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Estudio de extensión de Idursulfase-IT junto con Elaprase en adultos con síndrome de Hunter y deterioro cognitivo

5 de noviembre de 2025 actualizado por: Takeda

Una extensión de etiqueta abierta para sujetos en los estudios HGT-HIT-046 y SHP609-302 que evalúan la seguridad a largo plazo de la idursulfasa-IT intratecal administrada junto con Elaprase® intravenoso en sujetos con síndrome de Hunter y deterioro cognitivo

El estudio es una extensión de dos estudios anteriores (HGT-HIT-046 [NCT01506141] y SHP609-302 [NCT02412787]). Los participantes deberán haber cursado alguno de los estudios anteriores. El objetivo principal de este estudio es recopilar más información sobre la seguridad de los tratamientos, idursulfase-IT y elaprase, en adultos con síndrome de Hunter y deterioro cognitivo. Los participantes recibirán el mismo trato que en los estudios anteriores.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El fármaco que se está probando en este estudio se llama idursulfasa. Se está probando la seguridad a largo plazo de la idursulfasa en participantes con síndrome de Hunter y deterioro cognitivo.

El estudio inscribirá hasta aproximadamente 8 pacientes. Los participantes recibirán idursulfasa-IT a través de un dispositivo de administración de medicamentos intratecal (IDDD) una vez al mes junto con una infusión intravenosa (IV) de elaprase, semanalmente.

Este ensayo multicéntrico se llevará a cabo en Francia y Canadá. El tiempo total para participar en este estudio es de aproximadamente 10,4 años.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2E 7Z4
        • M.A.G.I.C. Clinic
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6T1Z3
        • University of British Columbia
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Francia
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Francia, 02 69229
        • Hopital Femme Mere Enfant

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. El participante debe haber completado las evaluaciones de final de estudio en los estudios HGT-HIT-046 [NCT01506141] o SHP609-302 [NCT02412787] y haber recibido un beneficio clínico de la idursulfasa-IT en opinión del investigador.
  2. El participante, o el representante legalmente designado del participante, debe haber sido informado de la naturaleza de esta extensión de etiqueta abierta y debe haber firmado voluntariamente un formulario de consentimiento informado aprobado por la Junta de Revisión Institucional (IRB)/Comité de Ética Independiente (IEC) después de todos los aspectos relevantes de El estudio ha sido explicado y discutido. Se debe obtener el consentimiento por escrito del representante legal designado del participante (si corresponde) y el consentimiento/asentimiento del participante, según corresponda.
  3. El participante ha seguido recibiendo elaprase de forma regular en los estudios HGT-HIT-046 o SHP609-302.

Criterio de exclusión:

  1. El participante ha experimentado, en opinión del investigador, un problema médico o de seguridad que contraindica el tratamiento con idursulfasa-IT, incluidos, entre otros, trastorno convulsivo no controlado, trastorno hemorrágico e hipertensión clínicamente relevante.
  2. El participante tiene hipertensión intracraneal clínicamente relevante.
  3. El participante está inscrito en otro estudio clínico, distinto de los estudios HGT-HIT-046 o SHP609-302, que involucra investigaciones clínicas o el uso de cualquier producto en investigación (fármaco o dispositivo [intratecal/espinal]) dentro de los 30 días anteriores a la inscripción en el estudio o en cualquier momento durante el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Idursulfase-it
Los participantes recibirán infusiones IV mensuales y semanales de Idursulfase-IT una vez mensual y semanal de Elaprase en la dosis utilizada en estudios anteriores (HGT-HIT-045/SHP609-302) a través de IDDD hasta que el beneficio ya no se deriva del tratamiento, o el tratamiento ya no es tolerable, o hasta aproximadamente 4.8 años.
Droga: Idursulfasa-IT
Idursulfasa-IT por vía intratecal mediante IDDD.
Droga: Elaprase
Infusión IV de Elaprase.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos (AES) por tipo y gravedad
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 4.8 años
Un evento adverso (AE) significa cualquier ocurrencia médica desagradable en un participante o participante administrado un producto farmacéutico; La ocurrencia médica desagradable no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento. Por lo tanto, un AE puede ser cualquier signo desfavorable y no deseado (incluido un hallazgo de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad asociada temporalmente con el uso de un producto medicinal (en investigación), ya sea que esté relacionado o no con el producto medicinal. La gravedad de los EA se determinará según la evaluación del investigador.
Hasta aproximadamente 4.8 años
Número de participantes con EA relacionados con Idursulfase-IT
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 4.8 años
Un AE significa cualquier ocurrencia médica desagradable en un participante o participante administrado un producto farmacéutico; La ocurrencia médica desagradable no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento. Por lo tanto, un AE puede ser cualquier signo desfavorable y no deseado (incluido un hallazgo de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad asociada temporalmente con el uso de un producto medicinal (en investigación), ya sea que esté relacionado o no con el producto medicinal. Cualquier evento adverso relacionado con Idursulfase-IT se informará en esta medida de resultado.
Hasta aproximadamente 4.8 años
Número de participantes con AES relacionados con el IDDD
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 4.8 años
Un AE significa cualquier ocurrencia médica desagradable en un participante o participante administrado un producto farmacéutico; La ocurrencia médica desagradable no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento. Por lo tanto, un AE puede ser cualquier signo desfavorable y no deseado (incluido un hallazgo de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad asociada temporalmente con el uso de un producto medicinal (en investigación), ya sea que esté relacionado o no con el producto medicinal. Cualquier evento adverso relacionado con el IDDD se informará en esta medida de resultado.
Hasta aproximadamente 4.8 años
Número de participantes con EA relacionados con el procedimiento quirúrgico de dispositivos
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 4.8 años
Un AE significa cualquier ocurrencia médica desagradable en un participante o participante administrado un producto farmacéutico; La ocurrencia médica desagradable no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento. Por lo tanto, un AE puede ser cualquier signo desfavorable y no deseado (incluido un hallazgo de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad asociada temporalmente con el uso de un producto medicinal (en investigación), ya sea que esté relacionado o no con el producto medicinal. Cualquier evento adverso relacionado con el procedimiento quirúrgico del dispositivo se informará en esta medida de resultado.
Hasta aproximadamente 4.8 años
Número de participantes con AES relacionados con el proceso de administración de TI
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 4.8 años
Un AE significa cualquier ocurrencia médica desagradable en un participante o participante administrado un producto farmacéutico; La ocurrencia médica desagradable no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento. Por lo tanto, un AE puede ser cualquier signo desfavorable y no deseado (incluido un hallazgo de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad asociada temporalmente con el uso de un producto medicinal (en investigación), ya sea que esté relacionado o no con el producto medicinal. Cualquier evento adverso relacionado con el proceso de administración de TI se informará en esta medida de resultado.
Hasta aproximadamente 4.8 años
Número de participantes con AES relacionados con la infusión IV Elaprase
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 4.8 años
Un AE significa cualquier ocurrencia médica desagradable en un participante o participante administrado un producto farmacéutico; La ocurrencia médica desagradable no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento. Por lo tanto, un AE puede ser cualquier signo desfavorable y no deseado (incluido un hallazgo de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad asociada temporalmente con el uso de un producto medicinal (en investigación), ya sea que esté relacionado o no con el producto medicinal. Cualquier evento adverso relacionado con la infusión de IV Elaprase se informará en esta medida de resultado.
Hasta aproximadamente 4.8 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Takeda

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, Takeda

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

5 de marzo de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de enero de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

1 de enero de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de septiembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de septiembre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

11 de septiembre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

6 de noviembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de noviembre de 2025

Última verificación

1 de noviembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TAK-609-3001
  • 2023-504127-90-00 (Ctis: EU CTIS Number)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales no identificados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los DPI de los estudios elegibles se compartirán con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anonimizados (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y a la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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