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Estudo de extensão de Idursulfase-IT junto com Elaprase em adultos com síndrome de Hunter e deficiência cognitiva

5 de novembro de 2025 atualizado por: Takeda

Uma extensão aberta para indivíduos nos estudos HGT-HIT-046 e SHP609-302 que avaliam a segurança a longo prazo da idursulfase-IT intratecal administrada em conjunto com Elaprase® intravenoso em indivíduos com síndrome de Hunter e deficiência cognitiva

O estudo é uma extensão de dois estudos anteriores (HGT-HIT-046 [NCT01506141] e SHP609-302 [NCT02412787]). Os participantes devem ter concluído um dos estudos anteriores. O principal objetivo deste estudo é coletar mais informações sobre a segurança dos tratamentos, idursulfase-IT e elaprase, em adultos com síndrome de Hunter e comprometimento cognitivo. Os participantes receberão o mesmo tratamento dos estudos anteriores.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O medicamento testado neste estudo é chamado idursulfase. A idursulfase está sendo testada quanto à segurança a longo prazo em participantes com síndrome de Hunter e comprometimento cognitivo.

O estudo inscreverá até aproximadamente 8 pacientes. Os participantes receberão idursulfase-IT por meio de dispositivo de administração intratecal de medicamento (IDDD) uma vez por mês, juntamente com infusão intravenosa de elaprase (IV), semanalmente.

Este ensaio multicêntrico será realizado na França e no Canadá. O tempo total para participar neste estudo é de aproximadamente 10,4 anos.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

6

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2E 7Z4
        • M.A.G.I.C. Clinic
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6T1Z3
        • University of British Columbia
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G1X8
        • Hospital for Sick Children
  • França
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, França, 02 69229
        • Hopital Femme Mere Enfant

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. O participante deve ter concluído as avaliações de final de estudo nos estudos HGT-HIT-046 [NCT01506141] ou SHP609-302 [NCT02412787] e recebeu um benefício clínico da idursulfase-IT na opinião do investigador.
  2. O participante, ou o representante legalmente designado do participante, deve ter sido informado da natureza desta extensão aberta e deve ter assinado voluntariamente um formulário de consentimento informado aprovado pelo Conselho de Revisão Institucional (IRB)/Comitê de Ética Independente (IEC) após todos os aspectos relevantes do o estudo foi explicado e discutido. O consentimento por escrito do representante legalmente designado do participante (se aplicável) e o consentimento/assentimento do participante, conforme relevante, devem ser obtidos.
  3. O participante continuou a receber elaprase regularmente nos estudos HGT-HIT-046 ou SHP609-302.

Critério de exclusão:

  1. O participante experimentou, na opinião do investigador, um problema médico ou de segurança que contra-indica o tratamento com idursulfase-IT, incluindo, mas não se limitando a, distúrbio convulsivo não controlado, distúrbio hemorrágico e hipertensão clinicamente relevante.
  2. O participante tem hipertensão intracraniana clinicamente relevante.
  3. O participante está inscrito em outro estudo clínico, além dos estudos HGT-HIT-046 ou SHP609-302, que envolve investigações clínicas ou uso de qualquer produto experimental (medicamento ou dispositivo [intratecal/espinhal]) dentro de 30 dias antes da inscrição no estudo ou a qualquer momento durante o estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Idursulfase-it
Os participantes receberão Idursulfase-IT uma vez por mês e semanalmente, infusões de elaprase na dose usadas em estudos anteriores (HGT-HIT-045/SHP609-302) via IDDD até que o benefício não seja mais derivado do tratamento ou o tratamento não seja mais tolerável ou até 4,8 anos.
Medicamento: Idursulfase-IT
Idursulfase-IT por via intratecal via IDDD.
Medicamento: Elaprase
Infusão de Elaprase IV.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos (AES) por tipo e gravidade
Prazo: Até aproximadamente 4,8 anos
Um evento adverso (AE) significa qualquer ocorrência médica desagradável em um participante ou participante administrou um produto farmacêutico; A ocorrência médica desagradável não tem necessariamente uma relação causal com esse tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado anormal de laboratório), sintoma ou doença temporalmente associada ao uso de um produto medicinal (investigacional), independentemente de estar ou não relacionado ao medicamento. A gravidade dos EAs será determinada de acordo com a avaliação do investigador.
Até aproximadamente 4,8 anos
Número de participantes com EAs relacionados ao idursulfase-it
Prazo: Até aproximadamente 4,8 anos
Um EA significa qualquer ocorrência médica desagradável em um participante ou participante administrou um produto farmacêutico; A ocorrência médica desagradável não tem necessariamente uma relação causal com esse tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado anormal de laboratório), sintoma ou doença temporalmente associada ao uso de um produto medicinal (investigacional), independentemente de estar ou não relacionado ao medicamento. Qualquer evento adverso relacionado à Idursulfase-será relatado nesta medida de resultado.
Até aproximadamente 4,8 anos
Número de participantes com EAs relacionados ao IDDD
Prazo: Até aproximadamente 4,8 anos
Um EA significa qualquer ocorrência médica desagradável em um participante ou participante administrou um produto farmacêutico; A ocorrência médica desagradável não tem necessariamente uma relação causal com esse tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado anormal de laboratório), sintoma ou doença temporalmente associada ao uso de um produto medicinal (investigacional), independentemente de estar ou não relacionado ao medicamento. Qualquer evento adverso relacionado ao IDDD será relatado nesta medida de resultado.
Até aproximadamente 4,8 anos
Número de participantes com EAs relacionados ao procedimento cirúrgico do dispositivo
Prazo: Até aproximadamente 4,8 anos
Um EA significa qualquer ocorrência médica desagradável em um participante ou participante administrou um produto farmacêutico; A ocorrência médica desagradável não tem necessariamente uma relação causal com esse tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado anormal de laboratório), sintoma ou doença temporalmente associada ao uso de um produto medicinal (investigacional), independentemente de estar ou não relacionado ao medicamento. Qualquer evento adverso relacionado ao procedimento cirúrgico do dispositivo será relatado nesta medida de resultado.
Até aproximadamente 4,8 anos
Número de participantes com EAs relacionados ao processo de administração de TI
Prazo: Até aproximadamente 4,8 anos
Um EA significa qualquer ocorrência médica desagradável em um participante ou participante administrou um produto farmacêutico; A ocorrência médica desagradável não tem necessariamente uma relação causal com esse tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado anormal de laboratório), sintoma ou doença temporalmente associada ao uso de um produto medicinal (investigacional), independentemente de estar ou não relacionado ao medicamento. Qualquer evento adverso relacionado ao processo de administração de TI será relatado nesta medida de resultado.
Até aproximadamente 4,8 anos
Número de participantes com EAs relacionados à infusão de ELAPRASE IV
Prazo: Até aproximadamente 4,8 anos
Um EA significa qualquer ocorrência médica desagradável em um participante ou participante administrou um produto farmacêutico; A ocorrência médica desagradável não tem necessariamente uma relação causal com esse tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado anormal de laboratório), sintoma ou doença temporalmente associada ao uso de um produto medicinal (investigacional), independentemente de estar ou não relacionado ao medicamento. Qualquer evento adverso relacionado à infusão de ELAPRASE IV será relatado nesta medida de resultado.
Até aproximadamente 4,8 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Takeda

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Director, Takeda

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

5 de março de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de janeiro de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de janeiro de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de setembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de setembro de 2023

Primeira postagem (Real)

11 de setembro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

6 de novembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de novembro de 2025

Última verificação

1 de novembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TAK-609-3001
  • 2023-504127-90-00 (Ctis: EU CTIS Number)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados desidentificados de participantes individuais (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Estes IPDs serão fornecidos num ambiente de investigação seguro após a aprovação de um pedido de partilha de dados e nos termos de um acordo de partilha de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O IPD dos estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anonimizados (para respeitar a privacidade do paciente, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para abordar os objetivos da pesquisa nos termos de um acordo de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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