Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie Idursulfase-IT spolu s Elaprase u dospělých s Hunterovým syndromem a kognitivní poruchou

5. listopadu 2025 aktualizováno: Takeda

Otevřené rozšíření pro subjekty ve studiích HGT-HIT-046 a SHP609-302 hodnotící dlouhodobou bezpečnost intratekální idursulfázy-IT podávané ve spojení s intravenózním přípravkem Elaprase® u subjektů s Hunterovým syndromem a kognitivní poruchou

Studie je rozšířením dvou předchozích studií (HGT-HIT-046 [NCT01506141] a SHP609-302 [NCT02412787]). Účastníci musí mít ukončené jedno z předchozích studií. Hlavním cílem této studie je shromáždit více informací o bezpečnosti léčby idursulfase-IT a elaprase u dospělých s Hunterovým syndromem a kognitivní poruchou. Účastníci získají stejné zacházení jako v předchozích studiích.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Lék testovaný v této studii se nazývá idursulfáza. Idursulfáza je testována na dlouhodobou bezpečnost u účastníků s Hunterovým syndromem a kognitivní poruchou.

Do studie bude zařazeno až přibližně 8 pacientů. Účastníci dostanou idursulfázu-IT prostřednictvím intratekálního lékového aplikačního zařízení (IDDD) jednou měsíčně spolu s intravenózní (IV) infuzí elaprase, jednou týdně.

Tato multicentrická zkouška bude probíhat ve Francii a Kanadě. Celková doba účasti na této studii je přibližně 10,4 let.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Francie, 02 69229
        • Hopital Femme Mere Enfant
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7Z4
        • M.A.G.I.C. Clinic
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T1Z3
        • University of British Columbia
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • Hospital for Sick Children

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastník musí dokončit hodnocení na konci studie ve studiích HGT-HIT-046 [NCT01506141] nebo SHP609-302 [NCT02412787] a podle názoru zkoušejícího musí získat klinický přínos z idursulfázy-IT.
  2. Účastník nebo zákonně určený zástupce účastníka musí být informován o povaze tohoto otevřeného rozšíření a musí dobrovolně podepsat informovaný souhlas schválený Institutional Review Board (IRB)/Nezávislou etickou komisí (IEC) po provedení všech relevantních aspektů studie byla vysvětlena a diskutována. Je třeba získat písemný souhlas zákonně určeného zástupce účastníka (je-li relevantní) a souhlas/souhlas účastníka, je-li relevantní.
  3. Účastník nadále pravidelně dostával elaprase ve studiích HGT-HIT-046 nebo SHP609-302.

Kritéria vyloučení:

  1. Účastník se podle názoru zkoušejícího setkal s bezpečnostním nebo zdravotním problémem, který kontraindikuje léčbu idursulfázou-IT, včetně, ale bez omezení na ne, nekontrolované záchvatové poruchy, krvácivé poruchy a klinicky relevantní hypertenze.
  2. Účastník má klinicky relevantní intrakraniální hypertenzi.
  3. Účastník je zařazen do jiné klinické studie, jiné než studie HGT-HIT-046 nebo SHP609-302, která zahrnuje klinické zkoušky nebo použití jakéhokoli hodnoceného produktu (léku nebo [intratekálního/spinálního] zařízení) během 30 dnů před zařazením do studie nebo kdykoliv během studia.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Idursulfase-it
Účastníci obdrží idursulfase-it jednou měsíčně a týdenní IV infuze elaprase v dávce používané v předchozích studiích (HGT-HIT-045/SHP609-302) prostřednictvím IDDD, dokud přínos již není odvozen z léčby nebo již není tolerovatelné nebo až přibližně 4,8 let.
Lék: Idursulfase-IT
Idursulfáza-IT intratekálně přes IDDD.
Lék: Elaprase
Infuze Elaprase IV.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nepříznivými událostmi (AES) podle typu a závažnosti
Časové okno: Až přibližně 4,8 let
Nepříznivá událost (AE) znamená jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt u účastníka nebo účastníka spravovaným farmaceutickým produktem; Neplatný lékařský výskyt nemusí s touto léčbou nutně příčinný vztah. AE proto může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený znak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptomů nebo onemocnění dočasně spojené s používáním léčivého (vyšetřovacího) produktu, ať už souvisí s léčivým produktem. Závažnost AES bude stanovena podle hodnocení vyšetřovatele.
Až přibližně 4,8 let
Počet účastníků s AES související s Idursulfázou-it
Časové okno: Až přibližně 4,8 let
AE znamená jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt u účastníka nebo účastníka spravoval farmaceutický produkt; Neplatný lékařský výskyt nemusí s touto léčbou nutně příčinný vztah. AE proto může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený znak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptomů nebo onemocnění dočasně spojené s používáním léčivého (vyšetřovacího) produktu, ať už souvisí s léčivým produktem. Jakákoli nežádoucí událost související s Idursulfázou-bude uvedena v tomto opatření v tomto výsledku.
Až přibližně 4,8 let
Počet účastníků s AES související s IDDD
Časové okno: Až přibližně 4,8 let
AE znamená jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt u účastníka nebo účastníka spravoval farmaceutický produkt; Neplatný lékařský výskyt nemusí s touto léčbou nutně příčinný vztah. AE proto může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený znak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptomů nebo onemocnění dočasně spojené s používáním léčivého (vyšetřovacího) produktu, ať už souvisí s léčivým produktem. Jakákoli nežádoucí událost související s IDDD bude uvedena v tomto měřítku výsledku.
Až přibližně 4,8 let
Počet účastníků s AES související s chirurgickým zákrokem na zařízení
Časové okno: Až přibližně 4,8 let
AE znamená jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt u účastníka nebo účastníka spravoval farmaceutický produkt; Neplatný lékařský výskyt nemusí s touto léčbou nutně příčinný vztah. AE proto může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený znak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptomů nebo onemocnění dočasně spojené s používáním léčivého (vyšetřovacího) produktu, ať už souvisí s léčivým produktem. V tomto měření výsledku bude uvedena jakákoli nepříznivá událost související s chirurgickým postupem zařízení.
Až přibližně 4,8 let
Počet účastníků s AES souvisejícím s procesem správy IT
Časové okno: Až přibližně 4,8 let
AE znamená jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt u účastníka nebo účastníka spravoval farmaceutický produkt; Neplatný lékařský výskyt nemusí s touto léčbou nutně příčinný vztah. AE proto může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený znak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptomů nebo onemocnění dočasně spojené s používáním léčivého (vyšetřovacího) produktu, ať už souvisí s léčivým produktem. V tomto opatření výsledku bude hlášena jakákoli nepříznivá událost související s procesem IT.
Až přibližně 4,8 let
Počet účastníků s AES související s infuzí IV elaprase
Časové okno: Až přibližně 4,8 let
AE znamená jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt u účastníka nebo účastníka spravoval farmaceutický produkt; Neplatný lékařský výskyt nemusí s touto léčbou nutně příčinný vztah. AE proto může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený znak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptomů nebo onemocnění dočasně spojené s používáním léčivého (vyšetřovacího) produktu, ať už souvisí s léčivým produktem. V tomto měřítku výsledku bude uvedena jakákoli nepříznivá událost související s infuzí IV elaprase.
Až přibližně 4,8 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Takeda

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Takeda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. března 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. ledna 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. ledna 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. září 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. září 2023

První zveřejněno (Aktuální)

11. září 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

6. listopadu 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TAK-609-3001
  • 2023-504127-90-00 (Ctis: EU CTIS Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit