Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ACM:n geeniterapia PKP2-patogeenisen muunnelman vuoksi

tiistai 2. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Lexeo Therapeutics

Vaiheen 1/2 tutkimus LX2020-geeniterapian turvallisuudesta ja tehokkuudesta potilailla, joilla on arytmogeeninen kardiomyopatia Plakophilin-2-patogeenisen muunnelman vuoksi

Tämä on vaiheen 1/2, ensimmäinen ihmisillä, avoin, suonensisäinen, annosta nostava, monikeskustutkimus, joka on suunniteltu arvioimaan LX2020:n turvallisuutta ja siedettävyyttä aikuispotilailla, joilla on PKP2-ACM.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

10

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Rekrytointi
        • University of Michigan
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Valitut osallistumiskriteerit:

  • Aikuiset, joilla on kliininen ACM-diagnoosi, jotka täyttävät vuoden 2010 tarkistetut työryhmän kriteerit (TFC)
  • Geneettinen testaus, joka dokumentoi patogeenisen tai todennäköisen patogeenisen variantin PKP2:ssa
  • Toistuvat ennenaikaiset kammiokompleksit (PVC)
  • ICD-istutus ≥ 12 viikkoa ennen suostumusta
  • Vasemman kammion ejektiofraktio ≥ 50 %

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: LX2020
LX2020:n yksi nouseva annos, aloitusannos 2,0 x 10^13 gc/kg, useissa kohorteissa
Geneettinen: LX2020
LX2020 on adeno-assosioitunut virusvektori, joka koodaa ihmisen Plakophilin-2 (PKP2) -geeniä (AAVrh.10hPKP2)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttiosuus koehenkilöistä, jotka kokivat vähintään yhden hoitoon liittyvän haittatapahtuman (TEAE) ja/tai yhden hoidon aiheuttaman vakavan haittatapahtuman (TESAE).
Aikaikkuna: 12 kuukautta
LX2020:n turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi
12 kuukautta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Valittu tutkiva
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Kammiorytmihäiriöiden esiintymistiheyden muutos lähtötasosta.
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Lexeo Therapeutics

Tutkijat

  • Opintojohtaja: LEXEO Clinical Trials, Lexeo Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 29. helmikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. helmikuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 25. lokakuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 25. lokakuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 31. lokakuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 3. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 2. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • LX2020-01

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Rytmogeeninen kardiomyopatia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Madagascar

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa