Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie uzupełniające dotyczące idursulfazy-IT wraz z elaprazą u dorosłych z zespołem Huntera i zaburzeniami funkcji poznawczych

5 listopada 2025 zaktualizowane przez: Takeda

Otwarte rozszerzenie dla uczestników badań HGT-HIT-046 i SHP609-302 oceniających długoterminowe bezpieczeństwo dooponowego idursulfazy-IT podawanego w połączeniu z dożylnym podawaniem leku Elaprase® u pacjentów z zespołem Huntera i zaburzeniami funkcji poznawczych

Badanie stanowi kontynuację dwóch poprzednich badań (HGT-HIT-046 [NCT01506141] i SHP609-302 [NCT02412787]). Uczestnicy muszą ukończyć jedno z poprzednich badań. Głównym celem tego badania jest zebranie większej ilości informacji na temat bezpieczeństwa terapii idursulfazą-IT i elaprazą u dorosłych z zespołem Huntera i zaburzeniami funkcji poznawczych. Uczestnicy zostaną objęci takim samym leczeniem jak w poprzednich badaniach.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Lek testowany w tym badaniu nazywa się idursulfazą. Idursulfaza jest testowana pod kątem długoterminowego bezpieczeństwa u uczestników z zespołem Huntera i zaburzeniami funkcji poznawczych.

Do badania zostanie włączonych około 8 pacjentów. Uczestnicy będą otrzymywać idursulfazę-IT za pośrednictwem dooponowego urządzenia do podawania leku (IDDD) raz w miesiącu wraz z dożylnym wlewem elaprazy (IV) raz w tygodniu.

To wieloośrodkowe badanie będzie prowadzone we Francji i Kanadzie. Całkowity czas udziału w tym badaniu wynosi około 10,4 lat.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Francja, 02 69229
        • Hopital Femme Mere Enfant
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7Z4
        • M.A.G.I.C. Clinic
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T1Z3
        • University of British Columbia
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • Hospital for Sick Children

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnik musi ukończyć ocenę na koniec badania w badaniach HGT-HIT-046 [NCT01506141] lub SHP609-302 [NCT02412787] i w opinii badacza uzyskać korzyść kliniczną ze stosowania idursulfazy-IT.
  2. Uczestnik lub jego prawnie wyznaczony przedstawiciel musi zostać poinformowany o charakterze tego otwartego rozszerzenia i musi dobrowolnie podpisać formularz świadomej zgody zatwierdzony przez Instytucjonalną Komisję Rewizyjną (IRB)/Niezależną Komisję Etyki (IEC) po wszystkich istotnych aspektach badanie zostało wyjaśnione i omówione. Należy uzyskać pisemną zgodę wyznaczonego prawnie przedstawiciela uczestnika (jeśli ma to zastosowanie) oraz zgodę/zgodę uczestnika, w stosownych przypadkach.
  3. Uczestnik w dalszym ciągu regularnie otrzymywał elaprazę w badaniach HGT-HIT-046 lub SHP609-302.

Kryteria wyłączenia:

