Genterapi för ACM på grund av en patogen PKP2-variant
2 april 2024 uppdaterad av: Lexeo Therapeutics
En fas 1/2-studie av säkerheten och effekten av LX2020 genterapi hos patienter med arytmogen kardiomyopati på grund av en Plakophilin-2 patogen variant
Detta är en fas 1/2, först i människa, öppen, intravenös, dos-eskalerande, multicenterstudie som är utformad för att bedöma säkerheten och tolerabiliteten av LX2020 hos vuxna patienter med PKP2-ACM
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
10
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: LEXEO Clinical Trials
- Telefonnummer: 212-547-9879
- E-post: clinicaltrials@lexeotx.com
Studieorter
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
- Rekrytering
- University of Michigan
-
Kontakt:
- Eric Smith, MD
- Telefonnummer: 734-764-4500
- E-post: ersm@med.umich.edu
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Valda inkluderingskriterier:
- Vuxna med en klinisk diagnos av ACM som uppfyller 2010 års reviderade Task Force Criteria (TFC)
- Genetisk testning som dokumenterar en patogen eller trolig patogen variant i PKP2
- Frekventa prematura ventrikulära komplex (PVC)
- Implantation av hjärtdefibrillator (ICD) ≥ 12 veckor före samtycke
- Vänster ventrikulär ejektionsfraktion ≥ 50 %
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: LX2020
Enstaka stigande dos av LX2020, med en startdos på 2,0 x10^13 gc/kg, i flera kohorter
|
LX2020 är en adenoassocierad viral vektor som kodar för den humana Plakophilin-2 (PKP2) genen (AAVrh.10hPKP2)
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procentandel av försökspersonerna som upplevde minst 1 behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) och/eller 1 behandlingsuppkomna allvarliga biverkningar (TESAE).
Tidsram: 12 månader
|
Utvärdering av säkerhet och tolerabilitet för LX2020
|
12 månader
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Vald Exploratory
Tidsram: 12 månader
|
Förändring i frekvensen av ventrikulära arytmier från baslinjen.
|
12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: LEXEO Clinical Trials, Lexeo Therapeutics
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
29 februari 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
1 februari 2026
Avslutad studie (Beräknad)
1 februari 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
25 oktober 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
25 oktober 2023
Första postat (Faktisk)
31 oktober 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
3 april 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
2 april 2024
Senast verifierad
1 april 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- LX2020-01
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .