헌터 증후군 및 인지 장애가 있는 성인을 대상으로 Elaprase와 함께 Idursulfase-IT의 확장 연구
2025년 11월 5일 업데이트: Takeda
헌터 증후군 및 인지 장애가 있는 피험자에게 정맥 Elaprase®와 함께 투여한 척수강내 Idursulfase-IT의 장기 안전성을 평가하는 연구 HGT-HIT-046 및 SHP609-302의 피험자를 위한 공개 라벨 확장
이 연구는 두 가지 이전 연구(HGT-HIT-046[NCT01506141] 및 SHP609-302[NCT02412787])의 확장입니다.
참가자는 이전 연구 중 하나를 완료해야 합니다.
이 연구의 주요 목표는 헌터 증후군 및 인지 장애가 있는 성인을 대상으로 idursulfase-IT 및 elaprase 치료법의 안전성에 대한 더 많은 정보를 수집하는 것입니다.
참가자들은 이전 연구와 동일한 치료를 받게 됩니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구에서 테스트 중인 약물은 idursulfase라고 합니다. Idursulfase는 헌터 증후군 및 인지 장애가 있는 참가자를 대상으로 장기적인 안전성을 테스트하고 있습니다.
연구에는 최대 약 8명의 환자가 등록됩니다. 참가자들은 매주 엘라프라제 정맥 주사(IV) 주입과 함께 월 1회 척수강내 약물 전달 장치(IDDD)를 통해 idursulfase-IT를 투여받게 됩니다.
이번 다기관 임상시험은 프랑스와 캐나다에서 실시될 예정이다. 본 연구에 참여하는 전체 시간은 약 10.4년입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
6
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다, T2E 7Z4
- M.A.G.I.C. Clinic
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6T1Z3
- University of British Columbia
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G1X8
- Hospital for Sick Children
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Auvergne-Rhône-Alpes
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Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, 프랑스, 02 69229
- Hopital Femme Mere Enfant
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 참가자는 HGT-HIT-046[NCT01506141] 또는 SHP609-302[NCT02412787] 연구에서 연구 종료 평가를 완료해야 하며 조사자의 의견에 따라 idursulfase-IT의 임상적 이점을 받아야 합니다.
- 참가자 또는 참가자가 법적으로 지정한 대리인은 이 공개 라벨 확장의 성격에 대해 통보받아야 하며 모든 관련 측면이 끝난 후 임상시험심사위원회(IRB)/독립 윤리 위원회(IEC)가 승인한 사전 동의서에 자발적으로 서명해야 합니다. 연구에 대해 설명하고 논의했습니다. 참가자가 법적으로 지정한 대리인(해당하는 경우)의 서면 동의와 해당하는 경우 참가자의 동의/동의를 얻어야 합니다.
- 참가자는 HGT-HIT-046 또는 SHP609-302 연구에서 정기적으로 elaprase를 계속해서 받았습니다.
제외 기준:
- 참가자는 조사자의 의견에 따라 조절되지 않는 발작 장애, 출혈 장애 및 임상적으로 관련된 고혈압을 포함하되 이에 국한되지 않는 idursulfase-IT 치료를 금기시하는 안전성 또는 의학적 문제를 경험했습니다.
- 참가자는 임상적으로 관련된 두개내 고혈압을 앓고 있습니다.
- 참가자가 연구 등록 전 30일 이내에 임상 연구 또는 연구용 제품(약물 또는 [경막강내/척추] 장치)의 사용을 포함하는 연구 HGT-HIT-046 또는 SHP609-302 이외의 다른 임상 연구에 등록했거나 연구 중 언제든지.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Idursulfase-it
참가자는 치료에서 혜택을 얻지 못하거나 치료가 더 이상 용납 될 수 없거나 약 4.8 년까지 IDDD를 통해 이전 연구에 사용 된 복용량 (HGT-HIT-045/SHP609-302)에서 ELAPRASE의 한 번 및 주간 IV 주입에 대해 한 번 및 주간 IV 주입을 받게됩니다.
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IDDD를 통해 척추강내 Idursulfase-IT.
엘라프라제 IV 주입.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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유형 및 심각도 별 부작용 (AES) 참가자 수
기간: 최대 약 4.8 년
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부작용 (AE)은 참가자 또는 참가자의 의학적 발생을 제약 제품을 관리하는 것을 의미합니다. 무력한 의학적 발생이 반드시이 치료와 인과 관계가있는 것은 아닙니다.
따라서 AE는 의약품과 관련이 있는지 여부에 관계없이 의약 (수사) 제품의 사용과 시간적으로 관련된 증상, 증상 또는 질병의 불리하고 의도하지 않은 신호 (비정상적인 실험실 발견 포함) 일 수 있습니다.
AES의 심각성은 조사자의 평가에 따라 결정됩니다.
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최대 약 4.8 년
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Idursulfase-it과 관련된 AES를 가진 참가자 수
기간: 최대 약 4.8 년
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AE는 참가자 또는 참가자가 제약 제품을 투여 한 의학적 발생을 의미합니다. 무력한 의학적 발생이 반드시이 치료와 인과 관계가있는 것은 아닙니다.
따라서 AE는 의약품과 관련이 있는지 여부에 관계없이 의약 (수사) 제품의 사용과 시간적으로 관련된 증상, 증상 또는 질병의 불리하고 의도하지 않은 신호 (비정상적인 실험실 발견 포함) 일 수 있습니다.
Idursulfase-IT와 관련된 부작용은이 결과 측정에서보고됩니다.
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최대 약 4.8 년
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IDDD와 관련된 AES를 가진 참가자 수
기간: 최대 약 4.8 년
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AE는 참가자 또는 참가자가 제약 제품을 투여 한 의학적 발생을 의미합니다. 무력한 의학적 발생이 반드시이 치료와 인과 관계가있는 것은 아닙니다.
따라서 AE는 의약품과 관련이 있는지 여부에 관계없이 의약 (수사) 제품의 사용과 시간적으로 관련된 증상, 증상 또는 질병의 불리하고 의도하지 않은 신호 (비정상적인 실험실 발견 포함) 일 수 있습니다.
IDDD와 관련된 모든 부작용은이 결과 측정에보고됩니다.
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최대 약 4.8 년
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장치 수술 절차와 관련된 AES를 가진 참가자 수
기간: 최대 약 4.8 년
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AE는 참가자 또는 참가자가 제약 제품을 투여 한 의학적 발생을 의미합니다. 무력한 의학적 발생이 반드시이 치료와 인과 관계가있는 것은 아닙니다.
따라서 AE는 의약품과 관련이 있는지 여부에 관계없이 의약 (수사) 제품의 사용과 시간적으로 관련된 증상, 증상 또는 질병의 불리하고 의도하지 않은 신호 (비정상적인 실험실 발견 포함) 일 수 있습니다.
장치 수술 절차와 관련된 부작용은이 결과 측정에서보고됩니다.
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최대 약 4.8 년
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IT 관리 과정과 관련된 AES를 가진 참가자 수
기간: 최대 약 4.8 년
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AE는 참가자 또는 참가자가 제약 제품을 투여 한 의학적 발생을 의미합니다. 무력한 의학적 발생이 반드시이 치료와 인과 관계가있는 것은 아닙니다.
따라서 AE는 의약품과 관련이 있는지 여부에 관계없이 의약 (수사) 제품의 사용과 시간적으로 관련된 증상, 증상 또는 질병의 불리하고 의도하지 않은 신호 (비정상적인 실험실 발견 포함) 일 수 있습니다.
IT 관리 프로세스와 관련된 부작용은이 결과 측정에서보고됩니다.
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최대 약 4.8 년
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IV ELAPRASE 주입과 관련된 AES를 가진 참가자 수
기간: 최대 약 4.8 년
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AE는 참가자 또는 참가자가 제약 제품을 투여 한 의학적 발생을 의미합니다. 무력한 의학적 발생이 반드시이 치료와 인과 관계가있는 것은 아닙니다.
따라서 AE는 의약품과 관련이 있는지 여부에 관계없이 의약 (수사) 제품의 사용과 시간적으로 관련된 증상, 증상 또는 질병의 불리하고 의도하지 않은 신호 (비정상적인 실험실 발견 포함) 일 수 있습니다.
IV ELAPRASE 주입과 관련된 부작용은이 결과 측정에서보고됩니다.
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최대 약 4.8 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Study Director, Takeda
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 3월 5일
기본 완료 (추정된)
2029년 1월 1일
연구 완료 (추정된)
2029년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 9월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 9월 4일
처음 게시됨 (실제)
2023년 9월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 11월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 11월 5일
마지막으로 확인됨
2025년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- TAK-609-3001
- 2023-504127-90-00 (씨티스: EU CTIS Number)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
Takeda는 적격한 연구에 대해 식별되지 않은 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공하여 적격한 연구자가 적법한 과학적 목표를 해결하는 데 도움을 줍니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다). 5).
이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.
IPD 공유 액세스 기준
적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 적격 연구자들과 공유됩니다.
승인된 요청의 경우, 연구자에게는 익명화된 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자의 개인 정보 보호를 존중하기 위해) 및 데이터 공유 계약 조건에 따라 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 액세스가 제공됩니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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