  1. W opinii badacza u uczestnika wystąpiła kwestia związana z bezpieczeństwem lub kwestia medyczna, która stanowi przeciwwskazanie do leczenia idursulfazą-IT, w tym między innymi niekontrolowane napady padaczkowe, zaburzenia krwawienia i klinicznie istotne nadciśnienie.
  2. Uczestnik ma klinicznie istotne nadciśnienie wewnątrzczaszkowe.
  3. Uczestnik jest włączony do innego badania klinicznego, innego niż badania HGT-HIT-046 lub SHP609-302, które obejmuje badania kliniczne lub stosowanie jakiegokolwiek badanego produktu (leku lub urządzenia [dooponowego/rdzeniowego]) w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania lub w dowolnym momencie studiów.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Idursulfase-it
Uczestnicy otrzymają idursulfazę-IT raz w miesiącu i cotygodniowe infuzje Elaprazy IV w dawce stosowanej w poprzednich badaniach (HGT-HIT-045/SHP609-302) za pośrednictwem IDDD, dopóki korzyści nie będzie już pochodzące z leczenia lub leczenie nie jest już tolerowane lub do około 4,8 lat.
Lek: Idursulfaza-IT
Idursulfaza-IT dooponowo przez IDDD.
Lek: Elaprase
Wlew dożylny leku Elaprase.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi (AES) według rodzaju i nasilenia
Ramy czasowe: Do około 4,8 lat
Zdarzenie niepożądane (AE) oznacza wszelkie niezakłócone występowanie medyczne u uczestnika lub uczestnika podawanego produktu farmaceutycznego; Nieoczekiwane zdarzenie medyczne niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem. AE może zatem być dowolnym niekorzystnym i niezamierzonym znakiem (w tym nieprawidłowe odkrycie laboratoryjne), objawem lub chorobą tymczasowo związane z stosowaniem produktu leczniczego (badanego), czy jest on związany z produktem leczniczym. Ważność AE zostanie ustalona zgodnie z oceną badacza.
Do około 4,8 lat
Liczba uczestników z AES związanymi z idursulfase-IT
Ramy czasowe: Do około 4,8 lat
AE oznacza wszelkie niepotrzebne zdarzenie medyczne u uczestnika lub uczestnika podawanego produktem farmaceutycznego; Nieoczekiwane zdarzenie medyczne niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem. AE może zatem być dowolnym niekorzystnym i niezamierzonym znakiem (w tym nieprawidłowe odkrycie laboratoryjne), objawem lub chorobą tymczasowo związane z stosowaniem produktu leczniczego (badanego), czy jest on związany z produktem leczniczym. Wszelkie zdarzenie niepożądane związane z idursulfazą-IT zostaną zgłoszone w tej pomiaru wyniku.
Do około 4,8 lat
Liczba uczestników z AES związanymi z IDDD
Ramy czasowe: Do około 4,8 lat
AE oznacza wszelkie niepotrzebne zdarzenie medyczne u uczestnika lub uczestnika podawanego produktem farmaceutycznego; Nieoczekiwane zdarzenie medyczne niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem. AE może zatem być dowolnym niekorzystnym i niezamierzonym znakiem (w tym nieprawidłowe odkrycie laboratoryjne), objawem lub chorobą tymczasowo związane z stosowaniem produktu leczniczego (badanego), czy jest on związany z produktem leczniczym. Wszelkie zdarzenie niepożądane związane z IDDD zostaną zgłoszone w tej pomiaru wyniku.
Do około 4,8 lat
Liczba uczestników z AES związanymi z procedurą chirurgiczną urządzenia
Ramy czasowe: Do około 4,8 lat
AE oznacza wszelkie niepotrzebne zdarzenie medyczne u uczestnika lub uczestnika podawanego produktem farmaceutycznego; Nieoczekiwane zdarzenie medyczne niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem. AE może zatem być dowolnym niekorzystnym i niezamierzonym znakiem (w tym nieprawidłowe odkrycie laboratoryjne), objawem lub chorobą tymczasowo związane z stosowaniem produktu leczniczego (badanego), czy jest on związany z produktem leczniczym. W tym pomiarze wyniku zostaną zgłoszone wszelkie zdarzenie niepożądane związane z procedurą chirurgiczną urządzenia.
Do około 4,8 lat
Liczba uczestników z AES związanym z procesem administrowania IT
Ramy czasowe: Do około 4,8 lat
AE oznacza wszelkie niepotrzebne zdarzenie medyczne u uczestnika lub uczestnika podawanego produktem farmaceutycznego; Nieoczekiwane zdarzenie medyczne niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem. AE może zatem być dowolnym niekorzystnym i niezamierzonym znakiem (w tym nieprawidłowe odkrycie laboratoryjne), objawem lub chorobą tymczasowo związane z stosowaniem produktu leczniczego (badanego), czy jest on związany z produktem leczniczym. W tym pomiarze wyniku zostaną zgłoszone wszelkie zdarzenie niepożądane z procesem IT.
Do około 4,8 lat
Liczba uczestników z AES związanymi z infuzją Elaprazy IV
Ramy czasowe: Do około 4,8 lat
AE oznacza wszelkie niepotrzebne zdarzenie medyczne u uczestnika lub uczestnika podawanego produktem farmaceutycznego; Nieoczekiwane zdarzenie medyczne niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem. AE może zatem być dowolnym niekorzystnym i niezamierzonym znakiem (w tym nieprawidłowe odkrycie laboratoryjne), objawem lub chorobą tymczasowo związane z stosowaniem produktu leczniczego (badanego), czy jest on związany z produktem leczniczym. W tym pomiarze wyniku zgłoszono wszelkie zdarzenie niepożądane związane z wlewem elaprazy dożylnej.
Do około 4,8 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Takeda

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Takeda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 marca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 stycznia 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 września 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 września 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 września 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

6 listopada 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TAK-609-3001
  • 2023-504127-90-00 (Ctis: EU CTIS Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zdezidentyfikowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) na potrzeby kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym badaczom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda dotyczące udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te IPD zostaną udostępnione w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IPD z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym badaczom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków badacze otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami ustawowymi i wykonawczymi) oraz informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj