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Studio di estensione di Idursulfase-IT insieme a Elaprase negli adulti con sindrome di Hunter e deterioramento cognitivo

5 novembre 2025 aggiornato da: Takeda

Un'estensione in aperto per i soggetti degli studi HGT-HIT-046 e SHP609-302 che valutano la sicurezza a lungo termine dell'idursulfasi-IT intratecale somministrato in concomitanza con Elaprase® per via endovenosa in soggetti con sindrome di Hunter e deterioramento cognitivo

Lo studio è un'estensione di due studi precedenti (HGT-HIT-046 [NCT01506141] e SHP609-302 [NCT02412787]). I partecipanti devono aver completato uno degli studi precedenti. Lo scopo principale di questo studio è raccogliere maggiori informazioni sulla sicurezza dei trattamenti, idursulfase-IT ed elaprase, negli adulti con sindrome di Hunter e deterioramento cognitivo. I partecipanti riceveranno lo stesso trattamento degli studi precedenti.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il farmaco testato in questo studio si chiama idursulfasi. L'idursulfasi è in fase di test per la sicurezza a lungo termine nei partecipanti con sindrome di Hunter e deterioramento cognitivo.

Lo studio arruolerà fino a circa 8 pazienti. I partecipanti riceveranno idursulfase-IT tramite dispositivo di somministrazione intratecale di farmaci (IDDD) una volta al mese insieme all'infusione endovenosa (IV) di elaprase, settimanalmente.

Questo studio multicentrico sarà condotto in Francia e Canada. Il tempo complessivo per partecipare a questo studio è di circa 10,4 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2E 7Z4
        • M.A.G.I.C. Clinic
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T1Z3
        • University of British Columbia
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Francia
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Francia, 02 69229
        • Hopital Femme Mere Enfant

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il partecipante deve aver completato le valutazioni di fine studio negli studi HGT-HIT-046 [NCT01506141] o SHP609-302 [NCT02412787] e aver ricevuto un beneficio clinico da idursulfasi-IT secondo il parere dello sperimentatore.
  2. Il partecipante, o il rappresentante legalmente designato del partecipante, deve essere stato informato della natura di questa estensione in aperto e deve aver firmato volontariamente un modulo di consenso informato approvato dall'Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) dopo tutti gli aspetti rilevanti della lo studio è stato spiegato e discusso. È necessario ottenere il consenso scritto del rappresentante legalmente designato del partecipante (se applicabile) e il consenso/assenso del partecipante, a seconda dei casi.
  3. Il partecipante ha continuato a ricevere elaprase su base regolare negli studi HGT-HIT-046 o SHP609-302.

Criteri di esclusione:

  1. Il partecipante ha riscontrato, a giudizio dello sperimentatore, un problema medico o di sicurezza che controindica il trattamento con idursulfasi-IT, inclusi, ma non limitati a, disturbi convulsivi incontrollati, disturbi emorragici e ipertensione clinicamente rilevante.
  2. Il partecipante soffre di ipertensione intracranica clinicamente rilevante.
  3. Il partecipante è arruolato in un altro studio clinico, diverso dagli studi HGT-HIT-046 o SHP609-302, che prevede indagini cliniche o l'uso di qualsiasi prodotto sperimentale (farmaco o dispositivo [intratecale/spinale]) entro 30 giorni prima dell'arruolamento nello studio o in qualsiasi momento durante lo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Idursulfase-it
I partecipanti riceveranno IDURSULFASE-IT una volta mensili e settimanali di elaPrasi IV alla dose utilizzata in studi precedenti (HGT-HIT-045/SHP609-302) tramite IDDD fino a quando il beneficio non è più derivato dal trattamento o il trattamento non è più tollerabile o fino a circa 4,8 anni.
Droga: Idursulfase-IT
Idursulfase-IT per via intratecale tramite IDDD.
Droga: Elaprasi
Infusione di Elaprase IV.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (AES) per tipo e gravità
Lasso di tempo: Fino a circa 4,8 anni
Un evento avverso (AE) indica qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante o un partecipante ha somministrato un prodotto farmaceutico; L'evento medico spiacevole non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. Un AE può quindi essere un segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un laboratorio anormale di laboratorio), sintomo o malattia temporalmente associati all'uso di un prodotto medicinale (investigativo) indipendentemente dal fatto che sia o meno correlato al prodotto medicinale. La gravità degli eventi avversi sarà determinata per la valutazione dell'investigatore.
Fino a circa 4,8 anni
Numero di partecipanti con eventi avversi relativi a idursulfase-it
Lasso di tempo: Fino a circa 4,8 anni
Un AE indica qualsiasi occorrenza medica spiacevole in un partecipante o un partecipante ha somministrato un prodotto farmaceutico; L'evento medico spiacevole non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. Un AE può quindi essere un segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un laboratorio anormale di laboratorio), sintomo o malattia temporalmente associati all'uso di un prodotto medicinale (investigativo) indipendentemente dal fatto che sia o meno correlato al prodotto medicinale. Qualsiasi evento avverso relativo a idursulfase-it sarà riportato in questa misura di risultato.
Fino a circa 4,8 anni
Numero di partecipanti con AES relativi all'IDDD
Lasso di tempo: Fino a circa 4,8 anni
Un AE indica qualsiasi occorrenza medica spiacevole in un partecipante o un partecipante ha somministrato un prodotto farmaceutico; L'evento medico spiacevole non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. Un AE può quindi essere un segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un laboratorio anormale di laboratorio), sintomo o malattia temporalmente associati all'uso di un prodotto medicinale (investigativo) indipendentemente dal fatto che sia o meno correlato al prodotto medicinale. Qualsiasi evento avverso relativo all'IDDD sarà riportato in questa misura di risultato.
Fino a circa 4,8 anni
Numero di partecipanti con eventi avversi relativi alla procedura chirurgica del dispositivo
Lasso di tempo: Fino a circa 4,8 anni
Un AE indica qualsiasi occorrenza medica spiacevole in un partecipante o un partecipante ha somministrato un prodotto farmaceutico; L'evento medico spiacevole non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. Un AE può quindi essere un segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un laboratorio anormale di laboratorio), sintomo o malattia temporalmente associati all'uso di un prodotto medicinale (investigativo) indipendentemente dal fatto che sia o meno correlato al prodotto medicinale. Qualsiasi evento avverso relativo alla procedura chirurgica del dispositivo sarà riportato in questa misura di risultato.
Fino a circa 4,8 anni
Numero di partecipanti con eventi avversi relativi al processo di amministrazione IT
Lasso di tempo: Fino a circa 4,8 anni
Un AE indica qualsiasi occorrenza medica spiacevole in un partecipante o un partecipante ha somministrato un prodotto farmaceutico; L'evento medico spiacevole non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. Un AE può quindi essere un segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un laboratorio anormale di laboratorio), sintomo o malattia temporalmente associati all'uso di un prodotto medicinale (investigativo) indipendentemente dal fatto che sia o meno correlato al prodotto medicinale. Qualsiasi evento avverso relativo al processo di amministrazione IT sarà riportato in questa misura di risultato.
Fino a circa 4,8 anni
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati all'infusione di elapro -IV
Lasso di tempo: Fino a circa 4,8 anni
Un AE indica qualsiasi occorrenza medica spiacevole in un partecipante o un partecipante ha somministrato un prodotto farmaceutico; L'evento medico spiacevole non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. Un AE può quindi essere un segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un laboratorio anormale di laboratorio), sintomo o malattia temporalmente associati all'uso di un prodotto medicinale (investigativo) indipendentemente dal fatto che sia o meno correlato al prodotto medicinale. Qualsiasi evento avverso relativo all'infusione di elapresi IV sarà riportato in questa misura di risultato.
Fino a circa 4,8 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 marzo 2024

Completamento primario (Stimato)

1 gennaio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 gennaio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 settembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 settembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

11 settembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

6 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 novembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-609-3001
  • 2023-504127-90-00 (Ctis: EU CTIS Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati dei singoli partecipanti (IPD) non identificati per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati a raggiungere obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di condivisione dei dati di Takeda è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi IPD verranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Gli IPD provenienti da studi idonei saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, ai ricercatori verrà fornito l'accesso a dati anonimizzati (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per affrontare gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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