung eines medizinischer (Investigations-) Produkts verbundener Krankheit sein, unabhängig davon, ob es mit dem medizinischen Produkt zusammenhängt oder nicht. Jedes nachteilige Ereignis im Zusammenhang mit der IT -Verabreichungsprozess wird in dieser Ergebnismaßnahme gemeldet.
Bis zu ungefähr 4,8 Jahren
Anzahl der Teilnehmer mit AEs im Zusammenhang mit der IV -Elaprase -Infusion
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 4,8 Jahren
Ein AE bezeichnet ein unglaubliches medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer oder Teilnehmer, das ein pharmazeutisches Produkt verabreicht hat. Das medizinische Auftreten des ungünstigen medizinischen Ereignisses hat nicht unbedingt eine kausale Beziehung zu dieser Behandlung. Ein AE kann daher ein ungünstiges und unbeabsichtigtes Zeichen (einschließlich eines abnormalen Laborbefunds), ein Symptom oder ein zeitlich mit der Verwendung eines medizinischer (Investigations-) Produkts verbundener Krankheit sein, unabhängig davon, ob es mit dem medizinischen Produkt zusammenhängt oder nicht. In dieser Ergebnismaßnahme wird jedes nachteilige Ereignis in Bezug auf die IV -Elaprase -Infusion berichtet.
Bis zu ungefähr 4,8 Jahren

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Takeda

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Takeda

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. März 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Januar 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Januar 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. September 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. September 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. September 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

6. November 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. November 2025

Zuletzt verifiziert

1. November 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TAK-609-3001
  • 2023-504127-90-00 (Ctis: EU CTIS Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugriff auf die nicht identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für berechtigte Studien, um qualifizierten Forschern dabei zu helfen, legitime wissenschaftliche Ziele zu erreichen (Takedas Verpflichtung zur Datenfreigabe ist unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= verfügbar 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Datenfreigabeanfrage und im Rahmen einer Datenfreigabevereinbarung bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien wird gemäß den unter https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschriebenen Kriterien und Verfahren an qualifizierte Forscher weitergegeben. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten im Einklang mit den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele im Rahmen einer Datenaustauschvereinbarung erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren