Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidelsesundersøgelse af Idursulfase-IT sammen med Elaprase hos voksne med Hunters syndrom og kognitiv svækkelse

5. november 2025 opdateret af: Takeda

En åben udvidelse for emner i studierne HGT-HIT-046 og SHP609-302, der evaluerer langsigtet sikkerhed ved intrathekal idursulfase-IT administreret i forbindelse med intravenøs Elaprase® hos forsøgspersoner med Hunters syndrom og kognitiv svækkelse

Studiet er en forlængelse af to tidligere studier (HGT-HIT-046 [NCT01506141] og SHP609-302 [NCT02412787]). Deltagerne skal have gennemført et af de tidligere studier. Hovedformålet med denne undersøgelse er at indsamle mere information om sikkerheden ved behandlingerne, idursulfase-IT og elaprase, hos voksne med Hunters syndrom og kognitiv svækkelse. Deltagerne vil modtage samme behandling som i de tidligere undersøgelser.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Lægemidlet, der testes i denne undersøgelse, kaldes idursulfase. Idursulfase testes for langtidssikkerhed hos deltagere med Hunters syndrom og kognitiv svækkelse.

Undersøgelsen vil inkludere op til cirka 8 patienter. Deltagerne vil modtage idursulfase-IT via intrathecal drug delivery device (IDDD) én gang om måneden sammen med elaprase intravenøs (IV) infusion, ugentligt.

Dette multicenterforsøg vil blive udført i Frankrig og Canada. Den samlede tid til at deltage i denne undersøgelse er cirka 10,4 år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2E 7Z4
        • M.A.G.I.C. Clinic
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T1Z3
        • University of British Columbia
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Frankrig
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankrig, 02 69229
        • Hopital Femme Mere Enfant

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltageren skal have gennemført slutningen af ​​undersøgelsesvurderingerne i studierne HGT-HIT-046 [NCT01506141] eller SHP609-302 [NCT02412787] og modtaget en klinisk fordel fra idursulfase-IT efter investigators mening.
  2. Deltageren eller deltagerens lovligt udpegede repræsentant skal være blevet informeret om arten af ​​denne åbne udvidelse og skal frivilligt have underskrevet en informeret samtykkeformular, der er godkendt af Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) efter alle relevante aspekter af undersøgelsen er blevet forklaret og diskuteret. Der skal indhentes skriftligt samtykke fra deltagerens lovligt udpegede repræsentant (hvis relevant) og deltagerens samtykke/samtykke, alt efter hvad der er relevant.
  3. Deltageren har fortsat modtaget elaprase på regelmæssig basis i studierne HGT-HIT-046 eller SHP609-302.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltageren har efter investigators opfattelse oplevet et sikkerheds- eller medicinsk problem, der kontraindicerer behandling med idursulfase-IT, herunder, men ikke begrænset til, ukontrolleret anfaldsforstyrrelse, blødningsforstyrrelse og klinisk relevant hypertension.
  2. Deltageren har klinisk relevant intrakraniel hypertension.
  3. Deltageren er tilmeldt en anden klinisk undersøgelse, bortset fra undersøgelserne HGT-HIT-046 eller SHP609-302, der involverer kliniske undersøgelser eller brug af et hvilket som helst forsøgsprodukt (lægemiddel eller [intrathecal/spinal] enhed) inden for 30 dage før undersøgelsesindskrivning eller til enhver tid under undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Idursulfase-it
Deltagerne vil modtage Idursulfase-It en gang månedlig og ugentlig IV-infusioner af elaprase ved den dosis, der blev anvendt i tidligere undersøgelser (HGT-HIT-045/SHP609-302) via IDDD, indtil fordelen ikke længere stammer fra behandlingen, eller behandlingen er ikke længere tolerable eller op til ca. 4,8 år.
Medicin: Idursulfase-IT
Idursulfase-IT intratekalt via IDDD.
Medicin: Elaprase
Elaprase IV infusion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med bivirkninger (AES) efter type og sværhedsgrad
Tidsramme: Op til cirka 4,8 år
En bivirkning (AE) betyder enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst hos en deltager eller deltager administreret et farmaceutisk produkt; Den uhensigtsmæssige medicinske forekomst har ikke nødvendigvis et årsagsforhold til denne behandling. Et AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom midlertidigt forbundet med brugen af ​​et medicinsk (undersøgelsesprodukt eller ej, uanset om det er relateret til det medicinske produkt eller ej. Alvorligheden af ​​AE'er bestemmes i henhold til efterforskerens vurdering.
Op til cirka 4,8 år
Antal deltagere med AES relateret til IDURSULFASE-IT
Tidsramme: Op til cirka 4,8 år
En AE betyder enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst hos en deltager eller deltager administreret et farmaceutisk produkt; Den uhensigtsmæssige medicinske forekomst har ikke nødvendigvis et årsagsforhold til denne behandling. Et AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom midlertidigt forbundet med brugen af ​​et medicinsk (undersøgelsesprodukt eller ej, uanset om det er relateret til det medicinske produkt eller ej. Enhver bivirkning, der er relateret til idursulfase-it, vil blive rapporteret i dette resultatmål.
Op til cirka 4,8 år
Antal deltagere med AES relateret til IDDD
Tidsramme: Op til cirka 4,8 år
En AE betyder enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst hos en deltager eller deltager administreret et farmaceutisk produkt; Den uhensigtsmæssige medicinske forekomst har ikke nødvendigvis et årsagsforhold til denne behandling. Et AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom midlertidigt forbundet med brugen af ​​et medicinsk (undersøgelsesprodukt eller ej, uanset om det er relateret til det medicinske produkt eller ej. Enhver bivirkning, der er relateret til IDDD, vil blive rapporteret i dette resultatmål.
Op til cirka 4,8 år
Antal deltagere med AES relateret til kirurgisk procedure
Tidsramme: Op til cirka 4,8 år
En AE betyder enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst hos en deltager eller deltager administreret et farmaceutisk produkt; Den uhensigtsmæssige medicinske forekomst har ikke nødvendigvis et årsagsforhold til denne behandling. Et AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom midlertidigt forbundet med brugen af ​​et medicinsk (undersøgelsesprodukt eller ej, uanset om det er relateret til det medicinske produkt eller ej. Enhver bivirkning, der er relateret til kirurgisk procedure for enheder, rapporteres i dette resultatmål.
Op til cirka 4,8 år
Antal deltagere med AES relateret til IT -administrationsprocessen
Tidsramme: Op til cirka 4,8 år
En AE betyder enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst hos en deltager eller deltager administreret et farmaceutisk produkt; Den uhensigtsmæssige medicinske forekomst har ikke nødvendigvis et årsagsforhold til denne behandling. Et AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom midlertidigt forbundet med brugen af ​​et medicinsk (undersøgelsesprodukt eller ej, uanset om det er relateret til det medicinske produkt eller ej. Enhver bivirkning, der er relateret til IT -administrationsprocessen, vil blive rapporteret i dette resultatmål.
Op til cirka 4,8 år
Antal deltagere med AE'er relateret til IV -elaprase -infusion
Tidsramme: Op til cirka 4,8 år
En AE betyder enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst hos en deltager eller deltager administreret et farmaceutisk produkt; Den uhensigtsmæssige medicinske forekomst har ikke nødvendigvis et årsagsforhold til denne behandling. Et AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom midlertidigt forbundet med brugen af ​​et medicinsk (undersøgelsesprodukt eller ej, uanset om det er relateret til det medicinske produkt eller ej. Enhver bivirkning, der er relateret til IV -elaprase -infusion, vil blive rapporteret i dette resultatmål.
Op til cirka 4,8 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Takeda

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. marts 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. januar 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. januar 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. september 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. september 2023

Først opslået (Faktiske)

11. september 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

6. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. november 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TAK-609-3001
  • 2023-504127-90-00 (Ctis: EU CTIS Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner