PKP2 病原性変異による ACM の遺伝子治療
2025年11月7日 更新者：Lexeo Therapeutics
プラコフィリン-2病原性変異による不整脈原性心筋症患者におけるLX2020遺伝子治療の安全性と有効性に関する第1/2相研究
これは、PKP2-ACM の成人患者における LX2020 の安全性と忍容性を評価することを目的とした、第 1/2 相、ファーストインヒト、非盲検、静脈内、用量漸増型、多施設共同試験です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
10
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Stanford、California、アメリカ、94305
- Stanford University
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins University
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan
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New York
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Rochester、New York、アメリカ、14642
- University of Rochester
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Medical University of South Carolina
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
選択された包含基準:
- ACMの臨床診断を受け、2010年改訂されたタスクフォース基準（TFC）を満たす成人
- PKP2 の病原性バリアントまたは病原性の可能性があるバリアントを記録する遺伝子検査
- 頻繁な心室性期外収縮（PVC）
- 植込み型除細動器（ICD）の植込みは同意の12週間以上前に行われる
- 左心室駆出率 ≥ 50%
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：LX2020
複数のコホートにおける、開始用量 2.0 x10^13 gc/kg の LX2020 の単回漸増用量
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LX2020 は、ヒト プラコフィリン 2 (PKP2) 遺伝子 (AAVrh.10hPKP2) をコードするアデノ随伴ウイルス ベクターです。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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少なくとも1つの治療緊急有害事象(TEAE)および/または1つの治療緊急重篤有害事象(TESAE)を経験した被験者の割合。
時間枠：12ヶ月
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LX2020の安全性と忍容性の評価
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12ヶ月
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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選択された探索的
時間枠：12ヶ月
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ベースラインからの心室不整脈の頻度の変化。
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12ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Lexeo Clinical Trials、Lexeo Therapeutics
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年2月29日
一次修了 (推定)
2026年12月1日
研究の完了 (推定)
2027年3月1日
試験登録日
最初に提出
2023年10月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年10月25日
最初の投稿 (実際)
2023年10月31日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年11月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年11月7日
最終確認日
2025年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- LX2020-01
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。