Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Laajennustutkimus idursulfaasi-IT:stä yhdessä elaprasen kanssa aikuisilla, joilla on Hunterin oireyhtymä ja kognitiivinen häiriö

keskiviikko 5. marraskuuta 2025 päivittänyt: Takeda

Avoin laajennus koehenkilöille tutkimuksissa HGT-HIT-046 ja SHP609-302, joissa arvioitiin suonensisäisen Elaprasen® kanssa annetun intratekaalisen idursulfaasi-IT:n pitkäaikaisturvallisuutta henkilöille, joilla on Hunterin oireyhtymä ja kognitiivinen häiriö

Tutkimus on jatkoa kahdelle aiemmalle tutkimukselle (HGT-HIT-046 [NCT01506141] ja SHP609-302 [NCT02412787]). Osallistujien on täytynyt suorittaa jokin aikaisemmista opinnoista. Tämän tutkimuksen päätavoitteena on kerätä lisää tietoa hoitojen, idursulfaasi-IT:n ja elaprasen, turvallisuudesta aikuisilla, joilla on Hunterin oireyhtymä ja kognitiivinen vajaatoiminta. Osallistujat saavat saman hoidon kuin aikaisemmissa tutkimuksissa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tässä tutkimuksessa testattavaa lääkettä kutsutaan idursulfaasiksi. Idursulfaasin pitkäaikaista turvallisuutta testataan osallistujilla, joilla on Hunterin oireyhtymä ja kognitiivinen vajaatoiminta.

Tutkimukseen otetaan mukaan noin 8 potilasta. Osallistujat saavat idursulfaasi-IT:tä intratekaalisen lääkkeenantolaitteen (IDDD) kautta kerran kuukaudessa sekä elaprase-infuusiota (IV) viikoittain.

Tämä monikeskustutkimus suoritetaan Ranskassa ja Kanadassa. Kokonaisaika tähän tutkimukseen osallistumiseen on noin 10,4 vuotta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

6

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7Z4
        • M.A.G.I.C. Clinic
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T1Z3
        • University of British Columbia
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Ranska
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Ranska, 02 69229
        • Hopital Femme Mere Enfant

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Osallistujan tulee olla suorittanut tutkimuksen lopun arvioinnit tutkimuksissa HGT-HIT-046 [NCT01506141] tai SHP609-302 [NCT02412787] ja saanut tutkijan mielestä kliinistä hyötyä idursulfaasi-IT:stä.
  2. Osallistujalle tai osallistujan laillisesti nimetylle edustajalle on täytynyt saada tietoa tämän avoimen laajennuksen luonteesta ja hänen on allekirjoitettava vapaaehtoisesti Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) hyväksymä tietoinen suostumuslomake kaikkien asiaankuuluvien näkökohtien jälkeen. tutkimusta on selitetty ja niistä on keskusteltu. Osallistujan laillisesti nimeämältä edustajalta (jos sovellettavissa) on hankittava kirjallinen suostumus ja osallistujan suostumus/suostumus tapauksen mukaan.
  3. Osallistuja on jatkanut elaprasen säännöllistä saamista tutkimuksissa HGT-HIT-046 tai SHP609-302.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Osallistujalla on tutkijan mielestä kokenut turvallisuus- tai lääketieteellinen ongelma, joka on vasta-aiheinen idursulfaasi-IT-hoitoon, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, hallitsemattomat kohtaushäiriöt, verenvuotohäiriöt ja kliinisesti merkittävä verenpainetauti.
  2. Osallistujalla on kliinisesti merkittävä kallonsisäinen hypertensio.
  3. Osallistuja on ilmoittautunut toiseen kliiniseen tutkimukseen, joka ei ole tutkimuksia HGT-HIT-046 tai SHP609-302 ja johon sisältyy kliinisiä tutkimuksia tai minkä tahansa tutkimustuotteen (lääkkeen tai [intratekaalisen/spinaalisen] laitteen) käyttöä 30 päivän kuluessa ennen tutkimukseen ilmoittautumista tai milloin tahansa tutkimuksen aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Idursulfase-it
Osallistujat saavat iDursulfase-it kerran kuukausittaisia ​​ja viikoittaisia ​​IV-infuusioita elapraasin infuusioita aiemmissa tutkimuksissa käytetyllä annoksella (HGT-HIT-045/SHP609-302) IDDD: n kautta, kunnes hyöty ei enää ole peräisin hoidosta, tai hoito ei ole enää siedettävää tai noin 4,8 vuotta.
Lääke: Idursulfaasi-IT
Idursulfaasi-IT intratekaalisesti IDDD:n kautta.
Lääke: Elaprase
Elaprase IV -infuusio.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien lukumäärä, joilla on haittavaikutuksia (AES) tyypin ja vakavuuden mukaan
Aikaikkuna: Jopa noin 4,8 vuotta
Haittavaikutuksella (AE) tarkoittaa mitä tahansa epätoivottavaa lääketieteellistä tapausta osallistujan tai osallistujan hallinnassa farmaseuttisen tuotteen hallinnassa; Epätoivotulla lääketieteellisellä esiintymisellä ei välttämättä ole syy -suhdetta tähän hoitoon. AE voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahattoman merkki (mukaan lukien epänormaali laboratoriohaku), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääketieteellisen (tutkittava) tuotteen käyttöön, liittyykö se lääketieteelliseen tuotteeseen vai ei. AES: n vakavuus määritetään tutkijan arvioinnin mukaan.
Jopa noin 4,8 vuotta
IDursulfase-IT: hen liittyvien osallistujien lukumäärä
Aikaikkuna: Jopa noin 4,8 vuotta
AE tarkoittaa mitä tahansa epätoivottavaa lääketieteellistä tapausta osallistujalla tai osallistujalla, joka antoi lääketuotteen; Epätoivotulla lääketieteellisellä esiintymisellä ei välttämättä ole syy -suhdetta tähän hoitoon. AE voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahattoman merkki (mukaan lukien epänormaali laboratoriohaku), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääketieteellisen (tutkittava) tuotteen käyttöön, liittyykö se lääketieteelliseen tuotteeseen vai ei. Mahdolliset iDursulfase-IT: hen liittyvät haittavaikutukset ilmoitetaan tässä lopputuloksessa.
Jopa noin 4,8 vuotta
IDDD: hen liittyvien osallistujien lukumäärä
Aikaikkuna: Jopa noin 4,8 vuotta
AE tarkoittaa mitä tahansa epätoivottavaa lääketieteellistä tapausta osallistujalla tai osallistujalla, joka antoi lääketuotteen; Epätoivotulla lääketieteellisellä esiintymisellä ei välttämättä ole syy -suhdetta tähän hoitoon. AE voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahattoman merkki (mukaan lukien epänormaali laboratoriohaku), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääketieteellisen (tutkittava) tuotteen käyttöön, liittyykö se lääketieteelliseen tuotteeseen vai ei. Mahdolliset IDDD: hen liittyvät haittavaikutukset ilmoitetaan tässä lopputuloksessa.
Jopa noin 4,8 vuotta
Laitteen kirurgiseen toimenpiteeseen liittyvien osallistujien lukumäärä
Aikaikkuna: Jopa noin 4,8 vuotta
AE tarkoittaa mitä tahansa epätoivottavaa lääketieteellistä tapausta osallistujalla tai osallistujalla, joka antoi lääketuotteen; Epätoivotulla lääketieteellisellä esiintymisellä ei välttämättä ole syy -suhdetta tähän hoitoon. AE voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahattoman merkki (mukaan lukien epänormaali laboratoriohaku), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääketieteellisen (tutkittava) tuotteen käyttöön, liittyykö se lääketieteelliseen tuotteeseen vai ei. Mahdolliset laitteen kirurgiseen toimenpiteeseen liittyvät haittavaikutukset ilmoitetaan tässä lopputuloksessa.
Jopa noin 4,8 vuotta
IT -hallintoprosessiin liittyvien osallistujien lukumäärä
Aikaikkuna: Jopa noin 4,8 vuotta
AE tarkoittaa mitä tahansa epätoivottavaa lääketieteellistä tapausta osallistujalla tai osallistujalla, joka antoi lääketuotteen; Epätoivotulla lääketieteellisellä esiintymisellä ei välttämättä ole syy -suhdetta tähän hoitoon. AE voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahattoman merkki (mukaan lukien epänormaali laboratoriohaku), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääketieteellisen (tutkittava) tuotteen käyttöön, liittyykö se lääketieteelliseen tuotteeseen vai ei. Kaikki IT -hallintoprosessiin liittyvät haittavaikutukset ilmoitetaan tässä lopputuloksessa.
Jopa noin 4,8 vuotta
IV -elapraasi -infuusioon liittyvien osallistujien lukumäärä, jolla on AES
Aikaikkuna: Jopa noin 4,8 vuotta
AE tarkoittaa mitä tahansa epätoivottavaa lääketieteellistä tapausta osallistujalla tai osallistujalla, joka antoi lääketuotteen; Epätoivotulla lääketieteellisellä esiintymisellä ei välttämättä ole syy -suhdetta tähän hoitoon. AE voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahattoman merkki (mukaan lukien epänormaali laboratoriohaku), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääketieteellisen (tutkittava) tuotteen käyttöön, liittyykö se lääketieteelliseen tuotteeseen vai ei. Kaikki IV -elapraasi -infuusioon liittyvät haittavaikutukset ilmoitetaan tässä lopputuloksessa.
Jopa noin 4,8 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Takeda

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, Takeda

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 5. maaliskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. tammikuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. tammikuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 4. syyskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 4. syyskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 11. syyskuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 6. marraskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 5. marraskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. marraskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TAK-609-3001
  • 2023-504127-90-00 (Ctis: EU CTIS Number)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa